Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie z udziałem dorosłych pacjentów z wrodzoną łamliwością kości typu I, III lub IV leczonych BPS804 (Asteroid)

29 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Wieloośrodkowe, międzynarodowe, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby badanie fazy 2b z określeniem dawki, obejmujące otwarte badanie dodatkowe, u dorosłych pacjentów z łamaną kością typu I, III lub IV leczonych setrusumabem (BPS804)

Celem tego badania jest dobranie odpowiedniej dawki BPS804 poprzez pomiar wytrzymałości/jakości kości za pomocą specjalnego typu tomografu komputerowego. Uczestnicy będą leczeni przez 12 miesięcy i obserwowani przez kolejne 12 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To badanie zostało wcześniej opublikowane przez Mereo Biopharma i przeniesione do Ultragenyx w lutym 2021 r.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
112

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Aarhus, Dania
        • Mereo Investigator Site
      • Odense, Dania
        • Mereo Investigator Site
  • Francja
      • Lyon, Francja
        • Mereo Investigator Site
      • Paris, Francja
        • Mereo Investigator Site
    • Paris Cedex 14
      • Paris, Paris Cedex 14, Francja
        • Mereo Investigator Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Mereo Investigator Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Mereo Investigator Site
      • Quebec City, Quebec, Kanada
        • Mereo Investigator Site
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • Mereo Investigator Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Mereo Investigator Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Mereo Investigator Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 012115
        • Mereo Investigator Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55101
        • Mereo Investigator Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Mereo Investigator Site
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87106
        • Mereo Investigator Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Mereo Investigator Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Mereo Investigator Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15225
        • Mereo Investigator Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Mereo Investigator Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Mereo Investigator Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
        • Mereo Investigator Site
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Mereo Investigator Site
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Zjednoczone Królestwo
        • Mereo Investigator Site
    • Newcastle
      • Newcastle upon Tyne, Newcastle, Zjednoczone Królestwo
        • Mereo Investigator Site
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Zjednoczone Królestwo
        • Mereo Investigator Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 71 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z rozpoznaniem klinicznym OI typu I, III lub IV z potwierdzonym defektem w genach COL1A1/COL1A2 potwierdzonym badaniami genetycznymi
  • Jedno lub więcej złamań w ciągu ostatnich 5 lat
  • Zdolny do wyrażenia podpisanej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Historia nowotworów złośliwych układu kostnego lub innych chorób kości (innych niż OI)
  • Historia zwężenia nerwu otworowego (z wyjątkiem przypadku, gdy jest to spowodowane skoliozą)
  • Historia zawału mięśnia sercowego, dławicy piersiowej, udaru niedokrwiennego lub przemijającego ataku niedokrwiennego
  • Historia chorób endokrynologicznych lub tarczycy / przytarczyc, które mogą wpływać na metabolizm kości
  • Leczenie bisfosfonianami w ciągu 3 miesięcy od randomizacji
  • Leczenie teraparatydem, denosumabem lub innymi lekami anabolicznymi/antyreabsorpcyjnymi w ciągu 6 miesięcy od randomizacji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Setrusumab 20 mg/kg (zaślepiony)
Setrusumab 20 mg/kg we wlewie dożylnym (IV) raz w miesiącu przez 12 miesięcy plus tabletki doustne zawierające 500 mg wapnia i kapsułki zawierające 800 j.m. witaminy D.
Lek: setrusumab
Infuzja dożylna
Inne nazwy:
  • BPS804
Suplement diety: Wapń
tabletki
Suplement diety: Witamina D
kapsułki
Lek: kwas zoledronowy (opcjonalnie)
Po zakończeniu leczenia w ramach badania (miesiąc 12) uczestnicy mogą otrzymać opcjonalną pojedynczą dawkę kwasu zoledronowego. Uczestnicy mogą otrzymać opcjonalną dodatkową dawkę kwasu zoledronowego w 18. miesiącu według uznania lekarza prowadzącego.
Eksperymentalny: Setrusumab 8 mg/kg (zaślepiony)
Setrusumab 8 mg/kg we wlewie dożylnym raz w miesiącu przez 12 miesięcy plus tabletki doustne zawierające 500 mg wapnia i kapsułki zawierające 800 j.m. witaminy D.
Lek: setrusumab
Infuzja dożylna
Inne nazwy:
  • BPS804
Suplement diety: Wapń
tabletki
Suplement diety: Witamina D
kapsułki
Lek: kwas zoledronowy (opcjonalnie)
Po zakończeniu leczenia w ramach badania (miesiąc 12) uczestnicy mogą otrzymać opcjonalną pojedynczą dawkę kwasu zoledronowego. Uczestnicy mogą otrzymać opcjonalną dodatkową dawkę kwasu zoledronowego w 18. miesiącu według uznania lekarza prowadzącego.
Eksperymentalny: Setrusumab 2 mg/kg (zaślepiony)
Setrusumab 2 mg/kg we wlewie dożylnym raz w miesiącu przez 12 miesięcy plus tabletki doustne zawierające 500 mg wapnia i kapsułki zawierające 800 j.m. witaminy D.
Lek: setrusumab
Infuzja dożylna
Inne nazwy:
  • BPS804
Suplement diety: Wapń
tabletki
Suplement diety: Witamina D
kapsułki
Lek: kwas zoledronowy (opcjonalnie)
Po zakończeniu leczenia w ramach badania (miesiąc 12) uczestnicy mogą otrzymać opcjonalną pojedynczą dawkę kwasu zoledronowego. Uczestnicy mogą otrzymać opcjonalną dodatkową dawkę kwasu zoledronowego w 18. miesiącu według uznania lekarza prowadzącego.
Eksperymentalny: Setrusumab 20 mg/kg (badanie otwarte)
Setrusumab 20 mg/kg we wlewie dożylnym raz w miesiącu przez 12 miesięcy plus tabletki doustne zawierające 500 mg wapnia i kapsułki zawierające 800 j.m. witaminy D.
Lek: setrusumab
Infuzja dożylna
Inne nazwy:
  • BPS804
Suplement diety: Wapń
tabletki
Suplement diety: Witamina D
kapsułki
Lek: kwas zoledronowy (opcjonalnie)
Po zakończeniu leczenia w ramach badania (miesiąc 12) uczestnicy mogą otrzymać opcjonalną pojedynczą dawkę kwasu zoledronowego. Uczestnicy mogą otrzymać opcjonalną dodatkową dawkę kwasu zoledronowego w 18. miesiącu według uznania lekarza prowadzącego.
Komparator placebo: Placebo
Wlew placebo IV raz w miesiącu przez 12 miesięcy plus tabletki doustne zawierające 500 mg wapnia i kapsułki zawierające 800 j.m. witaminy D.
Suplement diety: Wapń
tabletki
Suplement diety: Witamina D
kapsułki

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana objętościowej gęstości mineralnej kości beleczkowej promieniowej (Tr vBMD) w miesiącu 12. względem wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12 (koniec leczenia [EOT])
Oceniane za pomocą obwodowej ilościowej tomografii komputerowej o wysokiej rozdzielczości (HRpQCT). Skany HRpQCT przeprowadzono na dystalnym niedominującym ramieniu uczestnika. W przypadku ramienia, które było podparte prętami lub miało znaczną deformację, wybierano kończynę dominującą. Dane przedstawiają stosunek średnich między wizytą a punktem wyjściowym z analizy kowariancji (ANCOVA).
Wartość wyjściowa, miesiąc 12 (koniec leczenia [EOT])
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wytrzymałości kości promieniowej (obciążenie niszczące) w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12 (EOT)
Oceniono za pomocą analizy elementów skończonych (FEA) modeli wygenerowanych z obrazów HRpQCT dystalnej kości promieniowej.
Wartość bazowa, miesiąc 12 (EOT)
Zmiana siły (sztywności) kości promieniowej w stosunku do wartości początkowej w miesiącu 12
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12 (EOT)
Oceniono FEA modeli wygenerowanych z obrazów HRpQCT dystalnej kości promieniowej.
Wartość bazowa, miesiąc 12 (EOT)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w czasie od linii podstawowej w Tr VBMD kości promieniowej i piszczelowej: pełny zestaw analiz
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 6, 12 (EOT), 18, 24
Oceniane przez HRpQCT. Skany HRpQCT przeprowadzono na dystalnym niedominującym ramieniu uczestnika. W przypadku ramienia, które było podparte prętami lub miało znaczną deformację, wybierano kończynę dominującą. Przedstawione dane to stosunek średnich między Wizytą a Linią bazową z ANCOVA.
Linia bazowa, miesiące 6, 12 (EOT), 18, 24
Zmiany od wartości wyjściowych w Tr VBMD kości promieniowej i piszczelowej w miesiącach 6 i 12: ramię otwarte
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiące 6, 12 (EOT)
Oceniane przez HRpQCT. Skany HRpQCT przeprowadzono na dystalnym niedominującym ramieniu uczestnika. W przypadku ramienia, które było podparte prętami lub miało znaczną deformację, wybierano kończynę dominującą. Przedstawione dane to stosunek średnich między Wizytą a Linią bazową z ANCOVA.
Wartość bazowa, miesiące 6, 12 (EOT)
Zmiany wytrzymałości kości promieniowej i kości piszczelowej (obciążenie niszczące) w czasie w stosunku do linii bazowej: pełny zestaw analiz
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 6, 12 (EOT), 18, 24
Oceniono FEA modeli wygenerowanych z obrazów HRpQCT dystalnej kości promieniowej.
Linia bazowa, miesiące 6, 12 (EOT), 18, 24
Zmiany w stosunku do wartości początkowej wytrzymałości kości promieniowej i piszczelowej (obciążenie niszczące) w miesiącach 6 i 12: ramię otwarte
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiące 6, 12 (EOT)
Oceniono FEA modeli wygenerowanych z obrazów HRpQCT dystalnej kości promieniowej.
Wartość bazowa, miesiące 6, 12 (EOT)
Zmiany siły (sztywności) kości promieniowej i piszczelowej w stosunku do linii bazowej w czasie: pełny zestaw analiz
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 6, 12 (EOT), 18, 24
Oceniono FEA modeli wygenerowanych z obrazów HRpQCT dystalnej kości promieniowej.
Linia bazowa, miesiące 6, 12 (EOT), 18, 24
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych wytrzymałości (sztywności) kości promieniowej i kości piszczelowej w miesiącach 6 i 12: ramię otwarte
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiące 6, 12 (EOT)
Oceniono FEA modeli wygenerowanych z obrazów HRpQCT dystalnej kości promieniowej.
Wartość bazowa, miesiące 6, 12 (EOT)
Odsetek uczestników z co najmniej 1 nowym złamaniem (obwodowym, kręgowym, kości długich, dowolnym) w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Miesiąc 12 (EOT)
Ocenę złamania, potwierdzoną centralnym odczytem radiograficznym, przeprowadzono dla złamań obwodowych obejmujących wszystkie większe kości długie, kości mniejsze (palce, żebra) oraz złamania kręgów. Do analizy nie włączono złamań bez objawów klinicznych, stwierdzonych jedynie w badaniu radiologicznym.
Miesiąc 12 (EOT)
Zmiana gęstości mineralnej kości (BMD) odcinka lędźwiowego, całego ciała i kości udowej w 6. miesiącu względem wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
BMD oceniano za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA). T-Score został obliczony na podstawie rzeczywistej zmierzonej wartości gęstości kości. T-score to standaryzowane wyniki, które odzwierciedlają odchylenia standardowe (SD) powyżej/poniżej normalnej średniej dla młodych dorosłych. Wynik 50 oznacza średnią populacji z odchyleniem standardowym równym 10. Dodatnia zmiana wyniku T-score DXA wskazuje na poprawę BMD.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana BMD odcinka lędźwiowego, całego ciała i szyjki kości udowej w stosunku do wartości wyjściowych w 6. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
BMD oceniano przez DXA.
Wartość bazowa, miesiąc 6
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wyniku T-score BMD odcinka lędźwiowego, całego ciała i szyi kości udowej w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12 (EOT)
BMD oceniano przez DXA. T-Score został obliczony na podstawie rzeczywistej zmierzonej wartości gęstości kości. T-score to standaryzowane wyniki, które odzwierciedlają odchylenia standardowe (SD) powyżej/poniżej normalnej średniej dla młodych dorosłych. Wynik 50 oznacza średnią populacji z odchyleniem standardowym równym 10. Dodatnia zmiana wyniku T-score DXA wskazuje na poprawę BMD.
Wartość bazowa, miesiąc 12 (EOT)
Zmiana BMD odcinka lędźwiowego, całego ciała i szyjki kości udowej w stosunku do wartości wyjściowych w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12 (EOT)
BMD oceniano przez DXA.
Wartość bazowa, miesiąc 12 (EOT)
Zmiana w stosunku do linii bazowej całkowitego vBMD (promieniowego i piszczelowego) w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 6, 12 (EOT), 18 i 24
Oceniane przez HRpQCT. Skany HRpQCT przeprowadzono na dystalnym niedominującym ramieniu uczestnika. W przypadku ramienia, które było podparte prętami lub miało znaczną deformację, wybierano kończynę dominującą. Przedstawione dane to stosunek średnich między Wizytą a Linią bazową z ANCOVA.
Linia bazowa, miesiące 6, 12 (EOT), 18 i 24
Zmiana w stosunku do linii bazowej vBMD kory (promieniowej i piszczelowej) w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 6, 12 (EOT), 18 i 24
Oceniane przez HRpQCT. Skany HRpQCT przeprowadzono na dystalnym niedominującym ramieniu uczestnika. W przypadku ramienia, które było podparte prętami lub miało znaczną deformację, wybierano kończynę dominującą. Przedstawione dane to stosunek średnich między Wizytą a Linią bazową z ANCOVA.
Linia bazowa, miesiące 6, 12 (EOT), 18 i 24
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami wzrostu, masy ciała i wskaźnika masy ciała (BMI) w stosunku do wartości wyjściowych w 6. i 12. miesiącu: pełny zestaw analiz
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12 (EOT)
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12 (EOT)
Zmiana masy ciała beztłuszczowej i tłuszczowej w stosunku do wartości wyjściowych w całym ciele w miesiącach 6 i 12
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiące 6, 12 (EOT)
Beztłuszczową i tłuszczową masę ciała oceniano za pomocą DXA całego ciała (w tym głowy).
Wartość bazowa, miesiące 6, 12 (EOT)
Zmiana od wartości początkowej propeptydu aminokwasowego prokolagenu typu 1 (P1NP) do 12. miesiąca
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiące 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
Wartość bazowa, miesiące 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
Zmiana od wartości początkowej karboksy-końcowego telo-peptydu [CTX-1] do 12. miesiąca
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiące 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
Wartość bazowa, miesiące 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 12. krótkiej ankiecie dotyczącej stanu zdrowia (SF-12) Podsumowanie składowej fizycznej w miesiącach 6 i 12
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiące 6, 12 (EOT)
SF-12 to ogólna, 12-punktowa ankieta, która mierzy 8 domen zdrowia: funkcjonowanie fizyczne, ograniczenia roli wynikające ze stanu zdrowia fizycznego, ból ciała, ogólne postrzeganie zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, ograniczenia ról spowodowane problemami emocjonalnymi i zaburzeniami psychicznymi. zdrowie. Daje wyniki na skali dla każdej z tych 8 domen i 2 sumaryczne miary zdrowia fizycznego i psychicznego: Podsumowanie komponentu fizycznego i Podsumowanie komponentu psychicznego. Całkowity wynik dla Podsumowania Komponentów Fizycznych mieści się w zakresie od 0 do 100, gdzie wyższe wyniki odzwierciedlają lepsze funkcjonowanie fizyczne.
Wartość bazowa, miesiące 6, 12 (EOT)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w SF-12 Podsumowanie Komponentu Psychicznego w Miesiącach 6 i 12
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiące 6, 12 (EOT)
SF-12 to ogólna, 12-punktowa ankieta, która mierzy 8 domen zdrowia: funkcjonowanie fizyczne, ograniczenia roli wynikające ze stanu zdrowia fizycznego, ból ciała, ogólne postrzeganie zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, ograniczenia ról spowodowane problemami emocjonalnymi i zaburzeniami psychicznymi. zdrowie. Daje wyniki na skali dla każdej z tych 8 domen i 2 sumaryczne miary zdrowia fizycznego i psychicznego: Podsumowanie komponentu fizycznego i Podsumowanie komponentu psychicznego. Łączny wynik dla Podsumowania Komponentu Psychicznego mieści się w zakresie od 0 do 100, gdzie wyższe wyniki odzwierciedlają lepsze funkcjonowanie w zakresie zdrowia psychicznego.
Wartość bazowa, miesiące 6, 12 (EOT)
Zmiana wyniku wskaźnika (użyteczność) w porównaniu z wartością wyjściową w wyniku 5-wymiarowego 5-poziomowego systemu opisowego EuroQol (EQ-5D-5L) w miesiącach 6 i 12
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiące 6 i 12 (EOT)
EQ-5D-5L jest wystandaryzowaną miarą stanu zdrowia składającą się z opisowego systemu 5 stanów jakości życia związanych ze zdrowiem (tj. Wizualna skala analogowa (VAS) ogólnego stanu zdrowia. Każdy wymiar jest oceniany na 5-punktowej skali odpowiedzi wskazującej na nasilenie problemów, gdzie 1 oznacza „brak problemów”, a 5 „skrajne problemy”. 5 pytań jest punktowanych i razem składają się na wynik wskaźnika EQ-5D (użyteczność) od 0 do 1 (1 oznacza doskonały stan zdrowia).
Wartość bazowa, miesiące 6 i 12 (EOT)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w kwestionariuszu jakości życia Osteogenesis Imperfecta dla dorosłych (OIQoL-A) Całkowity wynik w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiące 6, 12 (EOT)
OIQoL-A mierzy 5 obszarów jakości życia związanych z OI (funkcje fizyczne, ból, utrata słuchu, opieka/obawy, życie społeczne i rodzinne oraz aktywność). Wynik całkowity obliczany jest w skali od 0 do 100, gdzie wyższe wyniki wskazują na większy (negatywny) wpływ na jakość życia.
Wartość bazowa, miesiące 6, 12 (EOT)
Zmiana od wartości początkowej w wyniku podskali bólu OIQoL-A w miesiącach 6 i 12
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiące 6, 12 (EOT)
OIQoL-A mierzy 5 obszarów jakości życia związanych z OI (funkcje fizyczne, ból, utrata słuchu, opieka/obawy, życie społeczne i rodzinne oraz aktywność). Podskala bólu mieści się w zakresie od 0 do 10, gdzie wyższa wartość oznacza gorszy ból.
Wartość bazowa, miesiące 6, 12 (EOT)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku podskali aktywności OIQoL-A w miesiącach 6 i 12
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiące 6, 12 (EOT)
OIQoL-A mierzy 5 obszarów jakości życia związanych z OI (funkcje fizyczne, ból, utrata słuchu, opieka/obawy, życie społeczne i rodzinne oraz aktywność). Podskala Czynności mieści się w zakresie od 0 do 100, gdzie wyższa wartość oznacza zwiększoną trudność.
Wartość bazowa, miesiące 6, 12 (EOT)
Odsetek uczestników z dodatnim wynikiem na obecność przeciwciał przeciwko setrusumabowi w dowolnym momencie badania do 14. miesiąca
Ramy czasowe: do 14 miesiąca
Próbki surowicy badano przesiewowo pod kątem przeciwciał wiążących się z setrusumabem, stosując zwalidowaną metodę testową wykonaną przez sponsora lub pod jego nadzorem.
do 14 miesiąca
Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE), zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE), poważnymi TEAE i TEAE prowadzącymi do przerwania leczenia lub zgonu
Ramy czasowe: Niepoważne zdarzenia niepożądane: do 14. miesiąca; Poważne zdarzenia niepożądane: do miesiąca 24. (Średni czas ekspozycji na placebo wynosił 5 miesięcy, a dla setrusumabu 11 miesięcy plus okres obserwacji do 24 miesięcy).
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z leczeniem. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) definiuje się jako każde niepożądane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce: powoduje śmierć; zagraża życiu; wymaga hospitalizacji stacjonarnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji; powoduje trwałą niepełnosprawność/niezdolność; jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną; to kolejne ważne wydarzenie medyczne. Intensywność każdego AE została oceniona jako łagodna, umiarkowana lub ciężka, zgodnie z oceną badacza. Zdarzenie uznano za związane z badanym lekiem, jeśli istniała „uzasadniona możliwość” związku, zgodnie z oceną kliniczną badacza. TEAE zdefiniowano jako zdarzenie występujące lub pogarszające się w trakcie lub po podaniu pierwszej dawki badanego leku.
Niepoważne zdarzenia niepożądane: do 14. miesiąca; Poważne zdarzenia niepożądane: do miesiąca 24. (Średni czas ekspozycji na placebo wynosił 5 miesięcy, a dla setrusumabu 11 miesięcy plus okres obserwacji do 24 miesięcy).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Mereo BioPharma

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Medical Director, Mereo BioPharma

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
11 września 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 października 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
12 listopada 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
3 kwietnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 kwietnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
18 kwietnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
5 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
29 czerwca 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • MBPS205
  • 2016-005096-27 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzona łamliwość kości typu III

Badania kliniczne na setrusumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami