Překlenovací studie k odstranění přítomnosti MRD u akutní leukémie před HCT

Kritéria pro zařazení:

• Diagnóza akutní lymfoblastické leukémie (ALL) nebo akutní myeloidní leukémie (AML) s < 5 % blastů v kostní dřeni (M1) podle morfologie a která splňuje jedno z následujících kritérií:

Průkazová cytometrická evidence MRD (≥ 0,01 % leukemických blastů pro ALL nebo ≥ 0,5 % leukemických blastů pro AML detekovaná v kostní dřeni) NEBO Molekulární/cytogenetický důkaz onemocnění (metodika FISH nebo PCR) provedené do 7 dnů A se záměrem jít na alogenní transplantaci hematopoetických buněk (HCT) nezávisle na této studii

• Pacienti musí mít dostupného dárce a mít v úmyslu přistoupit přímo k ALL-HCT po dokončení 1 cyklu překlenovací terapie.
• Věk 0 až 39 let
• Karnofsky Performance Status ≥ 50 % pro pacienty ve věku 16 let a starší a Lansky Play skóre ≥ 50 pro pacienty mladší 16 let (viz Příloha 2)
• Pacienti musí mít očekávanou délku života ≥ 8 týdnů, jak určí zařazující zkoušející
• Mít přijatelnou orgánovou funkci, jak je definována, do 7 dnů od registrace studie

Renální: clearance kreatininu ≥ 60 ml/min/1,73 m2 nebo sérový kreatinin na základě věku/pohlaví takto:

Játra: ALT < 5 x horní hranice normy (ULN) a celkový bilirubin ≤ 1,5 x horní hranice normy (ULN) pro věk Srdeční: ejekční frakce levé komory ≥ 40 % podle ECHO/MUGA

• Pacienti se před vstupem do této studie museli plně zotavit z akutních toxických účinků veškeré předchozí chemoterapie, imunoterapie nebo radioterapie. Od předchozí chemoterapie musí uplynout alespoň 7 dní.
• Hematopoetické růstové faktory: Minimálně 7 dní od ukončení léčby růstovým faktorem a alespoň 14 dní od podání pegfilgrastimu (Neulasta®).
• Sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku musí souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce (bránice, antikoncepční pilulky, injekce, nitroděložní tělísko [IUD], chirurgická sterilizace, podkožní implantáty nebo abstinence atd.) po dobu léčby a 2 měsíce po jejím ukončení. poslední dávka chemoterapie. Sexuálně aktivní muži musí souhlasit s používáním bariérové ​​antikoncepce po dobu léčby a 2 měsíce po poslední dávce chemoterapie.
• Dobrovolný písemný souhlas před provedením jakéhokoli postupu souvisejícího se studií, který není součástí běžné lékařské péče, s tím, že souhlas může být subjektem kdykoli odvolán, aniž by byla dotčena budoucí lékařská péče.

Kritéria vyloučení:

• Akutní promyelocytární leukémie (APL)
• Aktivní extramedulární onemocnění (CNS ≥ CNS2 a/nebo testikulární leukémie) nebo přítomnost chloromatózního onemocnění
• Přijímání souběžné chemoterapie, radiační terapie; imunoterapii nebo jinou protinádorovou terapii, než je uvedeno v protokolu
• Systémová plísňová, bakteriální, virová nebo jiná infekce nekontrolovaná (definovaná jako projevující přetrvávající příznaky/symptomy související s infekcí a bez zlepšení, navzdory vhodným antibiotikům nebo jiné léčbě)
• Těhotné nebo kojící. Látky použité v této studii jsou známé jako teratogenní pro plod a neexistují žádné informace o vylučování látek do mateřského mléka. Všechny ženy ve fertilním věku musí podstoupit krevní test nebo vyšetření moči do 2 týdnů před registrací, aby se vyloučilo těhotenství.
• Známá alergie na kterýkoli z činidel nebo jejich složek použitých v této studii
• Účast na souběžné studii fáze 1 nebo 2