Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie syrolimusa z PEG-asparaginazą w ostrej białaczce limfoblastycznej (ALL)

30 listopada 2013 zaktualizowane przez: Frank Keller, Emory University

Badanie fazy I syrolimusa z PEG-asparaginazą w wielokrotnej nawracającej lub opornej na leczenie ostrej białaczce limfoblastycznej u dzieci

Celem tego badania jest znalezienie bezpiecznej dawki sirolimusu, którą można stosować ze standardową dawką L-asparaginazy. Aby znaleźć bezpieczną dawkę, badacze podają pierwszemu pacjentowi bardzo małą dawkę syrolimusa (mniejszą niż dawka stosowana u dzieci po przeszczepach narządów) oraz standardową dawkę L-asparaginazy. Badacze będą następnie szukać skutków ubocznych. Jeśli wystąpią działania niepożądane, badacze zmniejszą dawkę syrolimusa. Jeśli tego nie zrobią, badacze zwiększą dawkę syrolimusa u kolejnego pacjenta objętego badaniem. Badacze będą kontynuować tę metodę, dopóki mniej niż jedna trzecia pacjentów nie będzie miała działania niepożądanego, które wymagałoby zaprzestania podawania leku lub zmiany dawki.

Badacze planują zarejestrować do 15 dzieci z nawrotem ALL. Włączeni pacjenci musieli wyzdrowieć z innego leczenia przed rozpoczęciem tego badania. Ponadto nie mogą mieć poważnych skutków ubocznych wcześniejszej terapii, które prawdopodobnie sprawią, że te leki będą mniej bezpieczne.

Badacze będą zbierać informacje, czy te leki pomagają wyleczyć ALL, ale celem będzie znalezienie dawki syrolimusa, która nie powoduje zbyt wielu skutków ubocznych w połączeniu z L-asparaginazą. Zostanie to wyjaśnione rodzinom, które podpiszą pisemną zgodę. W stosownych przypadkach pacjenci wyrażą ustną lub pisemną zgodę.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wielokrotna nawrotowa ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) ma bardzo niski wskaźnik wyleczeń i nie ma standardu opieki nad tymi pacjentami. Dlatego chcemy połączyć dwa leki chemioterapeutyczne, aby sprawdzić, czy są one bezpieczne i pomogą w leczeniu tych pacjentów. Pierwszy środek, L-asparaginaza, jest stosowany u większości pacjentów podczas początkowego leczenia ALL. Drugi czynnik, sirolimus, powoduje śmierć ludzkich komórek białaczkowych w laboratorium. Sirolimus jest również stosowany u dzieci po przeszczepie nerki lub serca w celu zapobiegania odrzuceniu narządu. Dlatego bezpieczeństwo i skutki uboczne są dobrze znane u dzieci.

Istnieje wiele etapów, które umożliwiają wzrost komórek nowotworowych u ludzi. L-asparaginaza i sirolimus blokują dwa różne etapy wzrostu komórek. Z tego powodu przewidujemy, że te dwa leki będą działać razem, prowadząc do większej śmierci komórek nowotworowych.

Pierwsza część badania będzie trwała 1 miesiąc dla każdego pacjenta. Jeśli pacjenci mają dobrą odpowiedź na te dwa leki, będą mogli kontynuować te leki przez okres do 12 miesięcy. Przez pozostały czas trwania badania będą oni kontynuować przyjmowanie dawki syrolimusa, którą otrzymywali w pierwszym miesiącu.

Przyjrzymy się również, w jaki sposób komórki białaczkowe reagują na te leki w laboratorium. Nie pobierzemy żadnych próbek krwi ani szpiku kostnego od pacjenta, chyba że potrzebuje on już procedury wykonanej do innych badań. Ilość dodatkowo pobranej krwi lub szpiku kostnego nie zaszkodzi pacjentowi. Ponieważ nie wiemy, co oznaczają te badania laboratoryjne, nie będziemy informować pacjentów o wynikach w trakcie badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mniej niż 21 lat.
  2. Ostra białaczka limfoblastyczna.
  3. Drugi lub kolejny nawrót szpiku kostnego lub pierwszy nawrót i oporność na co najmniej 2 próby ponownej indukcji.
  4. Oczekiwana długość życia co najmniej 8 tygodni.
  5. Całkowicie wyleczony z ostrych toksycznych skutków całej wcześniejszej terapii.
  6. Właściwa funkcja narządów.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z udokumentowanymi reakcjami miejscowymi lub ogólnoustrojowymi stopnia ≥ 3. na PEG-asparaginazę w wywiadzie.
  2. Pacjenci z udokumentowaną historią anty-E. coli przeciw asparaginazie.
  3. Pacjenci z zapaleniem trzustki ≥ 3. stopnia w wywiadzie.
  4. Pacjenci z czynną i niekontrolowaną infekcją.
  5. Pacjenci po allogenicznym przeszczepie szpiku kostnego, którzy nadal przyjmują leki immunosupresyjne.
  6. Samice w ciąży lub karmiące. Kobiety w wieku rozrodczym zgodzą się na stosowanie antykoncepcji w trakcie protokołu.
  7. Pacjenci otrzymujący obecnie inne badane środki, leki lub suplementy o znanym działaniu przeciwbiałaczkowym.
  8. Inne jednocześnie stosowane leki, które mogą wpływać na metabolizm syrolimusa (patrz punkt 7.2).
  9. Pacjenci, którzy w opinii badacza nie będą w stanie spełnić wymagań monitorowania bezpieczeństwa badania.
  10. Pacjenci z historią udokumentowanej skrzepliny z poprzedniej terapii asparaginazą.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 1

Pacjenci będą otrzymywać PEG-asparaginazę w ustalonej tygodniowej dawce, zgodnie z opublikowanymi doniesieniami dotyczącymi nawracającej ALL w dzieciństwie. Dawka syrolimusa zostanie zwiększona zgodnie ze standardowymi metodami statystycznymi fazy 1.

U pacjentów z czynną białaczką ośrodkowego układu nerwowego metotreksat dokanałowo, hydrokortyzon i cytarabinę (potrójna dawka IT) będą podawane raz w tygodniu, z ratowaniem leukoworyny według uznania lekarza prowadzącego.
Lek: Syrolimus
Syrolimus codziennie doustnie dni od 1 do 28, Poziom dawki 0: 0,25 mg/m2 pc. doustnie na dobę Poziom dawki 1: 0,5 mg/m2 pc. doustnie na dobę Poziom dawki 2: 1 mg/m2 pc. doustnie na dobę Poziom dawki 3 1,5 mg/m2 pc. doustnie na dobę Poziom dawki 4 2 mg/m2 doustnie dziennie
Lek: PEG-asparaginaza
Pacjenci będą otrzymywać PEG-asparaginazę w ustalonej tygodniowej dawce, zgodnie z opublikowanymi doniesieniami dotyczącymi nawracającej ALL w dzieciństwie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Oszacowanie maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) syrolimusa u dzieci z oporną na leczenie lub nawracającą ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL), które otrzymują jednocześnie PEG-asparaginazę.
Ramy czasowe: koniec studiów
koniec studiów
Określenie toksyczności ograniczającej dawkę syrolimusa w połączeniu z PEG-asparaginazą w tym badaniu I fazy.
Ramy czasowe: koniec studiów
koniec studiów

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Wykorzystanie przepływu fosfo do pomiaru stopnia fosforylacji białek szlaku sygnałowego w odpowiedzi na specyficzne zdarzenia stymulujące w komórkach białaczkowych pochodzących ze szpiku kostnego, uzyskanych w momencie włączenia do badania oraz w dniu 15 i 29.
Ramy czasowe: koniec studiów
koniec studiów
Aby skorelować fosforylację szlaku sygnałowego z odpowiedzią kliniczną na schemat chemioterapii zastosowany w tym badaniu.
Ramy czasowe: koniec studiów
koniec studiów

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Emory University

Śledczy

  • Główny śledczy: Frank Keller, MD, Emory University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 sierpnia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 sierpnia 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

12 sierpnia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

3 grudnia 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 listopada 2013

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB00015324
  • Sirolimus (Inny identyfikator: Other)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ostra białaczka limfoblastyczna

Badania kliniczne na Syrolimus

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Thailand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj