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Phänotyp, Genotyp und Biomarker 2 (PGB2)

18. März 2026 aktualisiert von: Michael Benatar, University of Miami
Der Zweck dieser Studie ist es, mehr über die amyotrophe Lateralsklerose (ALS) und andere verwandte neurodegenerative Erkrankungen zu erfahren, darunter frontotemporale Demenz (FTD), primäre Lateralsklerose (PLS), hereditäre spastische Paraplegie (HSP), progressive Muskelatrophie (PMA) und Multisystem-Proteinopathie (MSP). Genauer gesagt möchte der Forscher die Verbindungen identifizieren, die zwischen dem Krankheitsphänotyp (Phänotyp bezieht sich auf beobachtbare Anzeichen und Symptome) und dem Krankheitsgenotyp (Genotyp bezieht sich auf Ihre genetischen Informationen) bestehen. Der Forscher möchte auch Biomarker von ALS und verwandten Krankheiten identifizieren.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

217

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Südafrika
      • Cape Town, Südafrika
        • University of Cape Town
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Hauptteilnehmer – Patienten, die an ALS oder einer verwandten Krankheit leiden oder bei denen ein Verdacht besteht.

Sekundäre Teilnehmer – Familienmitglieder von primären Teilnehmern, die an der Studie teilgenommen haben

Beschreibung

Zu den Einschlusskriterien für betroffene Personen (primäre Teilnehmer) gehören:

  • Klinische Diagnose oder Verdacht auf ALS oder eine verwandte Erkrankung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf ALS-FTD, PLS, HSP, FTD, Multisystem-Proteinopathie (MSP) und PMA.
  • Der Proband ist in der Lage und willens, die Studienverfahren einzuhalten

Ausschlusskriterien für betroffene Personen (primäre Teilnehmer) umfassen:

  • Probanden mit einer Erkrankung oder die sich in einer Situation befinden, die nach Meinung des PI das Studienergebnis verfälschen oder die Teilnahme und Einhaltung des Studienprotokolls durch die Person erheblich beeinträchtigen könnte – einschließlich, aber nicht beschränkt auf neurologische, psychologische und/oder medizinische Bedingungen

Einschlusskriterien für leibliche Familienmitglieder (Nebenteilnehmer) sind:

  • Familienmitglied eines eingeschriebenen betroffenen Hauptteilnehmers

Ausschlusskriterien für leibliche Familienmitglieder (Nebenbeteiligte) sind:

  • Probanden mit einer Erkrankung oder die sich in einer Situation befinden, die nach Meinung des PI das Studienergebnis verfälschen oder die Teilnahme und Einhaltung des Studienprotokolls durch die Person erheblich beeinträchtigen könnte – einschließlich, aber nicht beschränkt auf neurologische, psychologische und/oder medizinische Bedingungen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Primäre Teilnehmer
Patienten, die an ALS oder einer verwandten neurodegenerativen Erkrankung leiden oder vermutet werden
Sekundäre Teilnehmer
Familienmitglieder von Hauptteilnehmern, die an der Studie teilgenommen haben

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungsraten der überarbeiteten ALS-Funktionsbewertungsskala (ALSFRS-R)
Zeitfenster: 48 Monate
Bereiten Sie motorische Ergebnismessungen für klinische Studien in Teilpopulationen von Patienten mit ALS oder einer verwandten Störung vor, die identifizierbare genetische Krankheitsursachen haben
48 Monate
Änderungsraten der langsamen Vitalkapazität (SVC)
Zeitfenster: 48 Monate
Bereiten Sie motorische Ergebnismessungen für klinische Studien in Teilpopulationen von Patienten mit ALS oder einer verwandten Störung vor, die identifizierbare genetische Krankheitsursachen haben
48 Monate
Änderungsraten der Spastischen Paraplegie-Bewertungsskala (SPRS)
Zeitfenster: 48 Monate
Bereiten Sie kognitive und verhaltensbezogene Ergebnismessungen für klinische Studien in Subpopulationen von Patienten mit ALS oder einer verwandten Störung vor, die identifizierbare genetische Krankheitsursachen haben
48 Monate
Änderungsraten im Edinburgh Cognitive and Behavioral ALS Screen (ECAS)
Zeitfenster: 48 Monate
Bereiten Sie kognitive und verhaltensbezogene Ergebnismessungen für klinische Studien in Subpopulationen von Patienten mit ALS oder einer verwandten Störung vor, die identifizierbare genetische Krankheitsursachen haben
48 Monate
ALS-Gesundheitsindex (ALS-HI)
Zeitfenster: 48 Monate
Validierung des ALS-Gesundheitsindex (ALS-HI), einer neuartigen PRO-Messung (Patient Reported Outcome).
48 Monate
Serum
Zeitfenster: 48 Monate
Bestimmen Sie den diagnostischen Nutzen von Neurofilamentkonzentrationen im Serum
48 Monate
Zerebrospinalflüssigkeit (CSF)
Zeitfenster: 48 Monate
Bestimmen Sie den diagnostischen Nutzen von CSF-Neurofilamentkonzentrationen
48 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Miami

Mitarbeiter

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)

Ermittler

  • Hauptermittler: Michael Benatar, MD, PhD, University of Miami

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Januar 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. April 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Mai 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 20200888
  • U54NS092091 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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