Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 2-studie i japanske pasienter med middels 2 eller høyrisiko primær myelofibrose, postpolycytemi Vera myelofibrose, postessensiell trombocytemi myelofibrose med splenomegali

19. september 2014 oppdatert av: Sanofi

En fase 2 åpen undersøkelse, doserende studie av effektiviteten og sikkerheten til oralt administrert SAR302503 hos japanske pasienter med middels 2 eller høyrisiko primær myelofibrose, postpolycytemi Vera myelofibrose, postessensiell trombocytemi med myelofibrose.

Hovedmål:

- For å evaluere effekten av daglige orale doser på 300 mg, 400 mg og 500 mg SAR302503 og kombinert for responsraten definert med ≥35 % reduksjon av miltvolum som bestemt ved magnetisk resonansavbildning (MRI eller computertomografiskanning [CT] ] hos pasienter med kontraindikasjoner for MR).

Sekundære mål:

  • For å evaluere sikkerheten til SAR302503 for både sammenslåtte (300, 400 og 500 mg) og individuelle doser.
  • For å evaluere farmakokinetikken (PK) til SAR302503 etter enkelt- og gjentatt dose.
  • For å evaluere effekten på Myelofibrosis (MF)-assosierte symptomer (Key MF-symptomer) målt med det modifiserte Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF).
  • For å evaluere holdbarheten til miltrespons.
  • For å evaluere effekten av SAR302503 på benmarg med hensyn til endringer på retikulinfibrose.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Varigheten av studien for en individuell pasient vil inkludere en periode for å vurdere kvalifisering (screeningsperiode 28 dager), etterfulgt av en behandlingsperiode på minst 1 syklus (28 dager) med studiebehandling, og et avsluttende behandlingsbesøk kl. minst 30 dager etter siste administrering av studiemedikamentet. Behandlingen kan imidlertid fortsette hvis pasientene får fordeler og ikke har uakseptabel toksisitet eller oppfyller kriteriene for tilbaketrekning av studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Akita-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 392010
      • Bunkyo-Ku, Japan
        • Investigational Site Number 392002
      • Bunkyo-Ku, Japan
        • Investigational Site Number 392006
      • Sendai-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 392004
      • Shinjuku-Ku, Japan
        • Investigational Site Number 392008
      • Shinjuku-Ku, Japan
        • Investigational Site Number 392009
      • Suita-Shi, Japan
        • Investigational Site Number 392003

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

20 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier :

  • Diagnose av primær eller post-polycytemi vera eller post-essensiell trombocytemi myelofibrose
  • Myelofibrose klassifisert som høyrisiko eller middels risikonivå 2
  • Forstørret milt, følbar minst 5 cm under costal margin
  • Aktive symptomer på myelofibrose
  • Minst 20 år
  • Eastern Collaborative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus (PS) på 0, 1 eller 2 ved studiestart
  • Fravær av aktiv malignitet annet enn myelofibrose
  • Skriftlig informert samtykke til å delta.

Ekskluderingskriterier:

  • Splenektomi.
  • Enhver nylig kjemoterapi (f.eks. hydroksyurea), immunmodulerende medikamentbehandling (f.eks. thalidomid, interferon-alfa), immunsuppressiv terapi, kortikosteroider >10 mg/dag prednison eller tilsvarende, eller vekstfaktorbehandling (f.eks. erytropoietin), hormoner (f.eks. androgener) , danazol) innen 14 dager før oppstart av studiemedikamentet.
  • Større kirurgisk behandling innen 28 dager eller stråling inkludert miltstråling innen 6 måneder før oppstart av studiemedikamentet.
  • Samtidig behandling med eller bruk av farmasøytiske eller urtemidler kjent for å være moderate eller alvorlige hemmere eller indusere CYP3A4.
  • Aktiv akutt infeksjon som krever antibiotika.
  • Ukontrollert kongestiv hjertesvikt (New York Heart Association Classification 3 eller 4), angina, hjerteinfarkt, cerebrovaskulær ulykke, koronar/perifer arterie bypass-operasjon, forbigående iskemisk angrep eller lungeemboli innen 3 måneder før oppstart av studiemedikamentet.
  • Deltakelse i enhver studie av et undersøkelsesmiddel (medikament, biologisk, enhet) innen 30 dager, med mindre i ikke-behandlingsfasen.
  • Tidligere behandling med en JAK 2-hemmer.
  • Behandling med aspirin i doser >150 mg/dag
  • Kjent humant immunsviktvirus eller ervervet immunsviktsyndrom-relatert sykdom.
  • Gravid eller ammende kvinne. Når den ammende hunnen stopper og deltar i studien, kan hun ikke begynne å mate babyen igjen.
  • Kvinner i fertil alder, med mindre de bruker effektiv prevensjon mens de er på studiemedisin. Ellers må pasienter være postmenopausale (minst 1 år fra siste menstruasjon uten annen medisinsk årsak), eller kirurgisk sterile.
  • Kjent aktiv (akutt eller kronisk) hepatitt A, B eller C; og hepatitt B og C bærere.
  • Tidligere kronisk leversykdom (f.eks. kronisk alkoholisk leversykdom, autoimmun hepatitt, skleroserende kolangitt, primær biliær cirrhose, hemakromatose, ikke-alkoholisk steatohepatitt [NASH])

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: SAR302503 300mg
SAR302503 vil bli selvadministrert, oralt, en gang daglig, som et enkelt middel, i påfølgende 28-dagers sykluser ved dosenivået 300 mg. SAR302503 tas på tom mage til omtrent samme tid hver dag
Legemiddel: SAR302503

Farmasøytisk form: Kapsel

Administrasjonsvei: oral
EKSPERIMENTELL: SAR302503 400 mg
SAR302503 vil bli selvadministrert, oralt, én gang daglig, som enkeltmiddel, i påfølgende 28-dagers sykluser ved dosenivået 400 mg. SAR302503 tas på tom mage til omtrent samme tid hver dag
Legemiddel: SAR302503

Farmasøytisk form: Kapsel

Administrasjonsvei: oral
EKSPERIMENTELL: SAR302503 500 mg
SAR302503 vil bli selvadministrert, oralt, en gang daglig, som et enkelt middel, i påfølgende 28-dagers sykluser ved dosenivået 500 mg. SAR302503 tas på tom mage til omtrent samme tid hver dag
Legemiddel: SAR302503

Farmasøytisk form: Kapsel

Administrasjonsvei: oral

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Responsrate (RR), definert som andelen forsøkspersoner som har ≥35 % reduksjon målt ved MR (eller CT-skanning hos forsøkspersoner med kontraindikasjoner for MR). - Tidsramme:
Tidsramme: 24 uker
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall pasienter med alvorlige bivirkninger ved bruk av NCI CTCAE v4.03, kliniske parametere og vitale tegn
Tidsramme: Fra baseline til 30 dager etter siste legemiddeladministrering
Fra baseline til 30 dager etter siste legemiddeladministrering
Målinger av SAR302503 farmakokinetiske endepunkter inkludert Cmax, Tmax og AUC0-24
Tidsramme: SAR302503, plasmasamlinger før og etter dose vil bli oppnådd på syklus 1 dag 1, syklus 1 dag 2, syklus 1 dag 15, syklus 2 dag 1, syklus 2 dag 2 og syklus 3 dag 1
SAR302503, plasmasamlinger før og etter dose vil bli oppnådd på syklus 1 dag 1, syklus 1 dag 2, syklus 1 dag 15, syklus 2 dag 1, syklus 2 dag 2 og syklus 3 dag 1
Symptom Respons Rate (SRR): Andel av forsøkspersoner med ≥50 % reduksjon i den totale symptomskåren ved bruk av modifisert MFSAF
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Vedlikeholdsvarighet på ≥35 % reduksjon i miltvolum
Tidsramme: Fra baseline til 30 dager etter siste legemiddeladministrering
Fra baseline til 30 dager etter siste legemiddeladministrering
Prosentvis endring fra baseline i miltvolum målt ved MR
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Prosentvis endring fra baseline i miltstørrelse målt ved palpasjon
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Andel pasienter med noen gradsreduksjon i retikulinfibrose
Tidsramme: 24 uker
24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sanofi

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2012

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. mars 2014

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. mars 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. september 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. september 2012

Først lagt ut (ANSLAG)

25. september 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

22. september 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. september 2014

Sist bekreftet

1. september 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ARD12888
  • U1111-1130-3710 (ANNEN: UTN)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myelofibrose

Kliniske studier på SAR302503

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cyprus

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere