Effekt och säkerhet av IONIS-PKKRx för förebyggande behandling av kronisk migrän

Detta är en dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad, multicenterstudie på patienter med kronisk migrän. Studien kommer att bestå av 7 kontorsbesök, 6 provinsamlingsbesök och 3 telefonsamtalsbedömningar. Försökspersoner som går med på att delta i studien och uppfyller inträdeskriterierna som bedömdes vid screeningbesöket, kommer att påbörja en 28-dagars baslinjeperiod för att bekräfta sin diagnos och fastställa en baslinjefrekvens för migrän- och huvudvärksdagar. Under baslinjeperioden kommer försökspersonerna att fortsätta att behandla sin migrän på sitt vanliga sätt. De kommer att övervaka huvudvärkaktivitet, migränrelaterade symtom och medicinanvändning med en elektronisk daglig huvudvärksdagbok.

Försökspersoner som, efter att ha slutfört baslinjen, fortsätter att uppfylla inträdeskriterierna kommer att vara berättigade att gå in i 4-månadersbehandlingsfasen. De kommer att randomiseras enligt det Clinvest-genererade randomiseringsschemat. Totalt 30 randomiserade försökspersoner kommer att gå in i behandlingsfasen och få IONIS-PKKRx (ISIS 546254; SC) eller placebo i en 1:1-design. Studieläkemedlet eller placebo kommer att administreras varje vecka i 16 veckor. Ett kort telefonsamtal för att utvärdera eventuella behandlingsrelaterade biverkningar kommer att äga rum 1 och 2 dagar efter randomiseringen. Dagliga elektroniska dagboksbedömningar kommer att samla in huvudvärkfrekvens och svårighetsgrad, associerade migränsymtom, akut medicinanvändning och uppkomsten av ovanliga symtom och biverkningar. Försökspersonerna kommer att återvända till platsen vid veckorna 4, 8 och 12 för ansvarighet/dispensering av undersökningsprodukter (IP), uppdateringar av medicinering och medicinering, insamling av biomarkörer/labbprover och bedömning av negativa händelser. Ett avslutat behandlingsbesök kommer att ske 16 veckor efter randomisering.

Försökspersonerna kommer att ha ett säkerhetsuppföljningsbesök en månad efter deras senaste dos av IP) för bedömning av eventuella biverkningar (AE) och tillfredsställelse och ett sista säkerhetstelefonsamtal 2 månader efter deras senaste kontorsbesök (3 månader efter sista dos av IP) ) för bedömning av eventuella biverkningar (AE). Försökspersonerna kommer att fortsätta att fylla i huvudvärksdagböcker till och med besök 7. Försökspersonerna kommer också att få hematologiska prover som samlas in varannan vecka från och med besök 2 till och med dag 154.

Säkerhet och tolerabilitet kommer att övervakas av utredarna. Patienter som avbryter studiebehandlingen i förtid bör genomföra eventuella uppföljningsbesök i samband med den senaste dosen och bör gå in i och slutföra uppföljningsfasen.

Försökspersonerna kommer att genomgå provtagning för (farmakokinetik) PK, koagulation, kemi, hematologi och eventuell framtida biomedicinsk forskning, som specificerats i schemat för procedurer.