Medikamentell terapi og kirurgi ved medfødt hjertesykdom med pulmonal hypertensjon

Pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) er en kompliserende faktor i behandlingen av medfødt hjertesykdom (CHD) med intracardiac eller ekstracardiac kommunikasjon. Hos barn med moderat til alvorlig PAH er risikoen for alvorlige komplikasjoner etter kirurgisk reparasjon av shunts (inkludert høyre hjertesvikt og død) 15-20 % eller enda høyere, og risikoen for sen, postoperativ gjenværende PAH er ~25 %. Vi har derfor til hensikt å gjennomføre en studie som tar sikte på å redusere risikoen for alvorlige umiddelbare postoperative komplikasjoner og risikoen for gjenværende PAH seks måneder etter operasjonen til mindre enn 10 % hos barn med moderat PAH (primært mål). Studien er også rettet mot å fremme en statistisk signifikant reduksjon i pulmonal arterietrykk og pulmonal vaskulær motstand seks måneder etter operasjonen, sammenlignet med baseline hos barn med moderat eller alvorlig PAH (sekundært mål). Vi antok at disse målene kunne oppnås ved å behandle pasienter preoperativt og i seks måneder postoperativt med sildenafil, enten enkeltvis eller kombinert med bosentan. Begge legemidlene er godkjent for behandling av PAH på grunnlag av randomiserte kliniske studier. Preoperativ og postoperativ (ved behandling) hemodynamisk evaluering vil være basert på ikke-invasive og invasive diagnostiske prosedyrer. Som et tilleggsmål har vi til hensikt å analysere mulige abnormiteter i gener som har vist seg å være assosiert med PAH-CHD, og ​​også inflammatoriske mediatorer. Tanken er å undersøke om endringer i disse markørene korrelerer med den kliniske profilen og respons på behandlinger.