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Intervención de rehabilitación ambulatoria para niños pequeños con atrofia muscular espinal (AME) tratados con terapia genética

5 de abril de 2024 actualizado por: Laura McAdam, Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Intervención de rehabilitación ambulatoria dos veces por semana para niños pequeños con atrofia muscular espinal tratados con terapias genéticas: un estudio de viabilidad

Se está estudiando un programa de rehabilitación ambulatorio para niños (de 6 meses a 3 años) con Atrofia Muscular Espinal (AME) tratados con terapias genéticas. Los participantes participarán en un programa de terapia de 12 semanas en el que recibirán 45 minutos cada semana de terapia ocupacional y fisioterapia. También se prescribirán ejercicios en casa para ser completados 5 días a la semana. Al final del programa de terapia, habrá un período de 12 semanas sin terapia en el que solo se completarán los ejercicios en el hogar. Las valoraciones y la evaluación del programa se realizarán al principio (semana 0) y al final del programa de rehabilitación (semana 24), luego al final del bloque sin terapia (semana 24).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Históricamente, el estándar de atención para la AME ha sido la fisioterapia (PT) y la terapia ocupacional (OT), a menudo centradas en estrategias que reducen el riesgo de efectos secundarios secundarios, como la rigidez de las articulaciones. Recientemente, tres terapias genéticas: nusinersen, onasemnogene abeparvovec y risdiplam, han sido aprobadas como tratamiento por Health Canada. Las terapias genéticas han proporcionado mejoras en la función física de los niños con AME. Actualmente, no existe una guía basada en evidencia con respecto a la rehabilitación para aumentar la función de los niños con AME que han recibido terapias genéticas. Además, hay una falta de evidencia publicada sobre el tipo de programas de rehabilitación y el impacto que tiene la rehabilitación en la función física.

Se propone un programa de rehabilitación ambulatorio para niños (de 6 meses a 3 años) con Atrofia Muscular Espinal (AME) tratados con terapias de base genética y se evalúa su factibilidad. Los participantes participarán en un programa de terapia de 12 semanas en el que recibirán 45 minutos cada semana de terapia ocupacional y fisioterapia. También se prescribirán ejercicios en casa para ser completados 5 días a la semana. Al final del programa de terapia, habrá un período de 12 semanas sin terapia en el que solo se completarán los ejercicios en el hogar. Las valoraciones y la evaluación del programa se realizarán al principio (semana 0) y al final del programa de rehabilitación (semana 24), luego al final del bloque sin terapia (semana 24).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

10

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4G 1R8
        • Reclutamiento
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
        • Investigador principal:
          • Laura McAdam, MD
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses a 3 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de AME (Tipo I, II o III);
  • Recibe terapia basada en la genética;
  • Edad de 6 meses a 3 años;
  • Capaz de participar en terapia semanal en Holland Bloorview (es decir, puede asistir a sesiones en persona);
  • Capaz de traer equipo respiratorio apropiado a las sesiones de terapia semanales, si es necesario;
  • Los tomadores de decisiones sustitutos (SDM) deben poder hablar y leer inglés;
  • El niño participante debe poder entender/seguir instrucciones en inglés, según corresponda a su edad;
  • Los SDM deben dar su consentimiento para participar en nombre de su hijo.

Criterio de exclusión:

  • Vive fuera de Ontario;
  • Traqueotomía o uso de ventilación diurna (excluyendo la ventilación utilizada durante las siestas).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Intervención
Los participantes participarán en la intervención de rehabilitación.
Otro: Intervención de rehabilitación
Intervención de tratamiento de 12 semanas y ejercicio en casa, luego período de no intervención de 12 semanas, visita de seguimiento al final del período de no intervención.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Aceptabilidad de la Medida de Intervención (AIM), Medida de Idoneidad de la Intervención (IAM), Medida de Viabilidad de la Intervención (FIM)
Periodo de tiempo: Semana 12
Una medida de resultado de implementación para evaluar el éxito de los esfuerzos de implementación. El AIM, IAM y FIM son encuestas de 4 ítems para evaluar la aceptabilidad, adecuación y factibilidad de la intervención desde una perspectiva personal utilizando una escala Likert de 5 puntos (1 = completamente en desacuerdo a 5 = completamente de acuerdo). La consistencia interna (α) de las tres medidas osciló entre 0,87 y 0,89, y tardan menos de cinco minutos en completarse.
Semana 12
Diario de ejercicios en casa
Periodo de tiempo: Semanas 1-24
Este formulario desarrollado a propósito será completado por el padre/tutor del participante cada vez que se complete el programa de ejercicios en el hogar. Se le pedirá al padre/tutor que complete la semana de la intervención, el día de la semana (p. ej., lunes), cuáles de los ejercicios de OT/PT se completaron (es decir, Sí, No, N/A) y cualquier comentario. (es decir, sobre el estado de ánimo del participante, los eventos adversos y la duración de los ejercicios). Además, el padre/tutor indicará si el participante completó alguna actividad adicional en la última semana.
Semanas 1-24
Cuestionario de calidad de vida para bebés y niños pequeños (ITQOL)
Periodo de tiempo: Semana 0, Semana 12, Semana 24
El ITQOL consta de 103 ítems en 12 escalas pertenecientes a las últimas cuatro semanas que cubren los dominios físicos y psicosociales y el impacto de la salud infantil en los padres. Las escalas incluyen: funcionamiento físico, crecimiento y desarrollo, dolor corporal, temperamento/estado de ánimo, comportamiento general, llevarse bien, percepción general de la salud, paternidad-emocional, tiempo de los padres, actividades familiares, cohesión familiar y cambios en la salud. Esto se completará para participantes ≤3 años.
Semana 0, Semana 12, Semana 24
PedsQL
Periodo de tiempo: Semana 0, Semana 12, Semana 24
Las escalas de informe proxy para padres PedsQL miden la calidad de vida relacionada con la salud en niños y adolescentes de 2 a 18 años. PedsQL evalúa la calidad de vida a través del funcionamiento en los dominios físico, emocional, social y escolar. El informe de los padres para niños pequeños se utilizará para los participantes de 4 años y el informe de los padres para niños pequeños se utilizará para los participantes de 5 años.
Semana 0, Semana 12, Semana 24
Medida canadiense de desempeño ocupacional (COPM)
Periodo de tiempo: Semana 0, Semana 12, Semana 24
El COPM mide la autopercepción que tiene un individuo sobre el desempeño ocupacional en materia de autocuidado, productividad y ocio. Los OT utilizan el COPM en evaluaciones iniciales para establecer objetivos y planificar el tratamiento centrándose en las actividades que un individuo necesita, quiere o se espera que haga. La importancia de las actividades se clasifica en una escala de 10 puntos (1 = nada importante a 10 = extremadamente importante). El individuo selecciona las cinco actividades más importantes, que se califican en una escala de desempeño de 10 puntos (1 = nada capaz, 10 = capaz de desempeñarse extremadamente bien) y satisfacción (1 = nada satisfecho a 10 = extremadamente satisfecho). ). Se completará COPM para todos los participantes.
Semana 0, Semana 12, Semana 24
Escala de logro de objetivos (GAS)
Periodo de tiempo: Semana 0, Semana 12, Semana 24
La Escala de logro de objetivos (GAS) se utiliza para evaluar el progreso de un individuo hacia los objetivos del cliente/familia. Cada escala se desarrolla en base a la evaluación y colaboración entre el terapeuta y el cliente/familia. Se utiliza una escala de 5 puntos, que va de -2 a +2. Se asigna un valor numérico a cada nivel de desempeño. En la escala original, 0 se utiliza para representar el nivel esperado de resultado, donde +1 y +2 indican un progreso mayor al esperado y -1 y -2 indican un progreso menor al esperado (referencia). Se han desarrollado varios protocolos para mejorar la confiabilidad y validez de los objetivos de GAS y pueden ser de naturaleza subjetiva. Se completará GAS para todos los participantes.
Semana 0, Semana 12, Semana 24
Prueba infantil de trastornos neuromusculares del Hospital Infantil de Filadelfia (CHOP-INTEND)
Periodo de tiempo: Semana 0, Semana 12, Semana 24
El CHOP-INTEND evalúa las habilidades motoras de pacientes con AME tipo I de 3 meses a más de 4 años. La evaluación incluye 16 partes. Los ítems se califican en una escala de 4 puntos (0 = sin respuesta, 1 = nivel de respuesta parcial, 3 = nivel de respuesta casi completo, 4 = nivel de respuesta completo). La evaluación tiene buena consistencia interna (> 0,70) y una fuerte confiabilidad intraevaluador (ICC=0,96). CHOP-INTEND se utilizará para participantes que no sean cuidadores independientes, independientemente de su edad.
Semana 0, Semana 12, Semana 24
Escala motora funcional de Hammersmith - Ampliada (HFMSE)
Periodo de tiempo: Semana 0, Semana 12, Semana 24
El HFMSE de 33 ítems evalúa la capacidad motora funcional de personas con AME que pueden sentarse y caminar usando un sistema de puntuación de 3 puntos (0 = incapaz de realizar, 1 = realiza con modificación/adaptación/compensación, 2 = realiza sin modificación /adaptación/compensación). HMFSE se utilizará para participantes que sean cuidadores independientes independientemente de su edad.
Semana 0, Semana 12, Semana 24
Escalas Bayley de desarrollo infantil y infantil, cuarta edición
Periodo de tiempo: Semana 0, Semana 12, Semana 24
La Escala Bayley es una herramienta de evaluación del desarrollo para diagnosticar retrasos en el desarrollo en la primera infancia (16 días a 42 meses) en cinco dominios: cognitivo (81 ítems), lenguaje (79 ítems), motor (103 ítems), socioemocional (# ítems ) y comportamiento adaptativo (# ítems). La escala Bayley completa puede tardar entre 30 y 70 minutos en administrarse, según la edad del participante. El Bayley se utilizará con participantes ≤3 años.
Semana 0, Semana 12, Semana 24
Escalas del desarrollo motor de Peabody (PDMS), segunda edición
Periodo de tiempo: Semana 0, Semana 12, Semana 24
El PDMS es una evaluación del desarrollo motor de la primera infancia para las habilidades motoras gruesas y finas. El PDMS completo puede tardar entre 60 y 90 minutos en completarse. El PDMS se utilizará con participantes mayores de 3 años.
Semana 0, Semana 12, Semana 24

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Encuesta demográfica
Periodo de tiempo: Semana 0
Este formulario desarrollado a propósito capturará las características de los participantes (p. ej., edad al comienzo de la intervención (año, mes), sexo, informe de los padres sobre la condición genética, terapias genéticas y tiempo)
Semana 0

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de enero de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de noviembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de noviembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

6 de diciembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 0550

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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