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Eine Studie an erwachsenen Patienten mit Osteogenesis Imperfecta vom Typ I, III oder IV, die mit BPS804 behandelt wurden (Asteroid)

29. Juni 2023 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Eine multizentrische, multinationale, doppelblinde Dosisfindungsstudie der Phase 2b mit einer Open-Label-Teilstudie bei erwachsenen Patienten mit Osteogenesis imperfecta vom Typ I, III oder IV, die mit Setrusumab behandelt wurden (BPS804)

Der Zweck dieser Studie besteht darin, eine geeignete Dosis von BPS804 auszuwählen, indem die Stärke/Qualität des Knochens mit einem speziellen CT-Scanner gemessen wird. Die Teilnehmer werden 12 Monate behandelt und weitere 12 Monate nachbeobachtet.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wurde zuvor von Mereo Biopharma veröffentlicht und im Februar 2021 an Ultragenyx übertragen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
112

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Dänemark
      • Aarhus, Dänemark
        • Mereo Investigator Site
      • Odense, Dänemark
        • Mereo Investigator Site
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich
        • Mereo Investigator Site
      • Paris, Frankreich
        • Mereo Investigator Site
    • Paris Cedex 14
      • Paris, Paris Cedex 14, Frankreich
        • Mereo Investigator Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Mereo Investigator Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Mereo Investigator Site
      • Quebec City, Quebec, Kanada
        • Mereo Investigator Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • Mereo Investigator Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Mereo Investigator Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Mereo Investigator Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 012115
        • Mereo Investigator Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Mereo Investigator Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Mereo Investigator Site
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten, 87106
        • Mereo Investigator Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Mereo Investigator Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Mereo Investigator Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15225
        • Mereo Investigator Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Mereo Investigator Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Mereo Investigator Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
        • Mereo Investigator Site
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Mereo Investigator Site
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Vereinigtes Königreich
        • Mereo Investigator Site
    • Newcastle
      • Newcastle upon Tyne, Newcastle, Vereinigtes Königreich
        • Mereo Investigator Site
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Vereinigtes Königreich
        • Mereo Investigator Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 71 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit einer klinischen Diagnose von OI Typ I, III oder IV mit einem bestätigten Defekt in den COL1A1/COL1A2-Genen, wie durch Gentests bestätigt
  • Eine oder mehrere Frakturen in den letzten 5 Jahren
  • Kann eine unterschriebene Zustimmung geben

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte von bösartigen Skeletterkrankungen oder anderen Knochenerkrankungen (außer OI)
  • Anamnese einer neuralen Foraminalstenose (außer bei Skoliose)
  • Vorgeschichte von Myokardinfarkt, Angina pectoris, ischämischem Schlaganfall oder vorübergehender ischämischer Attacke
  • Vorgeschichte von endokrinen oder Schilddrüsen-/Nebenschilddrüsenerkrankungen, die den Knochenstoffwechsel beeinflussen könnten
  • Behandlung mit Bisphosphonaten innerhalb von 3 Monaten nach Randomisierung
  • Behandlung mit Teraparatid, Denosumab oder anderen anabolen/antireabsorptiven Medikamenten innerhalb von 6 Monaten nach Randomisierung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Setrusumab 20 mg/kg (verblindet)
Setrusumab 20 mg/kg intravenöse (i.v.) Infusion einmal monatlich für 12 Monate plus 500 mg Calcium-Tabletten zum Einnehmen und 800 IE Vitamin-D-Kapseln.
Arzneimittel: setrusumab
Intravenöse Infusion
Andere Namen:
  • BPS804
Nahrungsergänzungsmittel: Kalzium
Tablets
Nahrungsergänzungsmittel: Vitamin-D
Kapseln
Arzneimittel: Zoledronsäure (optional)
Nach Abschluss der Studienbehandlung (Monat 12) können die Teilnehmer optional eine Einzeldosis Zoledronsäure erhalten. Die Teilnehmer können nach Ermessen ihres behandelnden Arztes in Monat 18 optional eine weitere Dosis Zoledronsäure erhalten.
Experimental: Setrusumab 8 mg/kg (verblindet)
Setrusumab 8 mg/kg i.v. Infusion einmal monatlich für 12 Monate plus 500 mg Calciumtabletten zum Einnehmen und 800 IE Vitamin-D-Kapseln.
Arzneimittel: setrusumab
Intravenöse Infusion
Andere Namen:
  • BPS804
Nahrungsergänzungsmittel: Kalzium
Tablets
Nahrungsergänzungsmittel: Vitamin-D
Kapseln
Arzneimittel: Zoledronsäure (optional)
Nach Abschluss der Studienbehandlung (Monat 12) können die Teilnehmer optional eine Einzeldosis Zoledronsäure erhalten. Die Teilnehmer können nach Ermessen ihres behandelnden Arztes in Monat 18 optional eine weitere Dosis Zoledronsäure erhalten.
Experimental: Setrusumab 2 mg/kg (verblindet)
Setrusumab 2 mg/kg i.v. Infusion einmal monatlich für 12 Monate plus 500 mg Calciumtabletten zum Einnehmen und 800 IE Vitamin-D-Kapseln.
Arzneimittel: setrusumab
Intravenöse Infusion
Andere Namen:
  • BPS804
Nahrungsergänzungsmittel: Kalzium
Tablets
Nahrungsergänzungsmittel: Vitamin-D
Kapseln
Arzneimittel: Zoledronsäure (optional)
Nach Abschluss der Studienbehandlung (Monat 12) können die Teilnehmer optional eine Einzeldosis Zoledronsäure erhalten. Die Teilnehmer können nach Ermessen ihres behandelnden Arztes in Monat 18 optional eine weitere Dosis Zoledronsäure erhalten.
Experimental: Setrusumab 20 mg/kg (offen)
Setrusumab 20 mg/kg i.v.-Infusion einmal monatlich für 12 Monate plus 500 mg Calcium-Tabletten zum Einnehmen und 800 IE Vitamin-D-Kapseln.
Arzneimittel: setrusumab
Intravenöse Infusion
Andere Namen:
  • BPS804
Nahrungsergänzungsmittel: Kalzium
Tablets
Nahrungsergänzungsmittel: Vitamin-D
Kapseln
Arzneimittel: Zoledronsäure (optional)
Nach Abschluss der Studienbehandlung (Monat 12) können die Teilnehmer optional eine Einzeldosis Zoledronsäure erhalten. Die Teilnehmer können nach Ermessen ihres behandelnden Arztes in Monat 18 optional eine weitere Dosis Zoledronsäure erhalten.
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo i.v.-Infusion einmal monatlich für 12 Monate plus 500 mg Calciumtabletten zum Einnehmen und 800 IE Vitamin-D-Kapseln.
Nahrungsergänzungsmittel: Kalzium
Tablets
Nahrungsergänzungsmittel: Vitamin-D
Kapseln

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der radialen trabekulären volumetrischen Knochenmineraldichte (Tr vBMD) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 12 (Ende der Behandlung [EOT])
Beurteilt durch hochauflösende periphere quantitative Computertomographie (HRpQCT). HRpQCT-Scans wurden am distalen, nicht dominanten Arm des Teilnehmers durchgeführt. Bei einem Arm, der mit Stäben gestützt wurde oder eine erhebliche Deformität aufwies, wurde die dominante Extremität ausgewählt. Die Daten stellen das Verhältnis der Mittelwerte zwischen dem Besuch und der Baseline aus der Analyse der Kovarianz (ANCOVA) dar.
Baseline, Monat 12 (Ende der Behandlung [EOT])
Veränderung der radialen Knochenstärke (Versagenslast) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 12 (EOT)
Bewertet durch Finite-Elemente-Analyse (FEA) von Modellen, die aus HRpQCT-Bildern des distalen Radius generiert wurden.
Baseline, Monat 12 (EOT)
Veränderung der radialen Knochenstärke (Steifheit) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 12 (EOT)
Bewertet durch FEA von Modellen, die aus HRpQCT-Bildern des distalen Radius generiert wurden.
Baseline, Monat 12 (EOT)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der radialen und tibialen Tr-VBMD gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit: Vollständiger Analysesatz
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT), 18, 24
Bewertet durch HRpQCT. HRpQCT-Scans wurden am distalen, nicht dominanten Arm des Teilnehmers durchgeführt. Bei einem Arm, der mit Stäben gestützt wurde oder eine erhebliche Deformität aufwies, wurde die dominante Extremität ausgewählt. Die dargestellten Daten sind das Verhältnis der Mittelwerte zwischen dem Besuch und dem Ausgangswert von ANCOVA.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT), 18, 24
Veränderungen der radialen und tibialen Tr-VBMD gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 6 und 12: Open-Label-Arm
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Bewertet durch HRpQCT. HRpQCT-Scans wurden am distalen, nicht dominanten Arm des Teilnehmers durchgeführt. Bei einem Arm, der mit Stäben gestützt wurde oder eine erhebliche Deformität aufwies, wurde die dominante Extremität ausgewählt. Die dargestellten Daten sind das Verhältnis der Mittelwerte zwischen dem Besuch und dem Ausgangswert von ANCOVA.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Änderungen der radialen und tibialen Knochenfestigkeit (Versagenslast) im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert: Vollständiger Analysesatz
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT), 18, 24
Bewertet durch FEA von Modellen, die aus HRpQCT-Bildern des distalen Radius generiert wurden.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT), 18, 24
Veränderungen der radialen und tibialen Knochenfestigkeit (Versagenslast) gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 6 und 12: Open-Label-Arm
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Bewertet durch FEA von Modellen, die aus HRpQCT-Bildern des distalen Radius generiert wurden.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Änderungen der radialen und tibialen Knochenfestigkeit (Steifigkeit) gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit: Vollständiger Analysesatz
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT), 18, 24
Bewertet durch FEA von Modellen, die aus HRpQCT-Bildern des distalen Radius generiert wurden.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT), 18, 24
Veränderungen der radialen und tibialen Knochenfestigkeit (Steifigkeit) gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 6 und 12: Open-Label-Arm
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Bewertet durch FEA von Modellen, die aus HRpQCT-Bildern des distalen Radius generiert wurden.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Prozentsatz der Teilnehmer mit mindestens 1 neuer Fraktur (peripher, vertebral, langbeinig, beliebig) im 12. Monat
Zeitfenster: Monat 12 (EOT)
Eine Frakturbeurteilung, bestätigt durch eine zentrale röntgenologische Ablesung, wurde für periphere Frakturen durchgeführt, einschließlich aller großen Röhrenknochen, kleineren Knochen (Zehen, Rippen) und Wirbelfrakturen. Frakturen ohne klinische Symptome, die nur durch röntgenologische Untersuchungen erkannt wurden, wurden nicht in die Analyse einbezogen.
Monat 12 (EOT)
Veränderung des T-Scores der Knochenmineraldichte (BMD) der Lendenwirbelsäule, des gesamten Körpers und des femoralen Halsknochens gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
BMD wurde durch Dual-Energy-Röntgenabsorptiometrie (DXA) bewertet. Der T-Score wurde basierend auf dem tatsächlich gemessenen Knochendichtewert berechnet. T-Scores sind standardisierte Scores, die die Standardabweichungen (SDs) über/unter dem normalen Mittelwert für junge Erwachsene widerspiegeln. Ein Wert von 50 gibt den Mittelwert der Grundgesamtheit mit einer Standardabweichung von 10 an. Eine positive Veränderung des DXA-T-Scores weist auf eine Verbesserung der BMD hin.
Grundlinie, Monat 6
Veränderung der BMD der Lendenwirbelsäule, des gesamten Körpers und des Oberschenkelhalses gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
BMD wurde durch DXA bewertet.
Grundlinie, Monat 6
Veränderung des BMD-T-Scores der Lendenwirbelsäule, des gesamten Körpers und des Oberschenkelhalses in Monat 12 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Monat 12 (EOT)
BMD wurde durch DXA bewertet. Der T-Score wurde basierend auf dem tatsächlich gemessenen Knochendichtewert berechnet. T-Scores sind standardisierte Scores, die die Standardabweichungen (SDs) über/unter dem normalen Mittelwert für junge Erwachsene widerspiegeln. Ein Wert von 50 gibt den Mittelwert der Grundgesamtheit mit einer Standardabweichung von 10 an. Eine positive Veränderung des DXA-T-Scores weist auf eine Verbesserung der BMD hin.
Baseline, Monat 12 (EOT)
Veränderung der BMD der Lendenwirbelsäule, des gesamten Körpers und des Oberschenkelhalses gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 12 (EOT)
BMD wurde durch DXA bewertet.
Baseline, Monat 12 (EOT)
Änderung der Gesamt-vBMD (radial und tibial) im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT), 18 und 24
Bewertet durch HRpQCT. HRpQCT-Scans wurden am distalen, nicht dominanten Arm des Teilnehmers durchgeführt. Bei einem Arm, der mit Stäben gestützt wurde oder eine erhebliche Deformität aufwies, wurde die dominante Extremität ausgewählt. Die dargestellten Daten sind das Verhältnis der Mittelwerte zwischen dem Besuch und dem Ausgangswert von ANCOVA.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT), 18 und 24
Veränderung der kortikalen vBMD (radial und tibial) im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT), 18 und 24
Bewertet durch HRpQCT. HRpQCT-Scans wurden am distalen, nicht dominanten Arm des Teilnehmers durchgeführt. Bei einem Arm, der mit Stäben gestützt wurde oder eine erhebliche Deformität aufwies, wurde die dominante Extremität ausgewählt. Die dargestellten Daten sind das Verhältnis der Mittelwerte zwischen dem Besuch und dem Ausgangswert von ANCOVA.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT), 18 und 24
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen von Körpergröße, Gewicht und Body-Mass-Index (BMI) gegenüber dem Ausgangswert nach 6 und 12 Monaten: Vollständiger Analysesatz
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12 (EOT)
Baseline, Monat 6, Monat 12 (EOT)
Veränderung der mageren und fetten Körpermasse gegenüber dem Ausgangswert des gesamten Körpers in den Monaten 6 und 12
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Die magere und fette Körpermasse wurde unter Verwendung von Ganzkörper-DXA (einschließlich des Kopfes) bewertet.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Veränderung des aminoterminalen Propeptids von Typ-1-Prokollagen (P1NP) gegenüber dem Ausgangswert bis zum 12. Monat
Zeitfenster: Baseline, Monate 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
Baseline, Monate 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
Veränderung von Carboxy-terminalem Telo-Peptid [CTX-1] gegenüber dem Ausgangswert bis zum 12. Monat
Zeitfenster: Baseline, Monate 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
Baseline, Monate 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Kurzform-12-Gesundheitssurvey (SF-12) Physical Component Summary Score in den Monaten 6 und 12
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Der SF-12 ist eine allgemeine Umfrage mit 12 Punkten, die 8 Bereiche der Gesundheit misst: körperliche Funktionsfähigkeit, Rolleneinschränkungen aufgrund körperlicher Gesundheit, körperliche Schmerzen, allgemeine Gesundheitswahrnehmung, Vitalität, soziale Funktionsfähigkeit, Rolleneinschränkungen aufgrund emotionaler Probleme und Psyche die Gesundheit. Es liefert Skalenwerte für jeden dieser 8 Bereiche und 2 zusammenfassende Maße für die körperliche und geistige Gesundheit: die Zusammenfassung der körperlichen Komponente und die Zusammenfassung der mentalen Komponente. Die Gesamtpunktzahl für die Zusammenfassung der körperlichen Komponenten reicht von 0 bis 100, wobei höhere Punktzahlen eine bessere körperliche Funktionsfähigkeit widerspiegeln.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Änderung des SF-12-Zusammenfassungsergebnisses der mentalen Komponente gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 6 und 12
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Der SF-12 ist eine allgemeine Umfrage mit 12 Punkten, die 8 Bereiche der Gesundheit misst: körperliche Funktionsfähigkeit, Rolleneinschränkungen aufgrund körperlicher Gesundheit, körperliche Schmerzen, allgemeine Gesundheitswahrnehmung, Vitalität, soziale Funktionsfähigkeit, Rolleneinschränkungen aufgrund emotionaler Probleme und Psyche die Gesundheit. Es liefert Skalenwerte für jeden dieser 8 Bereiche und 2 zusammenfassende Maße für die körperliche und geistige Gesundheit: die Zusammenfassung der körperlichen Komponente und die Zusammenfassung der mentalen Komponente. Die Gesamtpunktzahl für die Zusammenfassung der mentalen Komponente reicht von 0 bis 100, wobei höhere Punktzahlen eine bessere Funktionsfähigkeit der psychischen Gesundheit widerspiegeln.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Änderung des Indexwertes (Utility) gegenüber dem Ausgangswert auf dem EuroQol 5-Dimension 5-Level Descriptive System (EQ-5D-5L) Score in den Monaten 6 und 12
Zeitfenster: Baseline, Monate 6 und 12 (EOT)
Der EQ-5D-5L ist ein standardisiertes Maß für den Gesundheitszustand, bestehend aus einem beschreibenden System von 5 gesundheitsbezogenen Lebensqualitätszuständen (d. h. Mobilität, Selbstversorgung, gewöhnliche Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen und Angst/Depression) und a Visuelle Analogskala (VAS) der allgemeinen Gesundheit. Jede Dimension wird auf einer 5-Punkte-Antwortskala bewertet, die die Schwere der Probleme angibt, wobei 1 „keine Probleme“ und 5 „extreme Probleme“ bedeutet. Die 5 Fragen werden bewertet und tragen zusammen zum EQ-5D-Index (Nutzen)-Score zwischen 0 und 1 bei (1 steht für perfekte Gesundheit).
Baseline, Monate 6 und 12 (EOT)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Osteogenesis Imperfecta Specific Quality of Life Questionnaire for Adults (OIQoL-A) Gesamtpunktzahl in den Monaten 6 und 12
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Das OIQoL-A misst 5 Bereiche der Lebensqualität im Zusammenhang mit OI (Körperliche Funktion, Schmerzen, Hörverlust, Pflege/Sorgen, Sozial- und Familienleben und Aktivitäten). Die Gesamtpunktzahl wird auf einer Skala von 0 bis 100 berechnet, wobei höhere Punktzahlen eine größere (negative) Auswirkung auf die Lebensqualität anzeigen.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Änderung des OIQoL-A-Schmerz-Subskalenwerts gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 6 und 12
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Das OIQoL-A misst 5 Bereiche der Lebensqualität im Zusammenhang mit OI (Körperliche Funktion, Schmerzen, Hörverlust, Pflege/Sorgen, Sozial- und Familienleben und Aktivitäten). Die Schmerz-Subskala reicht von 0 bis 10, wobei ein höherer Wert stärkere Schmerzen darstellt.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Änderung des OIQoL-A-Scores der Aktivitäts-Subskala gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 6 und 12
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Das OIQoL-A misst 5 Bereiche der Lebensqualität im Zusammenhang mit OI (Körperliche Funktion, Schmerzen, Hörverlust, Pflege/Sorgen, Sozial- und Familienleben und Aktivitäten). Die Subskala „Aktivitäten“ reicht von 0 bis 100, wobei ein höherer Wert einen erhöhten Schwierigkeitsgrad darstellt.
Baseline, Monate 6, 12 (EOT)
Prozentsatz der Teilnehmer, die zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie bis zum 14. Monat positiv auf Anti-Setrusumab-Antikörper waren
Zeitfenster: bis Monat 14
Serumproben wurden mithilfe einer validierten Assay-Methode durch oder unter Aufsicht des Sponsors auf Antikörper untersucht, die an Setrusumab binden.
bis Monat 14
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs), behandlungsbedingten UEs (TEAEs), schwerwiegenden TEAEs und TEAEs, die zum Behandlungsabbruch oder zum Tod führen
Zeitfenster: Nicht schwerwiegende UE: bis Monat 14; Schwerwiegende UE: bis zu Monat 24. (Die durchschnittliche Expositionsdauer gegenüber Placebo betrug 5 Monate und bei Setrusumab 11 Monate plus Nachbeobachtung bis zu 24 Monaten.)
Ein UE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung steht. Ein schwerwiegendes UE (SAE) ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das bei jeder Dosis: zum Tod führt; ist lebensbedrohlich; erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts; führt zu anhaltender Behinderung/Unfähigkeit; eine angeborene Anomalie/ein Geburtsfehler ist; ist ein weiteres wichtiges medizinisches Ereignis. Die Intensität für jedes UE wurde je nach Beurteilung des Prüfarztes als leicht, mäßig oder schwer eingestuft. Ein Ereignis wurde als mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stehend angesehen, wenn nach klinischer Einschätzung des Prüfarztes eine "angemessene Möglichkeit" eines Zusammenhangs bestand. Ein TEAE wurde als ein Ereignis definiert, das bei oder nach der ersten Dosis der Studienmedikation auftrat oder sich verschlimmerte.
Nicht schwerwiegende UE: bis Monat 14; Schwerwiegende UE: bis zu Monat 24. (Die durchschnittliche Expositionsdauer gegenüber Placebo betrug 5 Monate und bei Setrusumab 11 Monate plus Nachbeobachtung bis zu 24 Monaten.)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Mereo BioPharma

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Medical Director, Mereo BioPharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
11. September 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Oktober 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
12. November 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. April 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. April 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. April 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
5. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
29. Juni 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2022

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Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • MBPS205
  • 2016-005096-27 (EudraCT-Nummer)

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NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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