Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Anticoagulación para la hipertensión pulmonar en la enfermedad de células falciformes

5 de abril de 2016 actualizado por: University of North Carolina, Chapel Hill

Un estudio exploratorio de la anticoagulación para la hipertensión pulmonar en la enfermedad de células falciformes

La enfermedad de células falciformes (SCD, por sus siglas en inglés) a menudo se conoce como un estado de hipercoagulabilidad. Sin embargo, la contribución de la activación de la coagulación a la patogenia de la MSC sigue siendo incierta. La hipertensión pulmonar (HTP) es una complicación común asociada con una morbilidad y mortalidad significativas. Los estudios de autopsia de pacientes con SCD con HTP muestran evidencia de trombosis in situ que involucra vasos pulmonares, similar a los hallazgos en pacientes con HTP sin anemia falciforme. Se ha informado que la anticoagulación es beneficiosa en pacientes con HTP sin anemia falciforme. Con la evidencia de una mayor activación de la coagulación en la SCD, la PHT representa un punto final clínico que puede usarse para evaluar la contribución de la activación de la coagulación a la fisiopatología de la SCD. Los investigadores plantean la hipótesis de que el aumento de la generación de trombina, así como la activación plaquetaria, son fundamentales para la fisiopatología de la SCD y contribuyen a la aparición de varias complicaciones relacionadas con la SCD, incluida la HTP. Como consecuencia, se esperaría que las modalidades de tratamiento que regulan a la baja la generación de trombina retrasen la progresión de la HTP y den como resultado una mejor supervivencia en pacientes con SCD.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Como resultado de la presencia de complicaciones trombóticas de grandes vasos, así como de la evidencia bioquímica de la activación de la coagulación en curso, la enfermedad de células falciformes (SCD, por sus siglas en inglés) a menudo se denomina estado de hipercoagulabilidad. Sin embargo, la contribución de la activación de la coagulación a la patogenia de la MSC sigue siendo incierta. Si bien la mayoría de los estudios clínicos que utilizaron anticoagulantes no mostraron un beneficio convincente en la prevención o el tratamiento de los episodios de dolor agudo, la mayoría de estos estudios fueron pequeños y mal controlados. Además, debido a que el episodio de dolor agudo parece resultar de la oclusión de las vénulas poscapilares por la interacción de los glóbulos rojos y otros elementos celulares con el endotelio vascular y las proteínas de la matriz subendotelial, puede no ser el punto final clínico ideal para evaluar el efecto de la anticoagulación. en pacientes con ECF. La hipertensión pulmonar (HTP), una complicación común asociada con morbilidad y mortalidad significativas, y con hallazgos histopatológicos de trombosis in situ que involucra vasos pulmonares, representa un criterio de valoración clínico que probablemente se deba, al menos en parte, a una mayor generación de trombina y, por lo tanto, puede utilizarse para evaluar la contribución de la activación de la coagulación a la fisiopatología de la SCD. Se inscribirán veinte pacientes con anemia de células falciformes (HbSS) o talasemia falciforme beta cero (Sickle beta zero thalassemia) y HTP leve que cumplan con los requisitos de elegibilidad, 10 pacientes para recibir anticoagulación con warfarina y 10 para recibir placebo durante 12 meses de tratamiento.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
3

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

16 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Al menos 16 años de edad
  • Tener un diagnóstico confirmado de anemia de células falciformes (HbSS) o talasemia beta cero de células falciformes
  • Tener evidencia de elevación persistente de la presión sistólica de la arteria pulmonar en la ecocardiografía Doppler (velocidad del jet TR de 2,5 a 2,9 m/s [o presión sistólica estimada de la arteria pulmonar por encima del límite superior de los rangos ajustados de referencia y hasta 45 mm Hg]), pero no evidencia de disfunción diastólica moderada o grave en la ecocardiografía Doppler tisular. La HTP leve debe confirmarse en la evaluación repetida, al menos 3 meses después
  • Tener una creatinina sérica =/< 1,5 mg/dl
  • Tener valores de transaminasas séricas (ALT) < 2 veces los límites superiores de lo normal
  • Tener albúmina sérica =/> 3,2 g/dl
  • Tener un recuento de plaquetas =/< 150.000 cu/mm
  • Tener un perfil de coagulación basal normal (PT/PTT)
  • Los pacientes en tratamiento con hidroxiurea deben tener una dosis estable durante al menos 6 meses. Las dosis de hidroxiurea solo pueden ajustarse durante el curso del estudio por razones de seguridad.
  • Ser capaz de comprender los requisitos del estudio y estar dispuesto a dar su consentimiento informado.
  • Las mujeres en edad fértil deben practicar (y seguirán practicando durante el curso del estudio) un método anticonceptivo adecuado.

Criterio de exclusión:

  • Tener una hemoglobina basal < 6,0 g/dl
  • Tiene una enfermedad cardíaca congénita, una enfermedad cardíaca valvular y otra causa identificada de hipertensión pulmonar (incluida la fibrosis pulmonar) no relacionada con la SCD
  • Tiene una presión de enclavamiento capilar pulmonar elevada, como lo demuestra E/Em > 15 mediante imágenes de onda pulsada y Doppler tisular.
  • No tener una velocidad de regurgitación tricuspídea medible en la ecocardiografía
  • Tiene antecedentes de hemorragia gastrointestinal importante o diátesis hemorrágica
  • Tiene complicaciones de células falciformes, como crisis vasooclusiva reciente o síndrome torácico agudo, 4 semanas antes de comenzar el estudio.
  • Tiene antecedentes de accidente cerebrovascular o convulsiones clínicamente manifiestos
  • Tener una imagen de resonancia magnética cerebral/una angiografía por resonancia magnética con evidencia de Moya Moya dentro del año anterior
  • Está embarazada o amamantando
  • Están en terapia anticoagulante crónica.
  • Tiene antecedentes de cáncer metastásico.
  • Están crónicamente en terapia con aspirina o agentes antiinflamatorios no esteroideos
  • Están en un programa de transfusión crónica o han recibido una transfusión de sangre en las 8 semanas anteriores
  • Tener un examen toxicológico de orina positivo para cocaína y anfetaminas
  • Tener antecedentes de abuso de alcohol.
  • Actualmente recibe tratamiento con epoprostenol (o un análogo de prostaciclina similar), sildenafilo (o un inhibidor de la fosfodiesterasa 5 similar), bosentán o arginina
  • Ha ingerido algún fármaco en investigación en las últimas 4 semanas.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador activo: Warfarina
Los pacientes en el brazo de tratamiento activo serán anticoagulados con el antagonista de la vitamina K, warfarina.
Droga: Warfarina
Los pacientes en el brazo de tratamiento activo recibirán warfarina para lograr una relación normalizada internacional objetivo de entre 2 y 3
Otros nombres:
  • Coumadin
Comparador de placebos: Placebo
productos activos coincidentes
Droga: Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El efecto de la anticoagulación sobre la presión sistólica de la arteria pulmonar se obtuvo mediante ecocardiografía Doppler
Periodo de tiempo: Las mediciones se obtuvieron en la selección y en los meses 3, 6, 9 y 12
Determinamos el efecto de la anticoagulación con warfarina sobre la presión sistólica estimada de la arteria pulmonar obtenida por ecocardiografía Doppler. Los datos presentados son valores promedio para los sujetos de estudio en el grupo de tratamiento. Cuando faltaban datos, se trasladaba el valor anterior.
Las mediciones se obtuvieron en la selección y en los meses 3, 6, 9 y 12

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Prueba de caminata de 6 minutos
Periodo de tiempo: Las mediciones se obtuvieron en la selección, los meses 3, 6, 9 y 12
Se evaluó la distancia recorrida en 6 minutos. Los datos presentados son valores promedio para los sujetos de estudio en el grupo de tratamiento. Cuando faltaban datos, se trasladaba el valor anterior.
Las mediciones se obtuvieron en la selección, los meses 3, 6, 9 y 12
Generación de trombina
Periodo de tiempo: Las mediciones se obtuvieron en la selección y en los meses 3, 6, 9 y 12
Evaluamos el efecto de la warfarina en una medida plasmática de la generación de trombina (complejo trombina-antitrombina)
Las mediciones se obtuvieron en la selección y en los meses 3, 6, 9 y 12
Activación de plaquetas
Periodo de tiempo: Las mediciones se obtuvieron en la selección, antes del período inicial y en los meses 3, 6, 9 y 12
Evaluamos el efecto de la anticoagulación con warfarina sobre la activación plaquetaria evaluada midiendo los niveles plasmáticos del ligando CD40 soluble
Las mediciones se obtuvieron en la selección, antes del período inicial y en los meses 3, 6, 9 y 12
Activación endotelial
Periodo de tiempo: Las mediciones se obtuvieron en la selección y en los meses 3, 6, 9 y 12
Evaluamos el efecto de la warfarina en las medidas plasmáticas de activación endotelial (molécula de adhesión de células vasculares soluble-1)
Las mediciones se obtuvieron en la selección y en los meses 3, 6, 9 y 12
Mortalidad por cualquier causa
Periodo de tiempo: La evaluación se obtuvo hasta la finalización del estudio a los 12 meses.
Evaluamos el efecto de la warfarina sobre la mortalidad en los sujetos del estudio.
La evaluación se obtuvo hasta la finalización del estudio a los 12 meses.
Complicaciones hemorrágicas mayores y menores
Periodo de tiempo: Las evaluaciones se obtuvieron en la selección y en los meses 3, 6, 9 y 12
Evaluamos la seguridad de la warfarina evaluando las complicaciones hemorrágicas mayores y menores en los sujetos del estudio.
Las evaluaciones se obtuvieron en la selección y en los meses 3, 6, 9 y 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
University of North Carolina, Chapel Hill

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Kenneth I Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de diciembre de 2009

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de septiembre de 2012

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de septiembre de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
18 de diciembre de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de diciembre de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
21 de diciembre de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
9 de mayo de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
5 de abril de 2016

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de enero de 2014

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 09-1596
  • R01HL094592-01A1 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Configuración de cookies

Usamos cookies para asegurarnos de brindarle la mejor experiencia en nuestro sitio web. Para más detalles lea atentamente nuestra Política de Privacidad y Cookies. ...>>>Puede cambiar sus preferencias o retirar su consentimiento en cualquier momento eliminando las cookies de su sitio web o computadora como se describe en la política. Acéptelo y elija sus preferencias marcando las casillas correspondientes en la sección "Administrar configuración" a continuación. Lea atentamente nuestras Términos de servicio antes de continuar con el uso de cualquier parte de este sitio web.
«Administrar configuraciones