Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek bij volwassen patiënten met type I, III of IV osteogenesis imperfecta behandeld met BPS804 (Asteroid)

29 juni 2023 bijgewerkt door: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Een multicenter, multinationaal, dubbelblind, dosisbepalend fase 2b-onderzoek met een open-label subonderzoek bij volwassen patiënten met type I, III of IV osteogenesis imperfecta behandeld met setrusumab (BPS804)

Het doel van dit onderzoek is om een ​​geschikte dosis BPS804 te selecteren door met een speciaal type CT-scanner de sterkte/kwaliteit van het bot te meten. Deelnemers worden gedurende 12 maanden behandeld en gedurende nog eens 12 maanden opgevolgd.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie werd eerder gepost door Mereo Biopharma en werd in februari 2021 overgedragen aan Ultragenyx.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
112

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Mereo Investigator Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Mereo Investigator Site
      • Quebec City, Quebec, Canada
        • Mereo Investigator Site
  • Denemarken
      • Aarhus, Denemarken
        • Mereo Investigator Site
      • Odense, Denemarken
        • Mereo Investigator Site
  • Frankrijk
      • Lyon, Frankrijk
        • Mereo Investigator Site
      • Paris, Frankrijk
        • Mereo Investigator Site
    • Paris Cedex 14
      • Paris, Paris Cedex 14, Frankrijk
        • Mereo Investigator Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk
        • Mereo Investigator Site
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Mereo Investigator Site
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Verenigd Koninkrijk
        • Mereo Investigator Site
    • Newcastle
      • Newcastle upon Tyne, Newcastle, Verenigd Koninkrijk
        • Mereo Investigator Site
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Verenigd Koninkrijk
        • Mereo Investigator Site
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • Mereo Investigator Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Mereo Investigator Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Mereo Investigator Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 012115
        • Mereo Investigator Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55101
        • Mereo Investigator Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Mereo Investigator Site
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87106
        • Mereo Investigator Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Mereo Investigator Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Mereo Investigator Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15225
        • Mereo Investigator Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Mereo Investigator Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Mereo Investigator Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 71 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met een klinische diagnose van OI Type I, III of IV met een bevestigd defect in de COL1A1/COL1A2-genen, zoals bevestigd door genetische tests
  • Een of meer fracturen in de afgelopen 5 jaar
  • In staat om ondertekende toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van maligniteiten van het skelet of andere botziekten (anders dan OI)
  • Geschiedenis van neurale foraminale stenose (behalve als gevolg van scoliose)
  • Voorgeschiedenis van myocardinfarct, angina pectoris, ischemische beroerte of voorbijgaande ischemische aanval
  • Geschiedenis van endocriene of schildklier-/bijschildklieraandoeningen die het botmetabolisme kunnen beïnvloeden
  • Behandeling met bisfosfonaten binnen 3 maanden na randomisatie
  • Behandeling met teraparatide, denosumab of andere anabole/antireabsorptieve medicatie binnen 6 maanden na randomisatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Setrusumab 20 mg/kg (geblindeerd)
Setrusumab 20 mg/kg intraveneuze (IV) infusie eenmaal per maand gedurende 12 maanden plus 500 mg calcium orale tabletten en 800 IE vitamine D capsules.
Geneesmiddel: setrusumab
Intraveneuze infusie
Andere namen:
  • BPS804
Voedingssupplement: Calcium
tabletten
Voedingssupplement: Vitamine D
capsules
Geneesmiddel: zoledroninezuur (optioneel)
Na afronding van de studiebehandeling (maand 12) kunnen deelnemers een optionele enkelvoudige dosis zoledroninezuur krijgen. Deelnemers kunnen naar goeddunken van hun behandelend arts een optionele extra dosis zoledroninezuur krijgen op maand 18.
Experimenteel: Setrusumab 8 mg/kg (geblindeerd)
Setrusumab 8 mg/kg IV infusie eenmaal per maand gedurende 12 maanden plus 500 mg calcium orale tabletten en 800 IE vitamine D capsules.
Geneesmiddel: setrusumab
Intraveneuze infusie
Andere namen:
  • BPS804
Voedingssupplement: Calcium
tabletten
Voedingssupplement: Vitamine D
capsules
Geneesmiddel: zoledroninezuur (optioneel)
Na afronding van de studiebehandeling (maand 12) kunnen deelnemers een optionele enkelvoudige dosis zoledroninezuur krijgen. Deelnemers kunnen naar goeddunken van hun behandelend arts een optionele extra dosis zoledroninezuur krijgen op maand 18.
Experimenteel: Setrusumab 2 mg/kg (geblindeerd)
Setrusumab 2 mg/kg IV infusie eenmaal per maand gedurende 12 maanden plus 500 mg calcium orale tabletten en 800 IE vitamine D capsules.
Geneesmiddel: setrusumab
Intraveneuze infusie
Andere namen:
  • BPS804
Voedingssupplement: Calcium
tabletten
Voedingssupplement: Vitamine D
capsules
Geneesmiddel: zoledroninezuur (optioneel)
Na afronding van de studiebehandeling (maand 12) kunnen deelnemers een optionele enkelvoudige dosis zoledroninezuur krijgen. Deelnemers kunnen naar goeddunken van hun behandelend arts een optionele extra dosis zoledroninezuur krijgen op maand 18.
Experimenteel: Setrusumab 20 mg/kg (open label)
Setrusumab 20 mg/kg IV infusie eenmaal per maand gedurende 12 maanden plus 500 mg calcium orale tabletten en 800 IE vitamine D capsules.
Geneesmiddel: setrusumab
Intraveneuze infusie
Andere namen:
  • BPS804
Voedingssupplement: Calcium
tabletten
Voedingssupplement: Vitamine D
capsules
Geneesmiddel: zoledroninezuur (optioneel)
Na afronding van de studiebehandeling (maand 12) kunnen deelnemers een optionele enkelvoudige dosis zoledroninezuur krijgen. Deelnemers kunnen naar goeddunken van hun behandelend arts een optionele extra dosis zoledroninezuur krijgen op maand 18.
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo IV infusie eenmaal per maand gedurende 12 maanden plus 500 mg calcium orale tabletten en 800 IE vitamine D capsules.
Voedingssupplement: Calcium
tabletten
Voedingssupplement: Vitamine D
capsules

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in radiale trabeculaire volumetrische botmineraaldichtheid (Tr vBMD) in maand 12
Tijdsspanne: Baseline, maand 12 (einde van de behandeling [EOT])
Beoordeeld door perifere kwantitatieve computertomografie met hoge resolutie (HRpQCT). HRpQCT-scans werden uitgevoerd op de distale niet-dominante arm van de deelnemer. In het geval van een arm die was ondersteund met stangen of een significante misvorming had, werd de dominante ledemaat geselecteerd. Gegevens geven de verhouding weer van de gemiddelden tussen het bezoek en de basislijn van analyse van covariantie (ANCOVA).
Baseline, maand 12 (einde van de behandeling [EOT])
Verandering ten opzichte van baseline in radiale botsterkte (faalbelasting) in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12 (EOT)
Beoordeeld door eindige-elementenanalyse (FEA) van modellen gegenereerd op basis van HRpQCT-beelden van de distale radius.
Basislijn, maand 12 (EOT)
Verandering ten opzichte van baseline in radiale botsterkte (stijfheid) in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12 (EOT)
Beoordeeld door FEA van modellen gegenereerd op basis van HRpQCT-beelden van de distale radius.
Basislijn, maand 12 (EOT)

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering vanaf baseline in radiale en tibiale Tr VBMD in de loop van de tijd: volledige analyseset
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6, 12 (EOT), 18, 24
Beoordeeld door HRpQCT. HRpQCT-scans werden uitgevoerd op de distale niet-dominante arm van de deelnemer. In het geval van een arm die was ondersteund met stangen of een significante misvorming had, werd de dominante ledemaat geselecteerd. De gepresenteerde gegevens zijn de verhouding van de gemiddelden tussen het bezoek en de baseline van ANCOVA.
Basislijn, maanden 6, 12 (EOT), 18, 24
Veranderingen ten opzichte van baseline in radiale en tibiale Tr VBMD op maand 6 en 12: open-label arm
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6, 12 (EOT)
Beoordeeld door HRpQCT. HRpQCT-scans werden uitgevoerd op de distale niet-dominante arm van de deelnemer. In het geval van een arm die was ondersteund met stangen of een significante misvorming had, werd de dominante ledemaat geselecteerd. De gepresenteerde gegevens zijn de verhouding van de gemiddelden tussen het bezoek en de baseline van ANCOVA.
Basislijn, maanden 6, 12 (EOT)
Veranderingen vanaf baseline in radiale en tibiale botsterkte (faalbelasting) in de loop van de tijd: volledige analyseset
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6, 12 (EOT), 18, 24
Beoordeeld door FEA van modellen gegenereerd op basis van HRpQCT-beelden van de distale radius.
Basislijn, maanden 6, 12 (EOT), 18, 24
Veranderingen ten opzichte van baseline in radiale en tibiale botsterkte (faalbelasting) op maand 6 en maand 12: open-labelarm
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6, 12 (EOT)
Beoordeeld door FEA van modellen gegenereerd op basis van HRpQCT-beelden van de distale radius.
Basislijn, maanden 6, 12 (EOT)
Veranderingen vanaf baseline in radiale en tibiale botsterkte (stijfheid) in de loop van de tijd: volledige analyseset
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6, 12 (EOT), 18, 24
Beoordeeld door FEA van modellen gegenereerd op basis van HRpQCT-beelden van de distale radius.
Basislijn, maanden 6, 12 (EOT), 18, 24
Veranderingen ten opzichte van baseline in radiale en tibiale botsterkte (stijfheid) op maand 6 en 12: open-label arm
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6, 12 (EOT)
Beoordeeld door FEA van modellen gegenereerd op basis van HRpQCT-beelden van de distale radius.
Basislijn, maanden 6, 12 (EOT)
Percentage deelnemers met ten minste 1 nieuwe fractuur (perifeer, wervel, langbeen, welke dan ook) in maand 12
Tijdsspanne: Maand 12 (EOT)
Fractuurbeoordeling, bevestigd door centrale radiografische uitlezing, werd uitgevoerd voor perifere fracturen, waaronder alle grote lange botten, kleine botten (vingers, ribben) en wervelfracturen. Fracturen zonder klinische symptomen, alleen ontdekt door middel van radiografisch onderzoek, werden niet in de analyse opgenomen.
Maand 12 (EOT)
Verandering t.o.v. baseline in Lumbale, Total Body en Femoral Neck Bone Mineral Density (BMD) T-score in maand 6
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
BMD werd geëvalueerd door middel van dual-energy röntgenabsorptiometrie (DXA). T-Score werd berekend op basis van de werkelijk gemeten botdichtheidswaarde. T-scores zijn gestandaardiseerde scores die de standaarddeviaties (SD's) boven/onder het normale gemiddelde voor jonge volwassenen weergeven. Een score van 50 geeft het populatiegemiddelde aan met een standaarddeviatie van 10. Een positieve verandering in de DXA T-score duidt op een verbetering van de BMD.
Basislijn, maand 6
Verandering ten opzichte van baseline in lumbale, totale body en femurhals BMD in maand 6
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
BMD werd geëvalueerd door DXA.
Basislijn, maand 6
Verandering ten opzichte van baseline in lumbale, totale lichaams- en femurhals BMD T-score in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12 (EOT)
BMD werd geëvalueerd door DXA. T-Score werd berekend op basis van de werkelijk gemeten botdichtheidswaarde. T-scores zijn gestandaardiseerde scores die de standaarddeviaties (SD's) boven/onder het normale gemiddelde voor jonge volwassenen weergeven. Een score van 50 geeft het populatiegemiddelde aan met een standaarddeviatie van 10. Een positieve verandering in de DXA T-score duidt op een verbetering van de BMD.
Basislijn, maand 12 (EOT)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Lumbale BMD, het totale lichaam en de femurhals BMD in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12 (EOT)
BMD werd geëvalueerd door DXA.
Basislijn, maand 12 (EOT)
Verandering van baseline in totale vBMD (radiaal en tibiaal) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6, 12 (EOT), 18 en 24
Beoordeeld door HRpQCT. HRpQCT-scans werden uitgevoerd op de distale niet-dominante arm van de deelnemer. In het geval van een arm die was ondersteund met stangen of een significante misvorming had, werd de dominante ledemaat geselecteerd. De gepresenteerde gegevens zijn de verhouding van de gemiddelden tussen het bezoek en de baseline van ANCOVA.
Basislijn, maanden 6, 12 (EOT), 18 en 24
Verandering van baseline in corticale vBMD (radiaal en tibiaal) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6, 12 (EOT), 18 en 24
Beoordeeld door HRpQCT. HRpQCT-scans werden uitgevoerd op de distale niet-dominante arm van de deelnemer. In het geval van een arm die was ondersteund met stangen of een significante misvorming had, werd de dominante ledemaat geselecteerd. De gepresenteerde gegevens zijn de verhouding van de gemiddelden tussen het bezoek en de baseline van ANCOVA.
Basislijn, maanden 6, 12 (EOT), 18 en 24
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in lichaamslengte, gewicht en body mass index (BMI) na 6 en 12 maanden: volledige analyseset
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12 (EOT)
Basislijn, maand 6, maand 12 (EOT)
Verandering van basislijn in magere en vetmassa van het hele lichaam op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6, 12 (EOT)
Vetvrije en vetmassa werd geëvalueerd met DXA voor het hele lichaam (inclusief het hoofd).
Basislijn, maanden 6, 12 (EOT)
Verandering vanaf baseline in Amino-Terminal Propeptide van Type 1 Procollageen (P1NP) tot maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
Basislijn, maanden 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
Verandering vanaf baseline in Carboxy-Terminal Telo-Peptide [CTX-1] tot maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
Basislijn, maanden 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
Verandering ten opzichte van baseline in korte vorm 12 Gezondheidsenquête (SF-12) Samenvattingsscore fysieke componenten op maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6, 12 (EOT)
De SF-12 is een generiek onderzoek met 12 items dat 8 domeinen van gezondheid meet: fysiek functioneren, rolbeperkingen als gevolg van lichamelijke gezondheid, lichamelijke pijn, algemene gezondheidspercepties, vitaliteit, sociaal functioneren, rolbeperkingen als gevolg van emotionele problemen en mentale problemen. Gezondheid. Het levert schaalscores op voor elk van deze 8 domeinen en 2 samenvattende metingen van fysieke en mentale gezondheid: de samenvatting van de fysieke componenten en de samenvatting van de mentale componenten. De totaalscore voor de samenvatting van de fysieke componenten varieert van 0 tot 100, waarbij hogere scores een beter fysiek functioneren weerspiegelen.
Basislijn, maanden 6, 12 (EOT)
Verandering ten opzichte van baseline in SF-12 Mental Component Summary Score op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6, 12 (EOT)
De SF-12 is een generiek onderzoek met 12 items dat 8 domeinen van gezondheid meet: fysiek functioneren, rolbeperkingen als gevolg van lichamelijke gezondheid, lichamelijke pijn, algemene gezondheidspercepties, vitaliteit, sociaal functioneren, rolbeperkingen als gevolg van emotionele problemen en mentale problemen. Gezondheid. Het levert schaalscores op voor elk van deze 8 domeinen en 2 samenvattende metingen van fysieke en mentale gezondheid: de samenvatting van de fysieke componenten en de samenvatting van de mentale componenten. De totale score voor de samenvatting van de mentale component varieert van 0 tot 100, waarbij hogere scores een beter functioneren van de geestelijke gezondheid weerspiegelen.
Basislijn, maanden 6, 12 (EOT)
Verandering ten opzichte van baseline in indexscore (hulpprogramma) op EuroQol 5-dimensie 5-niveau beschrijvend systeem (EQ-5D-5L)-score op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6 en 12 (EOT)
De EQ-5D-5L is een gestandaardiseerde maatstaf voor de gezondheidstoestand die bestaat uit een beschrijvend systeem van 5 gezondheidsgerelateerde levenskwaliteitstoestanden (d.w.z. mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie) en een Visuele Analoge Schaal (VAS) van de algehele gezondheid. Elke dimensie wordt beoordeeld op een 5-puntsschaal die de ernst van de problemen aangeeft, waarbij 1 staat voor "geen problemen" en 5 voor "extreme problemen". De 5 vragen worden gescoord en dragen samen bij aan de EQ-5D index (utility) score tussen 0 en 1 (1 is een perfecte gezondheid).
Basislijn, maanden 6 en 12 (EOT)
Verandering ten opzichte van baseline in osteogenesis Imperfecta Specific Quality of Life Questionnaire for Adults (OIQoL-A) Totaalscore op maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6, 12 (EOT)
De OIQoL-A meet 5 gebieden van kwaliteit van leven gerelateerd aan OI (fysiek functioneren, pijn, gehoorverlies, zorgen/zorgen, sociaal en gezinsleven en activiteiten). De totaalscore wordt berekend op een schaal van 0-100, waarbij hogere scores duiden op een grotere (negatieve) impact op de kwaliteit van leven.
Basislijn, maanden 6, 12 (EOT)
Verandering ten opzichte van baseline in OIQoL-A pijnsubschaalscore op maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6, 12 (EOT)
De OIQoL-A meet 5 gebieden van kwaliteit van leven gerelateerd aan OI (fysiek functioneren, pijn, gehoorverlies, zorgen/zorgen, sociaal en gezinsleven en activiteiten). De subschaal Pijn loopt van 0 tot 10, waarbij een hogere waarde staat voor ergere pijn.
Basislijn, maanden 6, 12 (EOT)
Verandering ten opzichte van baseline in OIQoL-A Activity Subscale Score op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6, 12 (EOT)
De OIQoL-A meet 5 gebieden van kwaliteit van leven gerelateerd aan OI (fysiek functioneren, pijn, gehoorverlies, zorgen/zorgen, sociaal en gezinsleven en activiteiten). De subschaal Activiteiten loopt van 0 tot 100, waarbij een hogere waarde staat voor een grotere moeilijkheidsgraad.
Basislijn, maanden 6, 12 (EOT)
Percentage deelnemers dat positief was voor anti-setrusumab-antilichamen op enig moment tijdens het onderzoek tot maand 14
Tijdsspanne: tot maand 14
Serummonsters werden gescreend op antilichamen die binden aan setrusumab met behulp van een gevalideerde testmethode door of onder toezicht van de sponsor.
tot maand 14
Percentage deelnemers met bijwerkingen (AE's), tijdens de behandeling optredende AE's (TEAE's), ernstige TEAE's en TEAE's die leiden tot stopzetting of overlijden
Tijdsspanne: Niet-ernstige bijwerkingen: tot maand 14; Ernstige bijwerkingen: tot maand 24. (De gemiddelde blootstellingsduur aan placebo was 5 maanden en voor setrusumab 11 maanden plus follow-up tot 24 maanden.)
Een AE is een ongewenste medische gebeurtenis, die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met de behandeling. Een ernstige AE (SAE) wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat, bij welke dosis dan ook: de dood tot gevolg heeft; is levensbedreigend; ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist; resulteert in aanhoudende invaliditeit/onbekwaamheid; een aangeboren afwijking/geboorteafwijking is; is een andere belangrijke medische gebeurtenis. De intensiteit voor elke AE werd beoordeeld als mild, matig of ernstig, naar het oordeel van de onderzoeker. Een gebeurtenis werd beschouwd als gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel als er een "redelijke mogelijkheid" was van een relatie, volgens het klinische oordeel van de onderzoeker. Een TEAE werd gedefinieerd als een gebeurtenis die optrad of verergerde op of na de eerste dosis studiemedicatie.
Niet-ernstige bijwerkingen: tot maand 14; Ernstige bijwerkingen: tot maand 24. (De gemiddelde blootstellingsduur aan placebo was 5 maanden en voor setrusumab 11 maanden plus follow-up tot 24 maanden.)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
Mereo BioPharma

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Medical Director, Mereo BioPharma

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
11 september 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 oktober 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
12 november 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
3 april 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
13 april 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
18 april 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
5 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
29 juni 2023

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 februari 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • MBPS205
  • 2016-005096-27 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Osteogenese Imperfecta Type III

Klinische onderzoeken op setrusumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen