Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Fenotyp, genotyp i biomarkery 2 (PGB2)

18 marca 2024 zaktualizowane przez: Michael Benatar, University of Miami
Celem tego badania jest zdobycie większej wiedzy na temat stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) i innych powiązanych chorób neurodegeneracyjnych, w tym otępienia czołowo-skroniowego (FTD), pierwotnego stwardnienia bocznego (PLS), dziedzicznej spastycznej paraplegii (HSP), postępującego zaniku mięśni (PMA) i proteinopatia wieloukładowa (MSP). Mówiąc dokładniej, badacz chce zidentyfikować powiązania istniejące między fenotypem choroby (fenotyp odnosi się do obserwowalnych oznak i objawów) a genotypem choroby (genotyp odnosi się do informacji genetycznej). Badacz chce również zidentyfikować biomarkery ALS i chorób pokrewnych.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

300

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Cape Town, Afryka Południowa
        • Rekrutacyjny
        • University of Cape Town
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jeannine Heckmann, MD
  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • University of Miami
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Michael Benatar, MD, PhD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Jeffrey Statland, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pierwsi uczestnicy - pacjenci, którzy mają lub podejrzewa się, że mają ALS lub pokrewną chorobę.

Uczestnicy drugorzędni – członkowie rodzin uczestników podstawowych biorących udział w badaniu

Opis

Kryteria włączenia dla osób dotkniętych chorobą (główni uczestnicy) obejmują:

  • Rozpoznanie kliniczne lub podejrzenie ALS lub zaburzenia pokrewnego, w tym między innymi ALS-FTD, PLS, HSP, FTD, wieloukładowej proteinopatii (MSP) i PMA.
  • Badany jest zdolny i chętny do przestrzegania procedur badawczych

Kryteria wykluczenia dla osób dotkniętych chorobą (główni uczestnicy) obejmują:

  • Osoby ze schorzeniem lub znajdujące się w sytuacji, która w opinii PI mogłaby zakłócić wyniki badania lub znacząco zakłócić udział danej osoby i przestrzeganie protokołu badania – w tym między innymi neurologiczne, psychologiczne i/lub medyczne warunki

Kryteria włączenia członków rodziny biologicznej (uczestnicy drugorzędni) obejmują:

  • Członek rodziny zarejestrowanego uczestnika podstawowego, którego dotyczy problem

Kryteria wykluczenia dla członków rodziny biologicznej (uczestnicy drugorzędni) obejmują:

  • Osoby ze schorzeniem lub znajdujące się w sytuacji, która w opinii PI mogłaby zakłócić wyniki badania lub znacząco zakłócić udział danej osoby i przestrzeganie protokołu badania – w tym między innymi neurologiczne, psychologiczne i/lub medyczne warunki

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Pierwsi uczestnicy
Pacjenci, którzy mają lub podejrzewa się, że mają ALS lub pokrewną chorobę neurodegeneracyjną
Uczestnicy drugorzędni
Członkowie rodzin głównych uczestników zostali włączeni do badania

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Tempo zmian w zmienionej skali oceny funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Przygotuj miary wyników motorycznych do badań klinicznych w subpopulacjach pacjentów z ALS lub pokrewnym zaburzeniem, u których można zidentyfikować genetyczne przyczyny choroby
48 miesięcy
Tempo zmian wolnej pojemności życiowej (SVC)
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Przygotuj miary wyników motorycznych do badań klinicznych w subpopulacjach pacjentów z ALS lub pokrewnym zaburzeniem, u których można zidentyfikować genetyczne przyczyny choroby
48 miesięcy
Tempo zmian w skali oceny paraplegii spastycznej (SPRS)
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Przygotować poznawcze i behawioralne miary wyników do badań klinicznych w subpopulacjach pacjentów z ALS lub pokrewnym zaburzeniem, u których można zidentyfikować genetyczne przyczyny choroby
48 miesięcy
Tempo zmian na ekranie Edynburga poznawczego i behawioralnego ALS (ECAS)
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Przygotować poznawcze i behawioralne miary wyników do badań klinicznych w subpopulacjach pacjentów z ALS lub pokrewnym zaburzeniem, u których można zidentyfikować genetyczne przyczyny choroby
48 miesięcy
Indeks zdrowia ALS (ALS-HI)
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Zweryfikuj Indeks Zdrowia ALS (ALS-HI), nową miarę wyników zgłaszanych przez pacjentów (PRO).
48 miesięcy
Serum
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Określ przydatność diagnostyczną stężenia neurofilamentów w surowicy
48 miesięcy
Płyn mózgowo-rdzeniowy (CSF)
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Określ przydatność diagnostyczną stężeń neurofilamentów w płynie mózgowo-rdzeniowym
48 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Miami

Współpracownicy

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)

Śledczy

  • Główny śledczy: Michael Benatar, MD, PhD, University of Miami

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 stycznia 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 kwietnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 maja 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20200888
  • U54NS092091 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Madagascar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj