Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo de Medidas de Resultados Clínicos, Biológicos e de RMN para Miopatia Corporal de Inclusão Hereditária Devido à Mutação do Gene UDP-N-acetilglucosamina 2-epimerase/N-acetilmannosamina Quinase (GNE) (ClinBio-GNE)

7 de agosto de 2018 atualizado por: Institut de Myologie, France
O objetivo do estudo é identificar as melhores medidas de resultados clínicos e biológicos para novas abordagens terapêuticas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

20

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Paris, França, 75013
        • Institute of Myology

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Deve ter pelo menos 18 anos de idade.
  • Deve estar disposto e ser capaz de fornecer consentimento.
  • Deve ter um diagnóstico genético de HIBM, miopatia GNE, miopatia poupadora do quadríceps (QSM), miopatia de corpos de inclusão tipo 2, miopatia distal com vacúolos aros (DMRV) ou doença de Nonaka.
  • Deve estar disposto e capaz de cumprir todos os requisitos do estudo.
  • Inscritos ou beneficiários de uma categoria de segurança social
  • Deve participar do estudo HIBM-PMP UX001-CL401

Critério de exclusão:

  • Recebeu terapia ManNAc ou outra substância similar
  • Qualquer doença ou condição comórbida não relacionada que, na visão do investigador, interferiria na participação no estudo ou afetaria a segurança.
  • Doentes com contra-indicação específica para ressonância magnética (i.e. corpo estranho metálico, claustrofobia…) poderá participar, mas não será realizada ressonância magnética.
  • Mulheres grávidas.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Ciência básica
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Paciente HIBM
função motora, força muscular, RMN, urina de 24h e coletas de soro no início do estudo, depois anualmente
Outro: função motora e avaliação da força
Outro: Avaliação de RMN
Outro: Coleta de urina e soro 24h
Comparador Ativo: Controles
função motora, força muscular, urina de 24h e coletas de soro apenas no início do estudo
Outro: função motora e avaliação da força
Outro: Coleta de urina e soro 24h

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Medida das mudanças na função motora e avaliação da força muscular entre 2 pontos de tempo
Prazo: linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos
linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos
Medida das alterações na avaliação de membros superiores e inferiores por RMN entre 2 pontos de tempo (não para controles)
Prazo: linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos
linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos
Coleta de urina e soro de 24h, medidas em diferentes momentos
Prazo: linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos
linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Institut de Myologie, France

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de julho de 2014

Conclusão Primária (Real)

1 de maio de 2018

Conclusão do estudo (Real)

1 de maio de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de abril de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de julho de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

22 de julho de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de agosto de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de agosto de 2018

Última verificação

1 de agosto de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Outros números de identificação do estudo

  • ClinBio-GNE

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em HIBM

Ensaios clínicos em função motora e avaliação da força

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Ireland

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever