Długoterminowa analiza fumaranu dimetylu w celu spowolnienia wzrostu obszarów zaniku geograficznego (LADIGAGA)

Kryteria przyjęcia:

Wiek od 55 lat do 85 lat w momencie włączenia

• Uczestnik musi zrozumieć i podpisać dokument świadomej zgody zawarty w protokole
• Uczestnik musi mieć centralną lub niecentralną atrofię geograficzną (GA) w co najmniej jednym oku. GA powinno mieć co najmniej 0,75 obszaru dysku (DA), ale nie więcej niż 8 obszarów dysku (DA); około 2,54 mm2 to 1 DA. (GA definiuje się jako jedną lub więcej dobrze odgraniczonych, zazwyczaj mniej lub bardziej okrągłych plamek częściowej lub całkowitej depigmentacji nabłonka barwnikowego siatkówki (RPE), zazwyczaj z odsłonięciem leżących poniżej naczyń krwionośnych naczyniówki. Nawet jeśli większość RPE wydaje się być zachowana, a duże naczynia naczyniówkowe nie są widoczne, okrągłą plamę częściowej depigmentacji RPE można nadal sklasyfikować jako wczesną GA. Jeśli pacjent ma 2 kwalifikujące się oczy; jedno oko będzie „okiem badawczym”, ocenianym i ocenianym przez cały czas trwania badania)
• Uczestnik musi mieć stabilną fiksację w badanym oku w obszarze dołkowym lub okołodołkowym oraz media wystarczająco wyraźne, aby zdjęcia były dobrej jakości
• Uczestnik musi mieć ostrość wzroku między 25/25 a 20/200 w chorym oku
• Brak sugestywnych oznak postępującej wieloogniskowej leukoencefalopatii w obrazowaniu MR mózgu w ciągu 3 miesięcy od rozpoczęcia leczenia produktem Tecfidera© (Tylko pacjenci przydzieleni losowo do grupy TECFIDERA będą musieli przejść obrazowanie MR)
• Uczestnicy płci męskiej mający partnerki zdolne do poczęcia dzieci będą zobowiązani do stosowania antykoncepcji (prezerwatywy) podczas badania i przez cztery miesiące po ostatnim eksperymentalnym leczeniu
• Brak udokumentowanej historii chorób serca, brak historii nagłej śmierci w rodzinie i czas trwania odstępu QTc w granicach normy (
• Uczestnicy muszą być zrzeszeni w systemie zabezpieczenia społecznego

Kryteria wyłączenia:

• Uczestnik bierze udział w innym interwencyjnym badaniu badawczym < 3 miesiące przed włączeniem
• Uczestnik nie jest w stanie przestrzegać procedur badania lub wizyt kontrolnych
• U uczestnika stwierdzono chorobę oczu inną niż GA w którymkolwiek oku, która może zafałszować wynik badania (np. / ciężka krótkowzroczność)
• Uczestnik z poprzednikiem neowaskularnej postaci AMD.
• Uczestnik otrzymał leczenie wysiękowego AMD, takie jak laser plamkowy, terapia fotodynamiczna (PDT) lub terapia przeciw czynnikowi wzrostu śródbłonka naczyniowego (anty-VEGF), wstrzyknięcie do ciała szklistego (IVT) lub jakikolwiek środek (np. triamcynolon) w badaniu oka w ciągu ostatnich czterech miesięcy przed włączeniem do badania. Suplementacja witamin w przypadku AMD nie jest uważana za kryterium wykluczające
• Uczestnik miał witrektomię
• Oczekuje się, że uczestnik będzie wymagał operacji oka w trakcie trwania badania
• Uczestnik przeszedł usunięcie soczewki w ciągu ostatnich trzech miesięcy lub kapsulotomię laserową z granatem itrowo-aluminiowym (YAG) w ciągu ostatniego miesiąca
• Uczestnik jest w trakcie chemioterapii
• Uczestnik jest na przewlekle (dłużej niż 3 miesiące) lekach immunosupresyjnych podawanych drogą(-ami) do oczu lub ogólnoustrojowo lub ma obniżoną odporność
• Uczestnik przyjmuje leki oczne lub ogólnoustrojowe, o których wiadomo, że są toksyczne dla soczewki, siatkówki lub nerwu wzrokowego
• Uczestnik z historią choroby nowotworowej, która mogłaby zagrozić 2-letniemu przeżyciu w badaniu
• Uczestnik z historią wirusa opryszczki pospolitej (HSV)
• Przeciwwskazania lub znana nadwrażliwość na fumaran dimetylu (Tecfidera™) lub eksperymentalne substancje pomocnicze stosowane w leczeniu
• Ciężka czynna choroba przewodu pokarmowego
• Przeciwwskazania do MRI z użyciem gadolinu, takie jak rozrusznik serca, zastawka serca niezgodna z IRM, implant ślimakowy lub jakikolwiek metalowy implant niekompatybilny z IRM.
• Wszelkie przeciwwskazania do stosowania gadolinu, w tym ciąża, wcześniejsza reakcja alergiczna, ciężka choroba nerek
• Wszelkie przeciwwskazania do aspiryny
• Każda przesiewowa wartość laboratoryjna (hematologia, biochemia surowicy lub analiza moczu) 3 razy powyżej wartości prawidłowych lub w opinii Badacza jest istotna klinicznie i nie nadaje się do udziału w badaniu
• Limfopenia poniżej normalnych wartości laboratoryjnych w momencie włączenia.
• Ciężkie zaburzenia czynności ważnych dla życia narządów, w tym ciężkie zaburzenia czynności wątroby i nerek
• Poprzedni alloprzeszczep narządu
• Pacjenci przyjmujący następujące niedozwolone leczenie 3 miesiące przed włączeniem do badania: inne pochodne kwasu fumarowego (miejscowe lub ogólnoustrojowe), immunomodulatory podawane do oka lub ogólnoustrojowo (w tym interferony, syrolimus, przewlekłe stosowanie glikokortykosteroidów), leczenie cytotoksyczne i żywe atenuowane szczepionki. (Uwaga: W okresie leczenia eksperymentalnego i 3 miesiące po jego zakończeniu jednoczesne stosowanie niedopuszczonego leczenia wymienionego powyżej jest niedozwolone u pacjentów zrandomizowanych do grupy TEFIDERA).
• Pacjenci przyjmujący następujące nieautoryzowane leczenie 3 miesiące przed włączeniem: leczenie nefrotoksyczne (aminoglikozydy, leki moczopędne, niesteroidowe leki przeciwzapalne (podawane do oka lub ogólnoustrojowo) lub lit). (Uwaga: w okresie leczenia eksperymentalnego i 3 miesiące po nim jednoczesne stosowanie nieautoryzowanych leków nefrotoksycznych wymienionych powyżej nie jest dozwolone u pacjentów zrandomizowanych do grupy TEFIDERA).
• Każdy stan, który zdaniem badacza wykluczałby udział w badaniu (np. niestabilny stan zdrowia, w tym ciśnienie krwi i kontrola glikemii)
• Historia raka (innego niż nieczerniakowy rak skóry) zdiagnozowanego w ciągu ostatnich pięciu lat, który może ulec pogorszeniu w wyniku immunosupresji (w przypadku raka w wywiadzie ryzyko immunosupresji musi zostać określone podczas specjalnej konsultacji onkologicznej przed włączeniem).
• Zapalenie lub infekcja oka lub okołogałki w którymkolwiek oku
• Obecność aktywnej lub nieaktywnej toksoplazmozy w jednym lub obu oczach
• Obecność aktywnego lub utajonego zakażenia gruźlicą.
• Historia depresji lub myśli samobójczych lub punktacja HAD na początku badania równa lub wyższa niż 8 w przypadku lęku (A) lub równa lub wyższa niż 8 w przypadku depresji D.
• Uczestniczki w wieku rozrodczym (te, które nie są po menopauzie lub nie są sterylne chirurgicznie). Stan pomenopauzalny to 12 miesięcy braku miesiączki + wysoki poziom FSH jeśli jest to wymagane.
• Osoby pozostające pod kuratelą lub kuratelą