Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Проспективное изучение естественного течения болезни у пациентов с миотубулярной миопатией и другими центроядерными миопатиями (NatHis-CNM)

1 марта 2023 г. обновлено: Institut de Myologie, France

Проспективное лонгитюдное исследование естественного течения и функционального статуса пациентов с миотубулярной миопатией и другими центроядерными миопатиями

Это продление на 2 года проспективного и лонгитюдного исследования естественного течения и функционального состояния пациентов с миотубулярной миопатией и другими центроядерными миопатиями (CNM), спонсируемое Dynacure, включая десять дополнительных педиатрических пациентов с мутацией в генах MTM1 или DNM2). пациентов планируется включить в исследование в течение одного года, что приведет к ожидаемому общему числу пациентов, составляющему 70 человек, за которыми будет наблюдаться по крайней мере в течение 1 года. Данные исследования будут использоваться для характеристики течения CNM и определения того, какие показатели исхода будут наилучшими для оценки эффективности потенциальных методов лечения.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
60

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.

Места учебы

  • Бельгия
      • Liège, Бельгия, 4000
        • Centre de référence neuromusculaire, CHR La Citadelle
  • Германия
      • Essen, Германия, D-45147
        • Universitatsklinikum Essen (Aor)
  • Испания
      • Cadiz, Испания, 21-11009
        • Hospital Puerta del Mar
  • Италия
      • Roma, Италия, 00146
        • Bambino Gesu Children's Hospital
  • Франция
      • Bron, Франция, 69500
        • Hôpital Femme Mère Enfant, CHU Lyon L'Escale
      • Lille, Франция, 59000
        • Hôpital Roger Salengro, CHU Lille
      • Lyon, Франция, 69004
        • Hôpital de La Croix Rousse
      • Paris, Франция, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Paris, Франция, 75013
        • Institute of Myology
      • Paris, Франция, 75012
        • I-Motion Institute - Trousseau Hospital
      • Toulon, Франция, 83056
        • Hôpital Sainte Musse

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Принимать участие могут пациенты любого возраста (включая новорожденных).
  • Пациенты старше 18 лет и родители/законные опекуны пациентов младше 18 лет должны предоставить письменное информированное согласие до участия в исследовании, и информированное согласие будет получено от несовершеннолетних в возрасте не менее 7 лет. когда это требуется по регламенту.
  • Миотубулярная центронуклеарная миопатия (MTMCNM), возникающая в результате мутации в гене MTM1, DNM2 или BIN1.
  • Мужчина или женщина с симптомами. Симптоматическая женщина будет определена по оценке двигательной функции с помощью измерения двигательной функции (MFM) или амбулаторной оценки North Star (NSAA) ниже 80% от общего балла.
  • Желание и способность соблюдать все требования и процедуры протокола.
  • Только во Франции: аффилированное лицо или бенефициар категории социального обеспечения

Критерий исключения:

  • Другое заболевание, которое может существенно повлиять на оценку MTM CNM и явно не связано с заболеванием
  • В настоящее время участвует в исследовании лечения; или лечение экспериментальной терапией, отличной от пиридостигмина
  • Для женщин: беременность или текущее грудное вскармливание

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение показателя MFM по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев и каждый год до 60 месяцев
Шкала измерения моторной функции. Общий балл теста может варьироваться от 0, если испытуемый не может выполнить ни одно из заданий, до 100, если все задания выполнены полностью.
Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев и каждый год до 60 месяцев
Изменение показателя CHOP-INTEND по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев и каждый год до 60 месяцев
Детская больница Филадельфии Детский тест нервно-мышечных расстройств
Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев и каждый год до 60 месяцев
Модифицированное изменение оценки Хаммерсмита по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев и каждый год до 60 месяцев
Модифицированная шкала функциональных моторов Хаммерсмита. Общий балл теста может варьироваться от 0, если испытуемый не может выполнить ни одно из заданий, до 40, если все задания выполнены полностью.
Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев и каждый год до 60 месяцев
Изменение оценки Moviplate по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев и каждый год до 60 месяцев
Оценка Moviplate
Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев и каждый год до 60 месяцев
Изменение на 6MWD по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев и каждый год до 60 месяцев
6 минут пешком
Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев и каждый год до 60 месяцев
Изменение силы хвата по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев и каждый год до 60 месяцев
МиоГрип
Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев и каждый год до 60 месяцев
Изменение силы сжатия по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев и каждый год до 60 месяцев
Миопинч
Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев и каждый год до 60 месяцев
Изменение форсированной жизненной емкости легких по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев и каждый год до 60 месяцев
Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев и каждый год до 60 месяцев
Изменение пиковой скорости кашля по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев и каждый год до 60 месяцев
Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев и каждый год до 60 месяцев
Изменение максимального давления вдоха по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев и каждый год до 60 месяцев
Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев и каждый год до 60 месяцев
Изменение максимального давления выдоха по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев и каждый год до 60 месяцев
Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев и каждый год до 60 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Institut de Myologie, France

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
Dynacure

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Laurent Servais, MD, Centre de référence neuromusculaire, CHR La Citadelle; 4000 Liege Belgium

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
28 мая 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
30 сентября 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
30 сентября 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
14 ноября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
21 ноября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
22 ноября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
2 марта 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
1 марта 2023 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 марта 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • NatHis-CNM

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками