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Estudo prospectivo da história natural de pacientes com miopatia miotubular e outras miopatias centronucleares (NatHis-CNM)

1 de março de 2023 atualizado por: Institut de Myologie, France

Estudo prospectivo e longitudinal da história natural e estado funcional de pacientes com miopatia miotubular e outras miopatias centronucleares

Esta é a extensão de 2 anos do estudo prospectivo e longitudinal da história natural e estado funcional de pacientes com miopatia miotubular e outras centronucleares (CNM) patrocinados pela Dynacure, incluindo dez pacientes pediátricos adicionais com mutação nos genes MTM1 ou DNM2). os pacientes estão planejados para serem inscritos em um ano, levando a um número total esperado de 70 pacientes acompanhados pelo menos durante o período de 1 ano. Os dados do estudo serão usados ​​para caracterizar o curso da doença de CNM e determinar quais medidas de resultado serão as melhores para avaliar a eficácia de terapias potenciais.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
60

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Essen, Alemanha, D-45147
        • Universitatsklinikum Essen (Aor)
  • Bélgica
      • Liège, Bélgica, 4000
        • Centre de référence neuromusculaire, CHR La Citadelle
  • Espanha
      • Cadiz, Espanha, 21-11009
        • Hospital Puerta del Mar
  • França
      • Bron, França, 69500
        • Hôpital Femme Mère Enfant, CHU Lyon L'Escale
      • Lille, França, 59000
        • Hôpital Roger Salengro, CHU Lille
      • Lyon, França, 69004
        • Hôpital de La Croix Rousse
      • Paris, França, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Paris, França, 75013
        • Institute of Myology
      • Paris, França, 75012
        • I-Motion Institute - Trousseau Hospital
      • Toulon, França, 83056
        • Hôpital Sainte Musse
  • Itália
      • Roma, Itália, 00146
        • Bambino Gesu Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes de qualquer idade (incluindo recém-nascidos) podem participar
  • Pacientes com mais de 18 anos de idade e pais/responsáveis ​​legais de pacientes com menos de 18 anos de idade devem fornecer consentimento informado por escrito antes de participar do estudo e o consentimento informado será obtido de menores de pelo menos 7 anos de idade quando exigido por regulamento.
  • Miopatia Centronuclear Miotubular (MTMCNM) resultante de uma mutação no gene MTM1, DNM2 ou BIN1
  • Homem ou mulher sintomática. Uma mulher sintomática será definida pela avaliação da função motora por Medida da Função Motora (MFM) ou Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA) abaixo de 80% da pontuação total.
  • Disposto e capaz de cumprir todos os requisitos e procedimentos do protocolo.
  • Apenas em França: inscrito ou beneficiário de uma categoria de segurança social

Critério de exclusão:

  • Outra doença que pode interferir significativamente na avaliação do MTM CNM e claramente não está relacionada com a doença
  • Atualmente inscrito em um estudo de tratamento; ou tratamento com uma terapia experimental diferente da piridostigmina
  • Para mulheres: gravidez ou amamentação atual

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança de pontuação MFM desde a linha de base
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses e todos os anos até 60 meses
Escala de medição da função motora. A pontuação total do teste pode variar de 0, se o sujeito não conseguir realizar nenhum dos itens, a 100, se todos os itens forem totalmente alcançados.
Linha de base, 6 meses, 12 meses e todos os anos até 60 meses
Mudança na pontuação CHOP-INTEND desde a linha de base
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses e todos os anos até 60 meses
Hospital Infantil da Filadélfia Teste Infantil de Distúrbios Neuromusculares
Linha de base, 6 meses, 12 meses e todos os anos até 60 meses
Mudança de pontuação de Hammersmith modificada desde a linha de base
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses e todos os anos até 60 meses
Escala motora funcional de Hammersmith modificada. A pontuação total do teste pode variar de 0, se o sujeito não conseguir realizar nenhum dos itens, a 40, se todos os itens forem totalmente alcançados.
Linha de base, 6 meses, 12 meses e todos os anos até 60 meses
Mudança na pontuação do Moviplate desde a linha de base
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses e todos os anos até 60 meses
Partitura Moviplate
Linha de base, 6 meses, 12 meses e todos os anos até 60 meses
Mudança de 6MWD desde a linha de base
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses e todos os anos até 60 meses
Distância de caminhada de 6 minutos
Linha de base, 6 meses, 12 meses e todos os anos até 60 meses
Alteração da força de preensão desde a linha de base
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses e todos os anos até 60 meses
MyoGripName
Linha de base, 6 meses, 12 meses e todos os anos até 60 meses
Alteração da força de pinça desde a linha de base
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses e todos os anos até 60 meses
MyoPinch
Linha de base, 6 meses, 12 meses e todos os anos até 60 meses
Alteração da capacidade vital forçada desde a linha de base
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses e todos os anos até 60 meses
Linha de base, 6 meses, 12 meses e todos os anos até 60 meses
Alteração do Pico do Fluxo de Tosse desde a linha de base
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses e todos os anos até 60 meses
Linha de base, 6 meses, 12 meses e todos os anos até 60 meses
Alteração da pressão inspiratória máxima desde a linha de base
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses e todos os anos até 60 meses
Linha de base, 6 meses, 12 meses e todos os anos até 60 meses
Alteração da pressão expiratória máxima desde a linha de base
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses e todos os anos até 60 meses
Linha de base, 6 meses, 12 meses e todos os anos até 60 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Institut de Myologie, France

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Dynacure

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Laurent Servais, MD, Centre de référence neuromusculaire, CHR La Citadelle; 4000 Liege Belgium

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
28 de maio de 2017

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
30 de setembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
30 de setembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
14 de novembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
21 de novembro de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
22 de novembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
2 de março de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
1 de março de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • NatHis-CNM

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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