Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica di IONIS-MAPTRx in pazienti con malattia di Alzheimer lieve

20 marzo 2025 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, seguito da un'estensione in aperto, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di dosi multiple ascendenti di ISIS 814907 somministrato per via intratecale in pazienti con malattia di Alzheimer lieve

Lo scopo è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di IONIS-MAPTRx in pazienti con malattia di Alzheimer lieve

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, seguito da un'estensione in aperto con un massimo di 44 partecipanti. Questo studio si articolerà in due parti:

Parte 1: un periodo di dose ascendente multiplo randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo nei partecipanti con malattia di Alzheimer lieve, seguito dalla Parte 2: il periodo di estensione a lungo termine in aperto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

46

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Montréal, Canada
        • Montreal Neurological Hospital
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia
        • Clinical Research Services Turku CRST
  • Germania
      • Bochum, Germania
        • St Josef Hospital
      • Bonn, Germania, 53127
        • Deutsches Zentrum fur Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
      • Mittweida, Germania
        • MVZ Mittweida Gbr
      • Ulm, Germania
        • Universittsklinikum Ulm
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1081 HV
        • VU University Medical Center
      • Groningen, Olanda, 9713 AG
        • QPS Netherlands BV
  • Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito
        • Royal Liverpool University Hospital
      • London, Regno Unito
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Regno Unito
        • Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN)
  • Svezia
      • Mölndal, Svezia
        • Minnesmottagningen
      • Stockholm, Svezia
        • Karolinska University Hospital Huddinge

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 50 anni a 74 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione per la Parte 1:

  • Maschi o femmine di età compresa tra 50 e 74 anni inclusi, al momento del consenso informato
  • Diagnosi di malattia di Alzheimer lieve, inclusi biomarcatori CSF coerenti con questa diagnosi
  • Indice di massa corporea BMI ≥ 18 e ≤ 35 kg/m2 e peso corporeo totale > 50 kg (110 libbre)
  • In grado e disposto a soddisfare tutti i requisiti dello studio, inclusa la tolleranza per scansioni MRI, prelievi di sangue e punture lombari, viaggio al Centro studi e partecipazione a tutte le procedure e misurazioni durante le visite di studio
  • Avere un partner di sperimentazione affidabile, competente e di almeno 18 anni, disposto ad accompagnare il paziente per selezionare le visite di prova e ad essere disponibile al Centro Studi per telefono se necessario
  • Risiedere entro 4 ore di viaggio dal Centro Studi

Criteri di esclusione per la Parte 1:

  • Trattamento con un altro farmaco in studio, agente biologico o dispositivo entro un mese dallo screening o 5 emivite dell'agente sperimentale, a seconda di quale sia il periodo più lungo
  • Condizione medica clinicamente significativa che renderebbe il paziente inadatto all'inclusione o potrebbe interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del paziente
  • Uso di un farmaco attivo sul sistema nervoso centrale o antipsicotico non consentito entro 4 settimane prima delle punture di screening

Criteri di inclusione per la Parte 2:

  • Deve aver completato i periodi di valutazione del trattamento e post-trattamento nella Parte 1

Criteri di esclusione per la Parte 2 (applicabile solo ai partecipanti delle Coorti A e B, in quanto i partecipanti delle Coorti C e D passeranno senza problemi alla Parte 2):

  • Trattamento con un altro farmaco in studio, agente biologico o dispositivo entro un mese dallo screening o 5 emivite dell'agente sperimentale, a seconda di quale sia il periodo più lungo
  • Condizione medica clinicamente significativa che renderebbe il paziente inadatto all'inclusione o potrebbe interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del paziente
  • Uso di un farmaco attivo sul sistema nervoso centrale o antipsicotico non consentito entro 4 settimane prima delle punture di screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte 1: coorte A: ISIS 814907 10 mg
I partecipanti hanno ricevuto 10 milligrammi (MG) ISIS 814907 diluiti in 20 millilitri (ML) fluido cerebrospinale artificiale (CSF), intratecalmente, ogni quattro settimane (Q4W) nei giorni 1, 29, 57 e 85 nella parte 1 dello studio.
Droga: IONIS MAPTRX
Iniezioni di maptrx ionis.
Altri nomi:
  • ISIS 814907
Sperimentale: Parte 1: coorte B: ISIS 814907 30 mg
I partecipanti hanno ricevuto 30 mg di ISIS 814907 diluiti in 20 ml in CSF artificiale, intratecale, Q4W nei giorni 1, 29, 57 e 85 nella parte 1 dello studio.
Droga: IONIS MAPTRX
Iniezioni di maptrx ionis.
Altri nomi:
  • ISIS 814907
Sperimentale: Parte 1: coorte C: ISIS 814907 60 mg
I partecipanti hanno ricevuto 60 mg di ISIS 814907 diluiti in 20 ml di CSF artificiale, intrathecally, Q4W nei giorni 1, 29, 57 e 85 nella parte 1 dello studio.
Droga: IONIS MAPTRX
Iniezioni di maptrx ionis.
Altri nomi:
  • ISIS 814907
Sperimentale: Parte 1: coorte D: ISIS 814907 115 mg
I partecipanti hanno ricevuto 115 mg di ISIS 814907 diluiti in 20 ml di CSF artificiale, intratecale, ogni 12 settimane (Q12W) nei giorni 1 e 85 nella parte 1 dello studio.
Droga: IONIS MAPTRX
Iniezioni di maptrx ionis.
Altri nomi:
  • ISIS 814907
Comparatore placebo: Parte 1: placebo aggregato
I partecipanti hanno ricevuto 20 ml di CSF artificiale, intrathecally, come placebo nei giorni 1, 29, 57 e 85 per i regimi a 4 dosi, o i giorni 1 e 85 per i regimi a 2 dosi nella parte 1 dello studio.
Altro: Placebo
Iniezioni di CSF artificiale.
Sperimentale: Parte 2: coorte di inizio tardivo A + coorte B + coorte C + ISIS 814907 60 mg
I partecipanti di coorti pazzi A, B, C che sono state trattate con placebo, hanno ricevuto 60 mg ISIS 814907 diluiti in 20 ml di CSF artificiale, intratecale, Q12W nei giorni 1, 85, 169, 253 e 337 nella parte 2 dello studio.
Droga: IONIS MAPTRX
Iniezioni di maptrx ionis.
Altri nomi:
  • ISIS 814907
Sperimentale: Parte 2: coorte di inizio tardivo D + ISIS 814907 115 mg
Partecipanti della coorte Mad D che sono stati trattati con placebo, hanno ricevuto 115 mg ISIS 814907 diluiti in 20 ml di CSF artificiale, intratecale, Q12W nei giorni 1, 85, 169, 253 e 337 nella parte 2 dello studio.
Droga: IONIS MAPTRX
Iniezioni di maptrx ionis.
Altri nomi:
  • ISIS 814907
Sperimentale: Parte 2: coorte iniziale A + ISIS 814907 60 mg
Partecipanti della coorte Mad A che erano ISIS 814907 10 mg -trattati, hanno ricevuto 60 mg ISIS 814907 diluiti in 20 ml di CSF artificiale, intrathecally, Q12W nei giorni 1, 85, 169, 253 e 337 nella parte 2 dello studio.
Droga: IONIS MAPTRX
Iniezioni di maptrx ionis.
Altri nomi:
  • ISIS 814907
Sperimentale: Parte 2: coorte iniziale B + ISIS 814907 60 mg
Partecipanti della coorte Mad B che erano ISIS 814907 30 mg trattati, hanno ricevuto 60 mg ISIS 814907 diluiti in 20 ml di CSF artificiale, intrathecally, Q12W nei giorni 1, 85, 169, 253 e 337 nella parte 2 dello studio.
Droga: IONIS MAPTRX
Iniezioni di maptrx ionis.
Altri nomi:
  • ISIS 814907
Sperimentale: Parte 2: coorte iniziale C + ISIS 814907 60 mg
Partecipanti della coorte Mad C che erano ISIS 814907 60 mg trattati, hanno ricevuto 60 mg ISIS 814907 diluiti in 20 ml di CSF artificiale, intrathecally, Q12W nei giorni 1, 85, 169, 253 e 337 nella parte 2 dello studio.
Droga: IONIS MAPTRX
Iniezioni di maptrx ionis.
Altri nomi:
  • ISIS 814907
Sperimentale: Parte 2: coorte iniziale D + ISIS 814907 115 mg
Partecipanti della coorte Mad D che erano ISIS 814907 115 mg trattati, hanno ricevuto 115 mg ISIS 814907 diluiti in 20 ml di CSF artificiale, intratecale, Q12W nei giorni 1, 85, 169, 253 e 337 nella parte 2 dello studio.
Droga: IONIS MAPTRX
Iniezioni di maptrx ionis.
Altri nomi:
  • ISIS 814907

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 1: numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento con ISIS 814907
Lasso di tempo: Dalla prima dose di dose di studio fino alla settimana 37 nella parte 1
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso una scoperta di laboratorio anormale, ad esempio), sintomo o malattia temporalmente associati all'uso del prodotto medicinale (studiativo), indipendentemente dal fatto che l'AE fosse considerato correlato al prodotto medicinale (investigativo). Un Teae è stato definito come qualsiasi AE che inizia o peggiora la data della prima dose di trattamento dello studio. I teaes sono stati classificati come lievi, moderati e gravi da aiutare nella valutazione della gravità.
Dalla prima dose di dose di studio fino alla settimana 37 nella parte 1
Parte 2: numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento con ISIS 814907
Lasso di tempo: Dalla prima dose di dose di studio fino alla settimana 64 nella parte 2
Un AE è stato definito come qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso una scoperta di laboratorio anormale, ad esempio), sintomo o malattia temporalmente associati all'uso del prodotto medicinale (investigativo), indipendentemente dal fatto che l'AE fosse considerato correlato al prodotto medicinale (investigativo). Un Teae è stato definito come qualsiasi AE che inizia o peggiora la data della prima dose di trattamento dello studio. I teaes sono stati classificati come lievi, moderati e gravi da aiutare nella valutazione della gravità.
Dalla prima dose di dose di studio fino alla settimana 64 nella parte 2

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione del trogolo CSF ​​di ISIS 814907
Lasso di tempo: Pre dose il giorno 85 nella parte 1 e giorno 337 nella parte 2
Pre dose il giorno 85 nella parte 1 e giorno 337 nella parte 2
Concentrazione del farmaco massima osservata (CMAX) dell'ISIS 814907 nel plasma
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4 e 5 ore dopo l'iniezione di bolo (IT) di bolo il giorno 85 nella parte 1 e il giorno 337 nella parte 2
Pre-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4 e 5 ore dopo l'iniezione di bolo (IT) di bolo il giorno 85 nella parte 1 e il giorno 337 nella parte 2
Tempo impiegato per raggiungere la massima concentrazione (TMAX) dell'ISIS 814907 nel plasma
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4 e 5 ore dopo l'iniezione di bolo il giorno 85 nella parte 1 e il giorno 337 nella parte 2
Pre-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4 e 5 ore dopo l'iniezione di bolo il giorno 85 nella parte 1 e il giorno 337 nella parte 2
Emivita di eliminazione terminale (T1/2λZ) di ISIS 814907 nel plasma
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4 e 5 ore dopo l'iniezione di bolo il giorno 85 nella parte 1 e il giorno 337 nella parte 2
Pre-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4 e 5 ore dopo l'iniezione di bolo il giorno 85 nella parte 1 e il giorno 337 nella parte 2
Aree sotto la curva del tempo di concentrazione plasmatica dal tempo zero (prevale) a 24 ore dopo la somministrazione IT (AUC0-24H) dell'ISIS 814907
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4 e 5 ore dopo l'iniezione di bolo il giorno 85 nella parte 1 e il giorno 337 nella parte 2
Pre-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4 e 5 ore dopo l'iniezione di bolo il giorno 85 nella parte 1 e il giorno 337 nella parte 2

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 ottobre 2017

Completamento primario (Effettivo)

12 maggio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

12 maggio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 giugno 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 giugno 2017

Primo Inserito (Effettivo)

14 giugno 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 marzo 2025

Ultimo verificato

1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ISIS 814907-CS1
  • NL60032.000.16 (Altro identificatore: CCMO)
  • 2016-002713-22 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su IONIS MAPTRX

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Vietnam

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi