Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone mające na celu ocenę utrzymania skuteczności i długoterminowego wpływu doustnej zawiesiny budezonidu (OBS) u dorosłych i młodzieży z eozynofilowym zapaleniem przełyku (EoE) (ORBIT2)

30 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Shire

Wieloośrodkowe, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby badanie fazy III, mające na celu ocenę utrzymania skuteczności doustnej zawiesiny budezonidu (OBS) i długoterminowego wpływu leczenia OBS u młodzieży i dorosłych (w wieku od 11 do 55 lat włącznie) z eozynofilowym zapaleniem przełyku ( eoE)

Jest to wieloośrodkowe, rozszerzone badanie z podwójnie ślepą próbą dotyczące stosowania doustnej zawiesiny budezonidu (OBS) u dorosłych i młodzieży (w wieku od 11 do 55 lat włącznie) z eozynofilowym zapaleniem przełyku (EoE), którzy ukończyli udział w badaniu indukcyjnym SHP621-301 (NCT02605837 ). Głównym celem jest ocena utrzymania skuteczności OBS przez 36 tygodni. Utrzymanie skuteczności będzie mierzone na podstawie szczytowej liczby eozynofilów i wyniku kwestionariusza objawów dysfagii (DSQ).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

219

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Children's Hospital
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85712
        • Adobe Clinical Research LLC
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85710
        • Del Sol Research Management
    • Arkansas
      • North Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72117
        • Arkansas Gastroenterology
    • California
      • Chula Vista, California, Stany Zjednoczone, 91910
        • GW Research, Inc.
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Colorado Children's Hospital
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907
        • Asthma and Allergy Associates PC
      • Lone Tree, Colorado, Stany Zjednoczone, 80124
        • Rocky Mountain Pediatric Gastroenterology
    • Connecticut
      • Bristol, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06010
        • Connecticut Clinical Research Foundation
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06032
        • Connecticut GI, PC - Research Division
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Inverness, Florida, Stany Zjednoczone, 34452
        • Nature Coast Clinical Research LLC
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Children's Center for Digestive Health Care
      • Macon, Georgia, Stany Zjednoczone, 31201
        • Gastroenterology Associates Of Central Georgia, LLC
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Stany Zjednoczone
        • Grand Teton Research Group, PLLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61603
        • University of Illinois College of Medicine at Peoria Pediatric Subspecialty Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University
      • New Albany, Indiana, Stany Zjednoczone, 47150
        • Gastroenterology of Southern Indiana
      • New Albany, Indiana, Stany Zjednoczone, 47150
        • Aquiant Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Topeka, Kansas, Stany Zjednoczone, 66606
        • Cotton O'Neil Clinical Research Center
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70809
        • Gastroenterology Associates LLC
      • Metairie, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70006
        • Clinical Trials Management LLC
      • Shreveport, Louisiana, Stany Zjednoczone, 71105
        • Louisiana Research Center LLC
      • West Monroe, Louisiana, Stany Zjednoczone, 71291
        • Clinical Trials of America LA LLC - PPDS
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Brigham and Womens Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
      • Chesterfield, Michigan, Stany Zjednoczone, 48047
        • Clinical Research Institute of Michigan
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55446
        • Minnesota Gastroenterology PA
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • Montana
      • Bozeman, Montana, Stany Zjednoczone, 59718
        • Bozeman Health Deaconess Hospital
    • New York
      • Great Neck, New York, Stany Zjednoczone, 11023
        • Long Island Gastrointestinal Research Group LLP
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28801
        • Asheville Gastroenterology Associates PA
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Mount Airy, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27030
        • Clinical Trials of America-NC, LLC - PPDS
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • Consultants For Clinical Research Inc
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45415
        • Gastrointestinal and Liver Diseases Consultants PC
      • Mentor, Ohio, Stany Zjednoczone, 44060
        • Great Lakes Gastroenterology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29615
        • Greenville Hospital System
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38138
        • Gastro One
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Sam Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 78234
        • San Antonio Military Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77079
        • Houston Endoscopy and Research Center
      • Pasadena, Texas, Stany Zjednoczone, 77505
        • Digestive Health Center
      • Southlake, Texas, Stany Zjednoczone, 76092
        • Texas Digestive Disease Consultants
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Sandy, Utah, Stany Zjednoczone, 84092
        • Advanced Research Institute
    • Virginia
      • Lansdowne Town Center, Virginia, Stany Zjednoczone, 20176
        • Emeritas Research Group
      • Lynchburg, Virginia, Stany Zjednoczone, 24502
        • Blue Ridge Medical Research
      • Roanoke, Virginia, Stany Zjednoczone, 24013
        • Carilion Clinic

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

11 lat do 55 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Tester ukończył badanie wprowadzające SHP621-301.
  2. Uczestnik jest w stanie udzielić pisemnej świadomej zgody (uczestnika, rodzica lub opiekuna prawnego oraz, w stosownych przypadkach, zgody uczestnika) na udział w badaniu przed zakończeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  3. Uczestnikiem jest mężczyzna lub kobieta w wieku od 11 do 55 lat włącznie, w momencie wyrażenia zgody na badanie SHP621-301.
  4. Pacjent chce i jest w stanie kontynuować jakąkolwiek terapię dietetyczną, terapię środowiskową i/lub schematy medyczne (w tym supresję kwasu żołądkowego; patrz wyłączenia poniżej) obowiązujące podczas wizyty przesiewowej (Wizyta 0). Podczas udziału w badaniu nie należy wprowadzać żadnych zmian w tych schematach.
  5. Wszystkie pacjentki muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy (beta-ludzka gonadotropina kosmówkowa [β-hCG]) przed włączeniem do badania. Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na kontynuowanie akceptowalnych środków kontroli urodzeń (np. abstynencji, stabilnych doustnych środków antykoncepcyjnych lub metod podwójnej bariery) przez cały udział w badaniu i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego produktu.
  6. Uczestnik jest chętny i rozumie oraz jest w stanie w pełni zastosować się do procedur badania, w tym przestrzegania DSQ (ukończył DSQ przez ≥70% dni w dowolnych 2 kolejnych tygodniach okresu przesiewowego) oraz ograniczeń określonych w tym protokole

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjent ma zmiany w lekach, które mogą mieć wpływ na badanie lub dietę w tygodniach od ostatniej wizyty oceniającej leczenie (Wizyta 4) w badaniu SHP621-301.
  2. Pacjent stosujący terapię immunomodulującą od ostatniej wizyty oceniającej leczenie (Wizyta 4) w badaniu SHP621-301 lub przewidywane stosowanie terapii immunomodulującej w okresie leczenia (z wyjątkiem trwającego schematu zastrzyków przeciwalergicznych); wszelkie tymczasowe stosowanie (≤7 dni) lub rozpoczęcie nowego leczenia sterydami podczas badania powinno być udokumentowane i omówione prospektywnie z monitorem medycznym, ale nie może nastąpić w ciągu 4 tygodni od zaplanowanych EGD.
  3. Pacjent stosujący połykany miejscowo kortykosteroid w leczeniu EoE lub ogólnoustrojowy kortykosteroid w jakimkolwiek stanie od ostatniej wizyty oceniającej leczenie (wizyta 4) w ramach badania SHP621-301 lub przewidywanego stosowania w okresie leczenia; wszelkie tymczasowe stosowanie (≤7 dni) lub rozpoczęcie nowego leczenia sterydami podczas badania powinno być udokumentowane i omówione prospektywnie z lekarzem prowadzącym, ale nie może nastąpić w ciągu 4 tygodni od zaplanowanych EGD.
  4. Pacjent otrzymywał sterydy wziewne lub donosowe, a nie stabilną dawkę między wizytą wyjściową (Wizyta 1) w badaniu SHP621-301 a badaniem przesiewowym EGD w tym badaniu.
  5. Pacjent rozpoczął, przerwał lub zmienił schemat dawkowania inhibitorów pompy protonowej (PPI), antagonistów receptora H2, leków zobojętniających sok żołądkowy, leków przeciwhistaminowych lub inhibitorów leukotrienów z powodu jakiegokolwiek schorzenia (takiego jak choroba refluksowa przełyku, astma lub alergiczny nieżyt nosa) od czasu ostatniej wizyty oceniającej leczenie ( Wizyta 4) badania SHP621-301 lub przewidywane zmiany w stosowaniu tych leków w okresie leczenia.
  6. Pacjent stosujący inhibitory cytochromu P450 3A4 (np. ketokonazol, sok grejpfrutowy) od ostatniej wizyty oceniającej leczenie (Wizyta 4) w badaniu SHP621-301 lub przewidywane stosowanie takich leków w okresie leczenia.
  7. Pacjent ma wygląd zwężenia przełyku (wysokiego stopnia) w badaniu przesiewowym EGD, co definiuje się jako obecność zmiany, która nie pozwala na przejście diagnostycznego górnego endoskopu dla dorosłych (np. o średnicy rurki wprowadzającej > 9 mm).
  8. Podmiot jest na diecie czysto płynnej lub diecie eliminacyjnej sześciu pokarmów.
  9. Pacjent ma żylaki przełyku w EGD podczas ostatniej wizyty oceniającej leczenie (Wizyta 4) w badaniu SHP621-301.
  10. Pacjent ma jakąkolwiek obecną chorobę przewodu pokarmowego, poza EoE, w tym eozynofilowe zapalenie błony śluzowej żołądka, zapalenie jelit, zapalenie okrężnicy lub zapalenie odbytnicy, chorobę zapalną jelit lub celiakię.
  11. Pacjent ma inne choroby powodujące lub związane z eozynofilią przełyku, w tym zespół hipereozynofilowy, chorobę naczyń kolagenowych, zapalenie naczyń, achalazję lub infekcję pasożytniczą.

  12. Podmiot ma kandydozę jamy ustnej i gardła lub przełyku, która nie reagowała na wcześniejsze leczenie.

    Rozpoznanie kandydozy jamy ustnej i gardła lub przełyku podczas lub po ostatniej wizycie oceniającej leczenie (wizyta 4) w badaniu SHP621-301 nie jest wykluczeniem, o ile pacjent był leczony z powodu kandydozy i oczekuje się, że zareaguje na leczenie.

  13. Pacjent ma ostrą lub przewlekłą infekcję lub stan niedoboru odporności, w tym gruźlicę, infekcję grzybiczą, bakteryjną, wirusową/pasożytniczą, opryszczkę oczną lub ospę wietrzną/odrę.
  14. Pacjent ma krwawienie z górnego odcinka przewodu pokarmowego zidentyfikowane w EGD podczas ostatniej wizyty oceniającej leczenie (wizyta 4) w badaniu SHP621-301 lub od ostatniej wizyty oceniającej leczenie (wizyta 4) w badaniu SHP621-301.
  15. Podmiot ma dowody na aktywną infekcję Helicobacter pylori.
  16. Pacjent ma dowody na niestabilną astmę od ostatniej wizyty oceniającej leczenie (Wizyta 4) w badaniu SHP621-301.
  17. Podmiot jest kobietą w ciąży lub karmi piersią.
  18. Pacjent ma historię nietolerancji, nadwrażliwości lub idiosynkratycznej reakcji na budezonid (lub jakikolwiek inny kortykosteroid) lub na jakikolwiek inny składnik badanego leku.
  19. Pacjent ma historię lub wysokie ryzyko nieprzestrzegania leczenia lub regularnych wizyt w klinice.
  20. Podmiot przyjmuje sukralfat lub przewiduje stosowanie sukralfatu w okresie leczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramiona A OBS Completers / Responders
Uzbrój się w doustną zawiesinę Budezonidu Osoby, które ukończyły/odpowiedziały
Lek: Doustna zawiesina budezonidu (OBS)
OBS 2 mg dwa razy dziennie
Komparator placebo: Ramię B Osoby, które ukończyły OBS/odpowiadające
Ramię B Osoby, które ukończyły/odpowiedziały na doustną zawiesinę budezonidu. Randomizacja 1:1 dla Ramiona A i B
Lek: Placebo
Dopasowana dawka placebo
Eksperymentalny: Ramię C Osoby, które ukończyły OBS / osoby nieodpowiadające
Ramię C Osoby, które ukończyły zawieszenie budezonidu doustnie/nieodpowiadające
Lek: Doustna zawiesina budezonidu (OBS)
OBS 2 mg dwa razy dziennie
Eksperymentalny: Ramię D Osoby wypełniające placebo
Lek: Doustna zawiesina budezonidu (OBS)
OBS 2 mg dwa razy dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których wystąpił nawrót w ciągu całego okresu 36 tygodni
Ramy czasowe: Tydzień 36
Nawrót (tak/nie) zdefiniowano jako spełnienie zarówno kryterium nawrotu histologicznego eozynofili, jak i kryterium nawrotu objawów dysfagii. Nawrót histologiczny eozynofili zdefiniowano jako liczbę eozynofili większą lub równą (> lub =) 15 na pole o dużej mocy (eos/hpf) z co najmniej 2 z 3 poziomów przełyku. Nawrót objawów dysfagii zdefiniowano jako co najmniej 4 dni dysfagii (z odpowiedzią „Tak” na pytanie 2 w DSQ [Kwestionariusz Objawów Dysfagii]) w okresie 2 tygodni przed planowaną wizytą, zgodnie z DSQ.
Tydzień 36

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z długoterminową odpowiedzią na leczenie w badaniu indukcyjnym (SHP621-301 [NCT02605837]) Wartość wyjściowa w 36. tygodniu bieżącego badania
Ramy czasowe: Tydzień 36
Odpowiedź długoterminowa od punktu początkowego SHP621-301 zdefiniowana: odpowiedź histologiczna, zdefiniowana jako szczytowa liczba eozynofilów mniejsza lub równa (< lub =) 6/HPF na wszystkich dostępnych poziomach przełyku w 36. tygodniu i odpowiedź objawowa dysfagii 1, zdefiniowana jako > lub = 30-procentowa (%) redukcja łącznego wyniku DSQ (pytania [Q] 2+3) od wartości wyjściowej SHP621-301 do tygodnia 36. DSQ zawiera 4 pytania, wszyscy uczestnicy korzystali z dzienniczka, odpowiedzieli na pytanie 1 (czy jadłeś pokarm stały), kw. 2 ( jedzenie przechodziło wolno lub utknęło). Jeśli odpowiedź uczestnika na pytanie 2 brzmiała „nie”, dziennik kończył się na ten dzień. Jeśli uczestnik odpowiedział Tak, awansował do Q3 (czy zrobiłeś coś, aby jedzenie spadło lub poczuł ulgę), Q4 (stopień, w jakim uczestnik odczuwał ból podczas przełykania). Łączny wynik DSQ = ([suma punktów z Q2 + 3 w dziennym DSQ] ×14)/Liczba zgłoszonych dzienniczków bez brakujących danych. Zakres skali wynosił 0-2 dla Q2 i 0-4 dla Q3. Zakres skali dla łącznego wyniku DSQ wynosił 0-84. Wyższe wartości oznaczają gorszy wynik. Zmiana ujemna w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na zmniejszenie objawów.
Tydzień 36
Odsetek uczestników z długoterminową odpowiedzią na leczenie w bieżącym badaniu (SHP621-302 [NCT02736409]) Wartość wyjściowa w 36. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 36
Długoterminowa odpowiedź w stosunku do wartości wyjściowej zdefiniowana: odpowiedź histologiczna zdefiniowana jako szczytowa liczba eozynofili mniejsza lub równa (< lub =) 6/HPF na wszystkich dostępnych poziomach w przełyku w 36. tygodniu i odpowiedź w postaci objawów dysfagii 1, zdefiniowana jako > lub = 30 procentowa (%) redukcja łącznego wyniku DSQ (pytania [Q] 2+3) od wartości wyjściowej SHP621-301 do tygodnia 36. DSQ zawiera 4 pytania, wszyscy uczestnicy korzystali z dziennika, odpowiedzieli na pytanie 1 (czy jadłeś pokarmy stałe), kw. 2 ( jedzenie przechodziło wolno lub utknęło). Jeśli odpowiedź uczestnika na pytanie 2 brzmiała „nie”, dziennik kończył się na ten dzień. Jeśli uczestnik odpowiedział Tak, awansował do Q3 (czy zrobiłeś coś, aby jedzenie spadło lub poczuł ulgę), Q4 (stopień, w jakim uczestnik odczuwał ból podczas przełykania). Łączny wynik DSQ = ([suma punktów z Q2 + 3 w dziennym DSQ] ×14)/Liczba zgłoszonych dzienniczków bez brakujących danych. Zakres skali wynosił 0-2 dla Q2 i 0-4 dla Q3. Zakres skali dla łącznego wyniku DSQ wynosił 0-84. Wyższe wartości oznaczają gorszy wynik. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na złagodzenie objawów.
Tydzień 36
Odsetek uczestników, u których wystąpiła odpowiedź histologiczna (liczba eozynofili mniejsza lub równa (<lub=6)/pole o dużej mocy [HPF]) w 12. i 36. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12 i Tydzień 36
Odpowiedź histologiczną zdefiniowano jako szczytową liczbę eozynofilów <or=6/HPF dla wszystkich dostępnych poziomów w 12. i 36. tygodniu.
Tydzień 12 i Tydzień 36
Odsetek uczestników, u których wystąpiła co najmniej 30-procentowa (%) zmiana w łącznym wyniku DSQ w porównaniu z badaniem wprowadzającym (SHP621-301 [NCT02605837]) w punkcie wyjściowym w 12. i 36. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy SHP621-301 (NCT02605837), tydzień 12 i tydzień 36
Reakcja na objawy dysfagii w odniesieniu do wartości wyjściowej badania indukcji (SHP621-301 [NCT02605837]) została zdefiniowana jako 30% redukcja łącznej punktacji DSQ (pytania 2+3) w 12. i 36. tygodniu bieżącego badania w stosunku do wartości początkowej badania indukcji . DSQ zawiera 4 pytania, wszyscy uczestnicy korzystali z dzienniczka i odpowiadali na Q1 (czy jadłeś pokarmy stałe), Q2 (czy jedzenie przechodziło wolno lub zacinało się). Jeśli odpowiedź uczestnika na pytanie 2 brzmiała „nie”, wówczas dziennik kończył się na ten dzień. Jeśli uczestnik odpowiedział Tak, awansował do Q3 (czy musiałeś coś zrobić, aby jedzenie spadło lub poczuł ulgę) i Q4 (stopień, w jakim uczestnik odczuwał ból podczas przełykania). Łączny wynik DSQ = ([suma punktów z Q2+3 w dziennym DSQ] × 14)/Liczba zgłoszonych dzienniczków bez brakujących danych. Zakres skali wynosił 0-2 dla Q2 i 0-4 dla Q3. Zakres skali dla łącznego wyniku DSQ wynosił 0-84. Wyższe wartości oznaczają gorszy wynik. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na złagodzenie objawów.
Punkt wyjściowy SHP621-301 (NCT02605837), tydzień 12 i tydzień 36
Odsetek uczestników, u których nastąpiła co najmniej 30-procentowa (%) zmiana w łącznym wyniku DSQ w stosunku do aktualnego badania (SHP621-302 [NCT02736409]) Wartość wyjściowa w 12. i 36. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]), tydzień 12 i tydzień 36
Reakcję na objawy dysfagii w odniesieniu do wartości wyjściowej bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]) zdefiniowano jako 30% redukcję łącznej punktacji DSQ (pytania 2+3) w 12. i 36. tygodniu w stosunku do wartości wyjściowej bieżącego badania. DSQ zawiera 4 pytania, wszyscy uczestnicy korzystali z dzienniczka i odpowiadali na Q1 (czy jadłeś pokarmy stałe), Q2 (czy jedzenie przechodziło wolno lub zacinało się). Jeśli odpowiedź uczestnika na Q2 brzmiała „Nie”, to dziennik kończył się na ten dzień. Jeśli uczestnik odpowiedział „Tak”, awansował do Q3 (czy musiałeś coś zrobić, aby jedzenie spadło lub poczuł ulgę) i Q4 (stopień, w jakim uczestnik odczuwał ból podczas przełykania). Łączny wynik DSQ = ([suma punktów z Q2+3 w dziennym DSQ] × 14)/Liczba zgłoszonych dzienniczków bez brakujących danych. Zakres skali wynosił 0-2 dla Q2 i 0-4 dla Q3. Zakres skali dla wyniku łącznego DSQ wynosił 0-84. Wyższe wartości oznaczają gorszy wynik. Ujemna zmiana w stosunku do wartości początkowej wskazuje na złagodzenie objawów.
Punkt wyjściowy bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]), tydzień 12 i tydzień 36
Zmiana w porównaniu z badaniem indukcyjnym (SHP621-301 [NCT02605837]) Wartość wyjściowa całkowitego wyniku endoskopii w 12. i 36. tygodniu bieżącego badania
Ramy czasowe: Wyjściowe badanie indukcji (SHP621-301 [NCT02605837]), tydzień 12 i tydzień 36
Wyniki badań endoskopowych z osobną oceną proksymalnej i dystalnej części przełyku rejestrowano w 5 kategoriach: 1) wysięki lub blaszki (stopień 0-2); 2) stałe pierścienie przełykowe (stopień 0-3); 3) obrzęk (stopień 0-2); 4) bruzdy (stopień 0-2); oraz 5) zwężenia (stopień 0-1). Wynik endoskopii dla każdej kategorii został obliczony i zsumowany dla każdej lokalizacji anatomicznej (proksymalnej i dystalnej). Minimalny i maksymalny wynik endoskopii wynosił odpowiednio 0 i 10 punktów dla każdej lokalizacji (proksymalnej i dystalnej), a całkowity wynik endoskopii był sumą wyników dla lokalizacji proksymalnej i dystalnej (maksymalny całkowity wynik odpowiednio 20 punktów). Wyższy wynik wskazywał na gorszy wygląd. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę wyglądu.
Wyjściowe badanie indukcji (SHP621-301 [NCT02605837]), tydzień 12 i tydzień 36
Zmiana w porównaniu z bieżącym badaniem (SHP621-302 [NCT02736409]) Wartość wyjściowa całkowitego wyniku endoskopii w 12. i 36. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]), tydzień 12 i tydzień 36
Wyniki badań endoskopowych z osobną oceną proksymalnej i dystalnej części przełyku rejestrowano w 5 kategoriach: 1) wysięki lub blaszki (stopień 0-2); 2) stałe pierścienie przełykowe (stopień 0-3); 3) obrzęk (stopień 0-2); 4) bruzdy (stopień 0-2); oraz 5) zwężenia (stopień 0-1). Wynik endoskopii dla każdej kategorii został obliczony i zsumowany dla każdej lokalizacji anatomicznej (proksymalnej i dystalnej). Minimalny i maksymalny wynik endoskopii wynosił odpowiednio 0 i 10 punktów dla każdej lokalizacji (proksymalnej i dystalnej), a całkowity wynik endoskopii był sumą wyników dla lokalizacji proksymalnej i dystalnej (maksymalny całkowity wynik odpowiednio 20 punktów). Wyższy wynik wskazywał na gorszy wygląd. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę wyglądu.
Punkt wyjściowy bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]), tydzień 12 i tydzień 36
Zmiana w porównaniu z badaniem indukcji (SHP621-301 [NCT02605837]) Wartość wyjściowa szczytowej liczby eozynofili w 12. i 36. tygodniu bieżącego badania
Ramy czasowe: Wyjściowe badanie indukcji (SHP621-301 [NCT02605837]), tydzień 12 i tydzień 36
Zgłoszono zmianę wartości wyjściowej szczytowej liczby eozynofilów w porównaniu z badaniem indukcyjnym (SHP621-301 [NCT02605837]) w 12. i 36. tygodniu bieżącego badania.
Wyjściowe badanie indukcji (SHP621-301 [NCT02605837]), tydzień 12 i tydzień 36
Zmiana w stosunku do bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]) Wartość wyjściowa szczytowej liczby eozynofili w 12. i 36. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]), tydzień 12 i tydzień 36
Zgłoszono zmianę w stosunku do punktu początkowego bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]) szczytowej liczby eozynofili w 12. i 36. tygodniu.
Punkt wyjściowy bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]), tydzień 12 i tydzień 36
Odsetek uczestników, u których szczytowa liczba eozynofilów była mniejsza niż (<) 15/pole o dużej mocy (HPF) w 12. i 36. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12 i Tydzień 36
Zgłoszono odsetek uczestników, u których szczytowa liczba eozynofilów była mniejsza niż (<) 15/HPF w 12. i 36. tygodniu.
Tydzień 12 i Tydzień 36
Odsetek uczestników, u których szczytowa liczba eozynofili była mniejsza lub równa (< lub =) 1/pole o dużej mocy (HPF) w 12. i 36. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12 i Tydzień 36
Zgłoszono odsetek uczestników, u których szczytowa liczba eozynofili była mniejsza lub równa (< lub =) 1/pole o dużej mocy (HPF) w 12. i 36. tygodniu.
Tydzień 12 i Tydzień 36
Zmiana w porównaniu z badaniem indukcyjnym (SHP621-301 [NCT02605837]) Wartość wyjściowa szczytowej liczby eozynofilów dla każdego dostępnego poziomu w przełyku (proksymalny, środkowy i dystalny) w 12. i 36. tygodniu bieżącego badania
Ramy czasowe: Wyjściowe badanie indukcji (SHP621-301 [NCT02605837]), tydzień 12 i tydzień 36
Zgłoszono zmiany w stosunku do wartości wyjściowych badania indukcji (SHP621-301 [NCT02605837]) szczytowej liczby eozynofili dla każdego dostępnego poziomu w przełyku (proksymalny, środkowy, dystalny) w 12. i 36. tygodniu bieżącego badania.
Wyjściowe badanie indukcji (SHP621-301 [NCT02605837]), tydzień 12 i tydzień 36
Zmiana w porównaniu z bieżącym badaniem (SHP621-302 [NCT02736409]) Wartość wyjściowa szczytowej liczby eozynofili dla każdego dostępnego poziomu przełyku (proksymalny, środkowy i dystalny) w 12. i 36. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]), tydzień 12 i tydzień 36
Zgłoszono zmianę w stosunku do punktu początkowego bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]) szczytowej liczby eozynofili dla każdego dostępnego poziomu w przełyku (proksymalny, środkowy, dystalny) w 12. i 36. tygodniu.
Punkt wyjściowy bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]), tydzień 12 i tydzień 36
Zmiana w porównaniu z badaniem indukcyjnym (SHP621-301 [NCT02605837]) Wartość wyjściowa łącznego wyniku histopatologicznego nabłonka (stopień i stopień zaawansowania) w 12. i 36. tygodniu bieżącego badania
Ramy czasowe: Wyjściowe badanie indukcji (SHP621-301 [NCT02605837]), tydzień 12 i tydzień 36
Osiem cech histopatologicznych nabłonka (przerost warstwy podstawnej, pik eozynofili, ropnie, nawarstwianie się powierzchni, poszerzone przestrzenie międzykomórkowe, zmiany powierzchniowe, dyskeratotyczne komórki nabłonka, zwłóknienie blaszki właściwej) ocenia się w 4-punktowej skali (0=normalny, 3=najgorszy) dla zarówno ciężkość nieprawidłowości (tj. stopień), jak i ilość tkanki dotkniętej nieprawidłowością (tj. scena). Tak więc każdy z 3 poziomów miał minimalny wynik 0 i maksymalny możliwy wynik 24 oraz możliwą całkowitą ocenę lub wynik etapu 72, co daje maksymalny łączny wynik 144. Połączony całkowity współczynnik punktacji (TSR) = (proksymalny TSR + środkowy TSR + dystalny TSR)/N, gdzie N to liczba brakujących odcinków dla TSR. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje, że stan zapalny nabłonka zmniejszył się.
Wyjściowe badanie indukcji (SHP621-301 [NCT02605837]), tydzień 12 i tydzień 36
Zmiana w porównaniu z bieżącym badaniem (SHP621-302 [NCT02736409]) Wartość wyjściowa łącznego wyniku histopatologicznego nabłonka (stopień i stopień zaawansowania) w 12. i 36. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]), tydzień 12 i tydzień 36
Osiem cech histopatologicznych nabłonka (przerost warstwy podstawnej, pik eozynofili, ropnie, nawarstwianie się powierzchni, poszerzone przestrzenie międzykomórkowe, zmiany powierzchniowe, dyskeratotyczne komórki nabłonka, zwłóknienie blaszki właściwej) ocenia się w 4-punktowej skali (0=normalny, 3=najgorszy) dla zarówno ciężkość nieprawidłowości (tj. stopień), jak i ilość tkanki dotkniętej nieprawidłowością (tj. scena). Tak więc każdy z 3 poziomów miał minimalny wynik 0 i maksymalny możliwy wynik 24 oraz możliwą całkowitą ocenę lub wynik etapu 72, co daje maksymalny łączny wynik 144. Połączony całkowity współczynnik punktacji (TSR) = (proksymalny TSR + środkowy TSR + dystalny TSR)/N, gdzie N to liczba brakujących odcinków dla TSR. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje, że stan zapalny nabłonka zmniejszył się.
Punkt wyjściowy bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]), tydzień 12 i tydzień 36
Odsetek uczestników, którzy mieli większe niż lub równe (>lub=) 50% (%) zmniejszenie łącznego wyniku DSQ z badania wprowadzającego (SHP621-301 [NCT02605837]) Wartość wyjściowa w 12. i 36. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12 i Tydzień 36
Odpowiedź objawową dysfagii od wartości wyjściowej badania SHP621-301 zdefiniowano jako > lub = 50% zmniejszenie łącznej punktacji DSQ (pytania [Q] 2+3) od wartości wyjściowej badania indukcji w 12. i 36. tygodniu bieżącego badania. DSQ zawierało 4Q, wszyscy uczestnicy używali dzienniczka i odpowiadali na Q1 (czy jadłeś pokarmy stałe) i Q2 (czy jedzenie przechodziło wolno lub utknęło). Jeśli odpowiedź uczestnika na Q2 brzmiała „Nie”, to dziennik kończył się na ten dzień. Jeśli uczestnik odpowiedział „Tak”, awansował do Q3 (czy musiałeś coś zrobić, aby jedzenie spadło lub poczuł ulgę) i 4 (stopień, w jakim uczestnik odczuwał ból podczas przełykania). Łączny wynik DSQ= ([suma punktów z Q2+3 w dziennym DSQ]×14)/ Liczba zgłoszonych dzienniczków bez brakujących danych. Zakres skali wynosił 0-2 dla Q2 i 0-4 dla Q3, przy czym wyższe wartości oznaczały gorszy wynik. Zakres skali dla łącznego wyniku DSQ wynosił 0-84, przy czym wyższe wartości oznaczały gorszy wynik. Zmiana ujemna w stosunku do wartości początkowej wskazuje na zmniejszenie objawów.
Tydzień 12 i Tydzień 36
Odsetek uczestników, którzy mieli większe niż lub równe (>lub=) 50% (%) zmniejszenie łącznego wyniku DSQ w bieżącym badaniu (SHP621-302 [NCT02736409]) Wartość wyjściowa w 12. i 36. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12 i Tydzień 36
Odpowiedź objawową dysfagii od wartości początkowej badania SHP621-302 zdefiniowano jako > lub = 50% zmniejszenie łącznej punktacji DSQ (pytania 2+3) od wartości wyjściowej badania indukcji w 36. tygodniu bieżącego badania. DSQ zawierało 4Q, wszyscy uczestnicy używali dziennika i odpowiadali na Q1 (czy jadłeś pokarmy stałe) i Q2 (czy jedzenie przechodziło wolno lub zacinało się). Jeśli odpowiedź uczestnika na Q2 brzmiała „Nie”, to dziennik kończył się na ten dzień. Jeśli uczestnik odpowiedział „Tak”, awansował do Q3 (czy musiałeś coś zrobić, aby jedzenie spadło lub poczuł ulgę) i 4 (stopień, w jakim uczestnik odczuwał ból podczas przełykania). Łączny wynik DSQ= ([suma punktów z Q2+3 w dziennym DSQ]×14)/ Liczba zgłoszonych dzienniczków bez brakujących danych. Zakres skali wynosił 0-2 dla Q2 i 0-4 dla Q3, przy czym wyższe wartości oznaczały gorszy wynik. Zakres skali dla łącznego wyniku DSQ wynosił 0-84, przy czym wyższe wartości oznaczały gorszy wynik. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje, że objawy się zmniejszyły.
Tydzień 12 i Tydzień 36
Zmiana w łącznym wyniku DSQ (pytania 2+3) z badania wprowadzającego (SHP621-301 [NCT02605837]) Wartość wyjściowa w 36. tygodniu bieżącego badania
Ramy czasowe: Punkt początkowy badania indukującego (SHP621-301 [NCT02605837]), tydzień 36
DSQ zawiera 4 pytania (Q), wszyscy uczestnicy korzystali z dzienniczka, odpowiadali na Q1 (czy jadłeś pokarmy stałe), Q2 (czy jedzenie przechodziło wolno lub zacinało się). Jeśli odpowiedź uczestnika na Q2 brzmiała „Nie”, to dziennik kończył się na ten dzień. Jeśli uczestnik odpowiedział „Tak”, awansował do Q3 (czy musiałeś coś zrobić, aby jedzenie spadło lub poczuł ulgę), Q4 (stopień, w jakim uczestnik odczuwał ból podczas połykania). Łączny wynik DSQ = ([suma punktów z Q2+3 w dziennym DSQ] × 14)/Liczba zgłoszonych dzienniczków bez brakujących danych. Zakres skali wynosił 0-2 dla Q2 i 0-4 dla Q3. Zakres skali dla łącznego wyniku DSQ wynosił 0-84. Wyższe wartości oznaczają gorszy wynik. Ujemna zmiana w stosunku do wartości początkowej wskazuje na złagodzenie objawów.
Punkt początkowy badania indukującego (SHP621-301 [NCT02605837]), tydzień 36
Zmiana w łącznym wyniku DSQ (pytania 2+3) z aktualnego badania (SHP621-302 [NCT02736409]) Punkt wyjściowy w 36. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]), tydzień 36
DSQ zawiera 4 pytania, wszyscy uczestnicy korzystali z dziennika, odpowiadali na Q1 (czy jadłeś pokarmy stałe), Q2 (czy jedzenie przechodziło wolno lub zacinało się). Jeśli odpowiedź uczestnika na Q2 brzmiała „Nie”, to dziennik kończył się na ten dzień. Jeśli uczestnik odpowiedział „Tak”, awansował do Q3 (czy musiałeś coś zrobić, aby jedzenie spadło lub poczuł ulgę), Q4 (stopień, w jakim uczestnik odczuwał ból podczas połykania). Łączny wynik DSQ = ([suma punktów z Q2+3 w dziennym DSQ] × 14)/Liczba zgłoszonych dzienniczków bez brakujących danych. Zakres skali wynosił 0-2 dla Q2 i 0-4 dla Q3. Zakres skali dla łącznego wyniku DSQ wynosił 0-84. Wyższe wartości oznaczają gorszy wynik. Ujemna zmiana w stosunku do wartości początkowej wskazuje na złagodzenie objawów. Zgłoszono zmianę łącznej punktacji DSQ (pytania 2+3) w stosunku do wartości wyjściowej bieżącego badania w 36. tygodniu.
Punkt wyjściowy bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]), tydzień 36
Procentowa zmiana w łącznym wyniku DSQ (pytania 2+3) z badania wprowadzającego (SHP621-301 [NCT02605837]) Wartość wyjściowa w 36. tygodniu bieżącego badania
Ramy czasowe: Punkt początkowy badania indukującego (SHP621-301 [NCT02605837]), tydzień 36
Zgłoszono procentową zmianę w łącznym wyniku DSQ od wartości początkowej badania indukcji (SHP621-301 [NCT02605837]) do końcowego okresu leczenia (tydzień 36) bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]).
Punkt początkowy badania indukującego (SHP621-301 [NCT02605837]), tydzień 36
Procentowa zmiana w łącznym wyniku DSQ (pytania 2+3) w bieżącym badaniu (SHP621-302 [NCT02736409]) Wartość wyjściowa w 36. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]), tydzień 36
Zgłoszono procentową zmianę łącznej punktacji DSQ od wartości wyjściowej do końcowego okresu leczenia (tydzień 36) bieżącego badania.
Punkt wyjściowy bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]), tydzień 36
Odsetek uczestników, którzy uzyskali ogólną odpowiedź binarną I w badaniu indukcyjnym (SHP621-301 [NCT02605837]) Wartość wyjściowa w 12. i 36. tygodniu bieżącego badania
Ramy czasowe: Tydzień 12 i Tydzień 36
Ogólną odpowiedź binarną I zdefiniowano tak, jakby uczestnik miał szczytową liczbę eozynofilów <=6/HPF na wszystkich poziomach przełyku i osiągnął co najmniej 30% redukcję łącznego wyniku DSQ w porównaniu z wartością wyjściową badania indukcji (SHP621-301 [NCT02605837]) w Tydzień 12 i Tydzień 36. Łączny wynik DSQ= ([suma punktów z pytań 2+3 w dziennym DSQ]×14)/ Liczba zgłoszonych dzienniczków bez brakujących danych. Zakres skali wynosił 0 - 2 dla pytania 2 i 0 - 4 dla pytania 3, przy czym wyższe wartości oznaczały gorszy wynik. Zakres skali dla łącznego wyniku DSQ wynosił od 0 do 84, przy czym wyższe wartości oznaczały gorszy wynik. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje, że objawy się zmniejszyły.
Tydzień 12 i Tydzień 36
Odsetek uczestników, którzy uzyskali ogólną odpowiedź binarną I z bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]) Wartość wyjściowa w 12. i 36. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12 i Tydzień 36
Ogólną odpowiedź binarną I zdefiniowano tak, jakby uczestnik miał szczytową liczbę eozynofilów <=6/HPF na wszystkich poziomach przełyku i osiągnął co najmniej 30% redukcję łącznego wyniku DSQ w stosunku do wartości wyjściowych w 12. i 36. tygodniu. Łączny wynik DSQ= ([suma punktów z pytań 2+3 w dziennym DSQ]×14)/ Liczba zgłoszonych dzienniczków bez brakujących danych. Zakres skali wynosił 0 - 2 dla pytania 2 i 0 - 4 dla pytania 3, przy czym wyższe wartości oznaczały gorszy wynik. Zakres skali dla łącznego wyniku DSQ wynosił od 0 do 84, przy czym wyższe wartości oznaczały gorszy wynik. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje, że objawy się zmniejszyły.
Tydzień 12 i Tydzień 36
Odsetek uczestników, u których wystąpiła ogólna odpowiedź binarna II w badaniu indukcyjnym SHP621-301 (NCT02605837) Wartość początkowa w 12. i 36. tygodniu bieżącego badania
Ramy czasowe: Tydzień 12 i Tydzień 36
Ogólną odpowiedź binarną II zdefiniowano tak, jakby uczestnik miał szczytową liczbę eozynofilów <=6/HPF na wszystkich poziomach przełyku i osiągnął co najmniej 50% redukcję łącznej punktacji DSQ w porównaniu z wartością wyjściową badania SHP621-301 w 12. i 36. tygodniu. Łączny wynik DSQ= ([suma punktów z pytań 2+3 w dziennym DSQ]×14)/ Liczba zgłoszonych dzienniczków bez brakujących danych. Zakres skali wynosił 0 - 2 dla pytania 2 i 0 - 4 dla pytania 3, przy czym wyższe wartości oznaczały gorszy wynik. Zakres skali dla łącznego wyniku DSQ wynosił od 0 do 84, przy czym wyższe wartości oznaczały gorszy wynik. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje, że objawy się zmniejszyły.
Tydzień 12 i Tydzień 36
Odsetek uczestników, u których wystąpiła ogólna odpowiedź binarna II z bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]) Wartość wyjściowa w 12. i 36. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12 i Tydzień 36
Ogólną odpowiedź binarną II zdefiniowano tak, jakby uczestnik miał szczytową liczbę eozynofilów <=6/HPF na wszystkich poziomach przełyku i osiągnął co najmniej 30% redukcję łącznej punktacji DSQ w stosunku do wartości wyjściowych w 12. i 36. tygodniu. Łączny wynik DSQ= ([suma punktów z pytań 2+3 w dziennym DSQ]×14)/ Liczba zgłoszonych dzienniczków bez brakujących danych. Zakres skali wynosił 0 - 2 dla pytania 2 i 0 - 4 dla pytania 3, przy czym wyższe wartości oznaczały gorszy wynik. Zakres skali dla łącznego wyniku DSQ wynosił od 0 do 84, przy czym wyższe wartości oznaczały gorszy wynik. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje, że objawy się zmniejszyły.
Tydzień 12 i Tydzień 36
Zmiana w skali DSQ + punktacja bólu (pytania 2+3+4) z badania indukcyjnego (SHP621-301 [NCT02605837]) Wartość wyjściowa w 36. tygodniu bieżącego badania
Ramy czasowe: Punkt początkowy badania indukującego (SHP621-301 [NCT02605837]), tydzień 36
DSQ zawierało 4 pytania, wszyscy uczestnicy korzystali z dziennika i odpowiadali na pytania 1 (czy jadłeś pokarmy stałe) i 2 (czy jedzenie przechodziło wolno lub zacinało się). Jeśli odpowiedź uczestnika na Pytanie 2 brzmiała „Nie”, dziennik kończył się na ten dzień. Jeśli uczestnik odpowiedział „tak”, przechodził do pytań 3 (czy musiałeś coś zrobić, aby jedzenie spadło lub poczuł ulgę) i 4 (na ile uczestnik odczuwał ból podczas przełykania). DSQ + punktacja bólu została obliczona poprzez zsumowanie wyników odpowiedzi na pytania 2, 3 i 4 według następującego wzoru: DSQ + wynik bólu = ([suma punktów z pytań 2+3+4 w dziennym DSQ] × 14) / Liczba zgłoszonych dzienniczków z brakami danych. Zakres skali wynosił 0 - 2 dla pytania 2, 0 - 4 dla pytania 3 i 0 - 4 dla pytania 4, przy czym wyższe wartości oznaczały gorszy wynik. Zakres skali dla DSQ + wskaźnik bólu wynosił od 0 do 140, przy czym wyższe wartości oznaczały gorszy wynik. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje, że objawy się zmniejszyły.
Punkt początkowy badania indukującego (SHP621-301 [NCT02605837]), tydzień 36
Zmiana w punktacji DSQ+ dotyczącej bólu (pytania 2+3+4) na podstawie aktualnego badania (SHP621-302 [NCT02736409]) Wartość wyjściowa w 36. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]), tydzień 36
DSQ zawierało 4 pytania, wszyscy uczestnicy korzystali z dziennika i odpowiadali na pytania (Q) 1 (czy jadłeś pokarmy stałe) i 2 (czy jedzenie przechodziło wolno lub zacinało się). Jeśli odpowiedź uczestnika na Q2 brzmiała „Nie”, dziennik kończył się na ten dzień. Jeśli uczestnik odpowiedział „Tak”, awansował do Q3 (czy musiałeś coś zrobić, aby jedzenie spadło lub poczuł ulgę) i 4 (stopień, w jakim uczestnik odczuwał ból podczas przełykania). Wynik DSQ + bólu obliczono przez zsumowanie wyników odpowiedzi na pytania 2, 3 i 4. Pytanie 1 zostało wykluczone z wyniku DSQ + bólu. DSQ + punktacja bólu = (suma punktów z pytań 2+3+4 w dziennym DSQ)*14 dni/liczba mleczarni zgłoszonych bez brakujących danych. Zakres skali wynosił 0 - 2 dla Q2, 0 - 4 dla Q3 i 0 - 4 dla Q4, przy czym wyższe wartości oznaczały gorszy wynik. Zakres skali dla DSQ + wskaźnik bólu wynosił od 0 do 140, przy czym wyższe wartości oznaczały gorszy wynik. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje, że objawy się zmniejszyły.
Punkt wyjściowy bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]), tydzień 36
Zmiana w skali DSQ Pain Score (pytanie 4) z badania indukcyjnego (SHP621-301 [NCT02605837]) Wartość wyjściowa w 36. tygodniu bieżącego badania
Ramy czasowe: Punkt początkowy badania indukującego (SHP621-301 [NCT02605837]), tydzień 36
DSQ zawierało 4 pytania, wszyscy uczestnicy korzystali z dziennika i odpowiadali na pytania 1 (czy jadłeś pokarmy stałe) i 2 (czy jedzenie przechodziło wolno lub zacinało się). Jeśli odpowiedź uczestnika na Pytanie 2 brzmiała „Nie”, dziennik kończył się na ten dzień. Jeśli uczestnik odpowiedział „tak”, przechodził do pytań 3 (czy musiałeś coś zrobić, aby jedzenie spadło lub poczuł ulgę) i 4 (na ile uczestnik odczuwał ból podczas przełykania). Wynik bólu DSQ został obliczony przez zsumowanie wyników odpowiedzi tylko na Pytanie 4. Wynik bólu DSQ=(suma punktów z pytań 4 w dziennym DSQ)*14 dni/Liczba zgłoszonych dzienniczków bez brakujących danych. Zakres skali wynosił 0 - 4 dla pytania 4, przy czym wyższe wartości oznaczały gorszy wynik. Zakres skali oceny bólu DSQ wynosił od 0 do 56, przy czym wyższe wartości oznaczały gorszy wynik. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje, że objawy się zmniejszyły.
Punkt początkowy badania indukującego (SHP621-301 [NCT02605837]), tydzień 36
Zmiana w punktacji DSQ Pain Score (pytanie 4) od aktualnego badania (SHP621-302 [NCT02736409]) Wartość wyjściowa w 36. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]), tydzień 36
DSQ zawierało 4 pytania, wszyscy uczestnicy korzystali z dziennika i odpowiadali na pytania 1 (czy jadłeś pokarmy stałe) i 2 (czy jedzenie przechodziło wolno lub zacinało się). Jeśli odpowiedź uczestnika na Pytanie 2 brzmiała „Nie”, dziennik kończył się na ten dzień. Jeśli uczestnik odpowiedział „tak”, przechodził do pytań 3 (czy musiałeś coś zrobić, aby jedzenie spadło lub poczuł ulgę) i 4 (na ile uczestnik odczuwał ból podczas przełykania). Wynik bólu DSQ został obliczony przez zsumowanie wyników odpowiedzi tylko na Pytanie 4. Wynik bólu DSQ=(suma punktów z pytań 4 w dziennym DSQ)*14 dni/Liczba zgłoszonych dzienniczków bez brakujących danych. Zakres skali wynosił 0 - 4 dla pytania 4, przy czym wyższe wartości oznaczały gorszy wynik. Zakres skali oceny bólu DSQ wynosił od 0 do 56, przy czym wyższe wartości oznaczały gorszy wynik. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje, że objawy się zmniejszyły.
Punkt wyjściowy bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]), tydzień 36
Liczba uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do okresu kontrolnego (tydzień 40)
AE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. TEAE zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane, które rozpoczęły się lub pogorszyły w dniu lub po dacie pierwszej dawki IP z podwójnie ślepą próbą w SHP621-302 i poprzez kontakt kontrolny dotyczący bezpieczeństwa lub 31 dni po ostatniej dawce IP dla uczestników, którzy nie mieć stały kontakt bezpieczeństwa.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do okresu kontrolnego (tydzień 40)
Zmiana w wynikach obrazowania DXA (absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii) (Lokalizacja: kręgosłup lędźwiowy [L1-L4]) z badania indukcyjnego (SHP621-301 [NCT02605837]) Wartość wyjściowa w 36. tygodniu bieżącego badania
Ramy czasowe: Punkt początkowy badania indukującego (SHP621-301 [NCT02605837]), tydzień 36
Miejscami pomiaru DXA były kręgosłup lędźwiowy (preferowany L1-L4) i całe ciało bez głowy. Skany DXA pod kątem gęstości mineralnej kości (BMD) i pomiarów składu ciała zostały wykonane tylko dla nastoletnich uczestników w wieku 11-17 lat w oparciu o grupę wiekową w badaniu SHP621-301 i były wykonywane przez cały czas trwania badania SHP621-302, nawet jeśli uczestnicy ukończyli 18 lat . Linię podstawową SHP621-301 określono w tygodniu 0 w badaniu SHP621-301. Tutaj w tym pomiarze wyniku odnotowano pomiar DXA L1-L4. Z-score wskazuje liczbę odchyleń standardowych od populacji referencyjnej w tym samym przedziale wiekowym i tej samej płci. Z-score równy 0 jest równy średniej. Liczby ujemne wskazują wartości niższe od średniej, a liczby dodatnie wskazują wartości wyższe od średniej.
Punkt początkowy badania indukującego (SHP621-301 [NCT02605837]), tydzień 36
Zmiana w wynikach obrazowania DXA (Lokalizacja: Kręgosłup lędźwiowy [L1-L4]) w bieżącym badaniu (SHP621-302 [NCT02736409]) Wartość wyjściowa w 36. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]), tydzień 36
Miejscami pomiaru DXA były kręgosłup lędźwiowy (preferowany L1-L4) i całe ciało bez głowy. Skany DXA pod kątem gęstości mineralnej kości (BMD) i pomiarów składu ciała zostały wykonane tylko dla nastoletnich uczestników w wieku 11-17 lat w oparciu o grupę wiekową w badaniu SHP621-301 i były wykonywane przez cały czas trwania badania SHP621-302, nawet jeśli uczestnicy ukończyli 18 lat . Tutaj w tym pomiarze wyniku odnotowano pomiar DXA L1-L4. Z-score wskazuje liczbę odchyleń standardowych od populacji referencyjnej w tym samym przedziale wiekowym i tej samej płci. Z-score równy 0 jest równy średniej. Liczby ujemne wskazują wartości niższe od średniej, a liczby dodatnie wskazują wartości wyższe od średniej.
Punkt wyjściowy bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]), tydzień 36
Zmiana wyników obrazowania DXA (lokalizacja: całe ciało) od punktu początkowego badania indukcyjnego (SHP621-301 [NCT02605837]) w 36. tygodniu bieżącego badania
Ramy czasowe: Punkt początkowy badania indukującego (SHP621-301 [NCT02605837]), tydzień 36
Miejscami pomiaru DXA były kręgosłup lędźwiowy (preferowany L1-L4) i całe ciało bez głowy. Skany DXA pod kątem gęstości mineralnej kości (BMD) i pomiarów składu ciała zostały wykonane tylko dla nastoletnich uczestników w wieku 11-17 lat w oparciu o grupę wiekową w badaniu SHP621-301 i były wykonywane przez cały czas trwania badania SHP621-302, nawet jeśli uczestnicy ukończyli 18 lat . Linię podstawową SHP621-301 określono w tygodniu 0 w badaniu SHP621-301. Tutaj w tym pomiarze wyniku odnotowano pomiar DXA całego ciała (z wyjątkiem głowy). Z-score wskazuje liczbę odchyleń standardowych od populacji referencyjnej w tym samym przedziale wiekowym i tej samej płci. Z-score równy 0 jest równy średniej. Liczby ujemne wskazują wartości niższe od średniej, a liczby dodatnie wskazują wartości wyższe od średniej.
Punkt początkowy badania indukującego (SHP621-301 [NCT02605837]), tydzień 36
Zmiana wyników obrazowania DXA (lokalizacja: całe ciało) w bieżącym badaniu (SHP621-302 [NCT02736409]) Wartość wyjściowa w 36. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]), tydzień 36
Miejscami pomiaru DXA były kręgosłup lędźwiowy (preferowany L1-L4) i całe ciało bez głowy. Skany DXA pod kątem gęstości mineralnej kości (BMD) i pomiarów składu ciała zostały wykonane tylko dla nastoletnich uczestników w wieku 11-17 lat w oparciu o grupę wiekową w badaniu SHP621-301 i były wykonywane przez cały czas trwania badania SHP621-302, nawet jeśli uczestnicy ukończyli 18 lat . Tutaj w tym pomiarze wyniku odnotowano pomiar DXA całego ciała (z wyjątkiem głowy). Z-score wskazuje liczbę odchyleń standardowych od populacji referencyjnej w tym samym przedziale wiekowym i tej samej płci. Z-score równy 0 jest równy średniej. Liczby ujemne wskazują wartości niższe od średniej, a liczby dodatnie wskazują wartości wyższe od średniej.
Punkt wyjściowy bieżącego badania (SHP621-302 [NCT02736409]), tydzień 36

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których wystąpiła odpowiedź histologiczna (liczba eozynofili większa lub równa (>lub=15)/pole o dużej mocy [HPF]) przed lub w 12. tygodniu oraz przed lub w 36. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12 i Tydzień 36
Nawrót histologiczny eozynofili zdefiniowano jako liczbę eozynofili > lub = 15 eos/HPF z co najmniej 2 z 3 poziomów przełyku.
Tydzień 12 i Tydzień 36

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 listopada 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 listopada 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 marca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 kwietnia 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

13 kwietnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 stycznia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SHP621-302

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Formularz świadomej zgody (ICF)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Eozynofilowe zapalenie przełyku (EoE)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in New Zealand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj