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Uno studio di estensione per valutare il mantenimento dell'efficacia e l'effetto del trattamento a lungo termine della sospensione orale di budesonide (OBS) negli adulti e negli adolescenti con esofagite eosinofila (EoE) (ORBIT2)

18 dicembre 2020 aggiornato da: Shire

Uno studio di estensione di fase 3, multicentrico, in doppio cieco per valutare il mantenimento dell'efficacia della sospensione orale di budesonide (OBS) e l'effetto del trattamento a lungo termine dell'OBS in soggetti adolescenti e adulti (dagli 11 ai 55 anni di età inclusi) con esofagite eosinofila ( EoE)

Questo è uno studio di estensione multicentrico, in doppio cieco, sulla sospensione orale di budesonide (OBS) in adulti e adolescenti (dagli 11 ai 55 anni di età inclusi) con esofagite eosinofila (EoE) che hanno completato la partecipazione allo studio di induzione SHP621-301 (NCT02605837 ). L'obiettivo primario è valutare il mantenimento dell'efficacia dell'OBS per 36 settimane. Il mantenimento dell'efficacia sarà misurato dalla conta eosinofila di picco e dal punteggio DSQ (Disphagia Symptom Questionnaire).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

219

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Children's Hospital
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85712
        • Adobe Clinical Research LLC
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85710
        • Del Sol Research Management
    • Arkansas
      • North Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72117
        • Arkansas Gastroenterology
    • California
      • Chula Vista, California, Stati Uniti, 91910
        • GW Research, Inc.
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Colorado Children's Hospital
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80907
        • Asthma and Allergy Associates PC
      • Lone Tree, Colorado, Stati Uniti, 80124
        • Rocky Mountain Pediatric Gastroenterology
    • Connecticut
      • Bristol, Connecticut, Stati Uniti, 06010
        • Connecticut Clinical Research Foundation
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06032
        • Connecticut GI, PC - Research Division
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Inverness, Florida, Stati Uniti, 34452
        • Nature Coast Clinical Research LLC
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Children's Center for Digestive Health Care
      • Macon, Georgia, Stati Uniti, 31201
        • Gastroenterology Associates of Central Georgia, LLC
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Stati Uniti
        • Grand Teton Research Group, PLLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61603
        • University of Illinois College of Medicine at Peoria Pediatric Subspecialty Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University
      • New Albany, Indiana, Stati Uniti, 47150
        • Gastroenterology of Southern Indiana
      • New Albany, Indiana, Stati Uniti, 47150
        • Aquiant Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Topeka, Kansas, Stati Uniti, 66606
        • Cotton O'Neil Clinical Research Center
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti, 70809
        • Gastroenterology Associates LLC
      • Metairie, Louisiana, Stati Uniti, 70006
        • Clinical Trials Management LLC
      • Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71105
        • Louisiana Research Center LLC
      • West Monroe, Louisiana, Stati Uniti, 71291
        • Clinical Trials of America LA LLC - PPDS
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Womens Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
      • Chesterfield, Michigan, Stati Uniti, 48047
        • Clinical Research Institute of Michigan
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Stati Uniti, 55446
        • Minnesota Gastroenterology PA
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Montana
      • Bozeman, Montana, Stati Uniti, 59718
        • Bozeman Health Deaconess Hospital
    • New York
      • Great Neck, New York, Stati Uniti, 11023
        • Long Island Gastrointestinal Research Group LLP
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stati Uniti, 28801
        • Asheville Gastroenterology Associates PA
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Mount Airy, North Carolina, Stati Uniti, 27030
        • Clinical Trials of America-NC, LLC - PPDS
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • Consultants For Clinical Research Inc
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45415
        • Gastrointestinal and Liver Diseases Consultants PC
      • Mentor, Ohio, Stati Uniti, 44060
        • Great Lakes Gastroenterology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29615
        • Greenville Hospital System
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stati Uniti, 38138
        • Gastro One
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Sam Houston, Texas, Stati Uniti, 78234
        • San Antonio Military Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77079
        • Houston Endoscopy and Research Center
      • Pasadena, Texas, Stati Uniti, 77505
        • Digestive Health Center
      • Southlake, Texas, Stati Uniti, 76092
        • Texas Digestive Disease Consultants
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Sandy, Utah, Stati Uniti, 84092
        • Advanced Research Institute
    • Virginia
      • Lansdowne Town Center, Virginia, Stati Uniti, 20176
        • Emeritas Research Group
      • Lynchburg, Virginia, Stati Uniti, 24502
        • Blue Ridge Medical Research
      • Roanoke, Virginia, Stati Uniti, 24013
        • Carilion Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 11 anni a 55 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il soggetto ha completato lo studio di induzione SHP621-301.
  2. - Il soggetto è in grado di fornire il consenso informato scritto (soggetto, genitore o tutore legale e, se del caso, assenso del soggetto) a partecipare allo studio prima di completare qualsiasi procedura correlata allo studio.
  3. Il soggetto è maschio o femmina di età compresa tra 11 e 55 anni inclusi, al momento del consenso per lo studio SHP621-301.
  4. Il soggetto è disposto e in grado di continuare qualsiasi terapia dietetica, terapia ambientale e/o regime medico (inclusa la soppressione dell'acido gastrico; vedere le esclusioni di seguito) in vigore alla visita di screening (Visita 0). Non dovrebbero esserci modifiche a questi regimi durante la partecipazione allo studio.
  5. Tutti i soggetti di sesso femminile devono avere un test di gravidanza su siero negativo (gonadotropina corionica beta-umana [β-hCG]) prima dell'arruolamento nello studio. Le donne in età fertile devono accettare di continuare misure di controllo delle nascite accettabili (ad esempio, astinenza, contraccettivi orali stabili o metodi a doppia barriera) per tutta la partecipazione allo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose del prodotto sperimentale.
  6. Il soggetto è disposto e ha una comprensione e capacità di rispettare pienamente le procedure dello studio inclusa la conformità DSQ (completato il DSQ in ≥70% dei giorni in qualsiasi 2 settimane consecutive del periodo di screening) e le restrizioni definite in questo protocollo

Criteri di esclusione:

  1. Il soggetto ha cambiamenti nei farmaci che potrebbero influenzare lo studio o la dieta nelle settimane successive alla visita di valutazione del trattamento finale (Visita 4) dello studio SHP621-301.
  2. Soggetto che utilizza la terapia immunomodulante dalla visita di valutazione del trattamento finale (Visita 4) dello studio SHP621-301 o uso previsto della terapia immunomodulante durante il periodo di trattamento (ad eccezione di qualsiasi regime in corso di colpi di allergia); qualsiasi uso temporaneo (≤7 giorni) o inizio di un nuovo trattamento con steroidi durante lo studio deve essere documentato e discusso in modo prospettico con il supervisore medico, ma non può avvenire entro 4 settimane dagli EGD programmati.
  3. Soggetto che utilizza corticosteroidi topici ingeriti per EoE o corticosteroidi sistemici per qualsiasi condizione dalla visita di valutazione del trattamento finale (Visita 4) dello studio SHP621-301 o uso previsto durante il periodo di trattamento; qualsiasi uso temporaneo (≤7 giorni) o inizio di un nuovo trattamento con steroidi durante lo studio deve essere documentato e discusso in modo prospettico con il monitor medico, ma non può avvenire entro le 4 settimane degli EGD programmati.
  4. Soggetti in steroidi per via inalatoria o intranasale e non su una dose stabile tra la visita al basale (Visita 1) dello studio SHP621-301 e lo screening EGD di questo studio.
  5. Il soggetto ha iniziato, interrotto o modificato il regime posologico di inibitori della pompa protonica (PPI), antagonisti H2, antiacidi, antistaminici o inibitori dei leucotrieni per qualsiasi condizione (come malattia da reflusso gastroesofageo, asma o rinite allergica) dall'ultima visita di valutazione del trattamento ( Visita 4) dello studio SHP621-301 o cambiamenti previsti nell'uso di tali farmaci durante il periodo di trattamento.
  6. Soggetto che utilizza inibitori del citocromo P450 3A4 (ad es. ketoconazolo, succo di pompelmo) dall'ultima visita di valutazione del trattamento (Visita 4) dello studio SHP621-301 o uso previsto di tali farmaci durante il periodo di trattamento.
  7. Il soggetto presenta allo screening EGD una stenosi esofagea (alto grado), definita dalla presenza di una lesione che non consente il passaggio di un endoscopio diagnostico superiore per adulti (p. es., con un diametro del tubo di inserimento >9 mm).
  8. Il soggetto segue una dieta liquida pura o la dieta di eliminazione di sei alimenti.
  9. Il soggetto ha la presenza di varici esofagee all'EGD alla visita di valutazione del trattamento finale (Visita 4) dello studio SHP621-301.
  10. Il soggetto ha una malattia in corso del tratto gastrointestinale, a parte EoE, inclusa gastrite eosinofila, enterite, colite o proctite, malattia infiammatoria intestinale o malattia celiaca.
  11. Il soggetto ha altre malattie che causano o sono associate a eosinofilia esofagea, tra cui sindrome ipereosinofila, malattia vascolare del collagene, vasculite, acalasia o infezione parassitaria.

  12. Il soggetto ha una candidosi orofaringea o esofagea che non ha risposto al trattamento precedente.

    La diagnosi di candidosi orofaringea o esofagea durante o dopo la visita di valutazione del trattamento finale (Visita 4) dello studio SHP621-301 non è un'esclusione fintanto che il soggetto ha ricevuto il trattamento per la candidosi e si prevede che risponda al trattamento.

  13. Il soggetto ha un'infezione acuta o cronica o una condizione di immunodeficienza, tra cui tubercolosi, infezione fungina, batterica, virale/parassitaria, herpes simplex oculare o varicella/morbillo.
  14. Il soggetto presenta sanguinamento del tratto gastrointestinale superiore identificato nell'EGD alla visita di valutazione del trattamento finale (Visita 4) dello studio SHP621-301 o dalla visita di valutazione del trattamento finale (Visita 4) dello studio SHP621-301.
  15. Il soggetto ha evidenza di infezione attiva da Helicobacter pylori.
  16. Il soggetto ha evidenza di asma instabile dalla visita di valutazione del trattamento finale (Visita 4) dello studio SHP621-301.
  17. Il soggetto è una donna incinta o che allatta.
  18. - Il soggetto ha una storia di intolleranza, ipersensibilità o reazione idiosincratica a budesonide (o qualsiasi altro corticosteroide) o a qualsiasi altro ingrediente del farmaco in studio.
  19. - Il soggetto ha una storia o un alto rischio di non conformità con il trattamento o visite cliniche regolari.
  20. Il soggetto assume sucralfato o prevede di utilizzare sucralfato durante il periodo di trattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Arms A OBS Completatori/Rispondenti
Completatori/responder della sospensione orale di budesonide del braccio A
Droga: Sospensione orale di budesonide (OBS)
OBS 2 mg due volte al giorno
Comparatore placebo: Completatori/risponditori OBS del braccio B
Braccio B Completatori/responder della sospensione orale di budesonide. Randomizzazione 1:1 per i bracci A e B
Droga: Placebo
Dose di placebo corrispondente
Sperimentale: Braccio C Completatori OBS/Non rispondenti
Braccio C Sospensione orale di budesonide Completatori/Non-responder
Droga: Sospensione orale di budesonide (OBS)
OBS 2 mg due volte al giorno
Sperimentale: Completatori del braccio D del placebo
Droga: Sospensione orale di budesonide (OBS)
OBS 2 mg due volte al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti che hanno avuto ricadute durante l'intero periodo della settimana 36
Lasso di tempo: Settimana 36
La recidiva (Sì/No) è stata definita come il soddisfacimento sia del criterio di recidiva dell'istologia degli eosinofili sia del criterio di recidiva dei sintomi della disfagia. La recidiva istologica degli eosinofili è stata definita come una conta degli eosinofili maggiore o uguale a (> o =) 15 per campo ad alta potenza (eos/hpf) da almeno 2 dei 3 livelli dell'esofago. La recidiva dei sintomi della disfagia è stata definita come presenza di almeno 4 giorni di disfagia (con risposta "Sì" per la domanda 2 nel DSQ [Dysphagia Symptom Questionnaire]) nel periodo di 2 settimane prima della visita programmata, come determinato dal DSQ.
Settimana 36

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti con risposta al trattamento a lungo termine dallo studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]) Basale alla settimana 36 dello studio corrente
Lasso di tempo: Settimana 36
Risposta a lungo termine dal basale SHP621-301 definita: risposta istologica, definita come conta di picco degli eosinofili inferiore o uguale a (< o =)6/HPF su tutti i livelli esofagei disponibili alla settimana 36 e risposta ai sintomi della disfagia 1, definita come > o= riduzione del 30% (%) del punteggio combinato DSQ (domande [Q] 2+3) dal basale di SHP621-301 alla settimana 36. DSQ contiene 4 domande, tutti i partecipanti hanno utilizzato il diario, hanno risposto a Q1 (hai mangiato cibi solidi), Q2 ( il cibo è passato lentamente o si è bloccato). Se la risposta del partecipante a Q2 è stata No, il diario è terminato per il giorno. Se il partecipante ha risposto Sì, è avanzato a Q3 (hai dovuto fare qualcosa per ridurre il cibo o ottenere sollievo), Q4 (misura in cui il partecipante ha avvertito dolore durante la deglutizione). Punteggio combinato DSQ = ([somma dei punti da Q2 + 3 nel DSQ giornaliero] ×14)/Numero di diari riportati con dati non mancanti. L'intervallo della scala era 0-2 per Q2 e 0-4 per Q 3. L'intervallo della scala per il punteggio combinato DSQ era 0-84. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica una diminuzione dei sintomi.
Settimana 36
Proporzione di partecipanti con risposta al trattamento a lungo termine dallo studio in corso (SHP621-302 [NCT02736409]) Basale alla settimana 36
Lasso di tempo: Settimana 36
Risposta a lungo termine dal basale definita: risposta istologica, definita come conta di picco degli eosinofili inferiore o uguale a (< o =) 6/HPF su tutti i livelli esofagei disponibili alla settimana 36 e risposta ai sintomi della disfagia 1, definita come > o = 30 riduzione percentuale (%) del punteggio combinato DSQ (domande [Q] 2+3) dal basale di SHP621-301 alla settimana 36. DSQ contiene 4 domande, tutti i partecipanti hanno utilizzato il diario, hanno risposto a Q1 (hai mangiato cibi solidi), Q2 ( il cibo è passato lentamente o si è bloccato). Se la risposta del partecipante a Q2 è stata No, il diario è terminato per il giorno. Se il partecipante ha risposto Sì, è avanzato a Q3 (hai dovuto fare qualcosa per ridurre il cibo o ottenere sollievo), Q4 (misura in cui il partecipante ha avvertito dolore durante la deglutizione). Punteggio combinato DSQ = ([somma dei punti da Q2 + 3 nel DSQ giornaliero] ×14)/Numero di diari riportati con dati non mancanti. L'intervallo della scala era 0-2 per il secondo trimestre e 0-4 per il terzo trimestre. L'intervallo della scala per il punteggio combinato DSQ era 0-84. Valori più alti rappresentano un esito peggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica una diminuzione dei sintomi.
Settimana 36
Proporzione di partecipanti che hanno avuto una risposta istologica (conta degli eosinofili inferiore o uguale a (<o=6)/campo ad alta potenza [HPF]) alla settimana 12 e alla settimana 36
Lasso di tempo: Settimana 12 e Settimana 36
La risposta istologica è stata definita come un picco di conta degli eosinofili <o=6/HPF su tutti i livelli disponibili alla settimana 12 e alla settimana 36.
Settimana 12 e Settimana 36
Proporzione di partecipanti che hanno avuto almeno una variazione del 30% (%) nel punteggio combinato DSQ dallo studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]) Basale alla settimana 12 e alla settimana 36
Lasso di tempo: Basale di SHP621-301 (NCT02605837), settimana 12 e settimana 36
La risposta ai sintomi della disfagia rispetto al basale dello studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]) è stata definita come una riduzione del 30% del punteggio combinato DSQ (domande 2+3) alla settimana 12 e alla settimana 36 dello studio in corso rispetto al basale dello studio di induzione . DSQ contiene 4 domande, tutti i partecipanti hanno utilizzato un diario e hanno risposto a Q1 (hai mangiato cibi solidi), Q2 (il cibo è passato lentamente o si è bloccato). Se la risposta del partecipante a Q2 è stata No, il diario è terminato per quel giorno. Se il partecipante ha risposto Sì, è avanzato a Q3 (hai dovuto fare qualcosa per far scendere il cibo o ottenere sollievo) e Q4 (misura in cui il partecipante ha provato dolore durante la deglutizione). Punteggio combinato DSQ= ([somma dei punti da Q2+3 nel DSQ giornaliero] × 14)/Numero di diari riportati con dati non mancanti. L'intervallo di scala era 0-2 per Q2 e 0-4 per Q3. L'intervallo di scala per il punteggio combinato DSQ era 0-84. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica una diminuzione dei sintomi.
Basale di SHP621-301 (NCT02605837), settimana 12 e settimana 36
Proporzione di partecipanti che hanno avuto almeno una variazione del 30% (%) nel punteggio combinato DSQ rispetto allo studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]) Basale alla settimana 12 e alla settimana 36
Lasso di tempo: Basale dello studio in corso (SHP621-302 [NCT02736409]), Settimana 12 e Settimana 36
La risposta ai sintomi della disfagia rispetto al basale dello studio in corso (SHP621-302 [NCT02736409]) è stata definita come una riduzione del 30% del punteggio combinato DSQ (domande 2+3) alla settimana 12 e alla settimana 36 rispetto al basale dello studio in corso. DSQ contiene 4 domande, tutti i partecipanti hanno utilizzato il diario e hanno risposto a Q1 (hai mangiato cibi solidi), Q2 (il cibo è passato lentamente o si è bloccato). Se la risposta del partecipante alla domanda 2 è stata "No", il diario è terminato per quel giorno. Se il partecipante ha risposto "Sì", è avanzato a Q3 (hai dovuto fare qualcosa per far scendere il cibo o ottenere sollievo) e Q4 (misura in cui il partecipante ha provato dolore durante la deglutizione). Punteggio combinato DSQ= ([somma dei punti da Q2+3 nel DSQ giornaliero] × 14)/Numero di diari riportati con dati non mancanti. L'intervallo della scala era 0-2 per Q2 e 0-4 per Q 3. L'intervallo della scala per il punteggio combinato DSQ era 0-84. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica una diminuzione dei sintomi.
Basale dello studio in corso (SHP621-302 [NCT02736409]), Settimana 12 e Settimana 36
Variazione rispetto allo studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]) Basale nel punteggio endoscopico totale alla settimana 12 e alla settimana 36 dello studio corrente
Lasso di tempo: Basale dello studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]), Settimana 12 e Settimana 36
I risultati endoscopici con valutazioni separate dell'esofago prossimale e distale sono stati registrati rispetto a 5 categorie: 1) essudati o placche (grado 0-2); 2) anelli esofagei fissi (grado 0-3); 3) edema (grado 0-2); 4) solchi (grado 0-2); e 5) stenosi (grado 0-1). Un punteggio endoscopico per ciascuna categoria è stato calcolato e sommato per ciascuna posizione anatomica (prossimale e distale). Il punteggio minimo e massimo dell'endoscopia era rispettivamente di 0 e 10 punti per ciascuna posizione (prossimale e distale) e il punteggio totale dell'endoscopia era la somma dei punteggi per le posizioni prossimale e distale (punteggio totale massimo di 20 punti rispettivamente). Il punteggio più alto indicava un aspetto peggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica che l'aspetto è migliorato.
Basale dello studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]), Settimana 12 e Settimana 36
Variazione rispetto allo studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]) Basale nel punteggio endoscopico totale alla settimana 12 e alla settimana 36
Lasso di tempo: Basale dello studio in corso (SHP621-302 [NCT02736409]), Settimana 12 e Settimana 36
I risultati endoscopici con valutazioni separate dell'esofago prossimale e distale sono stati registrati rispetto a 5 categorie: 1) essudati o placche (grado 0-2); 2) anelli esofagei fissi (grado 0-3); 3) edema (grado 0-2); 4) solchi (grado 0-2); e 5) stenosi (grado 0-1). Un punteggio endoscopico per ciascuna categoria è stato calcolato e sommato per ciascuna posizione anatomica (prossimale e distale). Il punteggio minimo e massimo dell'endoscopia era rispettivamente di 0 e 10 punti per ciascuna posizione (prossimale e distale) e il punteggio totale dell'endoscopia era la somma dei punteggi per le posizioni prossimale e distale (punteggio totale massimo di 20 punti rispettivamente). Il punteggio più alto indicava un aspetto peggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica che l'aspetto è migliorato.
Basale dello studio in corso (SHP621-302 [NCT02736409]), Settimana 12 e Settimana 36
Variazione rispetto allo studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]) Basale nella conta massima degli eosinofili alla settimana 12 e alla settimana 36 dello studio corrente
Lasso di tempo: Basale dello studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]), Settimana 12 e Settimana 36
È stata segnalata la variazione rispetto al basale dello studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]) nella conta di picco degli eosinofili alla settimana 12 e alla settimana 36 dello studio in corso.
Basale dello studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]), Settimana 12 e Settimana 36
Variazione rispetto allo studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]) Basale nella conta massima degli eosinofili alla settimana 12 e alla settimana 36
Lasso di tempo: Basale dello studio in corso (SHP621-302 [NCT02736409]), Settimana 12 e Settimana 36
È stata segnalata una variazione rispetto al basale dello studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]) nella conta di picco degli eosinofili alla settimana 12 e alla settimana 36.
Basale dello studio in corso (SHP621-302 [NCT02736409]), Settimana 12 e Settimana 36
Proporzione di partecipanti che avevano una conta di picco degli eosinofili inferiore a (<) 15/campo ad alta potenza (HPF) alla settimana 12 e alla settimana 36
Lasso di tempo: Settimana 12 e Settimana 36
È stata segnalata la percentuale di partecipanti che avevano una conta di picco degli eosinofili inferiore a (<) 15/HPF alla settimana 12 e alla settimana 36.
Settimana 12 e Settimana 36
Proporzione di partecipanti che avevano una conta di picco degli eosinofili inferiore o uguale a (< o =) 1/campo ad alta potenza (HPF) alla settimana 12 e alla settimana 36
Lasso di tempo: Settimana 12 e Settimana 36
È stata segnalata la percentuale di partecipanti che avevano una conta di picco degli eosinofili inferiore o uguale a (< o =) 1/High-Powered Field (HPF) alla settimana 12 e alla settimana 36.
Settimana 12 e Settimana 36
Variazione rispetto allo studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]) Basale nella conta massima degli eosinofili per ciascun livello esofageo disponibile (prossimale, medio e distale) alla settimana 12 e alla settimana 36 dello studio corrente
Lasso di tempo: Basale dello studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]), Settimana 12 e Settimana 36
È stata segnalata la variazione rispetto al basale dello studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]) nella conta di picco degli eosinofili per ciascun livello esofageo disponibile (prossimale, medio, distale) alla settimana 12 e alla settimana 36 dello studio in corso.
Basale dello studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]), Settimana 12 e Settimana 36
Variazione rispetto allo studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]) Basale nella conta massima degli eosinofili per ogni livello esofageo disponibile (prossimale, medio e distale) alla settimana 12 e alla settimana 36
Lasso di tempo: Basale dello studio in corso (SHP621-302 [NCT02736409]), Settimana 12 e Settimana 36
Sono state segnalate variazioni rispetto al basale dello studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]) nella conta di picco degli eosinofili per ciascun livello esofageo disponibile (prossimale, medio, distale) alla settimana 12 e alla settimana 36.
Basale dello studio in corso (SHP621-302 [NCT02736409]), Settimana 12 e Settimana 36
Variazione rispetto allo studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]) Basale nel punteggio totale combinato delle caratteristiche epiteliali istopatologiche (grado e stadio) alla settimana 12 e alla settimana 36 dello studio corrente
Lasso di tempo: Basale dello studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]), Settimana 12 e Settimana 36
Otto caratteristiche epiteliali istopatologiche (iperplasia dello strato basale, picco degli eosinofili, ascessi, stratificazione superficiale, spazi intercellulari dilatati, alterazione della superficie, cellule epiteliali discheratosiche, fibrosi della lamina propria) sono valutate su una scala a 4 punti (0=normale, 3=peggiore) per sia la gravità dell'anomalia (cioè il grado) sia la quantità di tessuto interessato dall'anomalia (cioè palcoscenico). Pertanto ciascuno dei 3 livelli aveva un punteggio minimo di 0 e un punteggio massimo possibile di 24, e un possibile punteggio totale di grado o stage di 72 per un punteggio massimo combinato di 144. Rapporto punteggio totale combinato (TSR) =(TSR prossimale + TSR medio + TSR distale)/N, dove N è il numero di sezioni non mancanti per TSR. Una variazione negativa rispetto al basale indica che l'infiammazione epiteliale è diminuita.
Basale dello studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]), Settimana 12 e Settimana 36
Variazione rispetto allo studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]) Basale nel punteggio totale combinato delle caratteristiche epiteliali istopatologiche (grado e stadio) alla settimana 12 e alla settimana 36
Lasso di tempo: Basale dello studio in corso (SHP621-302 [NCT02736409]), Settimana 12 e Settimana 36
Otto caratteristiche epiteliali istopatologiche (iperplasia dello strato basale, picco degli eosinofili, ascessi, stratificazione superficiale, spazi intercellulari dilatati, alterazione della superficie, cellule epiteliali discheratosiche, fibrosi della lamina propria) sono valutate su una scala a 4 punti (0=normale, 3=peggiore) per sia la gravità dell'anomalia (cioè il grado) sia la quantità di tessuto interessato dall'anomalia (cioè palcoscenico). Pertanto ciascuno dei 3 livelli aveva un punteggio minimo di 0 e un punteggio massimo possibile di 24, e un possibile punteggio totale di grado o stage di 72 per un punteggio massimo combinato di 144. Rapporto punteggio totale combinato (TSR) =(TSR prossimale + TSR medio + TSR distale)/N, dove N è il numero di sezioni non mancanti per TSR. Una variazione negativa rispetto al basale indica che l'infiammazione epiteliale è diminuita.
Basale dello studio in corso (SHP621-302 [NCT02736409]), Settimana 12 e Settimana 36
Proporzione di partecipanti che hanno avuto una riduzione maggiore o uguale a (>o=) del 50% (%) nel punteggio combinato DSQ dallo studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]) al basale alla settimana 12 e alla settimana 36
Lasso di tempo: Settimana 12 e Settimana 36
La risposta ai sintomi della disfagia dal basale di SHP621-301, è stata definita come > o=50% di riduzione del punteggio combinato DSQ (domande [Q] 2+3) dal basale dello studio di induzione alla settimana 12 e 36 dello studio attuale. DSQ conteneva 4Q, tutti i partecipanti hanno utilizzato il diario e hanno risposto a Q1 (hai mangiato cibo solido) e Q2 (il cibo è passato lentamente o ti sei bloccato). Se la risposta del partecipante alla domanda 2 è stata "No", il diario è terminato per quel giorno. Se un partecipante ha risposto "Sì", è avanzato a Q3 (hai dovuto fare qualcosa per far scendere il cibo o ottenere sollievo) e 4 (misura in cui il partecipante ha provato dolore durante la deglutizione). Punteggio combinato DSQ= ([somma dei punti da Q2+3 nel DSQ giornaliero]×14)/ Numero di diari riportati con dati non mancanti. L'intervallo di scala era 0-2 per Q2 e 0-4 per Q3, con valori più alti che rappresentano un risultato peggiore. L'intervallo di scala per il punteggio combinato DSQ era 0-84, con valori più alti che rappresentano un risultato peggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica che i sintomi sono diminuiti.
Settimana 12 e Settimana 36
Proporzione di partecipanti che avevano una riduzione maggiore o uguale a (>o=) del 50% (%) nel punteggio combinato DSQ dallo studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]) al basale alla settimana 12 e alla settimana 36
Lasso di tempo: Settimana 12 e Settimana 36
La risposta ai sintomi della disfagia dal basale di SHP621-302, è stata definita come > o=50% di riduzione del punteggio combinato DSQ (domande 2+3) dal basale dello studio di induzione alla settimana 36 dello studio attuale. DSQ conteneva 4Q, tutti i partecipanti hanno utilizzato il diario e hanno risposto a Q1 (hai mangiato cibi solidi) e Q2 (il cibo è passato lentamente o si è bloccato). Se la risposta del partecipante alla domanda 2 è stata "No", il diario è terminato per quel giorno. Se un partecipante ha risposto "Sì", è avanzato a Q3 (hai dovuto fare qualcosa per far scendere il cibo o ottenere sollievo) e 4 (misura in cui il partecipante ha provato dolore durante la deglutizione). Punteggio combinato DSQ= ([somma dei punti da Q2+3 nel DSQ giornaliero]×14)/ Numero di diari riportati con dati non mancanti. L'intervallo di scala era 0-2 per Q2 e 0-4 per Q3, con valori più alti che rappresentano un risultato peggiore. L'intervallo di scala per il punteggio combinato DSQ era 0-84, con valori più alti che rappresentano un risultato peggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica che i sintomi sono diminuiti.
Settimana 12 e Settimana 36
Variazione del punteggio combinato DSQ (domande 2+3) dallo studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]) Basale alla settimana 36 dello studio corrente
Lasso di tempo: Basale dello studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]), settimana 36
DSQ contiene 4 domande (Q), tutti i partecipanti hanno utilizzato un diario, hanno risposto a Q1 (hai mangiato cibi solidi), Q2 (il cibo è passato lentamente o si è bloccato). Se la risposta del partecipante alla domanda 2 è stata "No", il diario è terminato per quel giorno. Se il partecipante ha risposto "Sì", è avanzato a Q3 (hai dovuto fare qualcosa per far scendere il cibo o ottenere sollievo), Q4 (misura in cui il partecipante ha provato dolore durante la deglutizione). Punteggio combinato DSQ= ([somma dei punti da Q2+3 nel DSQ giornaliero] × 14)/Numero di diari riportati con dati non mancanti. L'intervallo di scala era 0-2 per Q2 e 0-4 per Q3. L'intervallo di scala per il punteggio combinato DSQ era 0-84. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica una diminuzione dei sintomi.
Basale dello studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]), settimana 36
Variazione del punteggio combinato DSQ (domande 2+3) rispetto allo studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]) Basale alla settimana 36
Lasso di tempo: Basale dello studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]), settimana 36
DSQ contiene 4 domande, tutti i partecipanti hanno utilizzato un diario, hanno risposto a Q1 (hai mangiato cibi solidi), Q2 (il cibo è passato lentamente o si è bloccato). Se la risposta del partecipante alla domanda 2 è stata "No", il diario è terminato per quel giorno. Se il partecipante ha risposto "Sì", è avanzato a Q3 (hai dovuto fare qualcosa per far scendere il cibo o ottenere sollievo), Q4 (misura in cui il partecipante ha provato dolore durante la deglutizione). Punteggio combinato DSQ= ([somma dei punti da Q2+3 nel DSQ giornaliero] × 14)/Numero di diari riportati con dati non mancanti. L'intervallo di scala era 0-2 per Q2 e 0-4 per Q3. L'intervallo di scala per il punteggio combinato DSQ era 0-84. Valori più alti rappresentano un risultato peggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica una diminuzione dei sintomi. È stata segnalata la variazione del punteggio combinato DSQ (domande 2+3) rispetto al basale dello studio corrente alla settimana 36.
Basale dello studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]), settimana 36
Variazione percentuale del punteggio combinato DSQ (domande 2+3) dallo studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]) Basale alla settimana 36 dello studio corrente
Lasso di tempo: Basale dello studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]), settimana 36
È stata segnalata la variazione percentuale del punteggio combinato DSQ dal basale dello studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]) al periodo di trattamento finale dello studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]) (settimana 36).
Basale dello studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]), settimana 36
Variazione percentuale del punteggio combinato DSQ (domande 2+3) rispetto allo studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]) Basale alla settimana 36
Lasso di tempo: Basale dello studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]), settimana 36
È stata segnalata la variazione percentuale del punteggio combinato DSQ dal basale al periodo di trattamento finale (settimana 36) dello studio in corso.
Basale dello studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]), settimana 36
Proporzione di partecipanti che hanno avuto una risposta binaria complessiva I dallo studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]) Basale alla settimana 12 e alla settimana 36 dello studio corrente
Lasso di tempo: Settimana 12 e Settimana 36
La risposta binaria complessiva I è stata definita come se il partecipante avesse un picco di conta degli eosinofili <=6/HPF in tutti i livelli dell'esofago e avesse ottenuto una riduzione minima del 30% nel punteggio combinato DSQ rispetto al basale dello studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]) a Settimana 12 e Settimana 36. Punteggio combinato DSQ= ([somma dei punti delle domande 2+3 nel DSQ giornaliero]×14)/ Numero di diari riportati con dati non mancanti. L'intervallo di scala era 0 - 2 per la domanda 2 e 0 - 4 per la domanda 3, con valori più alti che rappresentano un risultato peggiore. L'intervallo di scala per il punteggio combinato DSQ era compreso tra 0 e 84, con valori più alti che rappresentano un risultato peggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica che i sintomi sono diminuiti.
Settimana 12 e Settimana 36
Proporzione di partecipanti che hanno avuto una risposta binaria complessiva I dallo studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]) Basale alla settimana 12 e alla settimana 36
Lasso di tempo: Settimana 12 e Settimana 36
La risposta binaria complessiva I è stata definita come se il partecipante avesse un picco di conta degli eosinofili <=6/HPF su tutti i livelli dell'esofago e avesse ottenuto una riduzione minima del 30% del punteggio combinato DSQ rispetto al basale alla settimana 12 e alla settimana 36. Punteggio combinato DSQ= ([somma dei punti delle domande 2+3 nel DSQ giornaliero]×14)/ Numero di diari riportati con dati non mancanti. L'intervallo di scala era 0 - 2 per la domanda 2 e 0 - 4 per la domanda 3, con valori più alti che rappresentano un risultato peggiore. L'intervallo di scala per il punteggio combinato DSQ era compreso tra 0 e 84, con valori più alti che rappresentano un risultato peggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica che i sintomi sono diminuiti.
Settimana 12 e Settimana 36
Proporzione di partecipanti che hanno avuto una risposta binaria complessiva II dallo studio di induzione SHP621-301 (NCT02605837) al basale alla settimana 12 e alla settimana 36 dello studio attuale
Lasso di tempo: Settimana 12 e Settimana 36
La risposta binaria complessiva II è stata definita come se il partecipante avesse un picco di conta degli eosinofili <=6/HPF su tutti i livelli dell'esofago e avesse ottenuto una riduzione minima del 50% del punteggio combinato DSQ rispetto al basale dello studio SHP621-301 alla settimana 12 e alla settimana 36. Punteggio combinato DSQ= ([somma dei punti delle domande 2+3 nel DSQ giornaliero]×14)/ Numero di diari riportati con dati non mancanti. L'intervallo di scala era 0 - 2 per la domanda 2 e 0 - 4 per la domanda 3, con valori più alti che rappresentano un risultato peggiore. L'intervallo di scala per il punteggio combinato DSQ era compreso tra 0 e 84, con valori più alti che rappresentano un risultato peggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica che i sintomi sono diminuiti.
Settimana 12 e Settimana 36
Proporzione di partecipanti che hanno avuto una risposta binaria complessiva II dallo studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]) al basale alla settimana 12 e alla settimana 36
Lasso di tempo: Settimana 12 e Settimana 36
La risposta binaria complessiva II è stata definita come se il partecipante avesse un picco di conta degli eosinofili <=6/HPF su tutti i livelli dell'esofago e avesse ottenuto una riduzione minima del 30% del punteggio combinato DSQ rispetto al basale alla settimana 12 e alla settimana 36. Punteggio combinato DSQ= ([somma dei punti delle domande 2+3 nel DSQ giornaliero]×14)/ Numero di diari riportati con dati non mancanti. L'intervallo di scala era 0 - 2 per la domanda 2 e 0 - 4 per la domanda 3, con valori più alti che rappresentano un risultato peggiore. L'intervallo di scala per il punteggio combinato DSQ era compreso tra 0 e 84, con valori più alti che rappresentano un risultato peggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica che i sintomi sono diminuiti.
Settimana 12 e Settimana 36
Variazione del punteggio DSQ + dolore (domande 2+3+4) dallo studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]) al basale alla settimana 36 dello studio corrente
Lasso di tempo: Basale dello studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]), settimana 36
DSQ conteneva 4 domande, tutti i partecipanti hanno utilizzato un diario e hanno risposto alle domande 1 (hai mangiato cibi solidi) e 2 (il cibo è passato lentamente o si è bloccato). Se la risposta del partecipante alla domanda 2 era "No", il diario terminava per quel giorno. Se un partecipante ha risposto "Sì", è passato alle domande 3 (hai dovuto fare qualcosa per far scendere il cibo o ottenere sollievo) e 4 (misura in cui il partecipante ha provato dolore durante la deglutizione). DSQ + punteggio del dolore è stato calcolato sommando i punteggi delle risposte alle domande 2, 3 e 4 utilizzando la seguente formula: DSQ + punteggio del dolore= ([somma dei punti delle domande 2+3+4 nel DSQ giornaliero] ×14) / Numero di diari riportati con dati non mancanti. L'intervallo di scala era 0 - 2 per la domanda 2, 0 - 4 per la domanda 3 e 0 - 4 per la domanda 4, con valori più alti che rappresentano un risultato peggiore. L'intervallo di scala per DSQ + punteggio del dolore era compreso tra 0 e 140, con valori più alti che rappresentano un risultato peggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica che i sintomi sono diminuiti.
Basale dello studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]), settimana 36
Variazione del punteggio del dolore DSQ+ (domande 2+3+4) rispetto allo studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]) Basale alla settimana 36
Lasso di tempo: Basale dello studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]), settimana 36
DSQ conteneva 4 domande, tutti i partecipanti hanno utilizzato un diario e hanno risposto alle domande (Q) 1 (hai mangiato cibi solidi) e 2 (il cibo è passato lentamente o si è bloccato). Se la risposta del partecipante a Q2 era "No", il diario terminava per quel giorno. Se un partecipante ha risposto "Sì", è avanzato a Q3 (hai dovuto fare qualcosa per far scendere il cibo o ottenere sollievo) e 4 (misura in cui il partecipante ha provato dolore durante la deglutizione). Il punteggio DSQ + dolore è stato calcolato sommando i punteggi delle risposte alle domande 2, 3 e 4. La domanda 1 è stata esclusa dal punteggio DSQ + dolore. DSQ + pain score=(Somma dei punti delle domande 2+3+4 nel DSQ giornaliero)*14 Giorni/Numero di caseifici segnalati con dati non mancanti. L'intervallo della scala era 0 - 2 per Q2, 0 - 4 per Q3 e 0 - 4 per Q4, con valori più alti che rappresentano un risultato peggiore. L'intervallo di scala per DSQ + punteggio del dolore era compreso tra 0 e 140, con valori più alti che rappresentano un risultato peggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica che i sintomi sono diminuiti.
Basale dello studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]), settimana 36
Variazione del punteggio del dolore DSQ (domanda 4) dallo studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]) al basale alla settimana 36 dello studio corrente
Lasso di tempo: Basale dello studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]), settimana 36
DSQ conteneva 4 domande, tutti i partecipanti hanno utilizzato un diario e hanno risposto alle domande 1 (hai mangiato cibi solidi) e 2 (il cibo è passato lentamente o si è bloccato). Se la risposta del partecipante alla domanda 2 era "No", il diario terminava per quel giorno. Se un partecipante ha risposto "Sì", è passato alle domande 3 (hai dovuto fare qualcosa per far scendere il cibo o ottenere sollievo) e 4 (misura in cui il partecipante ha provato dolore durante la deglutizione). Il punteggio del dolore DSQ è stato calcolato sommando i punteggi delle risposte solo alla domanda 4. Punteggio del dolore DSQ=(somma dei punti delle domande 4 nel DSQ giornaliero)*14 giorni/Numero di diari riportati con dati non mancanti. L'intervallo di scala era 0 - 4 per la domanda 4, con valori più alti che rappresentano un risultato peggiore. L'intervallo di scala per il punteggio del dolore DSQ era compreso tra 0 e 56, con valori più alti che rappresentano un risultato peggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica che i sintomi sono diminuiti.
Basale dello studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]), settimana 36
Variazione del punteggio del dolore DSQ (domanda 4) rispetto allo studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]) Basale alla settimana 36
Lasso di tempo: Basale dello studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]), settimana 36
DSQ conteneva 4 domande, tutti i partecipanti hanno utilizzato un diario e hanno risposto alle domande 1 (hai mangiato cibi solidi) e 2 (il cibo è passato lentamente o si è bloccato). Se la risposta del partecipante alla domanda 2 era "No", il diario terminava per quel giorno. Se un partecipante ha risposto "Sì", è passato alle domande 3 (hai dovuto fare qualcosa per far scendere il cibo o ottenere sollievo) e 4 (misura in cui il partecipante ha provato dolore durante la deglutizione). Il punteggio del dolore DSQ è stato calcolato sommando i punteggi delle risposte solo alla domanda 4. Punteggio del dolore DSQ=(somma dei punti delle domande 4 nel DSQ giornaliero)*14 giorni/Numero di diari riportati con dati non mancanti. L'intervallo di scala era 0 - 4 per la domanda 4, con valori più alti che rappresentano un risultato peggiore. L'intervallo della scala per il punteggio del dolore DSQ era compreso tra 0 e 56, con valori più alti che rappresentano un risultato peggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica che i sintomi sono diminuiti.
Basale dello studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]), settimana 36
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino al follow-up (Settimana 40)
Un evento avverso è stato qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a un'indagine clinica cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. I TEAE sono stati definiti come eventi avversi che sono iniziati o sono peggiorati alla data o successivamente alla prima dose di IP in doppio cieco in SHP621-302 e attraverso il contatto di follow-up sulla sicurezza, o 31 giorni dopo l'ultima dose di IP per i partecipanti che non lo hanno fatto avere un contatto di follow-up per la sicurezza.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino al follow-up (Settimana 40)
Variazione dei risultati di imaging DXA (Dual-Energy X-ray Absorptiometry) (localizzazione: colonna lombare [L1-L4]) dallo studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]) al basale alla settimana 36 dello studio corrente
Lasso di tempo: Basale dello studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]), settimana 36
I siti per la misurazione DXA erano la colonna lombare (preferibilmente L1-L4) e tutto il corpo meno la testa. Le scansioni DXA per le misurazioni della densità minerale ossea (BMD) e della composizione corporea sono state eseguite solo per i partecipanti adolescenti di età compresa tra 11 e 17 anni in base al gruppo di età nello studio SHP621-301 e sono state completate durante lo studio SHP621-302 anche se i partecipanti hanno compiuto 18 anni . Il basale di SHP621-301 è determinato alla settimana 0 nello studio SHP621-301. Qui in questa misura di esito sono state riportate le misurazioni DXA di L1-L4. Il punteggio Z indica il numero di deviazioni standard rispetto a una popolazione di riferimento nella stessa fascia di età e con lo stesso sesso. Un punteggio Z di 0 è uguale alla media. I numeri negativi indicano valori inferiori alla media e i numeri positivi indicano valori superiori alla media.
Basale dello studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]), settimana 36
Variazione dei risultati di imaging DXA (localizzazione: colonna lombare [L1-L4]) rispetto allo studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]) Basale alla settimana 36
Lasso di tempo: Basale dello studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]), settimana 36
I siti per la misurazione DXA erano la colonna lombare (preferibilmente L1-L4) e tutto il corpo meno la testa. Le scansioni DXA per le misurazioni della densità minerale ossea (BMD) e della composizione corporea sono state eseguite solo per i partecipanti adolescenti di età compresa tra 11 e 17 anni in base al gruppo di età nello studio SHP621-301 e sono state completate durante lo studio SHP621-302 anche se i partecipanti hanno compiuto 18 anni . Qui in questa misura di esito sono state riportate le misurazioni DXA di L1-L4. Il punteggio Z indica il numero di deviazioni standard rispetto a una popolazione di riferimento nella stessa fascia di età e con lo stesso sesso. Un punteggio Z di 0 è uguale alla media. I numeri negativi indicano valori inferiori alla media e i numeri positivi indicano valori superiori alla media.
Basale dello studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]), settimana 36
Modifica dei risultati di imaging DXA (localizzazione: corpo intero) rispetto al basale dello studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]) alla settimana 36 dello studio corrente
Lasso di tempo: Basale dello studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]), settimana 36
I siti per la misurazione DXA erano la colonna lombare (preferibilmente L1-L4) e tutto il corpo meno la testa. Le scansioni DXA per le misurazioni della densità minerale ossea (BMD) e della composizione corporea sono state eseguite solo per i partecipanti adolescenti di età compresa tra 11 e 17 anni in base al gruppo di età nello studio SHP621-301 e sono state completate durante lo studio SHP621-302 anche se i partecipanti hanno compiuto 18 anni . Il basale di SHP621-301 è determinato alla settimana 0 nello studio SHP621-301. Qui in questa misura di esito è stata riportata la misurazione DXA di tutto il corpo (tranne la testa). Il punteggio Z indica il numero di deviazioni standard rispetto a una popolazione di riferimento nella stessa fascia di età e con lo stesso sesso. Un punteggio Z di 0 è uguale alla media. I numeri negativi indicano valori inferiori alla media e i numeri positivi indicano valori superiori alla media.
Basale dello studio di induzione (SHP621-301 [NCT02605837]), settimana 36
Variazione dei risultati di imaging DXA (localizzazione: corpo intero) rispetto allo studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]) Basale alla settimana 36
Lasso di tempo: Basale dello studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]), settimana 36
I siti per la misurazione DXA erano la colonna lombare (preferibilmente L1-L4) e tutto il corpo meno la testa. Le scansioni DXA per le misurazioni della densità minerale ossea (BMD) e della composizione corporea sono state eseguite solo per i partecipanti adolescenti di età compresa tra 11 e 17 anni in base al gruppo di età nello studio SHP621-301 e sono state completate durante lo studio SHP621-302 anche se i partecipanti hanno compiuto 18 anni . Qui in questa misura di esito è stata riportata la misurazione DXA di tutto il corpo (tranne la testa). Il punteggio Z indica il numero di deviazioni standard rispetto a una popolazione di riferimento nella stessa fascia di età e con lo stesso sesso. Un punteggio Z di 0 è uguale alla media. I numeri negativi indicano valori inferiori alla media e i numeri positivi indicano valori superiori alla media.
Basale dello studio corrente (SHP621-302 [NCT02736409]), settimana 36

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti che hanno avuto una risposta istologica (conta degli eosinofili maggiore o uguale a (> o = 15)/campo ad alta potenza [HPF]) prima o alla settimana 12 e prima o alla settimana 36
Lasso di tempo: Settimana 12 e Settimana 36
La recidiva istologica degli eosinofili è stata definita come una conta degli eosinofili > o = 15 eos/HPF da almeno 2 dei 3 livelli dell'esofago.
Settimana 12 e Settimana 36

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2016

Completamento primario (Effettivo)

12 novembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

12 novembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 marzo 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 aprile 2016

Primo Inserito (Stima)

13 aprile 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 dicembre 2020

Ultimo verificato

1 dicembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SHP621-302

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Piano di analisi statistica (SAP)
  • Modulo di consenso informato (ICF)
  • Relazione sullo studio clinico (CSR)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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