Eficácia e segurança de IONIS-PKKRx para tratamento preventivo de enxaqueca crônica
Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo avaliando a eficácia e a segurança do ISIS 546254 para o tratamento preventivo da enxaqueca crônica
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo duplo-cego, controlado por placebo, randomizado, multicêntrico em indivíduos com enxaqueca crônica. O estudo consistirá em 7 visitas ao consultório, 6 visitas para coleta de amostras e 3 avaliações por telefone. Os indivíduos que concordam em participar do estudo e atendem aos critérios de entrada avaliados na visita de triagem iniciarão um período de linha de base de 28 dias para confirmar seu diagnóstico e estabelecer uma frequência de linha de base de dias de enxaqueca e dor de cabeça. Durante o período de linha de base, os indivíduos continuarão tratando suas enxaquecas da maneira usual. Eles monitorarão a atividade da dor de cabeça, os sintomas relacionados à enxaqueca e o uso de medicamentos com um diário eletrônico de dor de cabeça.
Os indivíduos que, após completar a linha de base, continuarem a atender aos critérios de entrada, serão elegíveis para entrar na fase de tratamento de 4 meses. Eles serão randomizados de acordo com o cronograma de randomização gerado pelo Clinvest. Um total de 30 indivíduos randomizados entrará na fase de tratamento recebendo IONIS-PKKRx (ISIS 546254; SC) ou placebo em um projeto de 1:1. O medicamento do estudo ou placebo será administrado semanalmente por 16 semanas. Um breve telefonema para avaliar quaisquer eventos adversos relacionados ao tratamento ocorrerá 1 e 2 dias após a randomização. As avaliações diárias do diário eletrônico coletarão a frequência e a gravidade da dor de cabeça, os sintomas associados à enxaqueca, o uso agudo de medicamentos e o surgimento de sintomas incomuns e eventos adversos. Os indivíduos retornarão ao centro nas semanas 4, 8 e 12 para responsabilidade/dispensação de produtos sob investigação (IP), medicamentos e atualizações de medicamentos, coleta de biomarcadores/amostras de laboratório e avaliação de eventos adversos. Uma visita de fim de tratamento ocorrerá 16 semanas após a randomização.
Os indivíduos terão uma visita de segurança de acompanhamento um mês após sua última dosagem de IP) para avaliação de quaisquer eventos adversos (EA) e satisfação e um telefonema de segurança final 2 meses após sua última visita ao consultório (3 meses após a última dose de IP ) para avaliação de quaisquer eventos adversos (EA). Os indivíduos continuarão a completar os diários de dor de cabeça até a Visita 7. Os indivíduos também terão amostras de hematologia coletadas a cada duas semanas, começando após a Visita 2 até o Dia 154.
A segurança e a tolerabilidade serão monitoradas pelos investigadores. Os pacientes que descontinuarem o tratamento do estudo prematuramente devem concluir todas as visitas de acompanhamento associadas à dose mais recente e devem passar para a Fase de Acompanhamento e concluí-la.
Os indivíduos serão submetidos a amostragem para (farmacocinética) PK, coagulação, química, hematologia e futura pesquisa biomédica opcional, conforme especificado no cronograma de procedimentos.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Missouri
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Saint Peters, Missouri, Estados Unidos, 63303
- StudyMetrix
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Springfield, Missouri, Estados Unidos, 65807
- Clinvest Research, LLC
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
Os indivíduos em potencial devem atender aos seguintes critérios na visita de triagem para entrar neste estudo:
- homem ou mulher, com boa saúde, de 18 a 65 anos de idade.
história de enxaqueca crônica que atende aos critérios diagnósticos listados na Classificação Internacional de Cefaleias (ICHD-III versão beta, 2013), como segue:
a. História de dores de cabeça frequentes sugestivas de enxaqueca crônica (15 ou mais dias de dores de cabeça qualificadas por mês) por pelo menos três meses antes da triagem b. Verificação da frequência da dor de cabeça por meio de informações de linha de base coletadas prospectivamente durante a fase inicial de 28 dias, demonstrando dores de cabeça em pelo menos 15 dias, com pelo menos 8 dias por mês cumprindo qualquer UM dos seguintes; eu. Qualificar como sendo um ataque de enxaqueca ii. Aliviado por medicamentos agudos específicos para enxaqueca
- início da enxaqueca antes dos 50 anos.
- padrão estável de padrão de enxaqueca por pelo menos 3 meses antes da triagem.
não está atualmente tomando um preventivo para enxaqueca OU está tomando uma dose estável de um preventivo por pelo menos 30 dias antes da triagem e concorda em não iniciar, interromper ou alterar a medicação e/ou dosagem durante o período do estudo.
eu. Indivíduos em uso preventivo de enxaqueca devem ter padrão de cefaléia estável ii. As injeções de onabotulinumtoxinA são permitidas se o sujeito tiver completado pelo menos 2 ciclos de injeção e concordar em manter um ciclo de injeção regular durante o estudo
Critério de exclusão:
Sujeitos em potencial que atendam a qualquer um dos seguintes critérios serão excluídos da entrada neste estudo:
- incapaz de entender os requisitos do estudo, o consentimento informado ou os registros completos de cefaléia conforme exigido pelo protocolo.
- grávida, tentando ativamente engravidar ou amamentando.
- história de uso excessivo de medicação (MO) de opioides, ou butalbital, conforme definido pelos critérios beta da ICHD-3 e/ou MO durante o período basal.
- histórico de abuso e/ou dependência de substâncias, na opinião do Investigador.
- condição neurológica instável ou um exame neurológico significativamente anormal com sinais focais ou sinais de aumento da pressão intracraniana.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: DOBRO
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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ACTIVE_COMPARATOR: IONIS-PKKRx (ISIS 546254)
Aqueles randomizados para IONIS-PKKRx (ISIS 546254) receberão injeções subcutâneas contendo 1,00 mL (200 mg) semanalmente durante as semanas 1-16.
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Aqueles randomizados para IONIS-PKKRx (ISIS 546254) receberão injeções subcutâneas contendo 1,00 mL (200 mg) de IONIS-PKKRx (ISIS 546254) semanalmente durante as semanas 1-16.
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Aqueles randomizados para placebo receberão injeções subcutâneas contendo 1,00 mL (200 mg) semanalmente durante as semanas 1-16.
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Aqueles randomizados para placebo receberão injeções subcutâneas de 1,00 mL (200 mg) semanalmente durante as semanas 1-16.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Dias de Enxaqueca
Prazo: Comparando a linha de base com o período de tratamento, até 16 semanas
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Comparar a eficácia do ISIS 546254 no tratamento preventivo da enxaqueca crônica, medida pelo número de dias mensais de enxaqueca comparando a linha de base com o mês final do período de tratamento de 4 meses para indivíduos tratados com ISIS 546254 versus placebo.
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Comparando a linha de base com o período de tratamento, até 16 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Gravidade da dor de cabeça
Prazo: Comparando a linha de base com o período de tratamento, até 16 semanas
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Avaliar a eficácia do ISIS 546254 no tratamento preventivo da enxaqueca crônica, medida pela gravidade da dor de cabeça mensal comparando a linha de base ao último mês do período de tratamento de 4 meses para indivíduos tratados com ISIS 546254 versus placebo.
A escala de gravidade da cefaléia varia de 1 (Leve) a 3 (Grave).
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Comparando a linha de base com o período de tratamento, até 16 semanas
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Dias de dor de cabeça
Prazo: Comparando a linha de base com o período de tratamento, até 16 semanas
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Comparar a eficácia do ISIS 546254 no tratamento preventivo da enxaqueca crônica, medida pelo número de dias mensais de dor de cabeça comparando a linha de base com o mês final do período de tratamento de 4 meses para indivíduos tratados com ISIS 546254 versus placebo.
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Comparando a linha de base com o período de tratamento, até 16 semanas
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Número de indivíduos relatando uma redução ≥ 50% no número de enxaquecas
Prazo: Comparando a linha de base com o período de tratamento, até 16 semanas
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Compare o número de pacientes que atendem aos critérios de resposta de 50%, resposta definida como uma redução ≥ 50% no número de dores de cabeça desde o início até o mês final do período de tratamento de 4 meses para indivíduos tratados com ISIS 546254 versus placebo.
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Comparando a linha de base com o período de tratamento, até 16 semanas
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Contagem de dias de dor de cabeça de enxaqueca que requerem o uso de medicação para enxaqueca
Prazo: Comparando a linha de base com o período de tratamento, até 16 semanas
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Comparar a contagem do número de dias de dor de cabeça que requerem o uso de medicação para o tratamento de enxaqueca ou dor de cabeça (isto é, uso de medicação aguda e de resgate ou de avanço) desde o início até o mês final do período de tratamento de 4 meses para indivíduos tratados com ISIS 546254 vs. placebo.
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Comparando a linha de base com o período de tratamento, até 16 semanas
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Pontuação do Questionário de Qualidade de Vida Específica para Enxaqueca (MSQ)
Prazo: Comparando a linha de base com o período de tratamento, até 16 semanas
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Compare as pontuações desde a linha de base até o mês final do período de tratamento de 4 meses no Questionário de Qualidade de Vida Específico para Enxaqueca (MSQ) para indivíduos tratados com ISIS 546254 versus placebo. A pontuação total do MSQ é derivada da soma de quatorze perguntas no MSQ. As opções de resposta para o MSQ são codificadas como: 1 = Nenhuma vez, 2 = Um pouco do tempo, 3 = Algumas vezes, 4 = Boa parte do tempo, 5 = A maior parte do tempo, 6 = Todo o tempo. A faixa de pontuação total do MSQ para cada ponto de tempo é de 14 a 84, com pontuações mais altas indicando mais efeitos da enxaqueca nas atividades diárias do sujeito. |
Comparando a linha de base com o período de tratamento, até 16 semanas
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Pontuação de impressão global de mudança do médico (PGIC)
Prazo: Avaliando o período de tratamento, mas coletado no final do tratamento, até 16 semanas
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Compare o final do mês de tratamento 4 na impressão global de mudança do médico (PGIC) para indivíduos tratados com ISIS 546254 vs. placebo. O PGIC é um questionário de um item que pergunta: "Desde o início do tratamento neste estudo, como você descreveria a mudança deste paciente (se houver) em seu estado geral?". A opção de resposta para o PGIC é codificada como: 3 = Melhorou Muito, 2 = Melhorou Muito, 1 = Melhorou Minimamente, 0 = Sem Mudança, -1 = Piorou Minimamente, -2 = Pior Muito, -3 = Pior Muito, com pontuações negativas indicando que o estado geral do sujeito diminuiu durante o estudo e pontuações positivas indicando que o estado geral do sujeito aumentou durante o estudo. |
Avaliando o período de tratamento, mas coletado no final do tratamento, até 16 semanas
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Pontuação de impressão global de mudança (SGIC) do assunto
Prazo: Avaliando o período de tratamento, mas coletado no final do tratamento, até 16 semanas
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Compare o final do mês de tratamento 4 na impressão global de mudança dos indivíduos (SGIC) para indivíduos tratados com ISIS 546254 vs. placebo. O SGIC é um questionário de um item que pergunta: "Desde o início do tratamento neste estudo, como você descreveria a mudança (se houver) em seu estado geral?". A opção de resposta para o SGIC é codificada como: 3 = Melhorou Muito, 2 = Melhorou Muito, 1 = Melhorou Minimamente, 0 = Sem Mudança, -1 = Piorou Minimamente, -2 = Pior Muito, -3 = Pior Muito, com pontuações negativas indicando que o estado geral do sujeito diminuiu durante o estudo e pontuações positivas indicando que o estado geral do sujeito aumentou durante o estudo. |
Avaliando o período de tratamento, mas coletado no final do tratamento, até 16 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Timothy R Smith, MD, Clinvest Research, LLC
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (REAL)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 15-001IS
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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