Kondycjonowanie o zmniejszonej intensywności i rodzinne BMT z niedopasowanym HLA w przypadku zaburzeń niezłośliwych (FAM BMT)
Badanie fazy I/II kondycjonowania o zmniejszonej intensywności i rodzinnego przeszczepu szpiku kostnego z niedopasowanym HLA u dzieci z zaburzeniami niezłośliwymi
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Pacjenci w wieku < 21 lat z chorobą niezłośliwą, u których odniesienie korzyści z przeszczepu krwiotwórczych komórek macierzystych odniesie korzyść, otrzymają schemat kondycjonujący o zmniejszonej intensywności składający się z hydroksymocznika, alemtuzumabu, fludarabiny, tiotepy i melfalanu.
Po tym nastąpi rodzinny przeszczep szpiku kostnego z niedopasowaniem HLA. Głównym celem jest ustalenie bezpieczeństwa i wszczepienia komórek dawcy po 100 dniach i 1 roku po przeszczepie.
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Shalini Shenoy, MD
- Numer telefonu: 314-454-6018
- E-mail: shalinishenoy@wustl.edu
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Ian Snyder, BS, CCRP
- Numer telefonu: 314-273-5953
- E-mail: ian.s@wustl.edu
Lokalizacje studiów
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
- Rekrutacyjny
- Yale School of Medicine
-
Główny śledczy:
- Lakshmanan Krishnamurti, MD
-
Kontakt:
- Lakshmanan Krishnamurti, MD
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
- Rekrutacyjny
- Nemours Children's Health
-
Główny śledczy:
- Emi Caywood, MD
-
Kontakt:
- Emi Caywood, MD
- Numer telefonu: 800-416-4441
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
- Rekrutacyjny
- Helen DeVos Children's Hospital
-
Kontakt:
- Troy Quigg, DO
-
Główny śledczy:
- Troy Quigg, DO
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Rekrutacyjny
- Washington University School of Medicine
-
Główny śledczy:
- Shalini Shenoy, MD
-
Kontakt:
- Shalini Shenoy, MD
- Numer telefonu: 314-454-6018
- E-mail: shalinishenoy@wustl.edu
-
Kontakt:
- Ian Snyder, BS, CCRP
- Numer telefonu: 314-273-5953
- E-mail: ian.s@wustl.edu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Choroba niezłośliwa wymagająca przeszczepu szpiku kostnego, w tym zespoły niewydolności szpiku kostnego, zaburzenia metaboliczne, zaburzenia immunologiczne lub hemoglobinopatia
W przypadku pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową musi występować jeden z następujących ciężkich objawów:
- Jawny lub cichy udar mózgu lub utrzymujące się podwyższone przezczaszkowe prędkości dopplerowskie pomimo transfuzji
- Nawracający zespół ostrej klatki piersiowej ze znacznym upośledzeniem oddychania za każdym razem
- Nefropatia sierpowata
- Nawracające przyjęcia z powodu epizodów zarostu naczyń skutkujących długotrwałym używaniem opioidów i niską jakością życia z przerwami w uczęszczaniu do szkoły
- Alloimmunizacja krwinkami czerwonymi z koniecznością przewlekłych transfuzji
- Nawracająca martwica kości lub zajęcie wielu stawów spowodowane martwicą jałową
- Pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową muszą mieć stężenie hemoglobiny S < 30% w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem leczenia alemtuzumabem
- Wiek </= 20,99 lat w momencie rejestracji
- Wynik wydajności >/= 50
- Frakcja wyrzutowa lewej komory > 40% lub frakcja skracania lewej komory > 26% w badaniu echokardiograficznym
- DLCO > 40% (skorygowane o hemoglobinę) lub pulsoksymetria z wyjściowym wysyceniem O2 >/= 90% w powietrzu pokojowym, jeśli jest zbyt młody, aby wykonać PFT
- Stężenie kreatyniny w surowicy </= 1,5x górna granica normy dla wieku i/lub GFR > 70 ml/min/1,73 m2
- Bilirubina bezpośrednia < 2x górna granica normy dla wieku
- ALT i AST < 5x górna granica normy dla wieku
Uczestnicy, którzy przebyli lub otrzymują >/= 8 przetoczeń koncentratu krwinek czerwonych przez >/= 1 rok lub >/= 20 przetoczeń koncentratu krwinek czerwonych (łącznie w ciągu całego życia) zostaną poddani badaniu MRI wątroby w celu oszacowania zawartości żelaza w wątrobie.
1. Biopsja wątroby jest wskazana w przypadku zawartości żelaza w wątrobie >/= 7 mg Fe/mg suchej masy wątroby w badaniu MRI wątroby. Badanie histologiczne wątroby musi udokumentować brak marskości, zwłóknienia pomostowego i czynnego zapalenia wątroby
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na jednoczesne stosowanie 2 metod antykoncepcji od momentu podpisania świadomej zgody do 12 miesięcy po przeszczepie. Mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji mechanicznej lub praktykować prawdziwą abstynencję od momentu podpisania świadomej zgody do 12 miesięcy po przeszczepie.
- Pisemną świadomą zgodę należy uzyskać od wszystkich odbiorców zgodnie z wytycznymi Komitetu ds. Badań nad Człowiekiem danej instytucji.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci, którzy mają rodzeństwo identyczne pod względem HLA, które może i chce zostać dawcą szpiku kostnego
- Pacjenci z marskością lub stwierdzonym zwłóknieniem pomostowym wątroby lub czynnym zapaleniem wątroby
- Niekontrolowana infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza w ciągu 6 tygodni przed włączeniem
- Dowody zakażenia wirusem HIV lub znana serologia HIV-pozytywna
- Pacjenci, którzy otrzymali wcześniej przeszczep komórek macierzystych
- Pacjenci, którzy otrzymali eksperymentalny lek lub urządzenie lub używali leku lub urządzenia poza wskazaniami rejestracyjnymi w ciągu 3 miesięcy od włączenia
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Pacjenci z czynną chorobą autoimmunologiczną (np. sarkoidoza, toczeń, twardzina skóry)
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Schemat przygotowania RIC i profilaktyka GVHD
Badanie z jednym ramieniem.
Wszyscy pacjenci otrzymują ten sam schemat kondycjonowania o zmniejszonej intensywności (RIC) i schemat profilaktyki GVHD
|
Dni od -60 do -21: hydroksymocznik (30 mg/kg mc./dobę doustnie) >6 godzin przed podaniem pierwszej dawki: alemtuzumab (3 mg dożylnie) Dzień -21: alemtuzumab (10 mg dożylnie lub podskórnie) Dzień -20: alemtuzumab (15 mg dożylnie lub S/C) (10 mg, jeśli < 10 kg) Dzień -19: alemtuzumab (20 mg IV lub S/C) (10 mg, jeśli < 10 kg) Dni -8 do -4: fludarabina (30 mg/m2/dzień IV) Dzień -4: tiotepa (8 mg/kg dożylnie) Dzień -3: melfalan (140 mg/m2) Dni -2 do -1: dni odpoczynku/brak terapii Dzień 0: przeszczep szpiku kostnego
Inne nazwy:
Dzień +3 do +4: cyklofosfamid (50mg/kg/dzień IV) Dzień +5: Rozpoczęcie takrolimusu & Rozpoczęcie mykofenolanu mofetylu (MMF) Dni +5, +14, +30, +60, +90: abatacept (IND) (10mg/kg/dzień IV) Dzień +90: rytuksymab (375mg/m2 IV jednorazowo) Pacjenci ≥ 12 lat - Dni +120 do +180: abatacept (IND) miesięcznie (10mg/kg/dzień IV) Pacjenci ≥ 12 lat - Dni +210 do +390: abatacept (IND) miesięcznie (5mg/kg/dzień) Pacjenci <12 lat - Dni +120 do +390: abatacept (IND) miesięcznie (5mg/kg/dzień IV)
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wszczepienie dawcy
Ramy czasowe: 100 dni i 1 rok po przeszczepie
|
mierzona chimeryzmem
|
100 dni i 1 rok po przeszczepie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas na wszczepienie neutrofili
Ramy czasowe: 100 dni po przeszczepie
|
mierzone za pomocą pełnej morfologii krwi
|
100 dni po przeszczepie
|
|
Czas do wszczepienia płytek krwi
Ramy czasowe: 100 dni po przeszczepie
|
mierzone za pomocą pełnej morfologii krwi
|
100 dni po przeszczepie
|
|
Wpływ BMT na czynność płuc
Ramy czasowe: 90 dni, 1 rok i 2 lata po przeszczepie
|
mierzone testami czynnościowymi płuc
|
90 dni, 1 rok i 2 lata po przeszczepie
|
|
Wpływ BMT na czynność wątroby
Ramy czasowe: 90 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata po przeszczepie
|
mierzone ocenami laboratoryjnymi
|
90 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata po przeszczepie
|
|
Wpływ BMT na funkcje neurologiczne
Ramy czasowe: 90 dni, 1 rok i 2 lata po przeszczepie
|
mierzone testami poznawczymi i ankietami dotyczącymi jakości życia
|
90 dni, 1 rok i 2 lata po przeszczepie
|
|
Wpływ BMT na czynność serca
Ramy czasowe: 90 dni, 1 rok i 2 lata po przeszczepie
|
mierzone za pomocą echokardiogramów
|
90 dni, 1 rok i 2 lata po przeszczepie
|
|
Wpływ BMT na czynność nerek
Ramy czasowe: 90 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata po przeszczepie
|
mierzone ocenami laboratoryjnymi
|
90 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata po przeszczepie
|
|
Farmakokinetyka alemtuzumabu
Ramy czasowe: dni -19, dzień 0, dzień +15 i dzień +30
|
mierzone jako maksymalne stężenie alemtuzumabu w osoczu
|
dni -19, dzień 0, dzień +15 i dzień +30
|
|
Farmakokinetyka abataceptu
Ramy czasowe: dni +30, +60, +90, 1 rok, 1,5 roku i 2 lata po przeszczepie
|
mierzone jako maksymalne stężenie abataceptu w osoczu
|
dni +30, +60, +90, 1 rok, 1,5 roku i 2 lata po przeszczepie
|
|
Częstość występowania ostrej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD)
Ramy czasowe: 1 rok po przeszczepie
|
mierzone protokołową skalą ocen
|
1 rok po przeszczepie
|
|
Częstość występowania przewlekłej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD)
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
|
mierzone protokołową skalą ocen
|
2 lata po przeszczepie
|
|
Rekonstytucja odporności
Ramy czasowe: dni +30, +60, +90, 1 rok, 1,5 roku i 2 lata po przeszczepie
|
mierzone ocenami laboratoriów badawczych
|
dni +30, +60, +90, 1 rok, 1,5 roku i 2 lata po przeszczepie
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Śledczy
Śledczy
- Główny śledczy: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Szacowany)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby hematologiczne
- Choroby szpiku kostnego
- Anemia, hemolityczna, wrodzona
- Anemia, hemoliza
- Niedokrwistość
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Zaburzenia niewydolności szpiku kostnego
- Anemia, sierpowata komórka
- Choroby metaboliczne
- Hemoglobinopatie
- Choroby układu odpornościowego
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- 201611172
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Schemat RIC
-
NCT04645875ZakończonyChoroby układu krążenia | Cukrzyca | Siedzący tryb życia | Cukrzyca typu 2 | Siedzący tryb życia | Czynnik ryzyka sercowo-naczyniowego
-
NCT03728114Nieznany
-
NCT06178419RekrutacyjnyZapalenie tętnic Takayasu | Niedokrwienie mózgu
-
NCT05426707Jeszcze nie rekrutacjaOporne nadciśnienie
-
NCT03484936Jeszcze nie rekrutacja
-
NCT03721692Rejestracja na zaproszenieOstra niedokrwienna choroba naczyń mózgowych
-
NCT02431338NieznanyZawał mięśnia sercowego z uniesieniem odcinka ST
-
NCT05446402Zakończony
-
NCT05289518Jeszcze nie rekrutacjaOstry udar niedokrwienny
-
NCT06920706Jeszcze nie rekrutacjaDepresja poudarowa | Zdalne warunkowanie niedokrwienne