Utvidet tilgang til OKN-007 for pasienter med diffus midtlinjegliom, H3 K27-endret

Inklusjonskriterier:

1. Alder fra > 12 måneder til ≤ 18 år ved innmelding.
2. Diagnose av diffus midtlinjegliom, H3 K27-endret i henhold til WHO 2021-klassifiseringen av svulster i sentralnervesystemet diagnostiske kriterier inkludert diffust intrinsic pontine glioma (DIPG). I fravær av en patologisk bekreftet diagnose, et grad IV gliom som involverer thalamus, hypothalamus, hjernestamme, lillehjernen, midthjernen eller ryggmargen, eller med et pontine episenter og diffus involvering av pons.
3. Pasienten har fullført definitiv strålebehandling som en del av standardbehandling eller var ikke i stand til å gjennomgå stråling.
4. Karnofsky ytelsesstatus ≥ 50 for pasienter ≥ 16 år og Lansky ytelsesstatus ≥ 50 for pasienter < 16 år; Pasienter som ikke er i stand til å gå på grunn av lammelser, men som sitter oppreist i rullestol, vil bli ansett som ambulerende for å vurdere prestasjonsskåren.
5. Pasienter må ha tilstrekkelig benmarg-, lever- og nyrefunksjon:
6. For kvinner i fertil alder, negativ urin- eller serumgraviditetstest.
7. Pasienter må være villige til svært effektiv prevensjon for både mannlige og kvinnelige pasienter gjennom hele behandlingen og i minst 4 måneder etter siste behandlingsadministrering.
8. Toksisiteter relatert til tidligere behandlinger er enten stabile, stabile ved støttebehandling, løst eller etter den behandlende legens mening, klinisk ikke-signifikante
9. Evne til å forstå et skriftlig informert samtykkedokument, og vilje til å signere det. Samtykke vil bli innhentet når det er hensiktsmessig basert på pasientens alder.

Ekskluderingskriterier:

1. Pasienten deltar allerede i eller kvalifiserer for og er i stand til å melde seg på en klinisk studie av OKN-007 og andre pågående kliniske studier.
2. Pasienten har mottatt systemisk behandling med et undersøkelsesmiddel innen 5 halveringstider eller 14 dager før behandling med OKN-007 startet, avhengig av hva som er kortest.
3. Pasienter som fullfører strålebehandling mindre enn 14 dager før planlagt studiebehandlingsstart.
4. Aktuelle bevis på ukontrollert, betydelig interkurrent sykdom som etter den behandlende legens vurdering ville kontraindisere pasientens behandling med OKN-007 på grunn av sikkerhetshensyn.
5. Pasienter som etter behandlende leges oppfatning ikke har kommet seg helt etter nyere større operasjoner i tilstrekkelig grad til å tåle behandling med OKN-007.
6. Kjent overfølsomhet overfor OKN-007 eller en hvilken som helst komponent i formuleringen.
7. Pasienter som tar forbudte medisiner som beskrevet i gjeldende etterforskerbrosjyre.
8. Pasienten er gravid eller ammer aktivt.