Badanie pomostowe w celu wyeliminowania obecności MRD w ostrej białaczce przed HCT

Kryteria przyjęcia:

• Rozpoznanie ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) lub ostrej białaczki szpikowej (AML) z < 5% blastów w szpiku kostnym (M1) na podstawie morfologii i które spełnia jedno z następujących kryteriów:

Dowód MRD z cytometrii przepływowej (≥ 0,01% blastów białaczkowych dla ALL lub ≥ 0,5% blastów białaczkowych dla AML wykrytych w szpiku kostnym) LUB Molekularne/cytogenetyczne dowody choroby (metodologia FISH lub PCR) wykonane w ciągu 7 dni I z zamiarem udania się na allogeniczny przeszczep komórek krwiotwórczych (HCT) niezależnie od tego badania

• Pacjenci muszą mieć dostępnego dawcę i mieć zamiar bezpośredniego poddania się ALL-HCT po zakończeniu 1 cyklu terapii pomostowej.
• Wiek od 0 do 39 lat
• Stan sprawności według Karnofsky'ego ≥ 50% dla pacjentów w wieku 16 lat i starszych oraz wynik Lansky Play Score ≥ 50 dla pacjentów w wieku poniżej 16 lat (patrz Załącznik 2)
• Oczekiwana długość życia pacjentów musi wynosić ≥ 8 tygodni, zgodnie z ustaleniami badacza włączającego
• Mieć akceptowalną funkcję narządów określoną w ciągu 7 dni od rejestracji badania

Nerki: klirens kreatyniny ≥ 60 ml/min/1,73 m2 lub stężenie kreatyniny w surowicy w zależności od wieku/płci w następujący sposób:

Wątroba: AlAT < 5 x górna granica normy (GGN) i bilirubina całkowita ≤ 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku Serce: frakcja wyrzutowa lewej komory ≥ 40% według ECHO/MUGA

• Przed przystąpieniem do tego badania pacjenci muszą w pełni wyleczyć się z ostrych skutków toksycznych wszystkich wcześniejszych chemioterapii, immunoterapii lub radioterapii. Od poprzedniej chemioterapii musi upłynąć co najmniej 7 dni.
• Hematopoetyczne czynniki wzrostu: Co najmniej 7 dni od zakończenia terapii czynnikiem wzrostu i co najmniej 14 dni od podania pegfilgrastymu (Neulasta®).
• Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji (diafragmy, pigułki antykoncepcyjne, zastrzyki, wkładka wewnątrzmaciczna [IUD], sterylizacja chirurgiczna, implanty podskórne lub abstynencja itp.) podczas leczenia i przez 2 miesiące po jego zakończeniu. ostatnia dawka chemioterapii. Mężczyźni aktywni seksualnie muszą wyrazić zgodę na stosowanie mechanicznych środków antykoncepcyjnych na czas trwania leczenia i przez 2 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki chemioterapii.
• Dobrowolna pisemna zgoda przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem, która nie jest częścią normalnej opieki medycznej, z zastrzeżeniem, że zgoda może zostać wycofana przez uczestnika w dowolnym momencie bez uszczerbku dla przyszłej opieki medycznej.

Kryteria wyłączenia:

• ostra białaczka promielocytowa (APL)
• Czynna choroba pozaszpikowa (OUN ≥ CNS2 i/lub białaczka jąder) lub obecność choroby chlorowatej
• Otrzymywanie jednoczesnej chemioterapii, radioterapii; immunoterapii lub innej terapii przeciwnowotworowej innej niż określona w protokole
• Ogólnoustrojowa infekcja grzybicza, bakteryjna, wirusowa lub inna niekontrolowana (zdefiniowana jako wykazująca utrzymujące się oznaki/podmioty związane z infekcją i bez poprawy pomimo odpowiednich antybiotyków lub innego leczenia)
• Ciąża lub karmienie piersią. Wiadomo, że środki stosowane w tym badaniu są teratogenne dla płodu i nie ma informacji na temat przenikania środków do mleka matki. Wszystkie kobiety w wieku rozrodczym muszą przejść badanie krwi lub moczu w ciągu 2 tygodni przed rejestracją, aby wykluczyć ciążę.
• Znana alergia na którykolwiek ze środków lub ich składników użytych w tym badaniu
• Uczestnictwo w równoległym badaniu fazy 1 lub 2