- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT01372228
Badanie pilotażowe fazy I/II nad mieszanym chimeryzmem w leczeniu dziedzicznych zaburzeń metabolicznych
Przegląd badań
Status
Warunki
- Choroba Niemanna-Picka
- Alfa-mannozydoza
- Choroba Taya-Sachsa
- Choroba Sandhoffa
- Leukodystrofia metachromatyczna (MLD)
- Zespół Hurlera-Scheiego
- Zespół Hurlera (MPS I)
- Zespół Huntera (MPS II)
- Zespół Sanfilippo (MPS III)
- Choroba Krabbego (leukodystrofia globoidalna)
- Adrenoleukodystrofia (ALD i AMN)
- Pelizaeus Merzbacher (PMD)
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Rozszerzony dostęp
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
Pacjenci muszą mieć potwierdzone rozpoznanie dziedzicznej choroby metabolicznej / wrodzonej wady metabolizmu. Diagnoza powinna zostać potwierdzona odpowiednimi testami (analiza enzymów i/lub mutacji) przed rozpoczęciem badania. Pacjenci nie mogą być kwalifikowani do chemioterapii mieloablacyjnej jako schematu przygotowania do przeszczepu ze względu na wiek, choroby współistniejące lub dysfunkcję narządów.
Wrodzone wady metabolizmu / dziedziczne zaburzenia metaboliczne (IMD) kwalifikujące się do tego badania obejmują:
- Zespół Hurlera (MPS I)
- Zespół Hurlera-Scheie z wczesnymi objawami neurologicznymi i/lub uczuleniem na ERT
- Zespół Huntera (MPS II)
- Zespół Sanfilippo (MPS III)
- Choroba Krabbego (leukodystrofia globoidalna)
- Leukodystrofia metachromatyczna (MLD)
- Adrenoleukodystrofia (ALD i AMN)
- Choroba Sandhoffa
- Choroba Taya-Sachsa
- Pelizaeus Merzbacher (PMD)
- Choroba Niemanna-Picka
- Alfa-mannozydoza
Pacjenci muszą mieć odpowiednią funkcję innych układów narządów, mierzoną za pomocą:
- Kreatynina mniejsza lub równa 2,0 mg/dl i klirens kreatyniny ≥60 cm3/min/1,73m2. Noworodki muszą mieć klirens kreatyniny ≥ 25 cm3/min. W przypadku niemowląt w wieku poniżej 3 miesięcy surowa wartość współczynnika przesączania kłębuszkowego (GFR) musi wynosić ≥ 1 cm3/kg/min.
- Transaminazy wątrobowe (ALT/AST) 2,5 x norma, bilirubina <2,0 mg/dl
- Prawidłowa czynność serca stwierdzona echokardiogramem lub skanem radionuklidów (frakcja wyrzutowa lub frakcja skracania >80% wartości prawidłowej dla wieku)
- Testy czynnościowe płuc (PFT) wykazujące natężoną objętość wydechową w ciągu jednej sekundy (FEV1) ≥50% wartości należnej dla wieku. Jeśli dziecko jest za małe lub nie jest w stanie wykonać PFT, wymagany będzie wynik płaczu >50% normy dla wieku lub spoczynkowy pulsoksymetr >92% w powietrzu pokojowym lub odprawa przez pulmonologa.
- Pacjent musi mieć spokrewnionego dawcę (identyczny lub niezgodny pod względem 1, 2 lub 3 loci ludzkiego antygenu leukocytarnego (HLA)-A, -B lub -DR).
- Pacjent i rodzic lub opiekun prawny muszą wyrazić pisemną świadomą zgodę zgodnie z wytycznymi FDA.
- Pacjenci muszą mieć minimalną oczekiwaną długość życia co najmniej 6 miesięcy.
- Pacjentki w wieku rozrodczym nie mogą być w ciąży ani karmić piersią i muszą być bezpłodne po zabiegach chirurgicznych, po menopauzie (brak miesiączki w ciągu ostatnich 12 miesięcy) lub muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji określoną przez badacza (np. doustne środki antykoncepcyjne, metody podwójnej bariery, hormonalne środki antykoncepcyjne w formie zastrzyków lub implantów, podwiązanie jajowodów lub wazektomia partnerska).
- Nie ma górnej ani dolnej granicy wieku dla tego badania.
Kryteria wyłączenia
- Pacjenci z niekontrolowanymi drgawkami, bezdechem, objawami nawracającej lub niekontrolowanej aspiracji lub wymagającymi przewlekłej wentylacji mechanicznej.
- Pacjenci po allogenicznym przeszczepieniu komórek macierzystych z terapią cytoredukcyjną w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
- Pacjenci nie mogą przechodzić wcześniejszej radioterapii, która wykluczałaby napromieniowanie całego ciała (TBI) (zgodnie z ustaleniami radioterapeuty)
- Niekontrolowana infekcja lub ciężkie choroby współistniejące, które w ocenie Głównego Badacza nie mogły tolerować przeszczepu o zmniejszonej intensywności.
- Osoby z dodatnim wynikiem testu na obecność przeciwciał przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIV).
- Pacjentki, które są w ciąży, na co wskazuje dodatni wynik testu na ludzką gonadotropinę kosmówkową (HCG) w surowicy
- Osoby, których jedyny dawca jest w ciąży w momencie zamierzonego przeszczepu
- Osoby w wieku rozrodczym, które nie stosują odpowiedniej antykoncepcji zgodnie z zaleceniami badacza w ośrodku
- Świadkowie Jehowy nie chcą być przetoczeni
- Pacjenci, u których występują jakiekolwiek choroby współistniejące, które w opinii głównego badacza narażają pacjenta na zbyt wysokie ryzyko powikłań leczenia i chorobowości/śmiertelności związanej ze schematem leczenia.
- Brak powiązanych dawców
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Pacjenci z dziedzicznymi zaburzeniami metabolicznymi
Biorcy są leczeni infuzją hematopoetycznych komórek macierzystych od żywych dawców
|
Infuzja wzbogaconych hematopoetycznych komórek macierzystych
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
---|---|
Produkcja brakującego enzymu na poziomie większym lub równym 10% normy
Ramy czasowe: Dzień 180 po przeszczepie do trzech lat
|
Dzień 180 po przeszczepie do trzech lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
---|---|
Wszczepienie wzbogaconych hematopoetycznych komórek macierzystych
Ramy czasowe: Od miesiąca do trzech lat
|
Od miesiąca do trzech lat
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia psychiczne
- Procesy patologiczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby limfatyczne
- Choroby demielinizacyjne
- Objawy neurologiczne
- Manifestacje neurobehawioralne
- Zaburzenia neurokognitywne
- Choroby układu hormonalnego
- Choroba
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Choroby tkanki łącznej
- Metabolizm węglowodanów, błędy wrodzone
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Mucynozy
- Upośledzenie umysłowe, sprzężone z X
- Upośledzenie intelektualne
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Demencja
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Sfingolipidozy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Lipidozy
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Zwyrodnienie płata czołowo-skroniowego
- Leukoencefalopatie
- Histiocytoza, komórki inne niż Langerhansa
- Histiocytoza
- Choroby nadnerczy
- Dziedziczne choroby demielinizacyjne ośrodkowego układu nerwowego
- Zaburzenia peroksysomalne
- Niedoczynność nadnerczy
- Sulfatydoza
- Mukopolisacharydozy
- Otępienie czołowo-skroniowe
- Gangliozydozy, GM2
- Gangliozydozy
- Zespół
- Mukopolisacharydoza II
- Mukopolisacharydoza I
- Wybierz chorobę mózgu
- Choroby metaboliczne
- Choroby Niemanna-Picka
- Choroba Niemanna-Picka typu A
- Choroba Niemanna-Picka typu C
- Mukopolisacharydoza III
- Adrenoleukodystrofia
- Leukodystrofia metachromatyczna
- Leukodystrofia, komórka globoidalna
- Choroby z niedoboru mannozydazy
- alfa-mannozydoza
- Choroba Taya-Sachsa
- Choroba Sandhoffa
Inne numery identyfikacyjne badania
- ICT-14070-010611
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Choroba Niemanna-Picka
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteZakończonyCiężka otyłość dziecięca (BMI > 97° szt. -według wykresów BMI Centers for Disease Control and Prevention-) | Zmienione testy czynnościowe wątroby | Nietolerancja glikemicznaWłochy
-
Spero TherapeuticsZakończonyKompleks Mycobacterium Avium | Niegruźlicze Mycobacterium Pulmonary DiseaseStany Zjednoczone
-
Janssen Pharmaceutical K.K.RekrutacyjnyOporna na leczenie Mycobacterium Avium Complex-lung Disease (MAC-LD)Tajwan, Republika Korei, Japonia
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationZakończonyBiałaczka z komórek tucznych (MCL) | Agresywna mastocytoza układowa (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Lineage Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Tląca się mastocytoza układowa (SSM) | Indolentna układowa mastocytoza (ISM) Podgrupa ISM w pełni zatrudnionaStany Zjednoczone