IONIS-PKKRx 预防性治疗慢性偏头痛的有效性和安全性

这是一项针对慢性偏头痛受试者的双盲、安慰剂对照、随机、多中心研究。 该研究将包括 7 次办公室访问、6 次样品收集访问和 3 次电话评估。 同意参与研究并符合筛选访问评估的入选标准的受试者将开始为期 28 天的基线期以确认他们的诊断，并确定偏头痛和头痛天数的基线频率。 在基线期间，受试者将继续以他们通常的方式治疗他们的偏头痛。 他们将通过电子每日头痛日记监测头痛活动、偏头痛相关症状和药物使用情况。

完成基线后继续满足进入标准的受试者将有资格进入 4 个月的治疗阶段。 他们将根据 Clinvest 生成的随机化时间表进行随机化。 共有 30 名随机受试者将进入接受 IONIS-PKKRx（ISIS 546254；SC）或安慰剂的 1:1 设计治疗阶段。 研究药物或安慰剂将每周给药一次，持续 16 周。 随机分组后 1 天和 2 天将进行简短的电话评估任何与治疗相关的不良事件。 每日电子日记评估将收集头痛的频率和严重程度、相关的偏头痛症状、急性药物使用情况以及异常症状和不良事件的出现。 受试者将在第 4、8 和 12 周返回现场进行研究产品 (IP) 问责/分配、药物和药物更新、生物标志物/实验室样本收集以及不良事件评估。 治疗结束访问将在随机分组后 16 周进行。

受试者将在最后一次 IP 剂量后一个月进行后续安全访问，以评估任何不良事件 (AE) 和满意度，并在最后一次办公室访问后 2 个月（最后一次 IP 剂量后 3 个月）进行最终安全电话) 用于评估任何不良事件 (AE)。 受试者将在第 7 次就诊之前继续完成头痛日记。从第 2 次就诊后到第 154 天，受试者还将每隔一周收集一次血液学样本。

研究人员将监测安全性和耐受性。 过早停止研究治疗的患者应完成与最近剂量相关的任何随访，并应进入并完成随访阶段。

受试者将接受（药代动力学）PK、凝血、化学、血液学和可选的未来生物医学研究的取样，如程序时间表中所指定。