Bridging-studie for å eliminere tilstedeværelse av MRD for akutt leukemi før HCT

Inklusjonskriterier:

• Diagnose av akutt lymfatisk leukemi (ALL) eller akutt myeloid leukemi (AML) med < 5 % blaster i benmargen (M1) etter morfologi og som oppfyller ett av følgende kriterier:

Flowcytometriske bevis på MRD (≥ 0,01 % leukemiblaster for ALL eller ≥ 0,5 % leukemiblaster for AML påvist i benmargen) ELLER Molekylær/cytogenetisk bevis på sykdom (FISH eller PCR-metodikk) utført innen 7 dager og med den hensikt å gå videre til en allogen hematopoietisk celletransplantasjon (HCT) uavhengig av denne studien

• Pasienter må ha en tilgjengelig donor og ha til hensikt å gå direkte til ALL-HCT etter fullført 1 syklus med brobehandling.
• Alder 0 til 39 år
• Karnofsky Performance Status ≥ 50 % for pasienter 16 år og eldre og Lansky Play Score ≥ 50 for pasienter under 16 år (se vedlegg 2)
• Pasienter må ha en forventet levealder ≥ 8 uker som bestemt av den innrullerende utrederen
• Ha akseptabel organfunksjon som definert innen 7 dager etter studieregistrering

Nyre: kreatininclearance ≥ 60 ml/min/1,73 m2 eller serumkreatinin basert på alder/kjønn som følger:

Lever: ALT < 5 x øvre normalgrense (ULN) og total bilirubin ≤ 1,5 x øvre normalgrense (ULN) for alder Hjerte: venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon ≥ 40 % ved ECHO/MUGA

• Pasienter må ha kommet seg fullstendig etter de akutte toksiske effektene av all tidligere kjemoterapi, immunterapi eller strålebehandling før de går inn i denne studien. Minst 7 dager må ha gått fra tidligere kjemoterapi.
• Hematopoietiske vekstfaktorer: Minst 7 dager siden avsluttet behandling med en vekstfaktor og minst 14 dager siden administrering av pegfilgrastim (Neulasta®).
• Seksuelt aktive kvinner i fertil alder må godta å bruke adekvat prevensjon (diafragma, p-piller, injeksjoner, intrauterin enhet [IUD], kirurgisk sterilisering, subkutane implantater, eller abstinens osv.) under behandlingens varighet og i 2 måneder etter siste dose med kjemoterapi. Seksuelt aktive menn må godta å bruke barriereprevensjon under behandlingens varighet og i 2 måneder etter siste dose med kjemoterapi.
• Frivillig skriftlig samtykke før gjennomføring av en studierelatert prosedyre som ikke er en del av normal medisinsk behandling, med den forståelse at samtykke kan trekkes tilbake av forsøkspersonen når som helst uten at det påvirker fremtidig medisinsk behandling.

Ekskluderingskriterier:

• Akutt promyelocytisk leukemi (APL)
• Aktiv ekstramedullær sykdom (CNS ≥ CNS2 og/eller testikkel leukemi) eller tilstedeværelse av kloromatøs sykdom
• Mottak av samtidig kjemoterapi, strålebehandling; immunterapi eller annen anti-kreftbehandling enn det som er spesifisert i protokollen
• Systemisk sopp-, bakterie-, virus- eller annen infeksjon som ikke er kontrollert (definert som å vise pågående tegn/symptomer relatert til infeksjonen og uten bedring, til tross for passende antibiotika eller annen behandling)
• Gravid eller ammende. Midlene som brukes i denne studien er kjent for å være teratogene for et foster, og det er ingen informasjon om utskillelse av midler i morsmelk. Alle kvinner i fertil alder må ha en blodprøve eller urinstudie innen 2 uker før registrering for å utelukke graviditet.
• Kjent allergi mot noen av midlene eller ingrediensene deres brukt i denne studien
• Deltar i en samtidig fase 1 eller 2 studie