Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ambulatoryjna interwencja rehabilitacyjna małych dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) leczonych terapią genetyczną

5 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Laura McAdam, Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Ambulatoryjna interwencja rehabilitacyjna dwa razy w tygodniu dla małych dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni leczonych terapiami genetycznymi: studium wykonalności

Badany jest program rehabilitacji ambulatoryjnej dla dzieci (w wieku od 6 miesięcy do 3 lat) z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) leczonych terapiami genetycznymi. Uczestnicy wezmą udział w 12-tygodniowym programie terapeutycznym, w ramach którego każdego tygodnia otrzymają 45 minut terapii zajęciowej i fizjoterapii. Zostaną również przepisane ćwiczenia domowe, które należy wykonywać 5 dni w tygodniu. Na zakończenie programu terapii nastąpi 12-tygodniowy okres bez terapii, podczas którego uzupełnione zostaną jedynie ćwiczenia domowe. Oceny i ewaluacja programu nastąpią na początku (tydzień 0) i na końcu programu rehabilitacji (tydzień 24), a następnie na końcu bloku bez terapii (tydzień 24).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W przeszłości standardem leczenia SMA była fizjoterapia (PT) i terapia zajęciowa (OT), często skupiająca się na strategiach zmniejszających ryzyko wtórnych skutków ubocznych, takich jak ucisk w stawach. Niedawno Health Canada zatwierdziła trzy terapie genetyczne: nusinersen, onasemnogen abeparwowek i risdiplam. Terapie oparte na genetyce zapewniły poprawę funkcji fizycznych dzieci z SMA. Obecnie nie ma opartych na dowodach wytycznych dotyczących rehabilitacji w celu poprawy funkcji dzieci z SMA, które otrzymały terapie genetyczne. Ponadto brakuje opublikowanych dowodów dotyczących rodzaju programów rehabilitacyjnych i wpływu, jaki rehabilitacja ma na sprawność fizyczną.

Proponowany jest program rehabilitacji ambulatoryjnej dla dzieci (w wieku od 6 miesięcy do 3 lat) z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) leczonych terapiami genetycznymi i oceniana jest jego wykonalność. Uczestnicy wezmą udział w 12-tygodniowym programie terapeutycznym, w ramach którego każdego tygodnia otrzymają 45 minut terapii zajęciowej i fizjoterapii. Zostaną również przepisane ćwiczenia domowe, które należy wykonywać 5 dni w tygodniu. Na zakończenie programu terapii nastąpi 12-tygodniowy okres bez terapii, podczas którego uzupełnione zostaną jedynie ćwiczenia domowe. Oceny i ewaluacja programu nastąpią na początku (tydzień 0) i na końcu programu rehabilitacji (tydzień 24), a następnie na końcu bloku bez terapii (tydzień 24).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4G 1R8
        • Rekrutacyjny
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
        • Główny śledczy:
          • Laura McAdam, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 3 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • rozpoznanie SMA (typu I, II lub III);
  • Otrzymuje terapię genetyczną;
  • W wieku od 6 miesięcy do 3 lat;
  • Możliwość uczestniczenia w cotygodniowej terapii w Holland Bloorview (tj. może uczestniczyć w sesjach osobistych);
  • W razie potrzeby być w stanie przynieść odpowiedni sprzęt do oddychania na cotygodniowe sesje terapeutyczne;
  • Zastępcy decydentów (SDM) muszą umieć mówić i czytać po angielsku;
  • Uczestnik będący dzieckiem musi być w stanie zrozumieć/postępować zgodnie ze wskazówkami w języku angielskim, stosownie do wieku;
  • SDM muszą wyrazić zgodę na uczestnictwo w imieniu swojego dziecka.

Kryteria wyłączenia:

  • mieszkać poza Ontario;
  • Tracheostomia lub zastosowanie wentylacji dziennej (z wyłączeniem wentylacji stosowanej podczas drzemek).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Interwencja
Uczestnicy wezmą udział w interwencji rehabilitacyjnej.
Inny: Interwencja rehabilitacyjna
12-tygodniowa interwencja terapeutyczna i ćwiczenia w domu, następnie 12-tygodniowy okres nieinterwencji, wizyta kontrolna pod koniec okresu nieinterwencji.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Akceptowalność środka interwencyjnego (AIM), Miara odpowiedniości interwencji (IAM), Miara wykonalności środka interwencyjnego (FIM)
Ramy czasowe: Tydzień 12
Miara wyniku wdrożenia służąca do oceny powodzenia wysiłków wdrożeniowych. AIM, IAM i FIM to ankiety składające się z 4 pozycji, które oceniają akceptowalność, stosowność i wykonalność interwencji z osobistej perspektywy przy użyciu 5-punktowej skali Likerta (1 = całkowicie się nie zgadzam, 5 = całkowicie się zgadzam). Spójność wewnętrzna (α) trzech miar wahała się od 0,87 do 0,89, a ich wypełnienie zajmuje mniej niż pięć minut.
Tydzień 12
Domowy dziennik ćwiczeń
Ramy czasowe: Tygodnie 1-24
Ten celowo opracowany formularz będzie wypełniany przez rodzica/opiekuna uczestnika każdorazowo po zakończeniu programu ćwiczeń w domu. Rodzic/opiekun zostanie poproszony o wypełnienie tygodnia interwencji, dnia tygodnia (np. poniedziałek), które z ćwiczeń OT/PT zostały zakończone (tj. tak, nie, nie dotyczy) i ewentualne uwagi (tj. o nastroju uczestnika, zdarzeniach niepożądanych i czasie trwania ćwiczeń). Dodatkowo rodzic/opiekun wskaże, czy w minionym tygodniu uczestnik wykonał jakieś dodatkowe zajęcia.
Tygodnie 1-24
Kwestionariusz Jakości Życia Niemowlaka (ITQOL)
Ramy czasowe: Tydzień 0, Tydzień 12, Tydzień 24
ITQOL składa się ze 103 pozycji w 12 skalach dotyczących ostatnich czterech tygodni, obejmujących sfery fizyczne i psychospołeczne oraz wpływ zdrowia dziecka na rodziców. Skale obejmują: funkcjonowanie fizyczne, wzrost i rozwój, ból ciała, temperament/nastroje, ogólne zachowanie, dobre samopoczucie, ogólne postrzeganie zdrowia, emocje rodziców, czas spędzany przez rodziców, zajęcia rodzinne, spójność rodziny i zmiany stanu zdrowia. Zostanie to wykonane w przypadku uczestników w wieku ≤3 lat
Tydzień 0, Tydzień 12, Tydzień 24
PedsQL
Ramy czasowe: Tydzień 0, Tydzień 12, Tydzień 24
Skale raportów zastępczych dla rodziców PedsQL mierzą jakość życia związaną ze stanem zdrowia dzieci i młodzieży w wieku 2–18 lat. PedsQL ocenia jakość życia poprzez funkcjonowanie w obszarach fizycznych, emocjonalnych, społecznych i szkolnych. Raport rodziców dla małych dzieci zostanie wykorzystany w przypadku uczestników w wieku 4 lat, a raport rodziców dla małych dzieci zostanie wykorzystany w przypadku uczestników w wieku 5 lat.
Tydzień 0, Tydzień 12, Tydzień 24
Kanadyjska miara wydajności zawodowej (COPM)
Ramy czasowe: Tydzień 0, Tydzień 12, Tydzień 24
COPM mierzy samoocenę wyników zawodowych jednostki w zakresie samoopieki, produktywności i wypoczynku. COPM jest wykorzystywany przez OT podczas wstępnej oceny w celu ustalenia celów i planowania leczenia skupiającego się na czynnościach, których dana osoba potrzebuje, chce lub od których się oczekuje. Ważność działań ocenia się w 10-punktowej skali (1 = w ogóle nieważne do 10 = niezwykle ważne). Osoba wybiera pięć najważniejszych czynności, które ocenia na 10-punktowej skali wyników (1 = w ogóle nie jest w stanie, 10 = potrafi wykonywać bardzo dobrze) i satysfakcji (1 = wcale nie jest zadowolony do 10 = bardzo zadowolony ). COPM zostanie zrealizowany dla wszystkich uczestników.
Tydzień 0, Tydzień 12, Tydzień 24
Skalowanie Osiągnięcia Celu (GAS)
Ramy czasowe: Tydzień 0, Tydzień 12, Tydzień 24
Skalowanie Osiągnięcia Celu (GAS) służy do oceny postępów jednostki w osiąganiu celów klienta/rodziny. Każda skala opracowywana jest w oparciu o ocenę i współpracę pomiędzy terapeutą a klientem/rodziną. Stosowana jest 5-punktowa skala od -2 do +2. Do każdego poziomu wydajności przypisana jest wartość liczbowa. Na oryginalnej skali 0 oznacza oczekiwany poziom wyniku, gdzie +1 i +2 oznaczają postęp większy niż oczekiwany, a -1 i -2 oznacza postęp mniejszy niż oczekiwany (odniesienie). Aby poprawić wiarygodność i ważność celów GAS, opracowano różne protokoły, które mogą mieć charakter subiektywny. GAS zostanie ukończony dla wszystkich uczestników.
Tydzień 0, Tydzień 12, Tydzień 24
Test zaburzeń nerwowo-mięśniowych dla niemowląt w Szpitalu Dziecięcym w Filadelfii (CHOP-INTEND)
Ramy czasowe: Tydzień 0, Tydzień 12, Tydzień 24
CHOP-INTEND ocenia zdolności motoryczne pacjentów z SMA typu I w wieku od 3 miesięcy do ponad 4 lat. Ocena składa się z 16 części. Pozycje są oceniane w 4-punktowej skali (0 = brak odpowiedzi, 1 = częściowy poziom odpowiedzi, 3 = prawie pełny poziom odpowiedzi, 4 = pełny poziom odpowiedzi). Ocena charakteryzuje się dobrą spójnością wewnętrzną (> 0,70) i ​​dużą wiarygodnością wewnątrz oceniającego (ICC=0,96). CHOP-INTEND będzie stosowany w przypadku uczestników, którzy nie są samodzielnymi opiekunami, bez względu na wiek.
Tydzień 0, Tydzień 12, Tydzień 24
Funkcjonalna skala motoryczna Hammersmith – rozszerzona (HFMSE)
Ramy czasowe: Tydzień 0, Tydzień 12, Tydzień 24
Skala HFMSE, składająca się z 33 elementów, ocenia funkcjonalną zdolność motoryczną osób z SMA, które są w stanie siedzieć i chodzić, przy użyciu 3-punktowego systemu punktacji (0 = niezdolność do wykonywania ćwiczeń, 1 = działa z modyfikacją/adaptacją/kompensacją, 2 = działa bez modyfikacji /adaptacja/kompensacja). HMFSE będzie wykorzystywany w przypadku uczestników będących niezależnymi opiekunami, niezależnie od wieku.
Tydzień 0, Tydzień 12, Tydzień 24
Skala rozwoju niemowląt i małych dzieci BayleyTM, wydanie 4
Ramy czasowe: Tydzień 0, Tydzień 12, Tydzień 24
Skala Bayleya to narzędzie oceny rozwoju służące do diagnozowania opóźnień rozwojowych we wczesnym dzieciństwie (od 16 dni do 42 miesięcy) w pięciu obszarach: poznawczym (81 pozycji), językowym (79 pozycji), motorycznym (103 pozycji), społeczno-emocjonalnym (# pozycji ) i zachowanie adaptacyjne (# elementy). Wykonanie całej skali Bayley Scale może zająć od 30 do 70 minut, w zależności od wieku uczestnika. Bayley będzie używany przez uczestników w wieku ≤3 lat
Tydzień 0, Tydzień 12, Tydzień 24
Skala rozwoju motorycznego Peabody'ego (PDMS), wydanie 2
Ramy czasowe: Tydzień 0, Tydzień 12, Tydzień 24
PDMS to ocena rozwoju motorycznego wczesnego dzieciństwa pod kątem umiejętności motorycznych dużej i małej. Ukończenie całego PDMS może zająć 60–90 minut. PDMS będzie stosowany u uczestników w wieku >3 lat.
Tydzień 0, Tydzień 12, Tydzień 24

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie demograficzne
Ramy czasowe: Tydzień 0
Ten celowo opracowany formularz uchwyci cechy uczestnika (np. wiek w momencie rozpoczęcia interwencji (rok, miesiąc), płeć, raport rodziców na temat stanu genetycznego, terapie genetyczne i czas)
Tydzień 0

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 listopada 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 listopada 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 grudnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 0550

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rdzeniowy zanik mięśni

Badania kliniczne na Interwencja rehabilitacyjna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Paraguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj