Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie opartego na biomarkerach leczenia ostrej białaczki szpikowej

12 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Beat AML, LLC

Główny protokół leczenia AML w oparciu o biomarkery (badanie The Beat AML)

Ta faza 1b/2 badania przesiewowego i obejmującego wiele podrzędnych badań ustali metodę badań przesiewowych genomu, po której nastąpi jednoczesne przypisanie i zgromadzenie wielu badań „Protokołu głównego (BAML-16-001-M1)”. Specyficzny podtyp ostrej białaczki szpikowej określi, które badanie podrzędne w ramach tego protokołu zostanie przydzielone uczestnikowi do oceny terapii eksperymentalnych lub kombinacji, których ostatecznym celem jest opracowanie nowych terapii celowanych do zatwierdzenia. Badanie obejmuje również badanie podrzędne z ujemnym wynikiem markera, które obejmie wszystkich pacjentów poddanych badaniu przesiewowemu, którzy nie kwalifikują się do żadnego z badań podrzędnych opartych na biomarkerach.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

3000

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85054
        • Zakończony
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Rekrutacyjny
        • UCLA Ronald Reagan Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Gary Schiller, MD
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Francisco
        • Główny śledczy:
          • Rebecca Olin, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80203
        • Zakończony
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • Zakończony
        • University of Florida Health Shands Cancer Hospital
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Zakończony
        • Mayo Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30308
        • Rekrutacyjny
        • Emory University
        • Główny śledczy:
          • William Blum, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • Rekrutacyjny
        • University of Chicago
        • Główny śledczy:
          • Wendy Stock, MD
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Clinical Research Center
        • Główny śledczy:
          • Tara Lin, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • Rekrutacyjny
        • University of Maryland Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Maria Baer, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Zakończony
        • Mayo Clinic Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Eytan M Stein, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • Rekrutacyjny
        • UNC Hospitals, University of North Carolina at Chapel Hill
        • Główny śledczy:
          • Joshua Zeidner, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • Rekrutacyjny
        • University of Cincinnati Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Emily Curran, MD
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Rekrutacyjny
        • Ohio State University
        • Główny śledczy:
          • Shivani Handa, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health & Science University
        • Główny śledczy:
          • Ronan Swords, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15232
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • UPMC Hillman Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Robert Redner, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Rekrutacyjny
        • University of Texas Southwestern
        • Główny śledczy:
          • Yazan Madanat, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Zakończony
        • Huntsman Cancer Institute, University of Utah

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dorośli, w wieku 60 lat lub starsi w momencie rozpoznania, chyba że należą do konkretnej znanej grupy cytogenetycznej i genomicznej, dla której leczenie z grupy A lub B jest dozwolone w badaniu cząstkowym, w którym dozwolony jest wiek 18 lat i starszy. Pacjenci w wieku < 60 lat, którzy są poddawani badaniom przesiewowym, ale nie są objęci otwartymi badaniami cząsteczkowymi cytogenetycznymi i genomicznymi, nadal byliby obserwowani zgodnie z protokołem głównym i nie zostaliby uznani za nieudanych badań przesiewowych.
  • Osoby badane muszą być w stanie zrozumieć i wyrazić pisemną świadomą zgodę
  • Kryteria włączenia do kohorty – grupa A: Pacjenci muszą mieć wcześniej nieleczoną ostrą białaczkę szpikową (AML) zgodnie z klasyfikacją WHO i nie być wcześniej leczeni innym niż hydroksymocznikiem. Pacjenci z procentem blastów w szpiku kostnym od 10% do 19% lub blastami we krwi od 10% do 19% będą mogli zostać zapisani do tej grupy. W przypadku wcześniej nieleczonych osób z ≥ 20% blastów tylko w szpiku kostnym lub krwi: wcześniejsze leczenie zespołu mielodysplastycznego (MDS), zespołów mieloproliferacyjnych (MPD) lub niedokrwistości aplastycznej jest dozwolone, ale nie za pomocą środków hipometylujących.
  • Kryteria włączenia do kohorty — grupa B: Zgodnie z klasyfikacją WHO uczestnicy muszą mieć nawrotową lub oporną na leczenie AML. Dla celów badawczych, oporną na leczenie AML definiuje się jako nieosiągnięcie CR lub nawrót AML w ciągu 6 miesięcy od osiągnięcia CR; nawrotową AML definiuje się jako wszystkie inne z chorobą po uprzedniej remisji. W przypadku wybranych aberracji genomowych określonych w badaniach pacjenci w wieku ≥ 18 lat mogą zostać włączeni do tej części badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Izolowany mięsak szpikowy (co oznacza, że ​​aby wziąć udział w badaniu, pacjenci muszą mieć zajętą ​​krew lub szpik kostny z AML lub mieć od 10% do 19% blastów)
  • Ostra białaczka promielocytowa
  • Objawowe zajęcie ośrodkowego układu nerwowego (OUN) przez AML
  • Objawy leukostazy wymagające pilnej terapii
  • Rozsiana koagulopatia wewnątrznaczyniowa z aktywnym krwawieniem lub objawami zakrzepicy
  • Pacjenci z czynnikami psychologicznymi, rodzinnymi, społecznymi lub geograficznymi, które w inny sposób uniemożliwiają im wyrażenie świadomej zgody zgodnie z protokołem lub potencjalnie utrudniają przestrzeganie badanego leczenia i obserwacji
  • Wszelkie inne istotne schorzenia, w tym choroby psychiczne lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które wykluczają pacjenta z udziału w badaniu lub zakłócają interpretację wyników badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BAML-16-001-S1 (zamknięty)
Jest to otwarte badanie kliniczne fazy 1b/2 dotyczące stosowania samalizumabu jako dodatku do standardowej chemioterapii indukcyjnej/konsolidacji, a następnie leczenia podtrzymującego samalizumabem w nowo rozpoznanej ostrej białaczce szpikowej. Pacjenci z ujemnym wynikiem markera, jak zdefiniowano na podstawie przypisania Beat AML Master Protocol lub z kariotypem CBF/interfazą cytogenetyczną/testami molekularnymi zdefiniowanymi na podstawie obecności t(8;21)(q22;q22) lub molekularnego odpowiednika transkryptu fuzyjnego RUNX1/RUNX1T1 lub inv(16)(p13q22) lub t(16;16)(p13;q22) lub równoważnik cząsteczkowy transkryptu fuzyjnego CBFB/MYH11 na podstawie Beat AML otrzymają Samalizumab w połączeniu z terapią indukcyjną, po której następuje podtrzymanie Samalizumabu.
Biologiczny: Samalizumab (BAML-16-001-S1)
300 mg/m2, IV, w dniach 1, 3 i 24; następnie 300 mg/m2, IV, co 21 dni przez 2 lata przy braku toksyczności lub progresji choroby. Dawkę można zmniejszyć do 150 mg/m2 pc. lub zwiększyć do 600 mg/m2 pc. w zależności od wystąpienia toksyczności ograniczającej dawkę.
Lek: Daunorubicyna (BAML-16-001-S1)
60 mg/m2, IV, w dniach 4, 5 i 6 cyklu indukcyjnego
Lek: Cytarabina (BAML-16-001-S1)
100 mg/m2, dożylnie, w dniach od 4 do 10 24-dniowego cyklu indukcyjnego; 1000 mg/m2, IV, w dniach 2, 4 i 6 cyklu konsolidacji 1 oraz w dniach 1, 3 i 5 cykli konsolidacji od 2 do 4
Eksperymentalny: BAML-16-001-S3 (zamknięty)
Jest to badanie kliniczne fazy 2, którego celem jest ocena wykonalności i skuteczności stopniowego podejścia do leczenia AML z mutacją IDH2. W pierwszym dniu badania wszyscy włączeni uczestnicy zostaną rozpoczęci w leczeniu inhibitorem IDH2 AG-221 dla pacjentów z mutantem IDH2 R140 i R172. Dawkowanie będzie oparte na doświadczeniach fazy 1 AG-221, która ustaliła 100 mg dziennie jako bezpieczną i tolerowaną dawkę, ze wstępną sugestią skuteczności. Będą one podawane w sposób ciągły w 28-dniowych cyklach. Hydroksymocznik będzie dopuszczony do celów cytoredukcji.
Lek: AG-221 (BAML-16-001-S3)
100 mg, doustnie, codziennie do czasu wystąpienia nietolerancji lub progresji choroby. Dawkę można zmniejszyć do 50 mg w zależności od wystąpienia toksyczności ograniczającej dawkę.
Inne nazwy:
  • Enazydenib
Lek: Azacytydyna (BAML-16-001-S3)
75 mg/m2, IV lub SC, w dniach od 1 do 7 każdego 28-dniowego cyklu, począwszy od cyklu 6 i kończąc po 12 cyklach u pacjentów, którzy nie uzyskali całkowitej remisji lub całkowitej remisji z niepełnym powrotem morfologii krwi po 5 cyklach monoterapii AG -221
Eksperymentalny: BAML-16-001-S4 (zamknięty)
Jest to dwukohortowe badanie kliniczne fazy 1b/2 mające na celu ocenę wykonalności i skuteczności stopniowego podejścia entospletynibu (ENTO) do leczenia pacjentów ze zrównoważonymi translokacjami MLL zidentyfikowanymi cytogenetycznie (kohorta 1) oraz pacjentów z częściowymi duplikacjami tandemowymi MLL zidentyfikowanymi molekularnie (Kohorta 2). Wszyscy zapisani uczestnicy zostaną rozpoczęci w monoterapii za pomocą ENTO 400 mg PO BID. Ta dawka będzie podawana w sposób ciągły w 28-dniowych cyklach.
Lek: Entospletynib (BAML-16-001-S4)
200 mg doustnie dwa razy dziennie przez 5 lat do czasu wystąpienia nietolerancji lub progresji choroby. Dawkę można zwiększyć do 400 mg.
Inne nazwy:
  • GS-9973, ENTO
Lek: Azacytydyna (BAML-16-001-S4)
75 mg/m2, dożylnie lub podskórnie, w dniach od 1 do 7 każdego 28-dniowego cyklu i kontynuować przez 12 cykli. Leczenie rozpoczyna się po 1 cyklu monoterapii entospletynibem u pacjentów, u których nie uzyskano pełnej remisji lub całkowitej remisji z niepełną morfologią krwi lub po kolejnych cyklach monoterapii entospletynibem u pacjentów z progresją choroby.
Eksperymentalny: BAML-16-001-S5 (zamknięty)
Jest to badanie kliniczne fazy 2 mające na celu ocenę wykonalności i skuteczności stopniowego podejścia do leczenia pacjentów z mutacjami TP53 (zidentyfikowanymi molekularnie) ze złożonym kariotypem lub bez (kohorta A) lub złożonym kariotypem (3 lub więcej nieprawidłowości metafazowych bez TP53) (Kohorta B). Wszyscy zapisani uczestnicy otrzymają entospletynib w dawce 400 mg doustnie dwa razy dziennie. Ta dawka będzie podawana w sposób ciągły w 28-dniowych cyklach.
Lek: Entospletynib (BAML-16-001-S5)
400 mg, doustnie, dwa razy dziennie przez 2 lata badania do czasu wystąpienia nietolerancji lub progresji choroby. Dawkę można zmniejszyć do 200 mg dwa razy na dobę lub 200 mg raz na dobę w zależności od wystąpienia toksyczności ograniczającej dawkę.
Inne nazwy:
  • GS-9973, ENTO
Lek: Decytabina (BAML-16-001-S5)
20 mg/m2, dożylnie, w dniach od 1 do 5 lub 10 każdego 28-dniowego cyklu i kontynuować do 11 cykli. Podczas pierwszego cyklu indukcyjnego oraz drugiego i trzeciego cyklu indukcyjnego, jeśli są potrzebne, podawanie odbywa się w dniach od 1 do 10 każdego 28-dniowego cyklu. Podczas późniejszej konsolidacji decytabinę podaje się w dniach od 1 do 5 każdego 28-dniowego cyklu i kontynuuje do 11 cykli. Czas trwania można skrócić o 1 dzień w zależności od wystąpienia toksyczności ograniczającej dawkę, a pacjenci mogą w dowolnym momencie przejść na leczenie podtrzymujące entospletynibem w monoterapii, jeśli wystąpi u nich toksyczność lub nie chcą kontynuować leczenia decytabiną podczas leczenia konsolidacyjnego.
Eksperymentalny: BAML-16-001-S9 (zamknięty)
Jest to otwarte badanie kliniczne fazy 2 dotyczące stopniowego podejścia do leczenia pacjentów z AML z mutacją TP53. W dniu 1 wszyscy zarejestrowani uczestnicy zostaną rozpoczęci od leczenia pevonedistatem (20 mg/m2) w dniach 1, 3 i 5 razem z azacytydyną (75 mg/m2 w dniach 1-7 lub dniu 1-5, a następnie w dniach 8, 9) co 28 dni. Podczas cyklu 1 pacjenci z szybko postępującą chorobą lub ciężką dysfunkcją narządów, których nie można skorygować za pomocą cytoredukcji hydroksymocznikiem, nie będą kwalifikować się do kontynuacji. Pacjenci, u których uzyskano odpowiedź, zdefiniowaną jako odpowiedź całkowita lub odpowiedź całkowita z niecałkowitym przywróceniem morfologii krwi, do końca cyklu 4. będą kontynuować leczenie pevonedistatem i azacytydyną do czasu progresji choroby, wystąpienia nieakceptowalnej toksyczności lub 12 cykli leczenia. Po 12 miesiącach terapii skojarzonej pevonedistat będzie kontynuowany do progresji choroby, wystąpienia nieakceptowalnej toksyczności lub do 2 lat całkowitej terapii.
Lek: Pewonedistat (BAML-16-001-S9)
20 mg/m2, IV, w dniach 1, 3 i 5 każdego 28-dniowego cyklu i kontynuowanie przez 24 cykle przy braku toksyczności lub progresji choroby
Inne nazwy:
  • TAK-924, MLN4924
Lek: Azacytydyna (BAML-16-001-S9)
75 mg/m2, IV lub SC, w dniach od 1 do 7 lub od 1 do 5, a następnie od 8 do 9 (na podstawie wytycznych instytucji) każdego 28-dniowego cyklu i kontynuowanie przez 12 cykli przy braku toksyczności lub progresji choroby
Eksperymentalny: BAML-16-001-S16 (zamknięty)
Jest to otwarte badanie kliniczne fazy 2, którego celem jest ocena wykonalności i skuteczności podejścia opartego na skojarzeniu w leczeniu AML z mutacją IDH1. W 1. dniu badania wszyscy zakwalifikowani uczestnicy zostaną włączeni do terapii inhibitorem IDH1 AG-120 podawanym codziennie razem z azacytydyną (dni 1-5 i 8-9 lub 7 kolejnych dni 1-7) w 28-dniowych cyklach dla IDH1 zmutowani pacjenci. Pacjenci, którzy uzyskali odpowiedź, zdefiniowaną jako odpowiedź całkowita lub odpowiedź całkowita z niecałkowitym powrotem morfologii krwi, do końca cyklu 6, będą kontynuować terapię skojarzoną przez łącznie 12 cykli, a następnie pacjenci otrzymają monoterapię AG- 120 do czasu progresji choroby lub wystąpienia nieakceptowalnych działań niepożądanych, które nakazują przerwanie terapii. Pacjenci, którzy nie mogą ukończyć 12 cykli azacytydyny, mogą przejść na monoterapię AG-120.
Lek: AG-120 (BAML-16-001-S16)
500 mg, doustnie, codziennie do czasu wystąpienia nietolerancji lub progresji choroby. Dawkę można zmniejszyć do 250 mg w zależności od wystąpienia toksyczności ograniczającej dawkę.
Lek: Azacytydyna (BAML-16-001-S16)
75 mg/m2, IV lub SC, w dniach od 1 do 7 lub od 1 do 5, a następnie od 8 do 9 (na podstawie wytycznych instytucji) każdego 28-dniowego cyklu i kontynuowanie przez 12 cykli przy braku toksyczności lub progresji choroby
Eksperymentalny: BAML-16-001-S10 (zamknięty)
Jest to badanie kliniczne fazy 1b/2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności połączenia AZD5153 i wenetoklaksu. W przypadku składnika fazy 1b bezpieczeństwo i tolerancja połączenia zostaną ocenione u pacjentów z nawracającą/oporną na leczenie AML w wieku ≥ 18 lat. Po ustaleniu zalecanej dawki fazy 2 (RP2D), nowo zdiagnozowani pacjenci w wieku ≥ 60 lat z ujemnym wynikiem markera zostaną włączeni do komponentu fazy 2; ci pacjenci będą leczeni we wcześniej określonym RP2D dla kombinacji. RP2D będzie najwyższym poziomem dawki u ≤ 1 na 6 pacjentów z toksycznością ograniczającą dawkę i zdefiniowaną jako maksymalna tolerowana dawka.
Lek: AZD5153 (BAML-16-001-S10)
20 mg, doustnie, raz dziennie podczas 7-dniowego okresu wstępnego, a następnie w dniach od 1 do 21 każdego 28-dniowego cyklu przez okres do 2 lat lub do czasu przeszczepienia allogenicznych komórek macierzystych, czasu nietolerancji lub progresji choroby [jeśli ciągłe podawanie AZD5153 w dniach 1-21 28-dniowego cyklu nie jest tolerowane, alternatywny schemat obejmujący 2 tygodnie stosowania i 2 tygodnie przerwy (tj. AZD5153 będzie podawany w dniach 1-14 28-dniowego cyklu). Dawkę można zmniejszyć do 10 mg lub zwiększyć do 30 mg w zależności od wystąpienia toksyczności ograniczającej dawkę podczas fazy 1 zwiększania dawki. Począwszy od cyklu 2, pacjenci mogą jednocześnie otrzymywać flukonazol, izawukonazol lub pozakonazol w dawkach dostosowanych do 2, 5 lub 8 mg na dobę. Kohorta farmakokinetyki ekspansji fazy 1b pozwoli na rozpoczęcie pozakonazolu od cyklu 1 z dawką AZD5153 dostosowaną z 10, 20 lub 30 mg na dobę do 2, 5 lub 8 mg na dobę. Dawka fazy 2 będzie oparta na wynikach fazy 1.
Lek: Wenetoklaks (BAML-16-001-S10)
400 mg, doustnie, w dniach od 1 do 21 każdego 28-dniowego cyklu i kontynuować przez maksymalnie 12 cykli (w przypadku cyklu 1 dawka w 1. dniu będzie wynosić 100 mg, w dniu 2. dawka 200 mg, a od 3. dnia 400 mg). Począwszy od cyklu 2, pacjenci mogą jednocześnie otrzymywać flukonazol lub izawukonazol w dawkach dobowych dostosowanych do 200 mg lub pozakonazol i dawki dobowe dostosowane do 70 mg. Rozszerzona farmakokinetyka fazy 1b pozwoli na rozpoczęcie pozakonazolu w cyklu 1 z dawką wenetoklaksu dostosowaną do 10 mg w dniu 1, 20 mg w dniu 2, 50 mg w dniu 3 i 70 mg w dniu 4 i dalej).
Eksperymentalny: BAML-16-001-S14 (zamknięty)
Badanie jest otwartym badaniem klinicznym fazy 1b/2 dotyczącym TP-0903 podawanego jako dodatek do decytabiny pacjentom w wieku ≥ 60 lat z nowo rozpoznaną, wcześniej nieleczoną AML z mutacjami TP53 i (lub) złożonym kariotypem. Część fazy 1b tego badania będzie wykorzystywać standardowy projekt 3 + 3 ze zwiększaniem dawki w oparciu o toksyczność ograniczającą dawkę. Maksymalna tolerowana dawka zostanie zdefiniowana jako najwyższa dawka, przy której co najwyżej 1 pacjent na 6 doświadcza toksyczności ograniczającej dawkę, i jest to na ogół zalecana dawka fazy 2 (RP2D). Po określeniu RP2D na podstawie fazy 1b pacjenci zostaną włączeni do badania na tym poziomie dawki, aby rozpocząć fazę 2. części badania.
Lek: TP-0903 (BAML-16-001-S14)
37 mg, doustnie, raz dziennie w dniach od 1 do 21 każdego 28-dniowego cyklu przez okres do 2 lat do wystąpienia nietolerancji lub progresji choroby. Dawkę można zmniejszyć nawet do 12 mg lub zwiększyć do 50 mg w zależności od wystąpienia toksyczności ograniczającej dawkę podczas fazy 1 zwiększania dawki. Dawka fazy 2 będzie oparta na wynikach fazy 1.
Lek: Decytabina (BAML-16-001-S14)
20 mg/m2, dożylnie, w dniach od 1 do 5 lub 10 każdego 28-dniowego cyklu i kontynuować przez okres do 2 lat do wystąpienia nietolerancji lub progresji choroby. Podczas pierwszego cyklu indukcyjnego oraz drugiego i trzeciego cyklu indukcyjnego, jeśli są potrzebne, podawanie odbywa się w dniach od 1 do 10 każdego 28-dniowego cyklu. Podczas leczenia podtrzymującego decytabinę podaje się w dniach od 1 do 5 każdego 28-dniowego cyklu. Pacjenci mogą przejść na monoterapię podtrzymującą TP-0903, jeśli wystąpi u nich toksyczność lub nie chcą kontynuować decytabiny podczas terapii podtrzymującej.
Eksperymentalny: BAML-16-001-S18 (zamknięty)
Jest to otwarte badanie kliniczne fazy 1b AZD5991 + azacytydyna u pacjentów w wieku ≥60 lat z nowo rozpoznaną, wcześniej nieleczoną, hipermetylowaną i markerowo-ujemną AML. Badanie fazy 1b1 przyjmie standardowy schemat 3+3 ze zwiększaniem dawki w oparciu o toksyczność ograniczającą dawkę. Zalecana dawka fazy 2 (RP2D) jest zdefiniowana w tym badaniu jako najwyższy poziom dawki, przy którym u 6 pacjentów obserwuje się mniej niż 2 toksyczności ograniczające dawkę (DLT). Po zdefiniowaniu RP2D pacjenci zostaną włączeni do 2 oddzielnych kohort (grupa z hipermetylacją i grupą z ujemnym markerem) do fazy ekspansji 1b2. Obie te 2 grupy będą traktowane przy RP2D określonym na podstawie fazy 1b1.
Lek: AZD5991 (BAML-16-001-S18)
150 mg, IV, w dniach 1, 4, 8, 11, 15 i 18 trzech 28-dniowych cykli; następnie 150 mg/m2, IV, w dniach 1, 4, 8 i 11 dwudziestu jeden 28-dniowych cykli; następnie 150 mg/m2 w dniach 1. i 4. każdego 28-dniowego cyklu do czasu progresji, niedopuszczalnej toksyczności, zgonu lub łącznie 57 cykli leczenia. Dawkę można zwiększyć do maksymalnej dawki 400 mg lub zmniejszyć do 100 mg w zależności od wystąpienia toksyczności ograniczającej dawkę.
Lek: Azacytydyna (BAML-16-001-S18)
Nie do przyjęcia toksyczność, śmierć lub łącznie 57 cykli leczenia
Eksperymentalny: BAML-16-001-S2 (zamknięty)
Jest to otwarte badanie kliniczne fazy 1b/2 dotyczące BI 836858 podawanego w skojarzeniu z azacytydyną, a następnie BI 836858 plus azacytydyna podtrzymująca, w nowo rozpoznanej ostrej białaczce szpikowej. Populacja docelowa jest przydzielana przez Beat AML Master Protocol (badanie „parasolowe”). Kwalifikujący się pacjenci będą mieć wcześniej nieleczoną ostrą białaczkę szpikową, wiek co najmniej 60 lat, z jednym z następujących kryteriów: zmutowany TET2, IDH1, IDH2 lub WT1 lub „marker negatywny”, zgodnie z definicją w ogólnym protokole Beat AML.
Biologiczny: BI 836858 (BAML-16-001-S2)
20 mg/m2, IV, w dniach 9, 16 i 23 28-dniowego cyklu; następnie 20 mg/m2, IV, w dniach 1, 8, 15 i 22 każdego 28-dniowego cyklu przez 2 lata przy braku toksyczności lub progresji choroby (zredukowane do comiesięcznego podawania w przypadku całkowitej odpowiedzi lub całkowitej odpowiedzi z niepełną przywrócenie morfologii krwi). Dawkę można zwiększyć do maksymalnej dawki 320 mg/m2 pc. lub zmniejszyć do 10 mg/m2 pc. w zależności od wystąpienia toksyczności ograniczającej dawkę.
Lek: Azacytydyna (BAML-16-001-S2)
75 mg/m2, IV, w dniach od 1 do 7 każdego 28-dniowego cyklu przez 2 lata przy braku toksyczności lub progresji choroby
Eksperymentalny: BAML-16-001-S6 (zamknięty)
Badanie jest otwartym badaniem fazy 2 entospletynibu u młodszych i starszych pacjentów z AML z NPM1+/FLT3ITD-AML. Obejmuje pacjentów w wieku ≥18 lat, którzy mogą i chcą otrzymać intensywną chemioterapię 7 + 3. Entospletynib podaje się codziennie z dożylną daunorubicyną (dni 1-3 w cyklu 1) i cytarabiną (dni 1-7 w cyklu 1). Jeśli wymagana jest druga indukcja, podaje się ją z dożylną daunorubicyną (dni 1-2 w cyklu 2) i cytarabiną (dni 1-5 w cyklu 2).
Lek: Entospletynib (BAML-16-001-S6)
400 mg, doustnie, dwa razy dziennie przez 2 lata do czasu wystąpienia nietolerancji lub progresji choroby.
Inne nazwy:
  • GS-9973, ENTO
Lek: Daunorubicyna (BAML-16-001-S6)
60 mg/m2, IV, w dniach 1-3 lub 1-2 każdego 28-dniowego cyklu odpowiednio dla pierwszego i drugiego cyklu indukcyjnego
Lek: Cytarabina (BAML-16-001-S6)
100 mg/m2, dożylnie, w dniach od 1 do 7 lub od 1 do 5 każdego 28-dniowego cyklu odpowiednio dla pierwszego i drugiego cyklu indukcyjnego; następnie 1000 mg/m2 (pacjenci w wieku ≥60 lat) lub 3000 mg/m2 (młodsi pacjenci z klirensem kreatyniny >30 ml/min i
Aktywny komparator: BAML-16-001-S12 (ramię A)
Jest to otwarte, randomizowane badanie fazy 2, w którym kwalifikujący się pacjenci z AML zostaną losowo przydzieleni (w stosunku 1:1) do grupy otrzymującej zatwierdzony przez FDA schemat 28-dniowego wenetoklaksu + azacytydyny (ramię A) lub 14-dniowy schemat leczenia Wenetoklaks + Azacytydyna (Ramię B). Nowo zdiagnozowani pacjenci z ostrą białaczką szpikową (AML) w wieku ≥ 60 lat zostaną włączeni.
Inny: Laboratoryjna analiza biomarkerów
Ocena genomu molekularnego w celu przypisania pacjentów do terapii celowanej (badanie częściowe) w oparciu o ich specyficzny podtyp ostrej białaczki szpikowej
Lek: Wenetoklaks (BAML-16-001-S12 Ramię A)
400 mg, doustnie, w dniach od 1 do 28 każdego 28-dniowego cyklu przez maksymalnie 2 cykle lub do wystąpienia niedopuszczalnej toksyczności lub zgonu. W cyklu 1 dawka pierwszego dnia wynosi 100 mg, drugiego dnia 200 mg, a trzeciego dnia 400 mg. (Dawka dostosowana przez zastosowanie środka przeciwgrzybiczego zgodnie z ulotką dołączoną do opakowania.)
Lek: Azacytydyna (BAML-16-001-S12 ramię A)
75 mg/m2, IV lub SC, w dniach 1-7 lub dniach 1-5 i 8 i 9 lub dniach 1-2 i 5-9 (na podstawie wytycznych instytucji) każdego 28-dniowego cyklu przez maksymalnie 2 cykle lub aż do niedopuszczalnej toksyczności lub śmierci.
Eksperymentalny: BAML-16-001-S12 (Ramię B)
Jest to otwarte, randomizowane badanie fazy 2, w którym kwalifikujący się pacjenci z AML zostaną losowo przydzieleni (w stosunku 1:1) do grupy otrzymującej zatwierdzony przez FDA schemat 28-dniowego wenetoklaksu + azacytydyny (ramię A) lub 14-dniowy schemat leczenia Wenetoklaks + Azacytydyna (Ramię B). Nowo zdiagnozowani pacjenci z ostrą białaczką szpikową (AML) w wieku ≥ 60 lat zostaną włączeni.
Inny: Laboratoryjna analiza biomarkerów
Ocena genomu molekularnego w celu przypisania pacjentów do terapii celowanej (badanie częściowe) w oparciu o ich specyficzny podtyp ostrej białaczki szpikowej
Lek: Wenetoklaks (BAML-16-001-S12 Ramię B)
400 mg, doustnie, w dniach od 1 do 14 każdego 14-dniowego cyklu przez maksymalnie 2 cykle lub do wystąpienia niedopuszczalnej toksyczności lub zgonu. W cyklu 1 dawka pierwszego dnia wynosi 100 mg, drugiego dnia 200 mg, a trzeciego dnia 400 mg. (Dawka dostosowana przez zastosowanie środka przeciwgrzybiczego zgodnie z ulotką dołączoną do opakowania.)
Lek: Azacytydyna (BAML-16-001-S12 Ramię B)
75 mg/m2, IV lub SC, w dniach 1-7 lub dniach 1-5 i 8 i 9 lub dniach 1-2 i 5-9 (na podstawie wytycznych instytucji) każdego 14-dniowego cyklu przez maksymalnie 2 cykle aż do niedopuszczalnej toksyczności lub śmierci.
Eksperymentalny: BAML-16-001-S17
Jest to otwarte badanie kliniczne fazy 1b dotyczące zwiększania i rozszerzania dawki w celu określenia bezpieczeństwa i zalecanej dawki SNDX-5613 w połączeniu z azacytydyną i wenetoklaksem u nowo zdiagnozowanych, nieleczonych pacjentów z AML w wieku ≥ 60 lat, którzy nie są kandydatami lub nie chcą kontynuują intensywną terapię indukcyjną i mają chorobę z mutacją NPM1 lub rearanżacją MLL. Po ustaleniu zalecanej dawki SNDX-5613, badanie obejmie rozszerzoną kohortę, która będzie leczona zalecaną dawką w połączeniu z azacytydyną i wenetoklaksem w tej samej populacji pacjentów.
Inny: Laboratoryjna analiza biomarkerów
Ocena genomu molekularnego w celu przypisania pacjentów do terapii celowanej (badanie częściowe) w oparciu o ich specyficzny podtyp ostrej białaczki szpikowej
Lek: Azacytydyna (BAML-16-001-S17)
75 mg/m2, IV lub SC, w dniach 1-7 (podczas cyklu/cykli indukcyjnych) lub można zastosować alternatywę zaplanowaną w dniach 1-5 i 8 i 9 lub w dniach 1-2 i 5-9 (na podstawie wytycznych instytucji) podczas kontynuacji cykli leczenia każdego 28-dniowego cyklu do czasu progresji, niedopuszczalnej toksyczności lub zgonu.
Lek: Wenetoklaks (BAML-16-001-S17)
W przypadku indukcji cyklu 1. dawka w dniu 1. wynosi 10 mg, dawka w dniu 2. 20 mg, dawka w dniu 3. wynosi 50 mg, a dawka w dniu czwartym wynosi 100 mg lub 70 mg, w zależności od jednoczesnego leczenia przeciwgrzybiczego. W przypadku indukcji cykli 2 i 3 dawki dobowe wynoszą 100 lub 70 mg, w zależności od jednoczesnego leczenia przeciwgrzybiczego. Podczas kontynuowanych cykli leczenia, jeśli nie stosuje się jednocześnie silnych leków przeciwgrzybiczych będących inhibitorami CYP3A4, 400 mg doustnie, w dniach od 1 do 28 lub od 1 do 14 każdego 28-dniowego cyklu, aż do wystąpienia progresji, niedopuszczalnej toksyczności lub śmierci (pacjenci przyjmujący umiarkowaną terapię CYP3A4 inhibitory przeciwgrzybicze powinny otrzymywać 200 mg/dzień).
Lek: SNDX-5613 (BAML-16-001-S17)

Pacjenci rozpoczynający indukcję z inhibitorami CYP3A4 będą otrzymywać dawkę 113 mg kapsułki lub 110 mg tabletki, doustnie, co 12 godzin w dniach 1-28 każdego 28-dniowego cyklu, aż do czasu progresji, nietolerowanej toksyczności lub śmierci. Dawkę można zwiększyć do maksymalnej dawki 163 mg kapsułki lub 220 mg tabletki w dniach 1-28 lub zmniejszyć do 113 mg w dniach 1-21 w zależności od wystąpienia toksyczności ograniczającej dawkę. Inne możliwe zwiększenie i zmniejszenie dawki to 163 mg w dniach 1-21, 75 mg w dniach 1-21 i 75 mg w dniach 1-28. Pacjenci rozpoczynający leczenie bez inhibitorów CYP3A4 będą otrzymywać dawkę 276 mg kapsułki (270 mg tabletki) lub 226 mg kapsułki (220 mg tabletki), doustnie, co 12 godzin w dniach 1-28 każdego 28-dniowego cyklu.

Po zakończeniu indukcji pacjenci, którzy nie wymagają silnych inhibitorów CYP3A4 przeciwgrzybiczych, będą mieli zwiększone dawki dzienne w zakresie 113-226 mg kapsułek lub 110-220 mg tabletek (dni 1-21 lub dni 1-28).
Eksperymentalny: BAML-16-001-S8 (zamknięty)
Jest to otwarte badanie kliniczne fazy 1b/2 dotyczące stosowania gilterytynibu w monoterapii, gilterytynibu w skojarzeniu z decytabiną lub gilterytynibu w skojarzeniu z decytabiną i wenetoklaksem w nieleczonej AML z mutacją FLT3 z wysoką i niską częstotliwością alleli wariantowych. Początkowo badano połączenie gilterytynibu i decytabiny (grupa 1); Jednakże później wykazano, że skojarzenie decytabiny i wenetoklaksu jest wysoce skuteczną terapią dla starszych pacjentów z AML, dlatego w tym badaniu ocenia się obecnie potrójne skojarzenie gilterytynibu w skojarzeniu z decytabiną i wenetoklaksem (grupa 2).
Lek: Gilterytynib (BAML-16-001-S8 Grupa 1)

120 mg, doustnie, codziennie, z kontynuacją leczenia w oparciu o wyniki badań szpiku kostnego po 28 i 56 dniach. Pacjenci z częściową odpowiedzią po 28 dniach kontynuują leczenie przez dodatkowe 28 dni. Pacjenci z całkowitą remisją (CR) lub całkowitą remisją z niepełną regeneracją hematologiczną (CRi) po 28 lub 56 dniach kontynuują leczenie przez 5 lat do czasu wystąpienia nietolerancji lub progresji choroby. Pacjenci z mniej niż częściową odpowiedzią po 28 dniach lub częściową odpowiedzią po 28 dniach, po której następuje mniej niż CR lub CRi po 56 dniach, przechodzą do leczenia skojarzonego z decytabiną lub alternatywy nieobjętej badaniem.

Dawka skojarzona wynosi 80 mg, doustnie, codziennie, przez 5 lat do czasu wystąpienia nietolerancji lub progresji choroby (pacjenci, którzy nie osiągną CR lub CRi po 3 cyklach, przerwą badane leczenie). Dawkę złożoną można zwiększyć do 120 mg na dobę lub zmniejszyć do 80 mg na dobę po podaniu decytabiny, a nie w skojarzeniu z decytabiną, w oparciu o brak lub wystąpienie toksyczności ograniczającej dawkę.

Lek: Decytabina (BAML-16-001-S8 Grupa 1)
20 mg/m2, dożylnie, w dniach od 1 do 10 każdego 28-dniowego cyklu i kontynuować do 3 cykli. Leczenie rozpoczyna się po 1-2 cyklach monoterapii gilterytynibem, jeśli pacjent nie osiąga pełnej remisji (CR) lub całkowitej remisji z niepełnym wyzdrowieniem hematologicznym (CRi) przy monoterapii. Pacjenci, którzy nie osiągną CR/CRi po 3 cyklach terapii skojarzonej, przerwą podawanie badanego leku. Jeśli CR lub CRi zostanie uzyskana w terapii skojarzonej po 3 cyklach, decytabina będzie podawana w dniach 1-5 każdego kolejnego 28-dniowego cyklu, aż do wystąpienia progresji, nietolerancji lub chęci przerwania terapii przez pacjenta.
Lek: Decytabina (BAML-16-001-S8 Grupa 2)
20 mg/m2 pc., dożylnie, w dniach od 8 do 12 pierwszego 35-dniowego cyklu indukcyjnego, a następnie w dniach od 1 do 5 kolejnych 28-dniowych cykli i kontynuowanie do 60 cykli, progresja choroby, nietolerancja lub chęć pacjenta do przerwać terapię.
Lek: Wenetoklaks (BAML-16-001-S8 Grupa 2)
Dawkowanie doustne na podstawie równoczesnego stosowania leków przeciwgrzybiczych. Dawka bez jednoczesnego stosowania leków przeciwgrzybiczych wynosi 400 mg, dawka pozakonazolu wynosi 70 mg, dawka worykonazolu wynosi 100 mg, a dawka umiarkowanych inhibitorów CYP3A (tj. flukonazol, izawukonazol) wynosi 200 mg przez łącznie do 12 cykli. W przypadku 35-dniowego cyklu indukcyjnego 1 dawkowanie obejmuje dni od 2 do 28. W przypadku 28-dniowego cyklu indukcyjnego 2, w razie potrzeby, dawkowanie obejmuje dni od 1 do 21. W przypadku 28-dniowych cykli konsolidacji dawkowanie to dni 1-15.
Lek: Gilterytynib (BAML-16-001-S8 grupa 2)
Indukcja fazy 1b: 80-120 mg, doustnie, codziennie od dnia 1 do dnia 28 35-dniowego cyklu indukcyjnego 1; następnie 80-120 mg, doustnie, codziennie od dnia 1 do dnia 28 28-dniowego cyklu indukcyjnego 2 (cykl indukcyjny 2 podawany w razie potrzeby po cyklu 1 na podstawie wyników oceny szpiku kostnego). Konsolidacja fazy 1b: 80-120 mg, doustnie, codziennie od dnia 1 do dnia 21 z 28-dniowych cykli, w sumie 12 cykli indukcji i konsolidacji. Dawkę indukującą i konsolidującą fazy 1b oraz czas trwania można zwiększać lub zmniejszać w zależności od wystąpienia toksyczności ograniczającej dawkę. Dawkowanie indukujące i konsolidujące fazy 2 powinno być oparte na wynikach fazy 1b. Faza 1b i 2 podtrzymująca: 120 mg, doustnie, codziennie przez 28 dni z 28-dniowych cykli, aż do uzyskania przez pacjenta minimalnej choroby resztkowej, ujemnej dla FLT3 na podstawie zaplanowanej biopsji szpiku kostnego, progresji choroby, niedopuszczalnych toksyczności lub chęci przerwania terapii.
Eksperymentalny: BAML-16-001-S21 (Grupa 1)
Jest to badanie fazy 1, otwarte, wieloośrodkowe, z eskalacją dawki i optymalizacją dawki, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki oraz wstępnej skuteczności preparatu ZE46-0134 u dorosłych pacjentów z nawrotowym lub opornym AML z mutacjami FLT3-ITD i/lub FLT3-TKD dla Grupy 1 oraz z mutacjami spliceosomu (SF3B1, SRSF2, U2AFI i ZRSR2) dla Grupy 2. Do badania mogą być włączeni pacjenci z AML, którzy są pacjentami ambulatoryjnymi lub hospitalizowanymi z powodu swojej choroby. Badanie będzie prowadzone w 2 częściach: Część 1 będzie obejmować eskalację dawki i określenie maksymalnej tolerowanej dawki, a Część 2 będzie obejmować ekspansję dawki.
Inny: Laboratoryjna analiza biomarkerów
Ocena genomu molekularnego w celu przypisania pacjentów do terapii celowanej (badanie częściowe) w oparciu o ich specyficzny podtyp ostrej białaczki szpikowej
Lek: ZE46-0134 (BAML-16-001-S21 Grupa 1)
10 mg do 100 mg doustnie w dniach 1-28 każdego 28-dniowego cyklu przez maksymalnie 24 cykle. W pierwszym dniu Cyklu 1 podana zostanie dawka nasycająca w ilości 30 mg do 200 mg, po czym codzienna dawka podtrzymująca w ilości 10 mg do 100 mg będzie podawana w dniach 2-28 Cyklu 1. Dawka podtrzymująca jest kontynuowana w kolejnych cyklach, przez maksymalnie 24 cykle łącznie.
Eksperymentalny: BAML-16-001-S21 (Grupa 2)
To jest badanie fazy 1, otwarte, wieloośrodkowe, z eskalacją dawki i optymalizacją dawki, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki oraz wstępnej skuteczności preparatu ZE46-0134 u dorosłych pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie ostrą białaczką szpikową (AML) z mutacjami FLT3-ITD i/lub FLT3-TKD dla Grupy 1 oraz z mutacjami spliceosomu (SF3B1, SRSF2, U2AFI i ZRSR2) dla Grupy 2. W badaniu mogą wziąć udział pacjenci z AML, którzy są leczone ambulatoryjnie lub hospitalizowani z powodu AML. Badanie będzie przeprowadzone w 2 częściach: Część 1 będzie obejmować eskalację dawki i określenie maksymalnej tolerowanej dawki, a Część 2 będzie obejmować rozszerzenie dawki.
Inny: Laboratoryjna analiza biomarkerów
Ocena genomu molekularnego w celu przypisania pacjentów do terapii celowanej (badanie częściowe) w oparciu o ich specyficzny podtyp ostrej białaczki szpikowej
Lek: ZE46-0134 (BAML-16-001-S21 Grupa 2)
60 mg do 200 mg doustnie w dniach 1-28 każdego 28-dniowego cyklu przez do 24 cykli, łącznie do 24 cykli.
Eksperymentalny: BAML-16-001-S24
To jest wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 1b z wstępną oceną bezpieczeństwa, po którym następuje badanie fazy 2, oceniające ficlatuzumab podawany w skojarzeniu z wenetoklaksem i azacytydyną, u nowo zdiagnozowanych, nieleczonych pacjentów w wieku ≥ 60 lat z ostrą białaczką szpikową, którzy nie kwalifikują się lub nie chcą poddać się intensywnej terapii indukcyjnej.
Lek: ficlatuzumab (BAML-16-001-S24)
10, 15 lub 20 mg/kg dożylnie w dniach 1 i 15.
Lek: Azacytydyna (BAML-16-001-S24)
75 mg/m², IV lub SC, w dniach 3-9 (podczas cyklu indukcyjnego 1) lub można zastosować alternatywny harmonogram w dniach 3-7 oraz 10 i 11 lub dni 3-4 i 7-11 (zgodnie z wytycznymi instytucjonalnymi) przez 30 dni cyklu indukcyjnego 1. Wszystkie pozostałe cykle indukcyjne lub kontynuowane cykle terapii, każdy trwający 28 dni, będą odbywać się w dniach 1-7, dni 1-5 i 8-9 lub dni 1-2 i 5-9 (zgodnie z wytycznymi instytucjonalnymi) do czasu progresji, niedopuszczalnej toksyczności lub śmierci.
Lek: Venetoklaks (BAML-16-001-S24)
W cyklu 1 indukcyjnym dawka w dniu 3 wynosi 100 mg, dawka w dniu 4 wynosi 200 mg, dawka od dnia 5 wynosi 400 mg, w zależności od współistniejącego leczenia przeciwgrzybiczego.
W cyklach 2 i 3 indukcyjnych dawki dobowe wynoszą 400 mg lub mniej, w zależności od współistniejącego leczenia przeciwgrzybiczego.
Podczas kolejnych cykli terapii podtrzymującej, jeśli nie stosuje się silnych inhibitorów CYP3A4 w leczeniu przeciwgrzybiczym, podaje się 400 mg doustnie w dniach 1-14 każdego 28-dniowego cyklu do czasu progresji, nieakceptowanej toksyczności lub zgonu (pacjenci przyjmujący umiarkowane inhibitory CYP3A4 w leczeniu przeciwgrzybiczym powinni otrzymywać 200 mg/dobę).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których badania molekularne, immunofenotypowe i/lub biochemiczne zostały ukończone w ciągu < 7 dni kalendarzowych w celu przydzielenia leczenia
Ramy czasowe: 7 dni
Możliwość wykonania badań molekularnych, genetycznych, immunofenotypowych i biochemicznych w celu przydzielenia terapii zostanie oceniona na podstawie odsetka pacjentów, u których badanie zostanie zakończone w ciągu 7 dni od przybycia próbki rejestracyjnej do laboratorium
7 dni
Odsetek pacjentów przypisanych do nowej grupy terapeutycznej w 1 z kilku badań cząstkowych w niniejszym Protokole głównym, w oparciu o wyniki badań molekularnych, immunofenotypowych i/lub biochemicznych
Ramy czasowe: 7 dni
Wykonalność przypisania pacjentów do grupy terapeutycznej zostanie oceniona na podstawie odsetka kwalifikujących się do badań przesiewowych w tym badaniu, którzy zostali przydzieleni do leczenia w ramach tego badania lub badania branżowego odpowiedniego dla określonej grupy markerów i nie można ich przypisać z powodu niewystarczającej ilości materiału , błąd laboratoryjny lub jakiekolwiek inne czynniki
7 dni
Wskaźnik odpowiedzi klinicznych (odsetek całkowitych i częściowych odpowiedzi) według kryteriów Międzynarodowej Grupy Roboczej dotyczących wyników leczenia w badaniach terapeutycznych w ostrej białaczce szpikowej
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów włączonych do tego badania, którzy ostatecznie zostaną przydzieleni i przejdą na przydzieloną terapię
Ramy czasowe: 7 dni
7 dni
Dynamiczne zmiany w architekturze klonalnej w czasie u pacjentów z ostrą białaczką szpikową otrzymujących terapie celowane
Ramy czasowe: czas rozpoznania, remisja (całkowita odpowiedź lub całkowita odpowiedź z niepełną regeneracją morfologii krwi), 1 rok leczenia i nawrót
czas rozpoznania, remisja (całkowita odpowiedź lub całkowita odpowiedź z niepełną regeneracją morfologii krwi), 1 rok leczenia i nawrót
Zależności między wyjściowym stanem funkcjonalnym a odsetkiem odpowiedzi lub przeżyciem wolnym od progresji na podstawie porównania graficznego (np. wykresy pudełkowe obok siebie lub wykresy Kaplana-Meiera)
Ramy czasowe: Do 5 lat
Oceny stanu funkcjonalnego będą obejmować stan sprawności grupy Eastern Cooperative Oncology Group. Ocena odpowiedzi klinicznej zostanie przeprowadzona zgodnie z kryteriami Międzynarodowej Grupy Roboczej. Zależności zostaną zbadane graficznie (np. side-by-side boxplot lub Kaplana-Meiera), gdzie oszacowania z przedziałami ufności zostaną przedstawione jako podstawowa metoda analizy ze względu na ograniczoną liczbę pacjentów.
Do 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Beat AML, LLC

Śledczy

  • Główny śledczy: John C Byrd, MD, Beat AML

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2016

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 grudnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 stycznia 2017

Pierwszy wysłany (Szacowany)

9 stycznia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

17 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BAML-16-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Samalizumab (BAML-16-001-S1)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj