CAPRI Krajowy Rejestr Młodzieńczego Idiopatycznego Zapalenia Stawów

1. WPROWADZENIE MIZS obejmuje wszystkie przewlekłe zapalenie stawów o nieznanej przyczynie rozpoczynające się przed 16 rokiem życia. MIZS jest najczęstszą chorobą reumatyczną wieku dziecięcego, dotykającą około 1 na 1000 kanadyjskich dzieci. Pomimo tendencji do korzystniejszych wyników, MIZS nadal ma następstwa powodujące niepełnosprawność, które ograniczają mobilność, jakość życia i przyszłą produktywność, wpływając na dziecko, jego rodziny i całe społeczeństwo. Po rozpoznaniu MIZS rodziny mają wiele pytań dotyczących rokowania ich dziecka, leczenia, które może być wymagane i ich potencjalnych skutków ubocznych. Pomimo licznych badań, nasze możliwości odpowiedzi na te pytania pozostają ograniczone.

   Kryteria Międzynarodowej Ligi Stowarzyszeń Reumatologicznych (ILAR) klasyfikują dzieci z MIZS na siedem kategorii na podstawie objawów klinicznych i badań laboratoryjnych. Aktualne zalecenia dotyczące praktyki proponują stosowanie leków dostosowanych do kategorii MIZS lub grup terapeutycznych określonych na podstawie liczby zajętych stawów i cech złego rokowania. Zasadniczo w przypadku MIZS obejmującego kilka stawów zaleca się wstępne leczenie kortykosteroidami podawanymi dostawowo i niesteroidowymi lekami przeciwzapalnymi (NLPZ); podczas gdy metotreksat i leki biologiczne są zalecane, gdy zajętych jest wiele stawów oraz u dzieci z cechami złego rokowania.

   CAPRI to sieć współpracy zrzeszająca wszystkich badaczy zajmujących się reumatologią dziecięcą w całej Kanadzie, posiadająca wybitne osiągnięcia w zakresie udanej współpracy w wielu projektach badawczych. Od 2005 roku badacze CAPRI pracowali nad projektem o nazwie ReACCH-Out, grantem zespołowym finansowanym przez Canadian Institutes of Health Research (CIHR) w celu zbadania wpływu artretyzmu na kanadyjskie dzieci. W ramach projektu CAPRI opracowano solidną internetową bazę danych podłużnych i zarejestrowano 1500 nowo zdiagnozowanych dzieci z MIZS w okresie pięciu lat. Badanie to zaowocowało jedną z największych kohort podłużnych JIA na świecie i dotychczas opublikowanymi sześcioma manuskryptami naukowymi. Co najważniejsze, dostarczył istotnych nowych odpowiedzi na temat prezentacji choroby oraz krótko- i średnioterminowych prognoz. Wstępne badanie zostało wykorzystane w dwóch kolejnych badaniach, również finansowanych przez CIHR: Biologically Based Outcomes Predictors in JIA (BBOP) oraz Linking Exercise, Activity, and Pathophysiology in Canadian children with Arthritis (LEAP).

   Kontynuacja tych wysiłków z nowym rejestrem może rzucić światło na długoterminowe rokowanie dla pacjentów z MIZS. Szybko zmieniający się krajobraz dostępnych terapii wymaga utrzymania i rozszerzenia rejestru w celu wyjaśnienia zmieniającego się rokowania w różnych epokach terapeutycznych oraz umożliwienia współczesnego poradnictwa prognostycznego nowym pacjentom i ich rodzinom.

   W kwietniu 2015 roku Towarzystwo Zapalenia Stawów przyznało nagrodę za infrastrukturę na kontynuację, rozszerzenie i wzmocnienie zharmonizowanego kanadyjskiego rejestru pacjentów z MIZS w celu wspierania badań reumatologicznych u dzieci. Ta nagroda została wzbogacona o inne źródła, aby uwzględnić ocenę zdarzeń niepożądanych leków, zapewniając w ten sposób fundusze, które zostaną wykorzystane na ten krajowy rejestr CAPRI JIA.

2. CELE I ZASADY

Celem rejestru CAPRI JIA jest prospektywne gromadzenie informacji na temat przebiegu choroby, wyników i działań niepożądanych leków wśród kanadyjskich dzieci z MIZS. Rejestr będzie:

1. Udziel odpowiedzi na temat oczekiwanych wyników choroby i ryzyka związanego ze zdarzeniami niepożądanymi leków dla pacjentów i opiekunów.
2. Przyczynianie się do nowych spostrzeżeń na temat MIZS i jego leczenia poprzez coroczne aktualizacje wyników rejestru i publikację artykułów naukowych.
3. Pozwól kanadyjskim naukowcom odpowiedzieć na własne pytania badawcze dotyczące MIZS.
4. Zezwalaj na porównywanie wyników i leczenia MIZS w Kanadzie i innych jurysdykcjach, wspierając inicjatywy poprawy jakości.

Rejestr będzie działał zgodnie z pięcioma zasadami:

Uniwersalne: wszystkie dzieci z nowo zdiagnozowanym MIZS w Kanadzie będą się kwalifikować.

Proste: rejestr będzie wymagał minimalnego szkolenia i czasu na zebranie informacji.

Wysoka jakość: rejestr będzie kładł większy nacisk na jakość niż na ilość danych, a jakość danych będzie stale monitorowana.

Skoncentrowany na klinicyście: rejestr zapewni zaangażowanie lekarzy opiekujących się dziećmi z MIZS i dostrzeganie wartości ich wkładu w rejestr.

Możliwość powiązania: rejestr będzie zawierał przepisy dotyczące przyszłych powiązań z istniejącymi kohortami badań i opieki zdrowotnej, danymi Statistics Canada i innymi bazami danych.

3. METODY

3.1 Nadzór nad rejestrem

Rejestr będzie zarządzany przez CAPRI. Powołano komitet rejestracyjny CAPRI, którego obowiązki obejmują:

1. Nadzór nad wszystkimi funkcjami rejestru.
2. Zgłoś się do dyrektora CAPRI.
3. Nadzór koordynatora rejestru.

Komitet rejestru składa się z członków CAPRI, którzy zgłaszają się na ochotnika na 2-letnią odnawialną kadencję. Grupa wybrała przewodniczącego (dr. Jaime Guzman), który będzie bezpośrednim kontaktem dla koordynatora rejestru, będzie organizował telekonferencje i składał raporty przewodniczącemu CAPRI. Przewodniczący komitetu rejestru zasiądzie w komitecie wykonawczym CAPRI.

Finansowanie od sponsorów rejestru wpłynie na konto w rejestrze centralnym. Komitet rejestru i jego przewodniczący będą odpowiedzialni za wypłaty środków, zgodnie z uzgodnionym budżetem CAPRI. Księgowość finansową będzie prowadzona przez koordynatora rejestru.

Rejestr będzie podlegał następującym procesom raportowania:

1. Roczne sprawozdanie dla sponsorów rejestru, w tym wykorzystanie budżetu i postępy.
2. Półroczne sprawozdanie dla członków CAPRI na temat postępów, statystyk rejestru i budżetu. Kopia raportu półrocznego zostanie wysłana do sponsorów rejestru.
3. Roczne sprawozdanie z dorobku badawczego po pierwszym roku funkcjonowania rejestru.
4. Coroczna aktualizacja wyników rejestru, które mają być udostępniane rodzinom i świadczeniodawcom.

3.2 Tworzenie centrów rejestracyjnych Wszystkie ośrodki CAPRI i praktyki reumatologiczne dzieci w Kanadzie są uprawnione do udziału w rejestrze. Uczestniczące ośrodki wyznaczą dyrektora ośrodka rejestru do celów komunikacji i zarządzania. Każdy ośrodek będzie odpowiedzialny za rejestrację pacjentów, wprowadzanie danych i utrzymywanie odpowiednich rejestrów w swoim ośrodku. Dyrektor witryny rejestru będzie zarządzał własnym budżetem witryny i będzie zobowiązany do dostarczania rocznych zapisów budżetowych.

Koordynator rejestru pomoże każdej lokalizacji rejestru w wykonaniu następujących kroków niezbędnych do skonfigurowania:

1. Przedłożenie protokołu rejestru do oceny etycznej przez lokalną radę etyki i ewentualne poprawki
2. Decydowanie o logistyce rekrutacji i rejestracji pacjentów, która najlepiej pasuje do obecnych praktyk i procesów ośrodka.
3. Decydowanie o logistyce gromadzenia danych, która najlepiej pasuje do ich lokalnych praktyk i procesów, w tym harmonogramów przesyłania danych i blokowania danych.
4. Przejrzyj i uzgodnij procesy monitorowania jakości danych.

3.3 Rekrutacja i rejestracja pacjentów Na wizycie lekarskiej, na której stawiane jest nowe rozpoznanie MIZS, stawiający rozpoznanie reumatolog dziecięcy przedstawi pacjentowi rejestr. Następnie dyrektor lub delegat miejsca rejestracji przekaże rodzinie pełne informacje o rejestrze i poprosi o pisemną zgodę. Uczestnicy ReACCh-Out i LEAP zostaną poproszeni o ponowną zgodę na rejestrację podczas pierwszej regularnej wizyty.

Rejestracja obejmuje trzy kroki:

1. Zapoznanie się i podpisanie formularza zgody
2. Nadanie niepowtarzalnego numeru identyfikacyjnego rejestru przez zautomatyzowany system online
3. Zbieranie początkowych danych rejestru zgodnie z poniższym opisem

3.4 Gromadzenie danych Rejestr będzie gromadził dane od reumatologa dziecięcego opiekującego się dzieckiem oraz od dziecka i jego rodzica lub opiekuna. Dane będą zbierane od lekarza i rodziny podczas rejestracji, a następnie minimalny zestaw danych podczas każdej kolejnej wizyty w klinice. Dodatkowe dane będą zbierane raz w roku podczas wizyty w pobliżu rocznicy diagnozy od rodzin. Wszystkie dane będą zbierane podczas wizyt w przychodni i nie będzie wizyt zarezerwowanych specjalnie dla celów rejestracyjnych.

Podstawową metodą zbierania danych od lekarzy będzie bezpośredni wpis online za pomocą bezpiecznej strony internetowej znajdującej się w kanadyjskim ośrodku akademickim, za pośrednictwem komputera lub smartfona. Drugą metodą zbierania danych będą formularze papierowe dla lekarzy preferujących tę metodę. Dane w formularzach papierowych będą następnie wprowadzane online przez asystentów badawczych.

Podstawową metodą zbierania danych od rodzin będą formularze papierowe. Odpowiedzi zostaną zweryfikowane przez asystentów badawczych, a następnie wprowadzone online. Drugorzędną metodą zbierania danych będzie bezpośredni wpis online dla ośrodków, w których istniejąca infrastruktura umożliwia bezpośrednie wejście rodzin w czasie wizyty.

3.5 Ochrona prywatności i poufności Wszystkie zebrane dane będą przetwarzane zgodnie z federalnymi i prowincjonalnymi przepisami dotyczącymi danych osobowych. Informacje pozwalające na identyfikację dziecka, takie jak imię i nazwisko, data urodzenia i adres będą zbierane wyłącznie w formularzu zgody. Informacje te będą oddzielone od informacji rejestrowych i nie będą dostępne w żadnym systemie online. Wszystkie późniejsze gromadzenie danych nie będzie zawierało danych osobowych, a jedynie numer identyfikacyjny rejestru.

Pozbawione elementów umożliwiających identyfikację informacje rejestru będą przechowywane online na dedykowanym serwerze RedCap w kanadyjskim ośrodku akademickim, który spełnia wszystkie wymogi prawne dotyczące szyfrowania i audytu. Ponieważ jest to rejestr w toku, dane elektroniczne pozbawione elementów umożliwiających identyfikację będą przechowywane na bezpiecznych serwerach przez czas nieokreślony. W przyszłości istnieje możliwość współpracy międzynarodowej w celu pomocy w analizie danych. W takim przypadku dane przesyłane poza Kanadę nie będą zawierać żadnych danych osobowych i zostaną całkowicie pozbawione elementów umożliwiających identyfikację.

Wszelkie zanonimizowane akta papierowe użyte podczas procesu wprowadzania informacji do rejestru będą przechowywane w zamkniętym magazynie przez dziesięć lat, a następnie zniszczone. Mają być wykorzystywane w przypadku konieczności potwierdzenia prawdziwości danych do celów publikacji naukowych.

3.6 Monitorowanie jakości danych

Ciągłe monitorowanie jakości danych jest podstawową funkcją rejestru i głównym obowiązkiem koordynatora rejestru. Komitet rejestru i jego przewodniczący ponoszą ostateczną odpowiedzialność za jakość danych wprowadzanych do rejestru. Następujące cztery uzupełniające się metody zapewnią kompletność i najwyższą możliwą jakość danych zawartych w rejestrze:

1. Kontrola jakości podczas wprowadzania danych: Definiuje automatyczne kontrole jakości ustawione jako część wprowadzania danych dla każdego kwestionariusza lub formularza.
2. Codzienna kontrola jakości przez koordynatora rejestru: określa codzienne czynności koordynatora rejestru w celu monitorowania jakości danych i działań, które należy wykonać w przypadku zidentyfikowanych problemów.
3. Kontrola jakości podczas audytów okresowych ośrodków: Określa wskazania do audytów jakości, ich częstotliwość oraz sposób oceny i śledzenia ich wyników.
4. Miesięczna aktualizacja kontroli jakości do przewodniczącego rejestru: określa elementy składowe miesięcznej aktualizacji jakości, sposób jej przygotowania i oceny przez przewodniczącego.

3.7 Dostęp do danych Aby pomóc w świadczeniu opieki zdrowotnej: Pacjenci i ich lekarze będą mieli dostęp do swoich danych w celu uzyskania szacunków oczekiwanych wyników i ryzyka skutków ubocznych w oparciu o analizy danych z rejestru.

Aby odpowiedzieć na pytania badawcze: CAPRI i osoby niebędące badaczami mogą poprosić o dostęp do danych rejestru w celu udzielenia odpowiedzi na pytania badawcze.

Aby pomóc w planowaniu i opracowywaniu programów: Organizacje opieki zdrowotnej, sponsorzy rejestru, władze ds. opieka.