Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost IONIS-PKKRx pro preventivní léčbu chronické migrény

4. února 2020 aktualizováno: Timothy Smith, Smith, Timothy R., M.D.

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie hodnotící účinnost a bezpečnost ISIS 546254 pro preventivní léčbu chronické migrény

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a změny v počtu dní migrény a bolesti hlavy při opakovaném subkutánním podávání IONIS-PKKRx (ISIS 546254) nebo placeba u subjektů s chronickou migrénou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná, multicentrická studie u subjektů s chronickou migrénou. Studie se bude skládat ze 7 návštěv v kanceláři, 6 návštěv odběru vzorků a 3 vyhodnocení telefonických hovorů. Subjekty, které souhlasí s účastí ve studii a splňují vstupní kritéria hodnocená při screeningové návštěvě, zahájí 28denní základní období k potvrzení své diagnózy a ke stanovení výchozí frekvence dnů migrény a bolesti hlavy. Během základního období budou subjekty pokračovat v léčbě migrény obvyklým způsobem. Budou monitorovat aktivitu bolesti hlavy, příznaky související s migrénou a užívání léků pomocí elektronického denního deníku bolesti hlavy.

Subjekty, které po dokončení základní linie nadále splňují vstupní kritéria, budou způsobilé vstoupit do 4měsíční léčebné fáze. Budou randomizováni podle Clinvest generovaného randomizačního plánu. Do léčebné fáze vstoupí celkem 30 randomizovaných subjektů, které budou dostávat IONIS-PKKRx (ISIS 546254; SC) nebo placebo v designu 1:1. Studovaný lék nebo placebo bude podáváno týdně po dobu 16 týdnů. Krátký telefonát k posouzení jakýchkoli nežádoucích účinků souvisejících s léčbou se uskuteční 1 a 2 dny po randomizaci. Denní hodnocení elektronického deníku bude shromažďovat frekvenci a závažnost bolesti hlavy, související příznaky migrény, akutní užívání léků a výskyt neobvyklých příznaků a nežádoucích účinků. Subjekty se vrátí na místo ve 4., 8. a 12. týdnu kvůli odpovědnosti/výdeji zkoumaného produktu (IP), medikaci a aktualizacím medikace, odběru biomarkerů/laboratorních vzorků a vyhodnocení nežádoucích účinků. Návštěva na konci léčby se uskuteční 16 týdnů po randomizaci.

Subjekty absolvují následnou bezpečnostní návštěvu jeden měsíc po jejich poslední dávce IP ) za účelem posouzení jakýchkoli nežádoucích příhod (AE) a spokojenosti a závěrečný bezpečnostní telefonát 2 měsíce po jejich poslední návštěvě v ordinaci (3 měsíce po poslední dávce IP). ) pro hodnocení jakýchkoli nežádoucích příhod (AE). Subjekty budou pokračovat ve vyplňování deníků bolesti hlavy až do návštěvy 7. Subjektům budou také odebírány hematologické vzorky každý druhý týden počínaje návštěvou 2 až do dne 154.

Bezpečnost a snášenlivost budou sledovány vyšetřovateli. Pacienti, kteří předčasně ukončí léčbu ve studii, by měli dokončit všechny následné návštěvy spojené s poslední dávkou a měli by přejít do fáze sledování a dokončit ji.

Subjekty podstoupí odběr vzorků pro (farmakokinetiku) PK, koagulaci, chemii, hematologii a volitelný budoucí biomedicínský výzkum, jak je uvedeno v harmonogramu procedur.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

30

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Missouri
      • Saint Peters, Missouri, Spojené státy, 63303
        • StudyMetrix
      • Springfield, Missouri, Spojené státy, 65807
        • Clinvest Research, LLC

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Potenciální subjekty musí při screeningové návštěvě splňovat následující kritéria, aby mohli vstoupit do této studie:

  1. muž nebo žena, jinak dobrý zdravotní stav, ve věku 18 až 65 let.

  2. anamnéza chronické migrény splňující diagnostická kritéria uvedená v Mezinárodní klasifikaci poruch bolesti hlavy (ICHD-III beta verze, 2013), takto:

    A. Anamnéza častých bolestí hlavy naznačujících chronickou migrénu (15 nebo více dní způsobilých bolestí hlavy za měsíc) po dobu nejméně tří měsíců před screeningem b. Ověření frekvence bolesti hlavy prostřednictvím prospektivně shromážděných výchozích informací během 28denní zaváděcí fáze prokazující bolesti hlavy po dobu alespoň 15 dní, přičemž alespoň 8 dní v měsíci splňuje JEDNU z následujících podmínek; i. Kvalifikace jako záchvat migrény ii. Zmírňuje akutní léky na migrénu

  3. nástup migrény před 50. rokem věku.
  4. stabilní vzorec migrény po dobu alespoň 3 měsíců před screeningem.

  5. neužívající v současné době preventivní prostředek proti migréně NEBO užívá stabilní dávku preventivního prostředku po dobu alespoň 30 dnů před screeningem a souhlasí s tím, že nezahájí, nezastaví nebo nezmění léky a/nebo dávkování během období studie.

    i. Subjekty na prevenci migrény by měly mít stabilní vzorec bolesti hlavy ii. Injekce onabotulinumtoxinu A jsou přípustné, pokud subjekt dokončil alespoň 2 injekční cykly a souhlasí s udržováním pravidelného injekčního cyklu po dobu trvání studie

Kritéria vyloučení:

Potenciální subjekty splňující kterékoli z následujících kritérií budou vyloučeny ze vstupu do této studie:

  1. neschopni porozumět požadavkům studie, informovanému souhlasu nebo úplným záznamům bolesti hlavy, jak je požadováno podle protokolu.
  2. těhotná, aktivně se snaží otěhotnět nebo kojí.
  3. anamnéza nadužívání opioidů (MO) opioidů nebo butalbitalu, jak je definováno kritérii ICHD-3 beta a/nebo MO během základního období.
  4. anamnéza zneužívání návykových látek a/nebo závislosti podle názoru zkoušejícího.
  5. nestabilní neurologický stav nebo výrazně abnormální neurologické vyšetření s fokálními známkami nebo známkami zvýšeného intrakraniálního tlaku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: DVOJNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
ACTIVE_COMPARATOR: IONIS-PKKRx (ISIS 546254)
Ti, kteří byli randomizováni do IONIS-PKKRx (ISIS 546254), budou dostávat subkutánní injekce obsahující 1,00 ml (200 mg) týdně po dobu 1-16 týdnů.
Lék: IONIS-PKKRx (ISIS 546254)
Ti, kteří byli randomizováni do IONIS-PKKRx (ISIS 546254), budou dostávat subkutánní injekce obsahující 1,00 ml (200 mg) IONIS-PKKRx (ISIS 546254) týdně po dobu 1.–16.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Ti, kteří byli randomizováni k placebu, budou dostávat subkutánní injekce obsahující 1,00 ml (200 mg) týdně po dobu 1-16 týdnů.
Jiný: Placebo
Ti, kteří byli randomizováni k placebu, budou dostávat subkutánní injekce 1,00 ml (200 mg) týdně po dobu 1.–16.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dny migrény
Časové okno: Porovnání výchozího stavu s obdobím léčby, až 16 týdnů
Porovnejte účinnost ISIS 546254 v preventivní léčbě chronické migrény, měřenou počtem měsíčních dní migrény ve srovnání s výchozí hodnotou s posledním měsícem 4měsíčního léčebného období pro subjekty léčené ISIS 546254 vs. placebo.
Porovnání výchozího stavu s obdobím léčby, až 16 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Závažnost bolesti hlavy
Časové okno: Porovnání výchozího stavu s obdobím léčby, až 16 týdnů
Vyhodnoťte účinnost ISIS 546254 v preventivní léčbě chronické migrény, měřenou měsíční závažností bolesti hlavy ve srovnání s výchozí hodnotou s posledním měsícem 4měsíčního léčebného období pro subjekty léčené ISIS 546254 vs. placebo. Stupnice závažnosti bolesti hlavy se pohybuje od 1 (mírné) do 3 (závažné).
Porovnání výchozího stavu s obdobím léčby, až 16 týdnů
Dny bolesti hlavy
Časové okno: Porovnání výchozího stavu s obdobím léčby, až 16 týdnů
Porovnejte účinnost ISIS 546254 v preventivní léčbě chronické migrény, měřenou počtem měsíčních dnů bolesti hlavy ve srovnání s výchozí hodnotou s posledním měsícem 4měsíčního léčebného období pro subjekty léčené ISIS 546254 vs. placebo.
Porovnání výchozího stavu s obdobím léčby, až 16 týdnů
Počet subjektů hlásících ≥ 50% snížení počtu migrénových bolestí hlavy
Časové okno: Porovnání výchozího stavu s obdobím léčby, až 16 týdnů
Porovnejte počet pacientů splňujících 50% kritéria odpovědi, odpověď definovanou jako ≥ 50% snížení počtu bolestí hlavy od výchozí hodnoty do posledního měsíce 4měsíčního léčebného období pro subjekty léčené ISIS 546254 vs. placebo.
Porovnání výchozího stavu s obdobím léčby, až 16 týdnů
Počet dní migrény vyžadujících použití léků na migrénu
Časové okno: Porovnání výchozího stavu s obdobím léčby, až 16 týdnů
Porovnejte počet dní bolesti hlavy vyžadujících použití léků pro léčbu migrény nebo bolesti hlavy (tj. akutní a záchranné nebo průlomové užívání léků) od výchozího stavu do posledního měsíce 4měsíčního období léčby u subjektů léčených ISIS 546254 vs. placebo.
Porovnání výchozího stavu s obdobím léčby, až 16 týdnů
Skóre dotazníku specifické kvality života (MSQ) pro migrénu
Časové okno: Porovnání výchozího stavu s obdobím léčby, až 16 týdnů

Porovnejte skóre od výchozího stavu do posledního měsíce 4měsíčního léčebného období v dotazníku pro specifickou kvalitu života pro migrénu (MSQ) pro subjekty léčené ISIS 546254 vs. placebo.

Celkové skóre MSQ je odvozeno ze součtu čtrnácti otázek na MSQ. Možnosti odpovědí pro MSQ jsou kódovány jako: 1 = žádný čas, 2 = trochu času, 3 = občas, 4 = hodně času, 5 = většinu času, 6 = Celou dobu. Rozsah celkového skóre MSQ pro každý časový bod je 14 až 84, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší účinky migrény na denní aktivity subjektu.
Porovnání výchozího stavu s obdobím léčby, až 16 týdnů
Skóre globálního dojmu změny (PGIC) lékaře
Časové okno: Hodnocení doby léčby, ale shromážděné na konci léčby, až do 16 týdnů

Porovnejte konec 4. měsíce léčby v lékařském globálním dojmu změny (PGIC) pro subjekty léčené ISIS 546254 vs. placebo.

PGIC je jednopoložkový dotazník, který se ptá: „Jak byste od začátku léčby v této studii popsali změnu tohoto pacienta (pokud nějakou) v jeho celkovém stavu?“. Možnost odpovědi pro PGIC je kódována jako: 3 = velmi vylepšeno, 2 = výrazně vylepšeno, 1 = minimálně vylepšeno, 0 = žádná změna, -1 = minimálně horší, -2 = mnohem horší, -3 = velmi mnohem horší, s negativními skóre indikujícími, že celkový stav subjektu se během studie snížil, a pozitivními skóre indikujícími, že celkový stav subjektu se během studie zvýšil.
Hodnocení doby léčby, ale shromážděné na konci léčby, až do 16 týdnů
Subject Global Impress of Change (SGIC) Skóre
Časové okno: Hodnocení doby léčby, ale shromážděné na konci léčby, až do 16 týdnů

Porovnejte konec 4. měsíce léčby v globálním dojmu změny (SGIC) subjektů u subjektů léčených ISIS 546254 vs.

SGIC je jednopoložkový dotazník, který se ptá: „Jak byste od začátku léčby v této studii popsali změnu (pokud nějakou) ve vašem celkovém stavu?“. Možnost odpovědi pro SGIC je kódována jako: 3 = velmi vylepšeno, 2 = výrazně vylepšeno, 1 = minimálně vylepšeno, 0 = žádná změna, -1 = minimálně horší, -2 = mnohem horší, -3 = velmi mnohem horší, s negativními skóre indikujícími, že celkový stav subjektu se během studie snížil, a pozitivními skóre indikujícími, že celkový stav subjektu se během studie zvýšil.
Hodnocení doby léčby, ale shromážděné na konci léčby, až do 16 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Smith, Timothy R., M.D.

Spolupracovníci

Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Clinvest Research, LLC

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Timothy R Smith, MD, Clinvest Research, LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

1. srpna 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

26. dubna 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

26. dubna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. března 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. dubna 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

11. dubna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

12. února 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. února 2020

Naposledy ověřeno

1. února 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 15-001IS

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na IONIS-PKKRx (ISIS 546254)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uganda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit