Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af voksne patienter med type I, III eller IV Osteogenesis Imperfecta behandlet med BPS804 (Asteroid)

29. juni 2023 opdateret af: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Et fase 2b, multicenter, multinationalt, dobbeltblindt, dosisfindende studie, der inkorporerer et åbent undersøgelse, hos voksne patienter med type I, III eller IV Osteogenesis Imperfecta behandlet med Setrusumab (BPS804)

Formålet med denne undersøgelse er at vælge en passende dosis af BPS804 ved at måle styrken/kvaliteten af ​​knogle ved hjælp af en speciel type CT-scanner. Deltagerne vil blive behandlet i 12 måneder og fulgt op i yderligere 12 måneder.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse blev tidligere udgivet af Mereo Biopharma og blev overført til Ultragenyx i februar 2021.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
112

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Mereo Investigator Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Mereo Investigator Site
      • Quebec City, Quebec, Canada
        • Mereo Investigator Site
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Mereo Investigator Site
      • Odense, Danmark
        • Mereo Investigator Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • Mereo Investigator Site
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Mereo Investigator Site
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Det Forenede Kongerige
        • Mereo Investigator Site
    • Newcastle
      • Newcastle upon Tyne, Newcastle, Det Forenede Kongerige
        • Mereo Investigator Site
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Det Forenede Kongerige
        • Mereo Investigator Site
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • Mereo Investigator Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Mereo Investigator Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Mereo Investigator Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 012115
        • Mereo Investigator Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Mereo Investigator Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Mereo Investigator Site
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87106
        • Mereo Investigator Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Mereo Investigator Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Mereo Investigator Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15225
        • Mereo Investigator Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Mereo Investigator Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Mereo Investigator Site
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig
        • Mereo Investigator Site
      • Paris, Frankrig
        • Mereo Investigator Site
    • Paris Cedex 14
      • Paris, Paris Cedex 14, Frankrig
        • Mereo Investigator Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år til 71 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med en klinisk diagnose af OI Type I, III eller IV med en bekræftet defekt i COL1A1/COL1A2 gener, som bekræftet ved genetisk testning
  • Et eller flere brud inden for de seneste 5 år
  • I stand til at give underskrevet samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med skeletmaligniteter eller andre knoglesygdomme (bortset fra OI)
  • Anamnese med neural foraminal stenose (undtagen hvis det skyldes skoliose)
  • Anamnese med myokardieinfarkt, angina pectoris, iskæmisk slagtilfælde eller forbigående iskæmisk anfald
  • Anamnese med endokrine eller skjoldbruskkirtel/biskjoldbruskkirteltilstande, der kan påvirke knoglemetabolismen
  • Behandling med bisfosfonater inden for 3 måneder efter randomisering
  • Behandling med teraparatid, denosumab eller anden anabolsk/anti-reabsorptiv medicin inden for 6 måneder efter randomisering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Setrusumab 20 mg/kg (afblændet)
Setrusumab 20 mg/kg intravenøs (IV) infusion én gang om måneden i 12 måneder plus 500 mg calcium orale tabletter og 800 IE vitamin D kapsler.
Medicin: setrusumab
Intravenøs infusion
Andre navne:
  • BPS804
Kosttilskud: Calcium
tabletter
Kosttilskud: D-vitamin
kapsler
Medicin: zoledronsyre (valgfrit)
Efter afslutning af undersøgelsesbehandlingen (måned 12) kan deltagerne modtage en valgfri enkeltdosis zoledronsyre. Deltagerne kan modtage en valgfri yderligere dosis zoledronsyre ved 18. måned efter deres behandlende læges skøn.
Eksperimentel: Setrusumab 8 mg/kg (blændet)
Setrusumab 8 mg/kg IV infusion én gang om måneden i 12 måneder plus 500 mg calcium orale tabletter og 800 IE D-vitaminkapsler.
Medicin: setrusumab
Intravenøs infusion
Andre navne:
  • BPS804
Kosttilskud: Calcium
tabletter
Kosttilskud: D-vitamin
kapsler
Medicin: zoledronsyre (valgfrit)
Efter afslutning af undersøgelsesbehandlingen (måned 12) kan deltagerne modtage en valgfri enkeltdosis zoledronsyre. Deltagerne kan modtage en valgfri yderligere dosis zoledronsyre ved 18. måned efter deres behandlende læges skøn.
Eksperimentel: Setrusumab 2 mg/kg (blændet)
Setrusumab 2 mg/kg IV infusion én gang om måneden i 12 måneder plus 500 mg calcium orale tabletter og 800 IE vitamin D kapsler.
Medicin: setrusumab
Intravenøs infusion
Andre navne:
  • BPS804
Kosttilskud: Calcium
tabletter
Kosttilskud: D-vitamin
kapsler
Medicin: zoledronsyre (valgfrit)
Efter afslutning af undersøgelsesbehandlingen (måned 12) kan deltagerne modtage en valgfri enkeltdosis zoledronsyre. Deltagerne kan modtage en valgfri yderligere dosis zoledronsyre ved 18. måned efter deres behandlende læges skøn.
Eksperimentel: Setrusumab 20 mg/kg (Open-Label)
Setrusumab 20 mg/kg IV infusion én gang om måneden i 12 måneder plus 500 mg calcium orale tabletter og 800 IE D-vitaminkapsler.
Medicin: setrusumab
Intravenøs infusion
Andre navne:
  • BPS804
Kosttilskud: Calcium
tabletter
Kosttilskud: D-vitamin
kapsler
Medicin: zoledronsyre (valgfrit)
Efter afslutning af undersøgelsesbehandlingen (måned 12) kan deltagerne modtage en valgfri enkeltdosis zoledronsyre. Deltagerne kan modtage en valgfri yderligere dosis zoledronsyre ved 18. måned efter deres behandlende læges skøn.
Placebo komparator: Placebo
Placebo IV infusion én gang om måneden i 12 måneder plus 500 mg calcium orale tabletter og 800 IE vitamin D kapsler.
Kosttilskud: Calcium
tabletter
Kosttilskud: D-vitamin
kapsler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i radial trabekulær volumetrisk knoglemineraltæthed (Tr vBMD) ved 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 12 (slut på behandling [EOT])
Vurderet ved høj opløsning perifer kvantitativ computertomografi (HRpQCT). HRpQCT-scanninger blev udført på deltagerens distale ikke-dominante arm. I tilfælde af en arm, der var blevet støttet med stænger eller havde betydelig deformitet, blev det dominerende lem valgt. Data præsenterer forholdet mellem gennemsnittet mellem besøget og baseline fra analyse af kovarians (ANCOVA).
Baseline, måned 12 (slut på behandling [EOT])
Ændring fra baseline i radial knoglestyrke (fejlbelastning) ved 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 12 (EOT)
Vurderet ved finite element analyse (FEA) af modeller genereret ud fra HRpQCT billeder af den distale radius.
Baseline, måned 12 (EOT)
Ændring fra baseline i radial knoglestyrke (stivhed) ved 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 12 (EOT)
Vurderet af FEA af modeller genereret ud fra HRpQCT-billeder af den distale radius.
Baseline, måned 12 (EOT)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra basislinje i radial og tibial Tr VBMD over tid: Fuldt analysesæt
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12 (EOT), 18, 24
Vurderet af HRpQCT. HRpQCT-scanninger blev udført på deltagerens distale ikke-dominante arm. I tilfælde af en arm, der var blevet støttet med stænger eller havde betydelig deformitet, blev det dominerende lem valgt. De præsenterede data er forholdet mellem midlerne mellem besøget og baseline fra ANCOVA.
Baseline, måned 6, 12 (EOT), 18, 24
Ændringer fra baseline i radial og tibial Tr VBMD ved måned 6 og 12: Open-Label Arm
Tidsramme: Baseline, 6. måned, 12 (EOT)
Vurderet af HRpQCT. HRpQCT-scanninger blev udført på deltagerens distale ikke-dominante arm. I tilfælde af en arm, der var blevet støttet med stænger eller havde betydelig deformitet, blev det dominerende lem valgt. De præsenterede data er forholdet mellem midlerne mellem besøget og baseline fra ANCOVA.
Baseline, 6. måned, 12 (EOT)
Ændringer fra baseline i radial og tibial knoglestyrke (fejlbelastning) over tid: Fuldt analysesæt
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12 (EOT), 18, 24
Vurderet af FEA af modeller genereret ud fra HRpQCT-billeder af den distale radius.
Baseline, måned 6, 12 (EOT), 18, 24
Ændringer fra baseline i radial og tibial knoglestyrke (fejlbelastning) efter måned 6 og 12: Open-label arm
Tidsramme: Baseline, 6. måned, 12 (EOT)
Vurderet af FEA af modeller genereret ud fra HRpQCT-billeder af den distale radius.
Baseline, 6. måned, 12 (EOT)
Ændringer fra baseline i radial og tibial knoglestyrke (stivhed) over tid: Fuldt analysesæt
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12 (EOT), 18, 24
Vurderet af FEA af modeller genereret ud fra HRpQCT-billeder af den distale radius.
Baseline, måned 6, 12 (EOT), 18, 24
Ændringer fra baseline i radial og tibial knoglestyrke (stivhed) efter måned 6 og 12: Open-Label arm
Tidsramme: Baseline, 6. måned, 12 (EOT)
Vurderet af FEA af modeller genereret ud fra HRpQCT-billeder af den distale radius.
Baseline, 6. måned, 12 (EOT)
Procentdel af deltagere med mindst 1 ny fraktur (perifer, vertebral, lang knogle, enhver) ved 12. måned
Tidsramme: Måned 12 (EOT)
Brudvurdering, bekræftet ved central røntgenaflæsning, blev udført for perifere, inklusive alle større lange knogler, mindre knogler (cifre, ribben) og vertebrale frakturer. Frakturer uden kliniske symptomer, kun påvist ved hjælp af radiografiske undersøgelser, var ikke inkluderet i analysen.
Måned 12 (EOT)
Ændring fra baseline i lænde-, total- og lårhalsknoglemineraltæthed (BMD) T-score ved 6. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6
BMD blev evalueret ved dobbelt-energi røntgenabsorptiometri (DXA). T-score blev beregnet ud fra faktisk målt knogletæthedsværdi. T-scores er standardiserede scorer, der afspejler standardafvigelserne (SD'er) over/under normalgennemsnittet for unge voksne. En score på 50 angiver populationsgennemsnittet med en standardafvigelse på 10. En positiv ændring i DXA T-score indikerer en forbedring i BMD.
Baseline, måned 6
Ændring fra baseline i BMD for lænde, total krop og lårhals ved 6. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6
BMD blev evalueret af DXA.
Baseline, måned 6
Ændring fra baseline i lumbal, total krop og lårhals BMD T-score ved måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 12 (EOT)
BMD blev evalueret af DXA. T-score blev beregnet ud fra faktisk målt knogletæthedsværdi. T-scores er standardiserede scorer, der afspejler standardafvigelserne (SD'er) over/under normalgennemsnittet for unge voksne. En score på 50 angiver populationsgennemsnittet med en standardafvigelse på 10. En positiv ændring i DXA T-score indikerer en forbedring i BMD.
Baseline, måned 12 (EOT)
Ændring fra baseline i BMD i lænde, total krop og lårhals ved 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 12 (EOT)
BMD blev evalueret af DXA.
Baseline, måned 12 (EOT)
Ændring fra baseline i total vBMD (radial og tibial) over tid
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12 (EOT), 18 og 24
Vurderet af HRpQCT. HRpQCT-scanninger blev udført på deltagerens distale ikke-dominante arm. I tilfælde af en arm, der var blevet støttet med stænger eller havde betydelig deformitet, blev det dominerende lem valgt. De præsenterede data er forholdet mellem midlerne mellem besøget og baseline fra ANCOVA.
Baseline, måned 6, 12 (EOT), 18 og 24
Ændring fra baseline i kortikal vBMD (radial og tibial) over tid
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12 (EOT), 18 og 24
Vurderet af HRpQCT. HRpQCT-scanninger blev udført på deltagerens distale ikke-dominante arm. I tilfælde af en arm, der var blevet støttet med stænger eller havde betydelig deformitet, blev det dominerende lem valgt. De præsenterede data er forholdet mellem midlerne mellem besøget og baseline fra ANCOVA.
Baseline, måned 6, 12 (EOT), 18 og 24
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i kropshøjde, vægt og kropsmasseindeks (BMI) ved 6 og 12 måneder: Fuldt analysesæt
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12 (EOT)
Baseline, måned 6, måned 12 (EOT)
Ændring fra baseline i mager og fed kropsmasse fra hele kroppen ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, 6. måned, 12 (EOT)
Mager og fed kropsmasse blev evalueret ved hjælp af helkrops-DXA (inklusive hovedet).
Baseline, 6. måned, 12 (EOT)
Ændring fra baseline i aminoterminalt propeptid af type 1 procollagen (P1NP) op til måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
Ændring fra baseline i Carboxy-Terminal Telo-Peptide [CTX-1] op til måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12 (EOT)
Ændring fra baseline i Short Form 12 Health Survey (SF-12) Fysisk komponent summarisk score på måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, 6. måned, 12 (EOT)
SF-12 er en generisk undersøgelse på 12 punkter, der måler 8 sundhedsdomæner: fysisk funktion, rollebegrænsninger på grund af fysisk sundhed, kropslige smerter, generelle sundhedsopfattelser, vitalitet, social funktion, rollebegrænsninger på grund af følelsesmæssige problemer og mentale sundhed. Det giver skalaresultater for hvert af disse 8 domæner og 2 opsummerende mål for fysisk og mental sundhed: Resuméet af den fysiske komponent og oversigten over den mentale komponent. Den samlede score for den fysiske komponentoversigt varierer fra 0 til 100, hvor højere score afspejler bedre fysisk funktion.
Baseline, 6. måned, 12 (EOT)
Ændring fra baseline i SF-12 Mental Component Summary Score efter måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, 6. måned, 12 (EOT)
SF-12 er en generisk undersøgelse på 12 punkter, der måler 8 sundhedsdomæner: fysisk funktion, rollebegrænsninger på grund af fysisk sundhed, kropslige smerter, generelle sundhedsopfattelser, vitalitet, social funktion, rollebegrænsninger på grund af følelsesmæssige problemer og mentale sundhed. Det giver skalaresultater for hvert af disse 8 domæner og 2 opsummerende mål for fysisk og mental sundhed: Resuméet af den fysiske komponent og oversigten over den mentale komponent. Den samlede score for Mental Component Summary varierer fra 0 til 100, hvor højere score afspejler bedre mental sundhed.
Baseline, 6. måned, 12 (EOT)
Ændring fra baseline i indeks (værktøj) score på EuroQol 5-dimension 5-niveau beskrivende system (EQ-5D-5L) score på måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12 (EOT)
EQ-5D-5L er et standardiseret mål for sundhedsstatus bestående af et beskrivende system af 5 sundhedsrelaterede livskvalitetstilstande (dvs. mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression) og en Visual Analogue Scale (VAS) af generel sundhed. Hver dimension er vurderet på en 5-punkts svarskala, der angiver problemernes sværhedsgrad, hvor 1 er "ingen problemer" og 5 er "ekstreme problemer". De 5 spørgsmål er scoret og bidrager tilsammen til EQ-5D index (utility) score mellem 0 og 1 (1 er perfekt helbred).
Baseline, måned 6 og 12 (EOT)
Ændring fra baseline i osteogenesis imperfecta specifik livskvalitetsspørgeskema for voksne (OIQoL-A) Samlet score på måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, 6. måned, 12 (EOT)
OIQoL-A måler 5 områder af livskvalitet relateret til OI (fysisk funktion, smerter, høretab, omsorg/bekymringer, socialt liv og familieliv og aktiviteter). Den samlede score er beregnet på en 0-100 skala, hvor højere score indikerer en større (negativ) påvirkning af livskvaliteten.
Baseline, 6. måned, 12 (EOT)
Ændring fra baseline i OIQoL-A Pain Subscale Score på måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, 6. måned, 12 (EOT)
OIQoL-A måler 5 områder af livskvalitet relateret til OI (fysisk funktion, smerter, høretab, omsorg/bekymringer, socialt liv og familieliv og aktiviteter). Smerte-underskalaen går fra 0 til 10, hvor højere værdi repræsenterer værre smerte.
Baseline, 6. måned, 12 (EOT)
Ændring fra baseline i OIQoL-A Activity Subscale Score på måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, 6. måned, 12 (EOT)
OIQoL-A måler 5 områder af livskvalitet relateret til OI (fysisk funktion, smerter, høretab, omsorg/bekymringer, socialt liv og familieliv og aktiviteter). Underskalaen Aktiviteter går fra 0 til 100, hvor højere værdi repræsenterer øget sværhedsgrad.
Baseline, 6. måned, 12 (EOT)
Procentdel af deltagere, der var positive for anti-Setrusumab-antistoffer på ethvert tidspunkt i løbet af undersøgelsen op til måned 14
Tidsramme: op til måned 14
Serumprøver blev screenet for antistoffer, der binder til setrusumab ved hjælp af en valideret analysemetode af eller under opsyn af sponsoren.
op til måned 14
Procentdel af deltagere med uønskede hændelser (AE'er), Treatment-Emergent AE'er (TEAE'er), alvorlige TEAE'er og TEAE'er, der fører til seponering eller død
Tidsramme: Ikke-alvorlige bivirkninger: op til måned 14; Alvorlige bivirkninger: op til måned 24. (Gennemsnitlig varighed af eksponering for placebo var 5 måneder og for setrusumab var 11 måneder plus opfølgning til 24 måneder).
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med behandling. En alvorlig AE (SAE) er defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis: resulterer i døden; er livstruende; kræver indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; resulterer i vedvarende handicap/inhabilitet; er en medfødt anomali/fødselsdefekt; er en anden vigtig medicinsk begivenhed. Intensiteten for hver AE blev klassificeret som mild, moderat eller svær, ifølge investigatorens vurdering. En hændelse blev anset for at være relateret til studielægemidlet, hvis der var en "rimelig mulighed" for et forhold, ifølge investigatorens kliniske vurdering. En TEAE blev defineret som en hændelse, der opstod eller forværredes på eller efter den første dosis af undersøgelsesmedicin.
Ikke-alvorlige bivirkninger: op til måned 14; Alvorlige bivirkninger: op til måned 24. (Gennemsnitlig varighed af eksponering for placebo var 5 måneder og for setrusumab var 11 måneder plus opfølgning til 24 måneder).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Mereo BioPharma

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Director, Mereo BioPharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
11. september 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
12. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
3. april 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. april 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. april 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. juni 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MBPS205
  • 2016-005096-27 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Osteogenesis Imperfecta Type III

Kliniske forsøg med setrusumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger