Áthidaló tanulmány az akut leukémia MRD jelenlétének kiküszöbölésére a HCT előtt

Bevételi kritériumok:

• Akut limfoblasztos leukémia (ALL) vagy akut myeloid leukémia (AML) diagnózisa <5% csontvelői blasztokkal (M1) morfológia alapján, és amely megfelel az alábbi kritériumok egyikének:

Az MRD áramlási citometriai bizonyítéka (≥ 0,01% leukémiás blasztok ALL-re vagy ≥ 0,5% leukémiás blasztok AML-re a csontvelőben kimutatva) VAGY a betegség molekuláris/citogenetikai bizonyítéka (FISH vagy PCR-módszer) 7 napon belül és indulási szándékkal ettől a vizsgálattól független allogén hematopoietikus sejttranszplantációra (HCT).

• A betegeknek rendelkezniük kell rendelkezésre álló donorral, és szándékukban áll közvetlenül az ALL-HCT kezelésre lépni az áthidaló terápia 1 ciklusának befejezése után.
• Életkor 0-39 év
• Karnofsky Performance Status ≥ 50% a 16 éves és idősebb betegeknél és Lansky Play Score ≥ 50 16 év alatti betegeknél (lásd a 2. függeléket)
• A betegek várható élettartamának legalább 8 hétnek kell lennie, amint azt a vizsgálatot végző vizsgáló meghatározza
• Elfogadható szervműködéssel kell rendelkeznie a vizsgálat regisztrációját követő 7 napon belül

Vese: kreatinin-clearance ≥ 60 ml/perc/1,73 m2 vagy szérum kreatinin kor/nem alapján az alábbiak szerint:

Máj: ALT < 5-szöröse a normál felső határának (ULN) és összbilirubin ≤ 1,5-szerese a normál felső határának (ULN) az életkor szerint Szív: bal kamrai ejekciós frakció ≥ 40% ECHO/MUGA alapján

• A betegeknek teljesen fel kell gyógyulniuk az összes korábbi kemoterápia, immunterápia vagy sugárterápia akut toxikus hatásaiból, mielőtt ebbe a vizsgálatba kezdenének. Legalább 7 napnak el kell telnie az előző kemoterápia óta.
• Hematopoietikus növekedési faktorok: Legalább 7 nap a növekedési faktorral végzett terápia befejezése óta és legalább 14 nap a pegfilgrasztim (Neulasta®) beadása óta.
• A fogamzóképes korú, szexuálisan aktív nőknek bele kell állniuk a megfelelő fogamzásgátlás (rekeszizom, fogamzásgátló tabletták, injekciók, intrauterin eszköz [IUD], műtéti sterilizálás, szubkután implantátumok vagy absztinencia stb.) használatába a kezelés időtartama alatt és az azt követő 2 hónapig. az utolsó adag kemoterápia. A szexuálisan aktív férfiaknak bele kell egyezniük abba, hogy a kemoterápia utolsó adagja alatt és 2 hónapig fogamzásgátlást alkalmaznak.
• Önkéntes írásos beleegyezés bármely, a normál orvosi ellátás részét nem képező, tanulmányokkal kapcsolatos eljárás elvégzése előtt, azzal a feltétellel, hogy a hozzájárulását a vizsgálati alany bármikor visszavonhatja, a jövőbeni orvosi ellátás sérelme nélkül.

Kizárási kritériumok:

• Akut promielocitás leukémia (APL)
• Aktív extramedulláris betegség (CNS ≥ CNS2 és/vagy here leukémia) vagy kloromatosus betegség jelenléte
• Egyidejű kemoterápia, sugárterápia fogadása; immunterápia vagy más, a protokollban meghatározottaktól eltérő rákellenes terápia
• Szisztémás gombás, bakteriális, vírusos vagy egyéb, nem kontrollált fertőzés (a fertőzéssel kapcsolatos, folyamatos jelek/tünetek definíciója szerint, amelyek a megfelelő antibiotikumok vagy egyéb kezelés ellenére nem javulnak)
• Terhes vagy szoptató. A vizsgálatban használt szerekről ismert, hogy teratogén hatásúak a magzatra, és nincs információ a szerek anyatejbe történő kiválasztódásáról. Minden fogamzóképes korú nőnek vér- vagy vizeletvizsgálatot kell végeznie a regisztráció előtt 2 héten belül, hogy kizárja a terhességet.
• Ismert allergia bármely, a vizsgálatban használt szerrel vagy összetevőivel szemben
• Egyidejű 1. vagy 2. fázisú vizsgálatban való részvétel