Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van IONIS-PKKRx voor preventieve behandeling van chronische migraine

4 februari 2020 bijgewerkt door: Timothy Smith, Smith, Timothy R., M.D.

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van ISIS 546254 voor preventieve behandeling van chronische migraine

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en veranderingen in het aantal migraine- en hoofdpijndagen bij herhaalde subcutane toediening van IONIS-PKKRx (ISIS 546254) of placebo bij proefpersonen met chronische migraine.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde, multicenter studie bij personen met chronische migraine. Het onderzoek zal bestaan ​​uit 7 kantoorbezoeken, 6 monsterafnamebezoeken en 3 telefonische beoordelingen. Proefpersonen die ermee instemmen om aan het onderzoek deel te nemen en die voldoen aan de toelatingscriteria die tijdens het screeningbezoek zijn beoordeeld, zullen een basislijnperiode van 28 dagen beginnen om hun diagnose te bevestigen en een basisfrequentie van migraine- en hoofdpijndagen vast te stellen. Tijdens de basislijnperiode zullen proefpersonen hun migraine op hun gebruikelijke manier blijven behandelen. Ze zullen hoofdpijnactiviteit, migrainegerelateerde symptomen en medicatiegebruik volgen met een elektronisch dagelijks hoofdpijndagboek.

Proefpersonen die na voltooiing van de basislijn blijven voldoen aan de toelatingscriteria, komen in aanmerking voor de behandelingsfase van 4 maanden. Ze worden gerandomiseerd volgens het door Clinvest gegenereerde randomisatieschema. In totaal zullen 30 gerandomiseerde proefpersonen de behandelingsfase ingaan en IONIS-PKKRx (ISIS 546254; SC) of placebo krijgen in een 1:1 opzet. Het studiegeneesmiddel of placebo wordt gedurende 16 weken wekelijks toegediend. 1 en 2 dagen na randomisatie vindt een kort telefoongesprek plaats om eventuele aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen te beoordelen. Dagelijkse elektronische dagboekbeoordelingen zullen de frequentie en ernst van hoofdpijn, bijbehorende migrainesymptomen, acuut medicatiegebruik en het optreden van ongebruikelijke symptomen en bijwerkingen verzamelen. Proefpersonen zullen in week 4, 8 en 12 terugkeren naar de locatie voor verantwoording/uitgifte van onderzoeksproducten (IP), medicatie en medicatie-updates, verzameling van biomarkers/laboratoriummonsters en beoordeling van bijwerkingen. Een eindebehandelingsbezoek vindt 16 weken na randomisatie plaats.

Proefpersonen zullen een maand na hun laatste dosis IP een follow-up veiligheidsbezoek krijgen voor beoordeling van eventuele bijwerkingen (AE) en tevredenheid en een laatste veiligheidstelefoontje 2 maanden na hun laatste kantoorbezoek (3 maanden na de laatste dosis IP ) voor beoordeling van eventuele ongewenste voorvallen (AE). Proefpersonen zullen hoofdpijndagboeken blijven invullen tot en met bezoek 7. Proefpersonen zullen ook om de week hematologiemonsters laten nemen vanaf bezoek 2 tot en met dag 154.

Veiligheid en verdraagbaarheid zullen worden gecontroleerd door de onderzoekers. Patiënten die de studiebehandeling voortijdig beëindigen, moeten alle follow-upbezoeken die verband houden met de meest recente dosis voltooien en moeten doorgaan naar de follow-upfase en deze voltooien.

Onderwerpen ondergaan bemonstering voor (farmacokinetiek) PK, coagulatie, chemie, hematologie en optioneel toekomstig biomedisch onderzoek, zoals gespecificeerd in het procedureschema.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Missouri
      • Saint Peters, Missouri, Verenigde Staten, 63303
        • StudyMetrix
      • Springfield, Missouri, Verenigde Staten, 65807
        • Clinvest Research, LLC

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Potentiële proefpersonen moeten tijdens het screeningbezoek aan de volgende criteria voldoen om deel te nemen aan dit onderzoek:

  1. man of vrouw, verder in goede gezondheid, tussen de 18 en 65 jaar.

  2. voorgeschiedenis van chronische migraine die voldoet aan de diagnostische criteria vermeld in de International Classification of Headache Disorders (ICHD-III beta-versie, 2013), als volgt:

    A. Geschiedenis van frequente hoofdpijn die wijst op chronische migraine (15 dagen of meer kwalificerende hoofdpijn per maand) gedurende ten minste drie maanden voorafgaand aan de screening b. Verificatie van hoofdpijnfrequentie door middel van prospectief verzamelde basisinformatie tijdens de 28-daagse inloopfase die hoofdpijn aantoont gedurende ten minste 15 dagen, waarbij ten minste 8 dagen per maand aan EEN van de volgende punten voldoet; i. Kwalificeren als zijnde een migraineaanval ii. Verlicht door migrainespecifieke acute medicijnen

  3. begin van migraine vóór de leeftijd van 50 jaar.
  4. stabiel patroon van migrainepatroon gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan screening.

  5. neemt momenteel geen preventief middel tegen migraine OF heeft gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan de screening een stabiele dosis van een preventief middel ingenomen en stemt ermee in om tijdens de onderzoeksperiode niet te starten, te stoppen of medicatie en/of dosering te wijzigen.

    i. Onderwerpen die migraine preventief gebruiken, moeten een stabiel hoofdpijnpatroon hebben ii. Injecties met onabotulinumtoxinA zijn toegestaan ​​als de proefpersoon ten minste 2 injectiecycli heeft voltooid en ermee instemt een regelmatige injectiecyclus aan te houden gedurende de duur van het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

Potentiële proefpersonen die aan een van de volgende criteria voldoen, worden uitgesloten van deelname aan dit onderzoek:

  1. niet in staat om de studievereisten, de geïnformeerde toestemming of volledige hoofdpijnrecords te begrijpen zoals vereist volgens het protocol.
  2. zwanger bent, actief probeert zwanger te worden of borstvoeding geeft.
  3. geschiedenis van medicatieovermatig gebruik (MO) van opioïden of butalbital, zoals gedefinieerd door ICHD-3 beta-criteria en/of MO tijdens de basislijnperiode.
  4. voorgeschiedenis van middelenmisbruik en/of afhankelijkheid, naar het oordeel van de Onderzoeker.
  5. onstabiele neurologische aandoening of een significant abnormaal neurologisch onderzoek met focale tekenen of tekenen van verhoogde intracraniale druk.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: DUBBELE

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
ACTIVE_COMPARATOR: IONIS-PKKRx (ISIS 546254)
Degenen die gerandomiseerd zijn naar IONIS-PKKRx (ISIS 546254) zullen gedurende week 1-16 wekelijks subcutane injecties krijgen met 1,00 ml (200 mg).
Geneesmiddel: IONIS-PKKRx (ISIS 546254)
Degenen die gerandomiseerd zijn naar IONIS-PKKRx (ISIS 546254) zullen gedurende week 1-16 wekelijks subcutane injecties krijgen met 1,00 ml (200 mg) IONIS-PKKRx (ISIS 546254).
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Degenen die gerandomiseerd zijn naar placebo, krijgen wekelijks subcutane injecties van 1,00 ml (200 mg) gedurende week 1-16.
Ander: Placebo
Degenen die gerandomiseerd zijn naar placebo, krijgen wekelijks subcutane injecties van 1,00 ml (200 mg) gedurende week 1-16.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Migraine dagen
Tijdsspanne: Vergelijking van basislijn met behandelingsperiode, tot 16 weken
Vergelijk de werkzaamheid van ISIS 546254 bij de preventieve behandeling van chronische migraine, gemeten aan de hand van het aantal maandelijkse migrainedagen waarbij de uitgangswaarde wordt vergeleken met de laatste maand van de behandelingsperiode van 4 maanden voor proefpersonen die werden behandeld met ISIS 546254 vs. placebo.
Vergelijking van basislijn met behandelingsperiode, tot 16 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hoofdpijn Ernst
Tijdsspanne: Vergelijking van basislijn met behandelingsperiode, tot 16 weken
Evalueer de werkzaamheid van ISIS 546254 bij de preventieve behandeling van chronische migraine, gemeten aan de hand van de maandelijkse ernst van de hoofdpijn, waarbij de uitgangswaarde wordt vergeleken met de laatste maand van de behandelingsperiode van 4 maanden voor proefpersonen die werden behandeld met ISIS 546254 vs. placebo. De schaal voor de ernst van hoofdpijn varieert van 1 (mild) tot 3 (ernstig).
Vergelijking van basislijn met behandelingsperiode, tot 16 weken
Hoofdpijn dagen
Tijdsspanne: Vergelijking van basislijn met behandelingsperiode, tot 16 weken
Vergelijk de werkzaamheid van ISIS 546254 bij de preventieve behandeling van chronische migraine, gemeten aan de hand van het aantal maandelijkse hoofdpijndagen waarbij de uitgangswaarde wordt vergeleken met de laatste maand van de behandelingsperiode van 4 maanden voor proefpersonen die werden behandeld met ISIS 546254 vs. placebo.
Vergelijking van basislijn met behandelingsperiode, tot 16 weken
Aantal proefpersonen dat een vermindering van ≥ 50% in het aantal migrainehoofdpijn meldt
Tijdsspanne: Vergelijking van basislijn met behandelingsperiode, tot 16 weken
Vergelijk het aantal patiënten dat voldoet aan de 50% responscriteria, respons gedefinieerd als een vermindering van ≥ 50% van het aantal hoofdpijn vanaf de uitgangswaarde tot de laatste maand van de behandelingsperiode van 4 maanden voor proefpersonen die werden behandeld met ISIS 546254 vs. placebo.
Vergelijking van basislijn met behandelingsperiode, tot 16 weken
Aantal migrainehoofdpijndagen waarvoor het gebruik van migrainemedicatie vereist is
Tijdsspanne: Vergelijking van basislijn met behandelingsperiode, tot 16 weken
Vergelijk de telling van het aantal hoofdpijndagen waarvoor medicatie nodig was voor de behandeling van migraine of hoofdpijn (d.w.z. acuut en nood- of doorbraakmedicatiegebruik) vanaf de basislijn tot de laatste maand van de behandelingsperiode van 4 maanden voor proefpersonen die met ISIS werden behandeld 546254 versus placebo.
Vergelijking van basislijn met behandelingsperiode, tot 16 weken
Migraine-specifieke kwaliteit van leven (MSQ) vragenlijstscore
Tijdsspanne: Vergelijking van basislijn met behandelingsperiode, tot 16 weken

Vergelijk scores vanaf baseline tot de laatste maand van de behandelingsperiode van 4 maanden in de Migraine Specific Quality of Life (MSQ)-vragenlijst voor proefpersonen die werden behandeld met ISIS 546254 vs. placebo.

De MSQ-totaalscore is afgeleid van de som van veertien vragen over de MSQ. Antwoordopties voor de MSQ zijn gecodeerd als: 1 = geen van de tijd, 2 = een beetje van de tijd, 3 = een deel van de tijd, 4 = een groot deel van de tijd, 5 = meestal, 6 = De hele tijd. Het bereik van de totale MSQ-score voor elk tijdspunt is 14 tot 84, waarbij hogere scores duiden op meer effecten van migraine op de dagelijkse activiteiten van de proefpersoon.
Vergelijking van basislijn met behandelingsperiode, tot 16 weken
Physician Global Impress of Change (PGIC) Score
Tijdsspanne: Evalueren van de behandelingsperiode, maar verzameld aan het einde van de behandeling, tot 16 weken

Vergelijk het einde van behandelingsmaand 4 in de Global Impress of Change (PGIC) van de arts voor proefpersonen die werden behandeld met ISIS 546254 vs. placebo.

De PGIC is een een-itemvragenlijst met de vraag: "Hoe zou u sinds het begin van de behandeling in deze studie de verandering (indien aanwezig) van deze patiënt in zijn algehele toestand beschrijven?". De antwoordoptie voor de PGIC is gecodeerd als: 3 = zeer veel verbeterd, 2 = veel verbeterd, 1 = minimaal verbeterd, 0 = geen verandering, -1 = minimaal slechter, -2 = veel slechter, -3 = erg veel slechter, met negatieve scores die aangeven dat de algehele status van de proefpersoon is afgenomen tijdens het onderzoek en positieve scores die aangeven dat de algehele status van de proefpersoon is toegenomen tijdens het onderzoek.
Evalueren van de behandelingsperiode, maar verzameld aan het einde van de behandeling, tot 16 weken
Onderwerp Global Impress of Change (SGIC) Score
Tijdsspanne: Evalueren van de behandelingsperiode, maar verzameld aan het einde van de behandeling, tot 16 weken

Vergelijk het einde van behandelingsmaand 4 in de globale indruk van verandering (SGIC) van de proefpersonen voor proefpersonen behandeld met ISIS 546254 vs. placebo.

De SGIC is een vragenlijst die uit één item bestaat en waarin wordt gevraagd: "Hoe zou u, sinds het begin van de behandeling in dit onderzoek, de verandering (indien aanwezig) in uw algehele toestand beschrijven?". De antwoordoptie voor de SGIC is gecodeerd als: 3 = zeer veel verbeterd, 2 = veel verbeterd, 1 = minimaal verbeterd, 0 = geen verandering, -1 = minimaal slechter, -2 = veel slechter, -3 = zeer veel slechter, met negatieve scores die aangeven dat de algehele status van de proefpersoon is afgenomen tijdens het onderzoek en positieve scores die aangeven dat de algehele status van de proefpersoon is toegenomen tijdens het onderzoek.
Evalueren van de behandelingsperiode, maar verzameld aan het einde van de behandeling, tot 16 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Smith, Timothy R., M.D.

Medewerkers

Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Clinvest Research, LLC

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Timothy R Smith, MD, Clinvest Research, LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

1 augustus 2017

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

26 april 2019

Studie voltooiing (WERKELIJK)

26 april 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 maart 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 april 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

11 april 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

12 februari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 februari 2020

Laatst geverifieerd

1 februari 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 15-001IS

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op IONIS-PKKRx (ISIS 546254)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Thailand

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren