Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Antykoagulacja w przypadku nadciśnienia płucnego w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej

5 kwietnia 2016 zaktualizowane przez: University of North Carolina, Chapel Hill

Badanie eksploracyjne antykoagulacji nadciśnienia płucnego w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej

Anemia sierpowatokrwinkowa (SCD) jest często określana jako stan nadkrzepliwości. Jednak udział aktywacji układu krzepnięcia w patogenezie SCD pozostaje niepewny. Nadciśnienie płucne (PHT) jest częstym powikłaniem związanym ze znaczną chorobowością i śmiertelnością. Badania autopsyjne pacjentów z SCD z PHT wykazują dowody na zakrzepicę in situ obejmującą naczynia płucne, podobne do wyników u pacjentów z PHT bez niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. Donoszono, że antykoagulacja jest korzystna u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową z PHT. Mając dowody na zwiększoną aktywację krzepnięcia w SCD, PHT stanowi kliniczny punkt końcowy, który można wykorzystać do oceny udziału aktywacji krzepnięcia w patofizjologii SCD. Badacze postawili hipotezę, że zwiększone wytwarzanie trombiny, jak również aktywacja płytek krwi, mają kluczowe znaczenie dla patofizjologii SCD i przyczyniają się do występowania kilku powikłań związanych z SCD, w tym PHT. W konsekwencji oczekuje się, że sposoby leczenia, które regulują w dół wytwarzanie trombiny, opóźnią progresję PHT i spowodują poprawę przeżycia u pacjentów z SCD.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

W wyniku obecności powikłań zakrzepowych dużych naczyń, jak również biochemicznych dowodów trwającej aktywacji układu krzepnięcia, niedokrwistość sierpowatokrwinkowa (SCD) jest często określana jako stan nadkrzepliwości. Jednak udział aktywacji układu krzepnięcia w patogenezie SCD pozostaje niepewny. Podczas gdy większość badań klinicznych z zastosowaniem antykoagulantów nie wykazała przekonujących korzyści w zapobieganiu lub leczeniu epizodów ostrego bólu, większość z tych badań była niewielka i słabo kontrolowana. Ponadto, ponieważ wydaje się, że epizod ostrego bólu wynika z niedrożności żył pozawłośniczkowych w wyniku interakcji krwinek czerwonych i innych elementów komórkowych ze śródbłonkiem naczyń i białkami macierzy podśródbłonkowej, może nie być idealnym klinicznym punktem końcowym do oceny wpływu leczenia przeciwzakrzepowego u pacjentów z SCD. Nadciśnienie płucne (PHT), częste powikłanie związane ze znaczną chorobowością i śmiertelnością oraz z histopatologicznymi objawami zakrzepicy in situ obejmującej naczynia płucne, stanowi kliniczny punkt końcowy, który prawdopodobnie przynajmniej częściowo wynika ze zwiększonego wytwarzania trombiny i dlatego może można wykorzystać do oceny udziału aktywacji krzepnięcia w patofizjologii SCD. Dwudziestu pacjentów z anemią sierpowatą (HbSS) lub sierpowatą talasemią beta-zerową (Sickle beta-zero talasemia) i łagodną PHT, którzy spełniają wymagania kwalifikacyjne, zostanie włączonych, 10 pacjentów otrzyma antykoagulację z warfaryną, a 10 otrzyma placebo przez 12 miesięcy leczenia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
3

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Co najmniej 16 lat
  • Mieć potwierdzoną diagnozę anemii sierpowatej (HbSS) lub sierpowatokrwinkowej talasemii beta-zero
  • Mają dowody na trwałe podwyższenie ciśnienia skurczowego w tętnicy płucnej w badaniu echokardiograficznym dopplerowskim (prędkość strumienia TR od 2,5 do 2,9 m/s [lub oszacowane ciśnienie skurczowe w tętnicy płucnej powyżej górnej granicy skorygowanych zakresów referencyjnych i do 45 mm Hg]), ale nie dowody na umiarkowaną lub ciężką dysfunkcję rozkurczową w tkankowym badaniu echokardiograficznym Dopplera. Łagodny PHT musi zostać potwierdzony podczas ponownej oceny, co najmniej 3 miesiące później
  • Mieć stężenie kreatyniny w surowicy =/< 1,5 mg/dl
  • Mieć wartości transaminaz w surowicy (ALT) < 2 razy górne granice normy
  • Miej albuminę w surowicy =/> 3,2 g/dl
  • Mieć liczbę płytek krwi =/< 150 000 cu/mm
  • Mieć normalny wyjściowy profil krzepnięcia (PT/PTT)
  • Pacjenci leczeni hydroksymocznikiem powinni otrzymywać stabilną dawkę przez co najmniej 6 miesięcy. Dawki hydroksymocznika można modyfikować wyłącznie w trakcie badania ze względów bezpieczeństwa.
  • Być w stanie zrozumieć wymagania badania i być gotowym do wyrażenia świadomej zgody.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować (i będą praktykować przez cały czas trwania badania) odpowiednią metodę antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia:

  • Wyjściowe stężenie hemoglobiny < 6,0 gm/dl
  • Mają wrodzoną wadę serca, wadę zastawki serca i inną zidentyfikowaną przyczynę nadciśnienia płucnego (w tym zwłóknienie płuc) niezwiązaną z SCD
  • Mieć podwyższone ciśnienie zaklinowania w naczyniach włosowatych płuc, o czym świadczy E/Em > 15 za pomocą fali tętna i tkankowego obrazowania metodą Dopplera
  • Nie mają mierzalnej prędkości niedomykalności zastawki trójdzielnej w badaniu echokardiograficznym
  • Mieć historię poważnego krwawienia z przewodu pokarmowego lub skazy krwotocznej
  • Mieć powikłania sierpowatokrwinkowe, takie jak niedawny przełom naczynioruchowy lub ostry zespół klatki piersiowej, 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania
  • Mieć historię jawnych klinicznie udarów lub napadów padaczkowych
  • Wykonać rezonans magnetyczny mózgu / angiografię rezonansu magnetycznego z dowodami Moya Moya w ciągu poprzedniego roku
  • Są w ciąży lub karmią piersią
  • Są na przewlekłym leczeniu przeciwzakrzepowym
  • Mieć historię raka z przerzutami
  • Są przewlekle leczeni aspiryną lub niesteroidowymi lekami przeciwzapalnymi
  • Są w programie przewlekłych transfuzji lub otrzymali transfuzję krwi w ciągu ostatnich 8 tygodni
  • Miej pozytywny wynik testu toksykologicznego moczu na obecność kokainy i amfetaminy
  • Mieć historię nadużywania alkoholu
  • obecnie otrzymują leczenie epoprostenolem (lub podobnym analogiem prostacykliny), sildenafilem (lub podobnym inhibitorem fosfodiesterazy 5), bozentanem lub argininą
  • Zażyłeś jakieś badane leki w ciągu ostatnich 4 tygodni.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Aktywny komparator: Warfaryna
Pacjenci w ramieniu aktywnego leczenia będą leczeni przeciwzakrzepowo z użyciem antagonisty witaminy K, warfaryny
Lek: Warfaryna
Pacjenci w ramieniu aktywnego leczenia będą otrzymywać warfarynę w celu osiągnięcia docelowego międzynarodowego współczynnika znormalizowanego wynoszącego od 2 do 3
Inne nazwy:
  • Kumadyna
Komparator placebo: Placebo
pasujące produkty aktywne
Lek: Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ leczenia przeciwzakrzepowego na ciśnienie skurczowe w tętnicy płucnej uzyskano za pomocą echokardiografii dopplerowskiej
Ramy czasowe: Pomiary uzyskano podczas badania przesiewowego oraz w miesiącach 3, 6, 9 i 12
Określiliśmy wpływ leczenia przeciwkrzepliwego warfaryną na oszacowane ciśnienie skurczowe w tętnicy płucnej uzyskane za pomocą echokardiografii dopplerowskiej. Przedstawione dane są wartościami średnimi dla badanych w grupie leczonej. Gdy brakowało danych, poprzednia wartość była przenoszona.
Pomiary uzyskano podczas badania przesiewowego oraz w miesiącach 3, 6, 9 i 12

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
6-minutowy test marszu
Ramy czasowe: Pomiary uzyskano podczas badania przesiewowego, w miesiącach 3, 6, 9 i 12
Oceniliśmy pokonany dystans w ciągu 6 minut. Przedstawione dane są wartościami średnimi dla badanych w grupie leczonej. Gdy brakowało danych, poprzednia wartość była przenoszona.
Pomiary uzyskano podczas badania przesiewowego, w miesiącach 3, 6, 9 i 12
Pokolenie trombiny
Ramy czasowe: Pomiary uzyskano podczas badania przesiewowego oraz w miesiącach 3, 6, 9 i 12
Oceniliśmy wpływ warfaryny na miarę wytwarzania trombiny w osoczu (kompleks trombina-antytrombina)
Pomiary uzyskano podczas badania przesiewowego oraz w miesiącach 3, 6, 9 i 12
Aktywacja płytek krwi
Ramy czasowe: Pomiary uzyskano podczas badania przesiewowego, przed wprowadzeniem oraz w miesiącach 3, 6, 9 i 12
Oceniliśmy wpływ antykoagulacji warfaryną na aktywację płytek krwi ocenianą przez pomiar poziomu rozpuszczalnego ligandu CD40 w osoczu
Pomiary uzyskano podczas badania przesiewowego, przed wprowadzeniem oraz w miesiącach 3, 6, 9 i 12
Aktywacja śródbłonka
Ramy czasowe: Pomiary uzyskano podczas badania przesiewowego oraz w miesiącach 3, 6, 9 i 12
Oceniliśmy wpływ warfaryny na pomiary aktywacji śródbłonka w osoczu (rozpuszczalna cząsteczka adhezyjna komórek naczyniowych-1)
Pomiary uzyskano podczas badania przesiewowego oraz w miesiącach 3, 6, 9 i 12
Śmiertelność z dowolnej przyczyny
Ramy czasowe: Ocenę uzyskano do zakończenia badania w wieku 12 miesięcy
Oceniliśmy wpływ warfaryny na śmiertelność badanych osób
Ocenę uzyskano do zakończenia badania w wieku 12 miesięcy
Poważne i mniejsze powikłania krwotoczne
Ramy czasowe: Oceny uzyskano podczas badania przesiewowego oraz w miesiącach 3, 6, 9 i 12
Oceniliśmy bezpieczeństwo warfaryny, oceniając większe i mniejsze powikłania krwotoczne u badanych osób
Oceny uzyskano podczas badania przesiewowego oraz w miesiącach 3, 6, 9 i 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University of North Carolina, Chapel Hill

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Kenneth I Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 grudnia 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 września 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 września 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
18 grudnia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 grudnia 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
21 grudnia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
9 maja 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 kwietnia 2016

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 09-1596
  • R01HL094592-01A1 (Grant/umowa NIH USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami