Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Obserwuj badanie naprzemiennego porażenia połowiczego u dzieci (OBSERV-AHC). (OBSERV-AHC)

11 stycznia 2023 zaktualizowane przez: Hospices Civils de Lyon

Observe Alternating Hemiplegia of Childhood (OBSERV-AHC) Prospektywne obserwacyjne badanie historii naturalnej i terapii

Naprzemienne porażenie połowicze wieku dziecięcego (AHC) to rzadka i poważna choroba, która wymaga skutecznych, a miejmy nadzieję, nawet leczniczych terapii. Dotknięci pacjenci cierpią z powodu poważnych paraliżujących kryzysów, często potwornie bolesnych skurczów mięśni, ciężkich, często zagrażających życiu napadów padaczkowych i często poważnych upośledzeń rozwojowych i psychiatrycznych/psychologicznych. W oparciu o powtarzające się uwagi organizacji rodzinnych i specjalistów, wyrażone na spotkaniu ATP1A3 in Disease w Londynie w 2016 r., istnieją pilne potrzeby badań klinicznych nad AHC, które są niezbędne do lepszego zrozumienia choroby, oceny jej opcji leczenia i planowania przyszłych kontrolowanych badań klinicznych próby.

Celem badania jest ocena różnych parametrów związanych z ewolucją AHC. Hipoteza zespołu badawczego jest taka, że ​​ewolucja jest zmienna, więc ma na celu ocenę czynników, które mogą przyczynić się do progresji choroby.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

34

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bron, Francja, 69500
        • Hospices Civils de Lyon Department of Clinical Epileptology, Sleep Disorders and Functional Neurology in Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z naprzemiennym porażeniem połowiczym wieku dziecięcego (AHC)

Opis

Kryteria przyjęcia:

- Pacjenci, którzy spełniają kryteria kliniczne naprzemiennego porażenia dziecięcego Aicardiego w każdym wieku. Kryteria Aicardi to sześć:

  • Epizody napadowego porażenia połowiczego.
  • Obustronne epizody porażenia połowiczego lub czterokończynowego.
  • Inne objawy napadowe, takie jak nieprawidłowe ruchy gałek ocznych, oczopląs, zez, ataksja, dystonia, choreoatetoza, napady toniczności lub zaburzenia autonomiczne.
  • Dowody trwałej dysfunkcji neurologicznej, która może objawiać się upośledzeniem funkcji poznawczych, opóźnieniem rozwoju i/lub uporczywymi deficytami motorycznymi, takimi jak spastyczne porażenie dwukończynowe/czterokończynowe, hipotonia, ataksja, choreoatetoza lub dystonia.
  • Sen łagodzi objawy, chociaż ataki mogą powrócić wkrótce po przebudzeniu.
  • Pierwsze oznaki dysfunkcji pojawiają się przed ukończeniem 18 miesiąca życia.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy nie mają mutacji genu ATP1A3 i spełniają tylko niektóre z powyższych kryteriów
  • Pacjenci i/lub ich rodzice/opiekunowie prawni wyrazili sprzeciw wobec badania.
  • Niezdolność pacjenta/rodzica lub innej osoby dorosłej do udziału w prospektywnej fazie obserwacji różnych epizodów napadowych choroby oraz w ocenie skali zachowania adaptacyjnego Vineland II.
  • Rozpoznanie innej choroby, która mogłaby tłumaczyć obecność objawów wymienionych w kryteriach Aicardiego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci z naprzemiennym porażeniem połowiczym wieku dziecięcego (AHC)

Pacjenci, którzy spełniają kryteria kliniczne naprzemiennego porażenia dziecięcego Aicardiego w każdym wieku. Kryteriów Aicardi jest sześć (Heinzen i in. 2015). (1) Epizody napadowego porażenia połowiczego. (2) Obustronne epizody porażenia połowiczego lub czterokończynowego. (3) Inne objawy napadowe, takie jak nieprawidłowe ruchy gałek ocznych, oczopląs, zez, ataksja, dystonia, choreoatetoza, napady napięcia lub zaburzenia autonomiczne. (4) Dowody trwałej dysfunkcji neurologicznej, która może objawiać się upośledzeniem funkcji poznawczych, opóźnieniem rozwoju i/lub uporczywymi deficytami motorycznymi, takimi jak spastyczne porażenie dwukończynowe/czterokończynowe, hipotonia, ataksja, choreoatetoza lub dystonia. (5) Sen łagodzi objawy, chociaż ataki mogą powrócić wkrótce po przebudzeniu. (6) Pierwsze oznaki dysfunkcji pojawiają się przed ukończeniem 18 miesiąca życia.

Można włączyć pacjentów spełniających niektóre, ale nie wszystkie z powyższych kryteriów i mutację w genie ATP1A3.
Inny: Przegląd wcześniejszej historii medycznej, badania klinicznego i elektroencefalogramu, polisomnografii i próbek moczu melatoniny i pupilometrii.
Przegląd przeszłej historii medycznej; przegląd zdarzeń napadowych; identyfikacja obecności napadów padaczkowych i klasyfikacja padaczki; charakterystyka cech nienapadowych; stopień wskaźników niesprawności napadowej, nienapadowej; Skale zachowań adaptacyjnych Vineland II punktacja; ocena behawioralna; obecność mutacji genetycznej; zastosowane już zabiegi farmakologiczne; ocena zdarzeń napadowych AHC w czasie badania; kalendarz pacjenta do śledzenia zdarzeń, do śledzenia napadów padaczkowych; czy w czasie badania wystąpiło poważne lub potencjalnie zagrażające życiu zdarzenie (stan padaczkowy, bezdech wymagający interwencji lub zgon); wzrost i dolegliwości somatyczne; dalsze informacje dotyczące wywiadu rodzinnego i chorób współistniejących; przebyte badania instrumentalne i biochemiczne (EKG, wyniki USG serca, jeśli wykonano je w ramach obserwacji pacjenta); elektroencefalogram; polisomnografia; próbki moczu melatoniny; pupilometria
Inny: Rodzice pacjentów muszą wypełnić skale zachowań adaptacyjnych VINELAND II, The Sleep Disturbance Scale for Children (SDSC) oraz Horne & Ostberg Circadian Typology Questionnaire
Skala zaburzeń snu dla dzieci; Kwestionariusz typologii okołodobowej Horne'a i Ostberga

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
końcowy wskaźnik w porównaniu z początkowym wskaźnikiem niesprawności bez napadów
Ramy czasowe: 1 rok: wizyta integracyjna do 1 roku wizyta

Celem jest zbadanie modyfikacji końcowego wskaźnika w porównaniu do początkowego wskaźnika niesprawności bez napadów w celu oceny parametrów, które wpływają na jego ewolucję.

Wskaźnik niesprawności nienapadowej obliczany jest na podstawie różnych zmiennych: zdolności samodzielnego chodzenia, obecności zaburzenia zachowania, obecności i stopnia zaburzeń komunikacji, nieprawidłowości motoryki ogólnej, nieprawidłowości motoryki małej, zaburzeń ruchowych, niepełnosprawności intelektualnej. Badanie ma również na celu ocenę architektury snu w AHC
1 rok: wizyta integracyjna do 1 roku wizyta

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Śledczy

  • Główny śledczy: Eleni PANAGIOTAKAKI, Dr, Hospices Civils de Lyon

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 października 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 listopada 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 listopada 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 lipca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 lipca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 lipca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 stycznia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 stycznia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 69HCL19_0199
  • 2019-A00860-57 (Inny identyfikator: ID-RCB)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Naprzemienne porażenie połowicze

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mexico

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj