Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk av multippeldose BIVV009 hos deltakere med kronisk immuntrombocytopeni (ITP)

16. mai 2023 oppdatert av: Bioverativ, a Sanofi company

En fase 1-studie av sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk og farmakodynamikk av multippeldose BIVV009 hos pasienter med kronisk immuntrombocytopeni (ITP)

Hensikten med denne studien er å utforske sikkerheten, den foreløpige kliniske fordelen og aktiviteten til BIVV009 hos pasienter med kronisk immuntrombocytopeni.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, Forente stater, 20057
        • Georgetown Lombardi Comprehensive Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02144
        • Massachusetts General Hospital - Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) Hilman Cancer Center
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1E 6HX
        • University College Hospital
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Essen University Hospital Department of Hematology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

Del A:

  • Kronisk immuntrombocytopeni (ITP) (ITP som varer i mer enn eller lik ([>=] 12 måneder) som definert i protokollen
  • Normal protrombintid (PT/INR) og aktivert partiell tromboplastintid (aPTT)
  • Ingen historie med koagulasjonsforstyrrelser
  • Hemoglobinnivå større enn (>) 10 gram per desiliter (g/dL) (etter blodoverføring er akseptabelt) og normalt antall hvite blodlegemer (WBC) og nøytrofiltall (forhøyet WBC/absolutt nøytrofiltall [ANC] tilskrevet steroidbehandling er akseptabelt )
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatuskarakter mindre enn eller lik (<=) 2
  • Dokumenterte vaksinasjoner mot innkapslede bakterielle patogener (Neisseria meningitis, inkludert serogruppe B meningococcus [der tilgjengelig], Haemophilus influenzae og Streptococcus pneumoniae) innen 5 år etter registrering
  • Tilstrekkelig intravenøs (IV) tilgang

Del B:

  • Kunne forstå og gi informert samtykke for del B
  • Anamnese med ITP og tidligere behandlet med minst 1 dose BIVV009 i del A
  • Bevis på behandlingseffektivitet til BIVV009 som definert ved et blodplatetall > 30*10^9/L ved minst 1 anledning ELLER en dobling av blodplateantallet fra baseline
  • Deltakere som har fullført den 21-ukers del A-behandlingsperioden, men ikke har nådd del A-sluttbesøket (EOS), må ha bevis på pågående eller tilbakevendende trombocytopeni under del A-sikkerhetsoppfølgings-/utvaskingsperioden som demonstrert av en blodplate antall mindre enn (<) 50*10^9/L eller en >= 50 prosent (%) reduksjon i antall blodplater over < 1 uke

Ekskluderingskriterier:

Del A:

  • Klinisk signifikant medisinsk historie eller pågående kronisk sykdom som ville sette sikkerheten til deltakeren i fare eller kompromittere kvaliteten på dataene som stammer fra hans/hennes deltakelse i denne studien
  • Klinisk relevant infeksjon av noe slag i løpet av den foregående måneden etter registrering
  • Anamnese med venøs eller arteriell trombose i løpet av det foregående året etter registrering
  • Bruk av aspirin, ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (NSAIDs) eller antikoagulantia innen 1 uke etter påmelding
  • Klinisk diagnose av systemisk lupus erythematosus (SLE) eller andre aktive autoimmune lidelser assosiert med anti-nukleære antistoffer (ANA), inkludert de som er medisinsk kontrollert, ved screening (annet enn ITP)
  • Sekundær immun trombocytopeni uansett årsak, inkludert lymfom, kronisk lymfatisk leukemi og medikamentindusert trombocytopeni
  • Positivt hepatittpanel (inkludert hepatitt B-overflateantigen og/eller hepatitt C-virusantistoff) før eller ved screening
  • Positivt testresultat for humant immunsviktvirus (HIV) før eller ved screening

Del B:

  • Tilstedeværelse av uakseptable bivirkninger eller toksisitet assosiert med BIVV009 (inkludert tidligere overfølsomhetsreaksjoner mot BIVV009) slik at det er en ugunstig risiko-nyttevurdering for fortsatt behandling med BIVV009 etter etterforskerens og/eller sponsorens oppfatning
  • For deltakere som har fullført den 9-ukers sikkerhetsoppfølgings-/utvaskingsperioden og siste studiebesøk før de går inn i del B, et positivt hepatittpanel (inkludert hepatitt B-overflateantigen og/eller hepatitt C-virusantistoff) før eller ved screening. Pasienter som har gjennomgått antiviral hepatitt C-behandling kan tillates dersom de er dokumentert å være negative for hepatitt C-virus ribonukleinsyre (RNA) ved minst 2 anledninger med minst 3 måneder (inkludert 1 RNA-test minst 6 måneder etter fullføring av antiviral terapi) og er også negative for hepatitt C-virus RNA ved screening
  • Bruk av reseptbelagte eller reseptfrie medisiner, kosttilskudd, vitaminer og/eller urtemidler innen 2 uker før første dose av BIVV009 i del B, som etter etterforskerens vurdering kan ha negativ innvirkning på deltakernes velferd eller integritet til studieresultatene (unntatt hormonell prevensjon hos kvinnelige deltakere)
  • Hvis tidligere behandlet med rituximab, ble den siste dosen av rituximab administrert < 12 uker før den første dosen av BIVV009 i del B
  • Klinisk diagnose av systemisk lupus erythematosus (SLE) eller andre aktive autoimmune lidelser assosiert med anti-nukleære antistoffer (ANA), inkludert de som er medisinsk kontrollert, ved screening (annet enn ITP). Positive ANAer ved screening som ikke er assosiert med en autoimmun lidelse (annet enn ITP) kan tillates hvis tilstede i >= 28 dager uten assosierte klinisk relevante symptomer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BIVV009
Deltakere som veier mindre enn 75 kg (kg) vil få faste doser på 6,5 gram BIVV009 intravenøs (IV) infusjon og deltakere som veier 75 kg eller mer vil motta faste doser på 7,5 gram BIVV009 annenhver uke i ca. 21 uker i del A (basert på tid for å fullføre 11 doser med studiemedisin). Det vil være en 9-ukers sikkerhetsoppfølging/utvaskingsperiode etter administrering av den siste dosen av studiemedikamentet i del A. Deltakere som har vist seg å ha nytte av BIVV009-behandling under del A, vil motta BIVV009 (basert på vekt) annenhver uke i opptil 52 uker med BIVV009 etter siste pasient inn (LPI) i del B.
Legemiddel: BIVV009 6,5 gram
Deltakere som veier mindre enn 75 kilogram (kg) vil få faste doser på 6,5 gram BIVV009.
Legemiddel: BIVV009 7,5 gram
Deltakere som veier 75 kg eller mer vil få faste doser på 7,5 gram BIVV009.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger
Tidsramme: Opptil 97 uker
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som deltar i en klinisk studie som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med det farmasøytiske/biologiske middelet som studeres. En alvorlig bivirkning (SAE) er enhver bivirkning som resulterer i: død, vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, er livstruende erfaring, er en medfødt anomali/fødselsdefekt og kan sette deltaker og /eller kan kreve medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre et av utfallene som er oppført ovenfor.
Opptil 97 uker
Antall deltakere med for tidlig studieavslutning
Tidsramme: Omtrent 97 uker
Antall deltakere med for tidlig studieavslutning vil bli vurdert.
Omtrent 97 uker
Antall deltakere med kliniske laboratorieavvik
Tidsramme: Omtrent 97 uker
Kliniske laboratorieabnormiteter inkludert ett eller flere spesifikke målorganer for toksisitet av BIVV009, abnormiteter i D-dimer, trombin-anti-trombin-analyse og systemisk lupus erythematosus (SLE) panel.
Omtrent 97 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Endring fra baseline i antall perifere blodplater ved del A-slutt av behandling (A-EOT)
Tidsramme: Baseline og A-EOT (dag 147)
Endring fra baseline i antall perifere blodplater ved A-EOT vil bli vurdert.
Baseline og A-EOT (dag 147)
Del A: Endring fra baseline i antall perifere blodplater under BIVV009-behandling
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 147
Endring fra baseline i antall perifere blodplater under BIVV009-behandling vil bli vurdert.
Grunnlinje frem til dag 147
Del A: Antall deltakere som er uavhengige av å bruke kombinasjonsbehandling med immuntrombocytopeni (ITP) under A-EOT, men som mottar kombinasjons-ITP-behandling etter A-EOT
Tidsramme: Dag 147 (A-EOT) til dag 196 (EOS)
Antall deltakere som er uavhengige av å bruke kombinasjons-ITP-behandling under A-EOT, men får kombinasjons-ITP-behandling etter A-EOT, vil bli vurdert.
Dag 147 (A-EOT) til dag 196 (EOS)
Del A: Antall deltakere som oppnår fullstendig respons gjennom A-EOT
Tidsramme: Frem til dag 147
Fullstendig respons (CR) er definert som et blodplateantall større enn eller lik (>=) 100*10^9/liter (L) målt ved 2 anledninger med minst 7 dagers mellomrom og fravær av blødning ved og gjennom disse to besøkene og mangelen på kombinasjons-ITP-behandling på og gjennom disse to besøkene.
Frem til dag 147
Del A: Antall deltakere som oppnår respons gjennom A-EOT
Tidsramme: Frem til dag 147
Respons eller bedre: Respons (R) er definert som et antall blodplater >= 30*10^9/L og en mer enn 2 ganger økning fra baseline målt ved 2 anledninger med minst 7 dagers mellomrom og fravær av blødning til og med disse to besøkene og mangelen på kombinasjons-ITP-terapi på og gjennom disse to besøkene; og CR: Et blodplateantall >=100*10^9/L målt ved 2 anledninger med minst 7 dagers mellomrom og fravær av blødning på og gjennom disse to besøkene og mangel på kombinasjonsbehandling med ITP på og gjennom disse to besøkene.
Frem til dag 147
Del A: Varighet av fullstendig respons per hver CR
Tidsramme: Frem til dag 196
Varighet av CR er definert som antall påfølgende dager der en pasients perifere blodplateantall er >= 100*10^9/L og fravær av blødning, og mangel på blodplatetransfusjoner eller annen ITP-behandling.
Frem til dag 196
Del A: Varighet av respons per hver respons
Tidsramme: Frem til dag 196
Varighet av respons er definert som antall påfølgende dager der en pasients perifere blodplateantall er >= 30*10^9/L og fravær av blødning, og mangel på blodplatetransfusjoner eller annen ITP-behandling.
Frem til dag 196
Del A: Tid til første blodplaterespons
Tidsramme: Frem til dag 196
Tid til første blodplaterespons er definert som større enn eller lik 30*10^9/L, 50*10^9/L, 100*10^9/L (bekreftet av en påfølgende blodplaterespons med minst 7 dagers mellomrom).
Frem til dag 196
Del A: Antall deltakere som rapporterer tapt respons blant de som oppnår respons
Tidsramme: Frem til dag 196
Antall deltakere som rapporterer tap av respons blant de som oppnår respons vil bli rapportert. For en deltaker med respons (R) er tap av respons definert som et blodplateantall < 30*10^9/L målt ved 2 påfølgende anledninger med minst 1 dags mellomrom, eller en mindre enn 2 ganger økning i blodplater telling fra baseline målt ved 2 påfølgende anledninger med minst 1 dags mellomrom, eller tilstedeværelse av blødning, eller bruk av kombinasjonsbehandling med ITP.
Frem til dag 196
Del A: Antall deltakere som rapporterer tap av fullstendig respons blant de som oppnår fullstendig respons
Tidsramme: Frem til dag 196
Antall deltakere som rapporterer tap av fullstendig respons blant de som oppnår fullstendig respons vil bli rapportert. For en deltaker med fullstendig respons (CR) er tap av fullstendig respons definert som et blodplateantall mindre enn (<) 100*10^9/L målt ved 2 påfølgende anledninger med mer enn 1 dags mellomrom og/eller tilstedeværelse av blødning eller bruk av kombinasjons-ITP-terapi.
Frem til dag 196
Del B: Endring fra baseline i antall perifere blodplater til B-EOT
Tidsramme: Baseline opptil 52 uker
Endring fra baseline (del B) i antall perifere blodplater til B-EOT vil bli vurdert.
Baseline opptil 52 uker
Del B: Antall deltakere som oppnår CR og mangel på blodplatetransfusjoner eller annen ITP-terapi i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Opptil 52 uker
Antall deltakere som oppnår CR og mangel på blodplatetransfusjoner eller annen ITP-behandling i løpet av del B-behandlingsperioden vil bli rapportert. Fullstendig respons (CR): Et blodplatetall >= 100*10^9/L målt ved 2 anledninger med minst 7 dagers mellomrom og fravær av blødning på og gjennom disse to besøkene og mangel på kombinasjonsbehandling med ITP på og gjennom disse to besøk.
Opptil 52 uker
Del B: Antall deltakere som oppnår respons gjennom del B Slutt på behandling (B-EOT)
Tidsramme: Opptil 52 uker
Antall deltakere som oppnår respons gjennom B-EOT vil bli rapportert.
Opptil 52 uker
Del B: Varighet av fullstendig respons per hver CR
Tidsramme: Opptil 52 uker
Varighet av CR er definert som antall påfølgende dager der en deltakers perifere blodplateantall er >= 100*10^9/L og fravær av blødning, og mangel på blodplatetransfusjoner eller annen ITP-behandling.
Opptil 52 uker
Del B: Varighet av respons per hver respons
Tidsramme: Opptil 52 uker
Varighet av respons er definert som antall påfølgende dager der en deltakers perifere blodplateantall er >= 30*10^9/L og fravær av blødning, og mangel på blodplatetransfusjoner eller annen ITP-behandling.
Opptil 52 uker
Del B: Antall deltakere som oppnår et antall blodplater >= 100*10^9/L ved 2 påfølgende anledninger med minst 7 dagers mellomrom og som har fravær av blødning på og gjennom disse to besøkene og bruker en hvilken som helst kombinasjon av ITP-behandling gjennom B- EOT
Tidsramme: Opptil 52 uker
Antall deltakere som oppnår et antall blodplater >= 100*10^9/L ved 2 påfølgende anledninger med minst 7 dagers mellomrom og som har fravær av blødning på og gjennom disse to besøkene og bruker en hvilken som helst kombinasjon av ITP-terapi gjennom B-EOT vil bli vurdert.
Opptil 52 uker
Del B: Antall deltakere som oppnår et blodplatetall >=30*10^9/L, en >2 ganger økning fra baseline målt ved 2 påfølgende anledninger med minst 7 dagers mellomrom, har fravær av blødning på og gjennom disse to besøkene , bruk hvilken som helst kombinasjon av ITP-terapi
Tidsramme: Opptil 52 uker
Antall deltakere som oppnår et blodplatetall >= 30*10^9/L og en større enn (>) 2 ganger økning fra baseline målt ved 2 påfølgende anledninger med minst 7 dagers mellomrom og har fravær av blødning på og gjennom disse to besøk og bruk av hvilken som helst kombinasjon av ITP-terapi gjennom B-EOT vil bli vurdert.
Opptil 52 uker
Del B: Antall deltakere som ikke trenger annen immuntrombocytopeni (ITP) terapi (ikke-transfusjon) i løpet av del B-behandlingsperioden
Tidsramme: Opptil 52 uker
Antall deltakere som ikke trenger annen ITP-behandling (ikke-transfusjon) etter siste BIVV009-dose vil bli vurdert.
Opptil 52 uker
Del B: Antall deltakere som ikke trenger blodplatetransfusjoner i løpet av del B-behandlingsperioden
Tidsramme: Opptil 52 uker
Antall deltakere som ikke trenger blodplatetransfusjoner i løpet av del B-behandlingsperioden vil bli rapportert.
Opptil 52 uker
Del B: Antall deltakere som opplever en blødningsepisode, blødning etter grad eller alvorlig blødning
Tidsramme: Opptil 52 uker
Antall deltakere som opplever en blødningsepisode, blødning etter grad eller alvorlig blødning i henhold til International Working Group (IWG) Bleeding Assessment Tool (BAT) vil bli rapportert.
Opptil 52 uker
Plasmakonsentrasjoner av BIVV009
Tidsramme: Omtrent 97 uker
Plasmakonsentrasjoner av BIVV009 vil bli vurdert.
Omtrent 97 uker
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av BIVV009
Tidsramme: Omtrent 97 uker
Maksimal observert konsentrasjon av BIVV009 i plasma vil bli vurdert.
Omtrent 97 uker
Tid for å nå maksimal observert plasmakonsentrasjon (Tmax) av BIVV009
Tidsramme: Omtrent 97 uker
Tid for å nå maksimal observert plasmakonsentrasjon (Tmax) av BIVV009 vil bli vurdert.
Omtrent 97 uker
Areal under konsentrasjonstidskurven (AUC) fra time 0 til siste kvantifiserbare tidspunkt (AUC [0-t]) i BIVV009
Tidsramme: Omtrent 97 uker
AUC (0-t) er arealet under konsentrasjonstidskurven (AUC) fra time 0 til det siste kvantifiserbare tidspunktet for BIVV009.
Omtrent 97 uker
Antall deltakere med antistoff-antistoffer (ADA) mot BIVV009
Tidsramme: Opptil 97 uker
Blodprøver vil bli samlet for å bestemme antall deltakere med antistoff-antistoffer (ADA) mot BIVV009.
Opptil 97 uker
Komplementer systemets klassiske banenivåer målt ved WIESLAB-analyse
Tidsramme: Opptil 97 uker
Hemming av BIVV009 av komplementsystemets klassiske vei målt ved WIESLAB-analysen.
Opptil 97 uker
Totalt komplement (CH50) nivåer
Tidsramme: Opptil 97 uker
Komplement CH50 er en blodprøve som hjelper oss å finne ut om proteinavvik og mangler i komplementsystemet er ansvarlig for eventuell økning i autoimmun aktivitet. Det vil bli vurdert ved hjelp av komplementanalyser.
Opptil 97 uker
Totale komplementfaktor C4-nivåer
Tidsramme: Opptil 97 uker
Totale C4-nivåer vil bli vurdert i plasma ved hjelp av komplementanalyser.
Opptil 97 uker
C1 komplekse komponenter: C1q
Tidsramme: Opptil 97 uker
C1q-nivåer vil bli vurdert i plasma ved hjelp av komplementanalyser.
Opptil 97 uker
Trombopoietin nivå
Tidsramme: Opptil 97 uker
Trombopoietinnivået vil bli vurdert i plasma ved hjelp av komplementanalyser.
Opptil 97 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. august 2017

Primær fullføring (Faktiske)

16. februar 2021

Studiet fullført (Faktiske)

16. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. september 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. september 2017

Først lagt ut (Faktiske)

7. september 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. mai 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. mai 2023

Sist bekreftet

1. april 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TDR16218
  • BIVV009-201 (Annen identifikator: Bioverativ Therapeutics Inc.)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil anonymiseres og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på BIVV009 6,5 gram

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bahamas

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere