Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie i voksne pasienter med type I, III eller IV Osteogenesis Imperfecta behandlet med BPS804 (Asteroid)

29. juni 2023 oppdatert av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

En fase 2b, multisenter, multinasjonal, dobbeltblind, dosefinnende studie, som inkluderer en åpen delstudie, hos voksne pasienter med type I, III eller IV Osteogenesis Imperfecta behandlet med Setrusumab (BPS804)

Hensikten med denne studien er å velge en passende dose av BPS804 ved å måle styrken/kvaliteten til bein ved hjelp av en spesiell type CT-skanner. Deltakerne vil bli behandlet i 12 måneder og fulgt opp i ytterligere 12 måneder.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Denne studien ble tidligere lagt ut av Mereo Biopharma og ble overført til Ultragenyx i februar 2021.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
112

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Mereo Investigator Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Mereo Investigator Site
      • Quebec City, Quebec, Canada
        • Mereo Investigator Site
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Mereo Investigator Site
      • Odense, Danmark
        • Mereo Investigator Site
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • Mereo Investigator Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Mereo Investigator Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Mereo Investigator Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 012115
        • Mereo Investigator Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55101
        • Mereo Investigator Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Mereo Investigator Site
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87106
        • Mereo Investigator Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Mereo Investigator Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Mereo Investigator Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15225
        • Mereo Investigator Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Mereo Investigator Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Mereo Investigator Site
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike
        • Mereo Investigator Site
      • Paris, Frankrike
        • Mereo Investigator Site
    • Paris Cedex 14
      • Paris, Paris Cedex 14, Frankrike
        • Mereo Investigator Site
  • Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia
        • Mereo Investigator Site
      • London, Storbritannia
        • Mereo Investigator Site
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Storbritannia
        • Mereo Investigator Site
    • Newcastle
      • Newcastle upon Tyne, Newcastle, Storbritannia
        • Mereo Investigator Site
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Storbritannia
        • Mereo Investigator Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 71 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med en klinisk diagnose av OI Type I, III eller IV med en bekreftet defekt i COL1A1/COL1A2-genene, bekreftet ved genetisk testing
  • Ett eller flere brudd de siste 5 årene
  • I stand til å gi signert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med skjelettmaligniteter eller andre beinsykdommer (annet enn OI)
  • Historie med neural foraminal stenose (bortsett fra hvis det skyldes skoliose)
  • Anamnese med hjerteinfarkt, angina pectoris, iskemisk hjerneslag eller forbigående iskemisk angrep
  • Anamnese med endokrine eller skjoldbruskkjertel/biskjoldbruskkjerteltilstander som kan påvirke beinmetabolismen
  • Behandling med bisfosfonater innen 3 måneder etter randomisering
  • Behandling med teraparatid, denosumab eller andre anabole/anti-reabsorptive medisiner innen 6 måneder etter randomisering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Setrusumab 20 mg/kg (blindet)
Setrusumab 20 mg/kg intravenøs (IV) infusjon én gang i måneden i 12 måneder pluss 500 mg kalsium orale tabletter og 800 IE vitamin D-kapsler.
Legemiddel: setrusumab
Intravenøs infusjon
Andre navn:
  • BPS804
Kosttilskudd: Kalsium
tabletter
Kosttilskudd: Vitamin d
kapsler
Legemiddel: zoledronsyre (valgfritt)
Etter fullføring av studiebehandlingen (måned 12) kan deltakerne motta en valgfri enkeltdose zoledronsyre. Deltakerne kan motta en valgfri ytterligere dose zoledronsyre ved måned 18 etter skjønn fra behandlende lege.
Eksperimentell: Setrusumab 8 mg/kg (blindet)
Setrusumab 8 mg/kg IV infusjon én gang i måneden i 12 måneder pluss 500 mg kalsium orale tabletter og 800 IE vitamin D-kapsler.
Legemiddel: setrusumab
Intravenøs infusjon
Andre navn:
  • BPS804
Kosttilskudd: Kalsium
tabletter
Kosttilskudd: Vitamin d
kapsler
Legemiddel: zoledronsyre (valgfritt)
Etter fullføring av studiebehandlingen (måned 12) kan deltakerne motta en valgfri enkeltdose zoledronsyre. Deltakerne kan motta en valgfri ytterligere dose zoledronsyre ved måned 18 etter skjønn fra behandlende lege.
Eksperimentell: Setrusumab 2 mg/kg (blindet)
Setrusumab 2 mg/kg IV infusjon én gang i måneden i 12 måneder pluss 500 mg kalsium orale tabletter og 800 IE vitamin D-kapsler.
Legemiddel: setrusumab
Intravenøs infusjon
Andre navn:
  • BPS804
Kosttilskudd: Kalsium
tabletter
Kosttilskudd: Vitamin d
kapsler
Legemiddel: zoledronsyre (valgfritt)
Etter fullføring av studiebehandlingen (måned 12) kan deltakerne motta en valgfri enkeltdose zoledronsyre. Deltakerne kan motta en valgfri ytterligere dose zoledronsyre ved måned 18 etter skjønn fra behandlende lege.
Eksperimentell: Setrusumab 20 mg/kg (åpen etikett)
Setrusumab 20 mg/kg IV infusjon én gang i måneden i 12 måneder pluss 500 mg kalsium orale tabletter og 800 IE vitamin D-kapsler.
Legemiddel: setrusumab
Intravenøs infusjon
Andre navn:
  • BPS804
Kosttilskudd: Kalsium
tabletter
Kosttilskudd: Vitamin d
kapsler
Legemiddel: zoledronsyre (valgfritt)
Etter fullføring av studiebehandlingen (måned 12) kan deltakerne motta en valgfri enkeltdose zoledronsyre. Deltakerne kan motta en valgfri ytterligere dose zoledronsyre ved måned 18 etter skjønn fra behandlende lege.
Placebo komparator: Placebo
Placebo IV-infusjon én gang i måneden i 12 måneder pluss 500 mg kalsium orale tabletter og 800 IE vitamin D-kapsler.
Kosttilskudd: Kalsium
tabletter
Kosttilskudd: Vitamin d
kapsler

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i radial trabekulær volumetrisk beinmineraltetthet (Tr vBMD) ved måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 12 (slutt på behandling [EOT])
Vurdert ved høyoppløselig perifer kvantitativ computertomografi (HRpQCT). HRpQCT-skanninger ble utført på deltakerens distale ikke-dominante arm. I tilfeller med en arm som hadde blitt støttet med stenger eller hadde betydelig deformitet, ble det dominerende lemmet valgt. Data presenterer forholdet mellom gjennomsnittet mellom besøket og baseline fra analyse av kovarians (ANCOVA).
Baseline, måned 12 (slutt på behandling [EOT])
Endring fra baseline i radiell beinstyrke (feilbelastning) ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12 (EOT)
Vurdert ved finite element-analyse (FEA) av modeller generert fra HRpQCT-bilder av den distale radius.
Grunnlinje, måned 12 (EOT)
Endring fra baseline i radiell beinstyrke (stivhet) ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12 (EOT)
Vurdert av FEA av modeller generert fra HRpQCT-bilder av den distale radius.
Grunnlinje, måned 12 (EOT)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra basislinje i radial og tibial Tr VBMD over tid: Fullt analysesett
Tidsramme: Baseline, måneder 6, 12 (EOT), 18, 24
Vurdert av HRpQCT. HRpQCT-skanninger ble utført på deltakerens distale ikke-dominante arm. I tilfeller med en arm som hadde blitt støttet med stenger eller hadde betydelig deformitet, ble det dominerende lemmet valgt. Data presentert er forholdet mellom gjennomsnittet mellom besøket og baseline fra ANCOVA.
Baseline, måneder 6, 12 (EOT), 18, 24
Endringer fra baseline i radial og tibial Tr VBMD ved måned 6 og 12: Open-Label Arm
Tidsramme: Grunnlinje, måneder 6, 12 (EOT)
Vurdert av HRpQCT. HRpQCT-skanninger ble utført på deltakerens distale ikke-dominante arm. I tilfeller med en arm som hadde blitt støttet med stenger eller hadde betydelig deformitet, ble det dominerende lemmet valgt. Data presentert er forholdet mellom gjennomsnittet mellom besøket og baseline fra ANCOVA.
Grunnlinje, måneder 6, 12 (EOT)
Endringer fra baseline i radial og tibial beinstyrke (feilbelastning) over tid: Fullt analysesett
Tidsramme: Baseline, måneder 6, 12 (EOT), 18, 24
Vurdert av FEA av modeller generert fra HRpQCT-bilder av den distale radius.
Baseline, måneder 6, 12 (EOT), 18, 24
Endringer fra baseline i radiell og tibial beinstyrke (feilbelastning) ved måned 6 og 12: åpen etikettarm
Tidsramme: Grunnlinje, måneder 6, 12 (EOT)
Vurdert av FEA av modeller generert fra HRpQCT-bilder av den distale radius.
Grunnlinje, måneder 6, 12 (EOT)
Endringer fra baseline i radiell og tibial beinstyrke (stivhet) over tid: Fullt analysesett
Tidsramme: Baseline, måneder 6, 12 (EOT), 18, 24
Vurdert av FEA av modeller generert fra HRpQCT-bilder av den distale radius.
Baseline, måneder 6, 12 (EOT), 18, 24
Endringer fra baseline i radial og tibial beinstyrke (stivhet) ved måned 6 og 12: åpen arm
Tidsramme: Grunnlinje, måneder 6, 12 (EOT)
Vurdert av FEA av modeller generert fra HRpQCT-bilder av den distale radius.
Grunnlinje, måneder 6, 12 (EOT)
Prosentandel av deltakere med minst 1 nytt brudd (perifert, vertebralt, langt bein, hvilket som helst) ved måned 12
Tidsramme: Måned 12 (EOT)
Bruddvurdering, bekreftet ved sentral røntgenavlesning, ble utført for perifert inkludert alle større lange bein, mindre bein (siffer, ribben) og vertebrale frakturer. Frakturer uten kliniske symptomer, kun påvist ved hjelp av radiografiske undersøkelser, ble ikke inkludert i analysen.
Måned 12 (EOT)
Endring fra baseline i lumbal, total kropp og lårhals beinmineraltetthet (BMD) T-score ved måned 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
BMD ble evaluert ved dual-energy x-ray absorptiometri (DXA). T-score ble beregnet basert på faktisk målt bentetthetsverdi. T-skårer er standardiserte skårer som gjenspeiler standardavvikene (SD) over/under det normale gjennomsnittet for unge voksne. En poengsum på 50 indikerer populasjonsgjennomsnittet med et standardavvik på 10. En positiv endring i DXA T-score indikerer en forbedring i BMD.
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i BMD i lumbal, total kropp og lårhals ved 6. måned
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
BMD ble evaluert av DXA.
Grunnlinje, måned 6
Endring fra baseline i lumbal, total body og femoral neck BMD T-score ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12 (EOT)
BMD ble evaluert av DXA. T-score ble beregnet basert på faktisk målt bentetthetsverdi. T-skårer er standardiserte skårer som gjenspeiler standardavvikene (SD) over/under det normale gjennomsnittet for unge voksne. En poengsum på 50 indikerer populasjonsgjennomsnittet med et standardavvik på 10. En positiv endring i DXA T-score indikerer en forbedring i BMD.
Grunnlinje, måned 12 (EOT)
Endring fra baseline i lumbal, total kropp og lårhals BMD ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12 (EOT)
BMD ble evaluert av DXA.
Grunnlinje, måned 12 (EOT)
Endring fra baseline i total vBMD (radial og tibial) over tid
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, 12 (EOT), 18 og 24
Vurdert av HRpQCT. HRpQCT-skanninger ble utført på deltakerens distale ikke-dominante arm. I tilfeller med en arm som hadde blitt støttet med stenger eller hadde betydelig deformitet, ble det dominerende lemmet valgt. Data presentert er forholdet mellom gjennomsnittet mellom besøket og baseline fra ANCOVA.
Grunnlinje, måned 6, 12 (EOT), 18 og 24
Endring fra baseline i kortikal vBMD (radial og tibial) over tid
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, 12 (EOT), 18 og 24
Vurdert av HRpQCT. HRpQCT-skanninger ble utført på deltakerens distale ikke-dominante arm. I tilfeller med en arm som hadde blitt støttet med stenger eller hadde betydelig deformitet, ble det dominerende lemmet valgt. Data presentert er forholdet mellom gjennomsnittet mellom besøket og baseline fra ANCOVA.
Grunnlinje, måned 6, 12 (EOT), 18 og 24
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i kroppshøyde, vekt og kroppsmasseindeks (BMI) ved 6 og 12 måneder: Fullt analysesett
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, måned 12 (EOT)
Grunnlinje, måned 6, måned 12 (EOT)
Endring fra baseline i mager og fet kroppsmasse fra hele kroppen ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måneder 6, 12 (EOT)
Mager og fet kroppsmasse ble evaluert ved bruk av DXA for hele kroppen (inkludert hodet).
Grunnlinje, måneder 6, 12 (EOT)
Endring fra baseline i aminoterminalt propeptid av type 1 prokollagen (P1NP) opp til måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
Endring fra baseline i Carboxy-Terminal Telo-Peptide [CTX-1] opp til måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
Endring fra baseline i Short Form 12 Health Survey (SF-12) Fysisk komponent sammendragspoeng etter måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måneder 6, 12 (EOT)
SF-12 er en generisk undersøkelse med 12 elementer som måler 8 helsedomener: fysisk funksjon, rollebegrensninger på grunn av fysisk helse, kroppslige smerter, generelle helseoppfatninger, vitalitet, sosial funksjon, rollebegrensninger på grunn av emosjonelle problemer og mentale Helse. Det gir skalapoeng for hvert av disse 8 domenene og 2 oppsummerende mål for fysisk og mental helse: Sammendraget av den fysiske komponenten og sammendraget av den mentale komponenten. Den totale poengsummen for sammendraget av fysiske komponenter varierer fra 0 til 100, der høyere poengsum gjenspeiler bedre fysisk funksjon.
Grunnlinje, måneder 6, 12 (EOT)
Endring fra baseline i SF-12 mental komponent sammendragspoeng ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måneder 6, 12 (EOT)
SF-12 er en generisk undersøkelse med 12 elementer som måler 8 helsedomener: fysisk funksjon, rollebegrensninger på grunn av fysisk helse, kroppslige smerter, generelle helseoppfatninger, vitalitet, sosial funksjon, rollebegrensninger på grunn av emosjonelle problemer og mentale Helse. Det gir skalapoeng for hvert av disse 8 domenene og 2 oppsummerende mål for fysisk og mental helse: Sammendraget av den fysiske komponenten og sammendraget av den mentale komponenten. Den totale poengsummen for den mentale komponentsammendraget varierer fra 0 til 100, der høyere poengsum gjenspeiler bedre mental helsefunksjon.
Grunnlinje, måneder 6, 12 (EOT)
Endring fra baseline i indeks (verktøy) poengsum på EuroQol 5-dimensjons 5-nivå beskrivende system (EQ-5D-5L) poengsum ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og 12 (EOT)
EQ-5D-5L er et standardisert mål på helsestatus som består av et beskrivende system med 5 helserelaterte livskvalitetstilstander (dvs. mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon) og en Visual Analogue Scale (VAS) av generell helse. Hver dimensjon er vurdert på en 5-punkts svarskala som indikerer alvorlighetsgraden av problemene, der 1 er "ingen problemer" og 5 er "ekstreme problemer". De 5 spørsmålene scores og bidrar til sammen til EQ-5D-indeksen (utility)-score mellom 0 og 1 (1 er perfekt helse).
Grunnlinje, måned 6 og 12 (EOT)
Endring fra baseline i osteogenesis imperfecta spesifikt livskvalitetsspørreskjema for voksne (OIQoL-A) total poengsum ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måneder 6, 12 (EOT)
OIQoL-A måler 5 områder av livskvalitet relatert til OI (fysisk funksjon, smerte, hørselstap, omsorg/bekymringer, sosialt og familieliv og aktiviteter). Totalskåren beregnes på en skala fra 0-100, hvor høyere skår indikerer større (negativ) innvirkning på livskvalitet.
Grunnlinje, måneder 6, 12 (EOT)
Endring fra baseline i OIQoL-A Pain Subscale Score ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måneder 6, 12 (EOT)
OIQoL-A måler 5 områder av livskvalitet relatert til OI (fysisk funksjon, smerte, hørselstap, omsorg/bekymringer, sosialt og familieliv og aktiviteter). Smerte-subskalaen varierer fra 0 til 10, med høyere verdi som representerer verre smerte.
Grunnlinje, måneder 6, 12 (EOT)
Endring fra baseline i OIQoL-A Activity Subscale Poengsum ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måneder 6, 12 (EOT)
OIQoL-A måler 5 områder av livskvalitet relatert til OI (fysisk funksjon, smerte, hørselstap, omsorg/bekymringer, sosialt og familieliv og aktiviteter). Underskalaen Aktiviteter varierer fra 0 til 100, med høyere verdi som representerer økt vanskelighetsgrad.
Grunnlinje, måneder 6, 12 (EOT)
Prosentandel av deltakere som var positive for anti-Setrusumab-antistoffer når som helst i løpet av studien opp til måned 14
Tidsramme: opp til måned 14
Serumprøver ble screenet for antistoffer som binder seg til setrusumab ved bruk av en validert analysemetode av eller under oppsyn av sponsoren.
opp til måned 14
Prosentandel av deltakere med bivirkninger (AE), Treatment-Emergent AE (TEAE), alvorlige TEAEs og TEAEs som fører til seponering eller død
Tidsramme: Ikke-alvorlige bivirkninger: opptil måned 14; Alvorlige bivirkninger: opptil måned 24. (Gjennomsnittlig varighet av eksponering for placebo var 5 måneder og for setrusumab var 11 måneder pluss oppfølging til 24 måneder.)
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse, som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med behandling. En alvorlig AE (SAE) er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose: resulterer i død; er livstruende; krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; resulterer i vedvarende funksjonshemming/uførhet; er en medfødt anomali/fødselsdefekt; er en annen viktig medisinsk begivenhet. Intensiteten for hver AE ble gradert som mild, moderat eller alvorlig, i henhold til etterforskerens vurdering. En hendelse ble ansett som relatert til studiemedisin hvis det var en "rimelig mulighet" for et forhold, ifølge etterforskerens kliniske vurdering. En TEAE ble definert som en hendelse som inntraff eller forverret seg på eller etter den første dosen med studiemedisin.
Ikke-alvorlige bivirkninger: opptil måned 14; Alvorlige bivirkninger: opptil måned 24. (Gjennomsnittlig varighet av eksponering for placebo var 5 måneder og for setrusumab var 11 måneder pluss oppfølging til 24 måneder.)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Mereo BioPharma

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Medical Director, Mereo BioPharma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
11. september 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. oktober 2019

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
12. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
3. april 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. april 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
18. april 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
5. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
29. juni 2023

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • MBPS205
  • 2016-005096-27 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Osteogenesis Imperfecta Type III

Kliniske studier på setrusumab

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger