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Studie zu klinischen, biologischen und NMR-Ergebnismessungen bei hereditärer Einschlusskörperchen-Myopathie aufgrund einer Mutation des UDP-N-Acetylglucosamin-2-Epimerase/N-Acetylmannosamin-Kinase-Gens (GNE) (ClinBio-GNE)

7. August 2018 aktualisiert von: Institut de Myologie, France
Ziel der Studie ist es, die besten klinischen und biologischen Outcome-Maße für weitere Therapieansätze zu identifizieren.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Institute of Myology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Muss mindestens 18 Jahre alt sein.
  • Sie müssen bereit und in der Lage sein, eine Einwilligung zu erteilen.
  • Muss eine genetische Diagnose von HIBM, GNE-Myopathie, Quadrizeps-sparing-Myopathie (QSM), Einschlusskörper-Myopathie Typ 2, distaler Myopathie mit umrandeten Vakuolen (DMRV) oder Nonaka-Krankheit haben.
  • Muss bereit und in der Lage sein, alle Studienanforderungen zu erfüllen.
  • Mitglied oder Begünstigter einer Kategorie der sozialen Sicherheit
  • Muss an der Studie HIBM-PMP UX001-CL401 teilnehmen

Ausschlusskriterien:

  • Erhaltene ManNAc-Therapie oder eine andere ähnliche Substanz
  • Jede nicht verwandte, komorbide Erkrankung oder Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen oder die Sicherheit beeinträchtigen würde.
  • Patienten mit spezifischen Kontraindikationen für MRT (d. h. metallischer Fremdkörper, Klaustrophobie…) dürfen teilnehmen, es wird jedoch kein MRT durchgeführt.
  • Schwangere Frau.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: HIBM-Patient
Motorik, Muskelkraft, NMR, 24-Stunden-Urin- und Serumsammlungen zu Studienbeginn, dann jährlich
Sonstiges: Motorik und Krafteinschätzung
Sonstiges: NMR-Bewertung
Sonstiges: 24h Urin- und Serumsammlung
Aktiver Komparator: Kontrollen
motorische Funktion, Muskelkraft, 24-Stunden-Urin- und Serumsammlungen nur zu Studienbeginn
Sonstiges: Motorik und Krafteinschätzung
Sonstiges: 24h Urin- und Serumsammlung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Messung der Veränderungen der motorischen Funktion und der Beurteilung der Muskelkraft zwischen 2 Zeitpunkten
Zeitfenster: Basislinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
Basislinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
Messung der Veränderungen in der NMR-Beurteilung der oberen und unteren Extremitäten zwischen 2 Zeitpunkten (nicht für Kontrollen)
Zeitfenster: Basislinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
Basislinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
24h Urin- und Serumsammlung, Messungen zu unterschiedlichen Zeitpunkten
Zeitfenster: Basislinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
Basislinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juli 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. April 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Juli 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

22. Juli 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. August 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. August 2018

Zuletzt verifiziert

1. August 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Andere Studien-ID-Nummern

  • ClinBio-GNE

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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