Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik för IONIS-MAPTRx hos patienter med mild Alzheimers sjukdom

20 mars 2025 uppdaterad av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie, följt av en öppen förlängning, för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för multipla stigande doser av intratekalt administrerad ISIS 814907 hos patienter med mild Alzheimers sjukdom

Syftet är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för IONIS-MAPTRx hos patienter med mild Alzheimers sjukdom

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie, följt av en Open-Label Extension med upp till 44 deltagare. Denna studie kommer att bestå av två delar:

Del 1: en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad period med multipla stigande doser hos deltagare med mild Alzheimers sjukdom, följt av del 2: den öppna, långsiktiga förlängningsperioden.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

46

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Finland
      • Turku, Finland
        • Clinical Research Services Turku CRST
  • Kanada
      • Montréal, Kanada
        • Montreal Neurological Hospital
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1081 HV
        • VU University Medical Center
      • Groningen, Nederländerna, 9713 AG
        • QPS Netherlands BV
  • Storbritannien
      • Liverpool, Storbritannien
        • Royal Liverpool University Hospital
      • London, Storbritannien
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Storbritannien
        • Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN)
  • Sverige
      • Mölndal, Sverige
        • Minnesmottagningen
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska University Hospital Huddinge
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland
        • St Josef Hospital
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Deutsches Zentrum fur Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
      • Mittweida, Tyskland
        • MVZ Mittweida Gbr
      • Ulm, Tyskland
        • Universittsklinikum Ulm

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

50 år till 74 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier för del 1:

  • Män eller kvinnor i åldern 50-74 år inklusive, vid tidpunkten för informerat samtycke
  • Diagnostiserats med mild Alzheimers sjukdom, inklusive CSF-biomarkörer som överensstämmer med denna diagnos
  • Body Mass Index BMI ≥ 18 och ≤ 35 kg/m2 och total kroppsvikt > 50 kg (110 lbs)
  • Kan och vill uppfylla alla studiekrav, inklusive tolerans för MR-undersökningar, blodtagningar och lumbalpunktioner, resor till Studiecentrum och deltagande i alla procedurer och mätningar vid studiebesök
  • Ha en prövningspartner som är pålitlig, kompetent och minst 18 år gammal, som är villig att följa med patienten vid val av prövningsbesök och vara tillgänglig för Studiecentrum via telefon vid behov
  • Bo inom 4 timmars resa från studiecentret

Uteslutningskriterier för del 1:

  • Behandling med ett annat studieläkemedel, biologiskt medel eller enhet inom en månad efter screening eller 5 halveringstider av prövningsmedlet, beroende på vilket som är längst
  • Kliniskt signifikant medicinskt tillstånd som skulle göra patienten olämplig för inkludering eller kan störa patienten som deltar i eller fullföljer studien
  • Användning av en otillåten CNS-aktiv eller antipsykotisk medicin inom 4 veckor före screeningpunkteringar

Inklusionskriterier för del 2:

  • Måste ha genomfört behandlingsutvärderingen och efterbehandlingsperioderna i del 1

Uteslutningskriterier för del 2 (gäller endast deltagare i kohorter A och B, eftersom deltagare från kohorter C och D sömlöst kommer att övergå till del 2):

  • Behandling med ett annat studieläkemedel, biologiskt medel eller enhet inom en månad efter screening eller 5 halveringstider av prövningsmedlet, beroende på vilket som är längst
  • Kliniskt signifikant medicinskt tillstånd som skulle göra patienten olämplig för inkludering eller kan störa patienten som deltar i eller fullföljer studien
  • Användning av en otillåten CNS-aktiv eller antipsykotisk medicin inom 4 veckor före screeningpunkteringar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Del 1: Kohort A: ISIS 814907 10 mg
Deltagarna fick 10 milligram (mg) ISIS 814907 utspädd i 20 milliliter (ml) konstgjord cerebrospinalvätska (CSF), intratekalt, var fjärde vecka (Q4W) på dag 1, 29, 57 och 85 i del 1 av studien.
Läkemedel: Jonis maptrx
Ionis maptrx injektioner.
Andra namn:
  • ISIS 814907
Experimentell: Del 1: Kohort B: ISIS 814907 30 mg
Deltagarna fick 30 mg ISIS 814907 utspädd i 20 ml i konstgjord CSF, intratekalt, Q4W på dag 1, 29, 57 och 85 i del 1 av studien.
Läkemedel: Jonis maptrx
Ionis maptrx injektioner.
Andra namn:
  • ISIS 814907
Experimentell: Del 1: Kohort C: ISIS 814907 60 mg
Deltagarna fick 60 mg ISIS 814907 utspädd i 20 ml konstgjord CSF, intratekalt, Q4W på dag 1, 29, 57 och 85 i del 1 av studien.
Läkemedel: Jonis maptrx
Ionis maptrx injektioner.
Andra namn:
  • ISIS 814907
Experimentell: Del 1: Kohort D: ISIS 814907 115 mg
Deltagarna fick 115 mg ISIS 814907 utspädd i 20 ml konstgjord CSF, intratekalt, var 12: e vecka (Q12W) på dag 1 och 85 i del 1 av studien.
Läkemedel: Jonis maptrx
Ionis maptrx injektioner.
Andra namn:
  • ISIS 814907
Placebo-jämförare: Del 1: Poolad placebo
Deltagarna fick 20 ml konstgjorda CSF, intratekalt, som placebo på dag 1, 29, 57 och 85 för 4-dosregimerna, eller på dag 1 och 85 för 2-dosregimerna i del 1 av studien.
Övrig: Placebo
Konstgjorda CSF -injektioner.
Experimentell: Del 2: Sen Start Cohort A + Cohort B + Cohort C + ISIS 814907 60 mg
Deltagare från Mad Cohorts A, B, C som var placebo-behandlade, fick 60 mg ISIS 814907 utspädd i 20 ml artificiell CSF, intratekalt, Q12W på dagar 1, 85, 169, 253 och 337 i del 2 av studien.
Läkemedel: Jonis maptrx
Ionis maptrx injektioner.
Andra namn:
  • ISIS 814907
Experimentell: Del 2: Sen startkohort D + ISIS 814907 115 mg
Deltagare från Mad Cohort D som var placebo-behandlade, fick 115 mg ISIS 814907 utspädd i 20 ml konstgjord CSF, intratekalt, Q12W på dag 1, 85, 169, 253 och 337 i del 2 i studien.
Läkemedel: Jonis maptrx
Ionis maptrx injektioner.
Andra namn:
  • ISIS 814907
Experimentell: Del 2: Early Start Cohort A + ISIS 814907 60 mg
Deltagare från Mad Cohort A som var ISIS 814907 10 mg -behandlade, fick 60 mg ISIS 814907 utspädd i 20 ml konstgjord CSF, intratekalt, Q12W på dag 1, 85, 169, 253 och 337 i del 2 i studien.
Läkemedel: Jonis maptrx
Ionis maptrx injektioner.
Andra namn:
  • ISIS 814907
Experimentell: Del 2: Early Start Cohort B + ISIS 814907 60 mg
Deltagare från Mad Cohort B som var ISIS 814907 30 mg-behandlade, fick 60 mg ISIS 814907 utspädd i 20 ml konstgjord CSF, intratekalt, Q12W på dag 1, 85, 169, 253 och 337 i del 2 i studien.
Läkemedel: Jonis maptrx
Ionis maptrx injektioner.
Andra namn:
  • ISIS 814907
Experimentell: Del 2: Early Start Cohort C + ISIS 814907 60 mg
Deltagare från Mad Cohort C som var ISIS 814907 60 mg-behandlade, fick 60 mg ISIS 814907 utspädd i 20 ml konstgjorda CSF, intratekalt, Q12W på dag 1, 85, 169, 253 och 337 i del 2 i studien.
Läkemedel: Jonis maptrx
Ionis maptrx injektioner.
Andra namn:
  • ISIS 814907
Experimentell: Del 2: Early Start Cohort D + ISIS 814907 115 mg
Deltagare från Mad Cohort D som var ISIS 814907 115 mg-behandlade, fick 115 mg ISIS 814907 utspädd i 20 ml konstgjord CSF, intratekalt, Q12W på dag 1, 85, 169, 253 och 337 i del 2 av studien.
Läkemedel: Jonis maptrx
Ionis maptrx injektioner.
Andra namn:
  • ISIS 814907

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del 1: Antal deltagare med biverkningar som är relaterade till behandling med ISIS 814907
Tidsram: Från första dosen av studiemedicin upp till vecka 37 i del 1
En biverkning (AE) definierades som alla ogynnsamma och oavsiktliga tecken (inklusive ett onormalt laboratorieupptäckt, till exempel), symptom eller sjukdom som tillfälligt är förknippat med användningen av läkemedelsprodukt (undersökande), oavsett om AE ansågs relaterad till den medicinska (undersökande) produkten. En Tea definierades som alla AE som startar eller förvärras på eller efter dagen för den första dosen av studiebehandling. TEAE: er kategoriserades som mild, måttlig och allvarlig för att hjälpa till i svårighetsgraden.
Från första dosen av studiemedicin upp till vecka 37 i del 1
Del 2: Antal deltagare med biverkningar som är relaterade till behandling med ISIS 814907
Tidsram: Från första dosen av studiemedicin upp till vecka 64 i del 2
En AE definierades som alla ogynnsamma och oavsiktliga tecken (inklusive ett onormalt laboratorieupptäckt, till exempel), symptom eller sjukdom som tillfälligt är förknippat med användningen av läkemedelsprodukt (undersökande), oavsett om AE ansågs relaterad till den medicinska (undersökande) produkten. En Tea definierades som alla AE som startar eller förvärras på eller efter dagen för den första dosen av studiebehandling. TEAE: er kategoriserades som mild, måttlig och allvarlig för att hjälpa till i svårighetsgraden.
Från första dosen av studiemedicin upp till vecka 64 i del 2

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
CSF -trågkoncentration av ISIS 814907
Tidsram: Fördos på dag 85 i del 1 och dag 337 i del 2
Fördos på dag 85 i del 1 och dag 337 i del 2
Maximal observerad läkemedelskoncentration (CMAX) av ISIS 814907 i plasma
Tidsram: Fördos, 0,5, 1, 2, 3, 4 och 5 timmar efter intratekal (IT) bolusinjektion på dag 85 i del 1 och på dag 337 i del 2
Fördos, 0,5, 1, 2, 3, 4 och 5 timmar efter intratekal (IT) bolusinjektion på dag 85 i del 1 och på dag 337 i del 2
Tid tar för att nå maximal koncentration (TMAX) av ISIS 814907 i plasma
Tidsram: Fördos, 0,5, 1, 2, 3, 4 och 5 timmar efter Bolus-injektion på dag 85 i del 1 och på dag 337 i del 2
Fördos, 0,5, 1, 2, 3, 4 och 5 timmar efter Bolus-injektion på dag 85 i del 1 och på dag 337 i del 2
Terminal Elimination Half-Life (T1/2λz) av ISIS 814907 i plasma
Tidsram: Fördos, 0,5, 1, 2, 3, 4 och 5 timmar efter Bolus-injektion på dag 85 i del 1 och på dag 337 i del 2
Fördos, 0,5, 1, 2, 3, 4 och 5 timmar efter Bolus-injektion på dag 85 i del 1 och på dag 337 i del 2
Områden under plasmakoncentrationstidskurvan från nolltid (förutsäger) till 24 timmar efter IT-administrationen (AUC0-24H) av ISIS 814907
Tidsram: Fördos, 0,5, 1, 2, 3, 4 och 5 timmar efter Bolus-injektion på dag 85 i del 1 och på dag 337 i del 2
Fördos, 0,5, 1, 2, 3, 4 och 5 timmar efter Bolus-injektion på dag 85 i del 1 och på dag 337 i del 2

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 oktober 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

12 maj 2022

Avslutad studie (Faktisk)

12 maj 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 juni 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 juni 2017

Första postat (Faktisk)

14 juni 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 april 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 mars 2025

Senast verifierad

1 mars 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ISIS 814907-CS1
  • NL60032.000.16 (Annan identifierare: CCMO)
  • 2016-002713-22 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Mild Alzheimers sjukdom

Kliniska prövningar på Jonis maptrx

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Indonesia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera