Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En langsiktig studie som undersøker sikkerhet og effekt av TransCon hGH hos barn med veksthormonmangel som har fullført en tidligere TransCon hGH klinisk studie (enliGHten)

12. april 2024 oppdatert av: Ascendis Pharma A/S

enliGHten: En multisenter, fase 3, langsiktig, åpen studie som undersøker sikkerhet og effekt av TransCon hGH administrert en gang i uken hos barn med veksthormonmangel (GHD) som har fullført en tidligere TransCon hGH klinisk studie

En multisenter, fase 3, langsiktig forlengelsesstudie av TransCon hGH administrert en gang ukentlig hos barn med veksthormonmangel (GHD) som tidligere deltok i en fase 3 TransCon hGH-studie. Omtrent 300 barn (menn og kvinner) med GHD vil bli inkludert. Alle studiedeltakere vil motta TransCon hGH. Dette er en global rettssak som vil bli gjennomført i, men ikke begrenset til, USA, Polen, Bulgaria, Ukraina, Armenia, Russland og Australia.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

298

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Armenia
      • Yerevan, Armenia, 0075
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bulgaria
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Den russiske føderasjonen
      • Izhevsk, Den russiske føderasjonen, 426009
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Krasnoyarsk, Den russiske føderasjonen, 660022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 117036
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 194100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saratov, Den russiske føderasjonen, 410054
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Ufa, Den russiske føderasjonen, 450008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Vologda, Den russiske føderasjonen, 160022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Voronezh, Den russiske føderasjonen, 394024
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Forente stater, 95821
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tallahassee, Florida, Forente stater, 32308
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, Forente stater, 11501
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97227
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Hellas
      • Athens, Hellas, 11527
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Hviterussland
      • Minsk, Hviterussland, 220020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-952
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Warsaw, Polen, 02-691
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ukraina
      • Kharkiv, Ukraina, 61093
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv, Ukraina, 01021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Odesa, Ukraina, 65031
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Barn som har fullført en tidligere fase 3 TransCon hGH-prøve
  2. Barn som ikke har avsluttet studiemedikamentet permanent i den tidligere utprøvingen
  3. Skriftlig, signert, informert samtykke fra forelderen eller den juridiske foresatte for emnet og skriftlig samtykke fra emnet som kreves av IRB/HREC/IEC

Ekskluderingskriterier:

  1. Dårlig kontrollert diabetes mellitus (HbA1c ≥ 8,0%) eller diabetiske komplikasjoner
  2. Bevis for lukkede epifyser, definert som beinalder > 14,0 år for kvinner eller > 16,0 år for menn
  3. Større medisinske tilstander med mindre godkjent av medisinsk ekspert
  4. Kjent overfølsomhet overfor komponentene i prøvemedisinen
  5. Sannsynligvis ikke-kompatibel med hensyn til prøveoppførsel (med hensyn til forsøkspersonen og/eller forelder/verge/omsorgsperson)
  6. Svangerskap
  7. Enhver annen grunn som etter etterforskeren mener ville hindre forsøkspersonen i å fullføre deltakelse eller følge prøveplanen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: TransCon hGH
En gang ukentlig subkutan injeksjon av TransCon hGH
Legemiddel: TransCon hGH
En gang ukentlig subkutan injeksjon av TransCon hGH

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall forsøkspersoner med behandlingsoppståtte bivirkninger [Langsiktig sikkerhet og tolerabilitet]
Tidsramme: Frem til uke 208
Langsiktig sikkerhet og toleranse av ukentlig lonapegsomatropin (TransCon hGH) behandling
Frem til uke 208

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annualisert høydehastighet ved besøk
Tidsramme: Frem til uke 208
Annualisert høydehastighet (AHV) ved besøk med langtidsdosering av ukentlig lonapegsomatropinbehandling
Frem til uke 208
IGF-1 SDS ved besøk
Tidsramme: Frem til uke 208
Insulin-like Growth Factor-1 (IGF-1) standardavviksscore (SDS) ved besøk med langtidsdosering av ukentlig lonapegsomatropinbehandling i uke 13, uke 52, uke 104, uke 156 og uke 208. IGF-1 SDS er antall standardavvik over eller under gjennomsnittlig IGF-1-nivå for et barn av samme alder og kjønn. Målområdet for IGF-1 SDS var 0 til +2. En IGF-1 SDS på 0 representerer gjennomsnittet for populasjonen. Hvis IGF-1 SDS er < 0, indikerer den negative poengsummen en IGF-1 under gjennomsnittlig IGF-1 for et barn av samme alder og kjønn. Hvis IGF-1 SDS er > 0, indikerer den positive poengsummen en IGF-1 over gjennomsnittlig IGF-1 for et barn av samme alder og kjønn. En positiv score på IGF-1 SDS indikerer et bedre resultat.
Frem til uke 208
Høyde SDS - Endring fra baseline
Tidsramme: Frem til uke 208
Endring i Height Standard Deviation Score (SDS) fra baseline med langtidsdosering av ukentlig lonapegsomatropinbehandling ved uke 13, uke 52, uke 104, uke 156 og uke 208. Høyde SDS er antall standardavvik over eller under gjennomsnittlig høyde for alder og kjønn. En standardavviksscore på 0 er lik populasjonsgjennomsnittet. Hvis Height SDS er < 0, indikerer den negative poengsummen en høyde under gjennomsnittshøyden for et barn av samme alder og kjønn. Hvis SDS for høyde er > 0, indikerer den positive poengsummen en høyde over gjennomsnittshøyden for et barn av samme alder og kjønn. En positiv endring fra baseline i Height SDS indikerer forbedrede resultater.
Frem til uke 208

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Etterforskere

  • Studieleder: Michael Beckert, MD, Ascendis Pharma A/S
  • Studieleder: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. desember 2017

Primær fullføring (Faktiske)

21. februar 2023

Studiet fullført (Faktiske)

21. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. november 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. november 2017

Først lagt ut (Faktiske)

17. november 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TransCon hGH CT-301EXT
  • 2017-003410-20 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sykdommer i det endokrine systemet

Kliniske studier på TransCon hGH

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Senegal

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere