Terapia baseada em risco para anemia falciforme: um estudo de viabilidade

Os pacientes com anemia falciforme (AF) sofrem danos nos órgãos que começam em uma idade precoce e resultam em morbidade significativa e mortalidade precoce. Embora todos os pacientes com SCA compartilhem a mesma mutação genética, as complicações clínicas são altamente variáveis, com alguns pacientes apresentando complicações frequentes e graves, enquanto outros apresentam poucas complicações graves. Se a gravidade da SCA pudesse ser prevista no início da vida, os pacientes com maior risco de complicações poderiam receber tratamento antes do início dos danos aos órgãos. Não existe nenhum preditor geral de gravidade da SCA ou que possa ser informativo no início da vida. A pesquisa preliminar dos investigadores identificou a contagem absoluta de reticulócitos (ARC) como um potencial marcador de risco preditivo precoce para complicações da SCA em pacientes pediátricos. Um ARC maior entre 2 e 6 meses de idade está associado a um risco aumentado de hospitalização nos primeiros 3 anos de vida; o ARC médio para os 36 pacientes internados por complicações da SCA foi significativamente maior do que o dos 23 restantes naqueles que não foram internados. Além disso, o total de hospitalizações foi quase três vezes maior aos 2 anos de idade naqueles bebês com ARC > 200 do que naqueles cujo ARC era <200. O estudo proposto determinará se o ARC pode ser usado como um estratificador de risco em bebês assintomáticos com SCA e determinará seu valor em direcionar a terapia com hidroxiureia para os bebês com maior risco de sequelas de SCA.