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Farmacocinética (PK), Farmacodinâmica (PD) e Tolerabilidade do Osilodrostat em Pacientes Pediátricos com Doença de Cushing

26 de março de 2026 atualizado por: RECORDATI GROUP

Um estudo de fase II, multicêntrico, aberto e não comparativo para avaliar a farmacocinética, a farmacodinâmica e a tolerabilidade do osilodrostat em crianças e adolescentes com doença de Cushing

Estudo multicêntrico, aberto, não comparativo para avaliar a farmacocinética, farmacodinâmica e tolerabilidade do osilodrostat em crianças e adolescentes com doença de Cushing.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A duração do estudo do período 1 será de 12 semanas. O estudo incluirá um período de triagem de até 4 semanas antes do Dia 0 (linha de base) (para permitir um período de eliminação adequado de quaisquer medicamentos que possam modificar os níveis de cortisol). Todos os indivíduos tratados com osilodrostat em 12 semanas e obtendo benefício da terapia, por julgamento do investigador, terão participação em um período opcional de extensão de 9 meses, durante o qual será feita avaliação da atividade de DP e segurança/tolerabilidade do osilodrostat. Os pacientes que não entrarem no período de extensão opcional terão uma visita de acompanhamento de segurança 4 semanas depois.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

12

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Recordati
  • Número de telefone: +4161 205 61 00

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Bulgária
      • Varna, Bulgária, 9010
        • Retirado
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
  • Bélgica
    • Brussels Capital
      • Jette, Brussels Capital, Bélgica, 1090
        • Concluído
        • UZ Brussel
  • Eslovênia
      • Ljubljana, Eslovênia, 1525
        • Retirado
        • University Clinical Center Ljubljana
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Recrutamento
        • University of California San Francisco UCSF
        • Contato:
    • Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Wendy Brickman
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • Concluído
        • National Institute of Child Health and Human Development
    • Texas
      • Weslaco, Texas, Estados Unidos, 78596
  • França
      • Paris, França, 75015
        • Concluído
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Paris, França, 75019
        • Concluído
        • Robert Debré Hospital
      • Paris, França, 94270
        • Concluído
        • CHU Bicetre APHP Paris Saclay
  • Itália
      • Roma, Itália, 00165
        • Concluído
        • Ospedale Bambino Gesu
    • PI
      • Pisa, PI, Itália, 56124
        • Concluído
        • Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
        • Retirado
        • Alder Hey Childrens Nhs Foundation Trust
      • London, Reino Unido, E11BB
        • Retirado
        • The Royal London Childrens Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Doença de Cushing de origem endógena: Que falharam a cirurgia (ou) que aguardam cirurgia (ou) para quem a cirurgia não é uma opção imediata.

  • O diagnóstico da doença de Cushing deve ser confirmado por cada um dos seguintes:

    • O critério clínico de diminuir os percentis de crescimento com o aumento do peso (conforme evidenciado pela presença de um contraste nas pontuações de altura e desvio padrão (DP) do IMC, definido como pontuação do desvio padrão da altura (SDS) < 0 e SDS do IMC > 0, e um forte suspeita clínica de doença de Cushing, como evidência fotográfica de alteração na aparência facial);
    • teste de supressão de dexametasona em dose baixa anormal (0,5 mg a cada 6 horas x 48 horas), definido como níveis plasmáticos de cortisol > 1,8 mcg/dl, no ponto temporal 48 horas após a primeira dose de dexametasona;
    • Níveis matinais mensuráveis ​​de ACTH, avaliados antes das 10h;
    • Dois valores de cortisol livre urinário de 24 horas > 1,3 x LSN
    • Se o teste de supressão com dexametasona não atender aos critérios acima mencionados, o diagnóstico de doença de Cushing pode ser confirmado pelo seguinte: Níveis séricos de cortisol à meia-noite > limite superior do normal (LSN), avaliados enquanto o paciente está dormindo e após pré-canulação ( OU) duas amostras de cortisol salivar noturno maior que LSN para o ensaio
  • Capaz de engolir os comprimidos do medicamento do estudo (não esmagados ou partidos)
  • Pais ou responsáveis ​​legais capazes de fornecer consentimento/assentimento

Critério de exclusão:

  • Pacientes com macroadenoma complicado por sintomas compressivos (requerendo intervenção cirúrgica urgente) ou com alto risco de sintomas compressivos devido ao efeito de massa do tumor (preocupação com a progressão do tumor corticotrófico)
  • Hipercortisolismo não devido à doença de Cushing
  • Período de eliminação insuficiente de qualquer outro medicamento usado para diminuir os níveis de cortisol (5 meias-vidas de qualquer medicamento)
  • Uso de outros medicamentos experimentais no momento da inscrição, ou dentro de 30 dias, ou antes da conclusão de uma duração de wash-out de pelo menos 5 meias-vidas do medicamento, no momento da inscrição, o que for mais longo. Os regulamentos locais podem exigir um período de wash-out mais longo ou especificar outras limitações para a participação em um estudo investigacional, caso em que também serão aplicáveis.
  • Peso corporal <30kg

Outras inclusões/exclusões definidas pelo protocolo podem ser aplicadas.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: LCI699 (Osilodrostat)
Assuntos com a síndrome de Cushing tomando LCI699 (Osilodrostat)
Medicamento: LCI699
Osilodrostat (LCI699) está na forma de comprimidos 1 miligrama (mg), 5 mg e 10 mg ou na forma de cápsulas 0,1 mg, 0,2 mg, 0,5 mg, 1 mg ou 5 mg, ambas as formulações para administração oral
Outros nomes:
  • osilodrostat

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Estudo central: Avalie a farmacocinética (PK) do Osilodrostat usando parâmetros farmacocinéticos de Osilodrostat até a semana 12 em crianças e adolescentes 2 a menos de 18 anos de idade com a síndrome de Cushing
Prazo: até a semana 12
Avalie a farmacocinética (PK) de Osilodrostat em crianças e adolescentes de 2 a menos de 18 anos de idade com a síndrome de Cushing
até a semana 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Estudo central: porcentagem de pacientes com cortisol livre urinário médio normal (MUFC) nas semanas 3, 6, 9 e 12 (ou final de tratamento)
Prazo: Semana 3, 6, 9 e semana 12 (ou final de tratamento)
A avaliação no período central será realizada, tomando a porcentagem de pacientes com MUFC normal nas semanas 6 e 12 (ou final de tratamento).
Semana 3, 6, 9 e semana 12 (ou final de tratamento)
Estudo central: Mudança da linha de base no cortisol médio urinário (MUFC) durante o período de estudo central
Prazo: Semana 3, 6, 9 e semana 12 (ou final de tratamento)
A avaliação será feita por comparação da mudança da linha de base no MUFC durante o período do estudo central nos pacientes
Semana 3, 6, 9 e semana 12 (ou final de tratamento)
Extensão: eficácia do Osilodrostat, medido por níveis de MUFC até o mês 12
Prazo: até o mês 12
A avaliação da eficácia do Osilodrostat a ser medida pela mudança na linha de base dos níveis de MUFC até 12 meses em pacientes
até o mês 12
Extensão: eficácia do Osilodrostat, medido por níveis de MUFC até o mês 12
Prazo: até o mês 12
A avaliação da eficácia do Osilodrostat a ser medida pela proposição de pacientes com níveis normais de MUFC a cada visita até 12 meses
até o mês 12
Avaliação da farmacodinâmica, segurança e tolerabilidade do Osilodrostat.
Prazo: Semana 3, 6, 9 e semana 12 (ou final de tratamento)
Mudança da linha de base em peso no período central
Semana 3, 6, 9 e semana 12 (ou final de tratamento)
Avaliação da farmacodinâmica, segurança e tolerabilidade do Osilodrostat até 12 meses
Prazo: até 12 meses
Mudança da linha de base em peso em cada visita no período de extensão
até 12 meses
Avaliação da farmacodinâmica, segurança e tolerabilidade de Osilodrostat.avaliamento da farmacodinâmica, segurança e tolerabilidade do Osilodrostat.
Prazo: Semana 3, 6, 9 e semana 12 (ou final de tratamento)
Mudança da linha de base no índice de massa corporal no período central
Semana 3, 6, 9 e semana 12 (ou final de tratamento)
Avaliação da farmacodinâmica, segurança e tolerabilidade de Osilodrostat.avaliamento da farmacodinâmica, segurança e tolerabilidade do Osilodrostat.
Prazo: até 12 meses
Mudança da linha de base no índice de massa corporal em cada visita no período de extensão
até 12 meses
Avaliação da farmacodinâmica, segurança e tolerabilidade do Osilodrostat.
Prazo: Semana 3, 6, 9 e semana 12 (ou final de tratamento)
Mudança da linha de base em altura no período central
Semana 3, 6, 9 e semana 12 (ou final de tratamento)
Avaliação da farmacodinâmica, segurança e tolerabilidade do Osilodrostat.
Prazo: até 12 meses
Mudança da linha de base em altura em cada visita no período de extensão
até 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

RECORDATI GROUP

Investigadores

  • Diretor de estudo: Recordati AG, Recordati AG

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de abril de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

21 de julho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

21 de julho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de outubro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de outubro de 2018

Primeira postagem (Real)

17 de outubro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CLCI699C2203
  • 2018-001522-25 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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