Zemaira em Indivíduos com Enfisema Devido à Deficiência do Inibidor da Alfa1-Proteínase

Critério de inclusão:

• 18 a 65 anos de idade e dispostos a assinar o consentimento informado.
• Homens e mulheres não grávidas e não lactantes cujo teste de triagem de gravidez seja negativo e que estejam usando métodos contraceptivos considerados confiáveis ​​pelo investigador.
• Diagnóstico de deficiência de inibidor de alfa1-proteinase (A1-PI) (níveis séricos de A1-PI < 11 μM ou < 80 mg/dL). Isso inclui indivíduos recém-diagnosticados, indivíduos não tratados anteriormente, indivíduos atualmente tratados e indivíduos atualmente não em terapia de tratamento, mas em tratamento no passado.
• Indivíduos com enfisema e volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) ≥ 35% e ≤ 70% (previsto).
• Sem sinais de infecção crônica ou aguda por Hepatite A, Hepatite B, Hepatite C ou HIV (sorologias negativas para HIV e hepatites virais). Em caso de sorologias positivas para hepatites virais, deve-se informar o estado vacinal ou IgM negativo.

Critério de exclusão:

• Quaisquer doenças crônicas relevantes ou histórico de doenças relevantes (por exemplo, insuficiência renal grave), exceto doenças respiratórias ou hepáticas secundárias à deficiência do inibidor de alfa1-proteinase. Indivíduos com doenças crônicas bem controladas podem ser incluídos após consulta com o médico assistente e o patrocinador.
• Evidência atual de abuso de álcool ou história de abuso de drogas ilegais e/ou legalmente prescritas, como barbitúricos, benzodiazepínicos, anfetaminas, cocaína, opioides e canabinóides.
• História de alergia, reação anafilática ou resposta sistêmica grave a produtos derivados de plasma humano, ou hipersensibilidade conhecida ao manitol, ou história de reação adversa prévia ao manitol.
• História de reações transfusionais.
• Deficiência seletiva de IgA.
• Doença aguda dentro de uma semana antes da primeira administração do medicamento experimental (PIM). A partida do tratamento depois da recuperação é possível.
• Fumante de tabaco atual (o tabagismo deve ser interrompido pelo menos 6 meses antes da inclusão no estudo). Indivíduos com teste de cotinina positivo devido à terapia de reposição de nicotina (por exemplo, adesivos, goma de mascar) ou rapé são elegíveis.
• Condições ou comportamentos que interferem no comparecimento às visitas agendadas do estudo na opinião do investigador.
• Histórico de não conformidade.
• Administração de qualquer outro novo medicamento experimental ou participação em uma investigação de um produto comercializado dentro de um mês antes da data da visita de triagem.
• Incapacidade de realizar os procedimentos de estudo necessários.
• Transplante pulmonar, cirurgia de redução do volume pulmonar ou lobectomia ou estar em lista de espera para qualquer uma dessas cirurgias.