Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sirolimuusin ja PEG-asparaginaasin tutkimus akuutissa lymfoblastisessa leukemiassa (ALL)

lauantai 30. marraskuuta 2013 päivittänyt: Frank Keller, Emory University

Vaiheen I tutkimus sirolimuusista PEG-asparaginaasilla useissa toistuvissa tai refraktaarisissa lapsuuden akuutissa lymfoblastisessa leukemiassa

Tämän tutkimuksen tavoitteena on löytää turvallinen sirolimuusiannos, jota voidaan käyttää tavallisen L-asparaginaasin annoksen kanssa. Turvallisen annoksen löytämiseksi tutkijat antavat ensimmäiselle potilaalle erittäin pienen annoksen sirolimuusia (pienempi kuin elinsiirtolapsilla käytetty annos) ja standardiannoksen L-asparaginaasia. Tämän jälkeen tutkijat etsivät sivuvaikutuksia. Jos sivuvaikutuksia ilmenee, tutkijat pienentävät sirolimuusin annosta. Jos näin ei tapahdu, tutkijat lisäävät sirolimuusiannosta seuraavalle tutkimukseen osallistuvalle potilaalle. Tutkijat jatkavat tätä menetelmää, kunnes alle kolmanneksella potilaista ilmenee sivuvaikutus, joka vaatisi lääkkeen lopettamista tai annoksen muuttamista.

Tutkijat aikovat rekisteröidä jopa 15 lasta, joilla on uusiutunut ALL. Mukaan otettujen potilaiden on oltava toipuneet muista hoidoista ennen tämän tutkimuksen aloittamista. Heillä ei myöskään voi olla vakavia sivuvaikutuksia aikaisemmasta hoidostaan, jotka mahdollisesti tekevät näistä lääkkeistä vähemmän turvallisia.

Tutkijat keräävät tietoa siitä, auttavatko nämä lääkkeet parantamaan ALL-tautia, mutta tarkoituksena on löytää sirolimuusiannos, joka ei aiheuta liikaa sivuvaikutuksia yhdistettynä L-asparaginaasiin. Tämä selitetään perheille ja he allekirjoittavat kirjallisen suostumuksen. Potilaat antavat tarvittaessa suullisen tai kirjallisen suostumuksen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Usein uusiutuneen akuutin lymfoblastisen leukemian (ALL) paranemisaste on erittäin huono, eikä näiden potilaiden hoidossa ole standardia. Siksi haluamme yhdistää kaksi kemoterapialääkettä nähdäksemme, ovatko ne turvallisia ja auttavatko näiden potilaiden hoidossa. Ensimmäistä ainetta, L-asparaginaasia, käytetään useimmilla potilailla ALL:n alkuhoidon aikana. Toinen aine, sirolimuusi, aiheuttaa kuoleman ihmisen leukemiasoluissa laboratoriossa. Sirolimuusia käytetään myös lapsilla, joille on tehty munuais- tai sydämensiirto, estämään elimen hylkimisreaktio. Siksi turvallisuus ja sivuvaikutukset tunnetaan hyvin lapsilla.

On monia vaiheita, jotka mahdollistavat syöpäsolujen kasvamisen ihmisissä. L-asparaginaasi ja sirolimuusi estävät kaksi eri vaihetta solujen kasvussa. Tämän vuoksi odotamme, että nämä kaksi lääkettä toimivat yhdessä johtaen lisää syöpäsolukuolemaa.

Tutkimuksen ensimmäinen osa kestää yhden kuukauden kullekin potilaalle. Jos potilaiden vaste näille kahdelle lääkkeelle on hyvä, he voivat jatkaa näiden lääkkeiden käyttöä enintään 12 kuukautta. He jatkavat sirolimuusiannoksella, jonka he saivat ensimmäisen kuukauden aikana tutkimuksen jäljellä olevan ajan.

Tarkastelemme myös tapaa, jolla leukemiasolut reagoivat näihin lääkkeisiin laboratoriossa. Emme ota potilaalta veri- tai luuydinnäytteitä, ellei hän jo tarvitse toimenpidettä muihin kokeisiin. Ylimääräisen veren tai luuytimen määrä ei aiheuta potilaille haittaa. Koska emme tiedä mitä nämä laboratoriotutkimukset tarkoittavat, emme kerro potilaille tuloksia tutkimuksen aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Alle 21 vuotta vanha.
  2. Akuutti lymfoblastinen leukemia.
  3. Toinen tai suurempi luuytimen relapsi tai 1. uusiutuminen ja vähintään 2 uudelleeninduktioyritystä vastaan.
  4. Elinajanodote vähintään 8 viikkoa.
  5. Täysin toipunut kaiken aikaisemman hoidon akuuteista toksisista vaikutuksista.
  6. Asianmukainen elimen toiminta.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on dokumentoitu ≥ asteen 3 paikallisia tai systeemisiä reaktioita PEG-asparaginaasille.
  2. Potilaat, joilla on dokumentoitu anti-E. colin asparaginaasin vasta-aineet.
  3. Potilaat, joilla on ollut ≥ asteen 3 haimatulehdus.
  4. Potilaat, joilla on aktiivinen ja hallitsematon infektio.
  5. Potilaat s/p allogeenisen luuydinsiirron, jotka edelleen käyttävät immunosuppressantteja.
  6. Raskaana olevat tai imettävät naiset. Hedelmällisessä iässä olevat naiset suostuvat käyttämään ehkäisyä protokollan aikana.
  7. Potilaat, jotka saavat parhaillaan muita tutkimusaineita, lääkkeitä tai lisäravinteita, joilla on tunnettu leukemiaa estävä vaikutus.
  8. Muut samanaikaiset lääkkeet, jotka voivat muuttaa sirolimuusin metaboliaa (ks. kohta 7.2).
  9. Potilaat, jotka tutkijan näkemyksen mukaan eivät pysty noudattamaan tutkimuksen turvallisuusseurantavaatimuksia.
  10. Potilaat, joilla on dokumentoitu veritulppa aikaisemmasta asparaginaasihoidosta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 1

Koehenkilöt saavat PEG-asparaginaasia kiinteänä viikoittaisena annoksena julkaistujen raporttien mukaan uusiutuneesta lapsuuden ALL:sta. Sirolimuusin annosta nostetaan standardinmukaisten vaiheen 1 tilastollisten menetelmien mukaisesti.

Potilaille, joilla on aktiivinen keskushermostoleukemia, intratekaalista metotreksaattia, hydrokortisonia ja sytarabiinia (kolminkertainen IT) annetaan viikoittain, ja leukovorin pelastus tapahtuu hoitavan lääkärin harkinnan mukaan.
Lääke: Sirolimus
Sirolimuusi päivittäin vuorokaudessa 1–28, Annostaso 0: 0,25 mg/m2 päivässä Annostaso 1: 0,5 mg/m2 päivässä Annostaso 2: 1 mg/m2 päivässä Annostaso 3 1,5 mg/m2 päivässä Annostaso 4 2 mg/m2 päivässä
Lääke: PEG-asparaginaasi
Koehenkilöt saavat PEG-asparaginaasia kiinteänä viikoittaisena annoksena julkaistujen raporttien mukaan uusiutuneesta lapsuuden ALL:sta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Sirolimuusin suurimman siedetyn annoksen (MTD) arvioiminen lapsille, joilla on refraktaarinen tai uusiutuva akuutti lymfoblastinen leukemia (ALL), jotka saavat samanaikaisesti PEG-asparaginaasia.
Aikaikkuna: opintojen loppu
opintojen loppu
Sirolimuusin annosta rajoittavien toksisuuksien määrittäminen yhdessä PEG-asparaginaasin kanssa tässä faasin I tutkimuksessa.
Aikaikkuna: opintojen loppu
opintojen loppu

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Fosfovirtauksen käyttäminen signalointireitin proteiinien fosforylaatioasteen mittaamiseen vasteena spesifisille stimuloiville tapahtumille luuytimestä peräisin olevissa leukemiasoluissa, jotka on saatu tutkimukseen tullessa ja päivinä 15 ja 29.
Aikaikkuna: opintojen loppu
opintojen loppu
Signaalireitin fosforylaation korreloimiseksi kliiniseen vasteeseen tässä tutkimuksessa käytetylle kemoterapia-ohjelmalle.
Aikaikkuna: opintojen loppu
opintojen loppu

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Emory University

Tutkijat

  • Päätutkija: Frank Keller, MD, Emory University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. kesäkuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. elokuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. elokuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 11. elokuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. elokuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 12. elokuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 3. joulukuuta 2013

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 30. marraskuuta 2013

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. marraskuuta 2012

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB00015324
  • Sirolimus (Muu tunniste: Other)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirolimus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Moldova

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa