Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af IONIS-MAPTRx hos patienter med mild Alzheimers sygdom

20. marts 2025 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse, efterfulgt af en åben udvidelse, for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​multiple stigende doser af intratekalt administreret ISIS 814907 hos patienter med mild Alzheimers sygdom

Formålet er at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​IONIS-MAPTRx hos patienter med mild Alzheimers sygdom

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie efterfulgt af en Open-Label Extension med op til 44 deltagere. Denne undersøgelse vil bestå i to dele:

Del 1: en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret periode med multiple stigende doser hos deltagere med mild Alzheimers sygdom, efterfulgt af del 2: den åbne langsigtede forlængelsesperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

46

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Montréal, Canada
        • Montreal Neurological Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Royal Liverpool University Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige
        • Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN)
  • Finland
      • Turku, Finland
        • Clinical Research Services Turku CRST
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1081 HV
        • VU University Medical Center
      • Groningen, Holland, 9713 AG
        • QPS Netherlands BV
  • Sverige
      • Mölndal, Sverige
        • Minnesmottagningen
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska University Hospital Huddinge
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland
        • St Josef Hospital
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Deutsches Zentrum fur Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
      • Mittweida, Tyskland
        • MVZ Mittweida Gbr
      • Ulm, Tyskland
        • Universittsklinikum Ulm

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

50 år til 74 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier for del 1:

  • Mænd eller kvinder i alderen 50-74 år inklusive, på tidspunktet for informeret samtykke
  • Diagnosticeret med mild Alzheimers sygdom, inklusive CSF-biomarkører i overensstemmelse med denne diagnose
  • Body Mass Index BMI ≥ 18 og ≤ 35 kg/m2 og total kropsvægt > 50 kg (110 lbs)
  • Kan og er villig til at opfylde alle undersøgelseskrav, herunder tolerance for MR-scanninger, blodprøver og lumbale punkteringer, rejse til Studiecenter og deltagelse i alle procedurer og målinger ved studiebesøg
  • Har en forsøgspartner, der er pålidelig, kompetent og mindst 18 år gammel, er villig til at ledsage patienten til valg af forsøgsbesøg og være tilgængelig for Studiecentret på telefon, hvis det er nødvendigt
  • Bo inden for 4 timers rejse fra Studiecentret

Ekskluderingskriterier for del 1:

  • Behandling med et andet undersøgelseslægemiddel, biologisk middel eller udstyr inden for en måned efter screening eller 5 halveringstider af forsøgsmiddel, alt efter hvad der er længst
  • Klinisk signifikant medicinsk tilstand, som ville gøre patienten uegnet til inklusion eller kunne forstyrre patientens deltagelse i eller fuldende undersøgelsen
  • Brug af en ikke tilladt CNS-aktiv eller antipsykotisk medicin inden for 4 uger før screeningspunkteringer

Inklusionskriterier for del 2:

  • Skal have gennemført behandlingsevalueringen og efterbehandlingsperioderne i del 1

Eksklusionskriterier for del 2 (gælder kun deltagere i kohorter A og B, da deltagere fra kohorter C og D problemfrit vil gå over til del 2):

  • Behandling med et andet undersøgelseslægemiddel, biologisk middel eller udstyr inden for en måned efter screening eller 5 halveringstider af forsøgsmiddel, alt efter hvad der er længst
  • Klinisk signifikant medicinsk tilstand, som ville gøre patienten uegnet til inklusion eller kunne forstyrre patientens deltagelse i eller fuldende undersøgelsen
  • Brug af en ikke tilladt CNS-aktiv eller antipsykotisk medicin inden for 4 uger før screeningspunkteringer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del 1: Kohort A: ISIS 814907 10 mg
Deltagerne modtog 10 milligram (Mg) ISIS 814907 fortyndet i 20 ml (ML) kunstig cerebrospinalvæske (CSF), intratecalt, hver fire uger (Q4W) på dag 1, 29, 57 og 85 i del 1 af undersøgelsen.
Medicin: Ionis maptrx
Ionis MAPTRX -injektioner.
Andre navne:
  • ISIS 814907
Eksperimentel: Del 1: Kohort B: ISIS 814907 30 mg
Deltagerne modtog 30 mg ISIS 814907 fortyndet i 20 ml i kunstig CSF, intratecalt, Q4W på dag 1, 29, 57 og 85 i del 1 af undersøgelsen.
Medicin: Ionis maptrx
Ionis MAPTRX -injektioner.
Andre navne:
  • ISIS 814907
Eksperimentel: Del 1: Kohort C: ISIS 814907 60 mg
Deltagerne modtog 60 mg ISIS 814907 fortyndet i 20 ml kunstig CSF, intratecalt, Q4W på dag 1, 29, 57 og 85 i del 1 af undersøgelsen.
Medicin: Ionis maptrx
Ionis MAPTRX -injektioner.
Andre navne:
  • ISIS 814907
Eksperimentel: Del 1: Kohort D: ISIS 814907 115 mg
Deltagerne modtog 115 mg ISIS 814907 fortyndet i 20 ml kunstig CSF, intratecalt, hver 12. uge (Q12W) på dag 1 og 85 i del 1 af undersøgelsen.
Medicin: Ionis maptrx
Ionis MAPTRX -injektioner.
Andre navne:
  • ISIS 814907
Placebo komparator: Del 1: Samlet placebo
Deltagerne modtog 20 ml kunstig CSF, intratecalt, som placebo på dag 1, 29, 57 og 85 for 4-dosisregimerne eller på dag 1 og 85 for 2-dosisregimerne i del 1 af undersøgelsen.
Andet: Placebo
Kunstige CSF -injektioner.
Eksperimentel: Del 2: Sen start -kohort A + kohort B + kohort C + ISIS 814907 60 mg
Deltagere fra MAD-kohorter A, B, C, der blev placebo-behandlet, modtog 60 mg ISIS 814907 fortyndet i 20 ml kunstig CSF, intratecalt, Q12W på dag 1, 85, 169, 253 og 337 i del 2 af undersøgelsen.
Medicin: Ionis maptrx
Ionis MAPTRX -injektioner.
Andre navne:
  • ISIS 814907
Eksperimentel: Del 2: Sen start -kohort D + ISIS 814907 115 mg
Deltagere fra Mad-kohort D, der var placebo-behandlet, modtog 115 mg ISIS 814907 fortyndet i 20 ml kunstig CSF, intratecalt, Q12W på dag 1, 85, 169, 253 og 337 i del 2 af undersøgelsen.
Medicin: Ionis maptrx
Ionis MAPTRX -injektioner.
Andre navne:
  • ISIS 814907
Eksperimentel: Del 2: Tidlig start -kohort A + ISIS 814907 60 mg
Deltagere fra Mad -kohort A, der var ISIS 814907 10 mg -behandlet, modtog 60 mg ISIS 814907 fortyndet i 20 ml kunstig CSF, intrathecalt, Q12W på dag 1, 85, 169, 253 og 337 i del 2 af undersøgelsen.
Medicin: Ionis maptrx
Ionis MAPTRX -injektioner.
Andre navne:
  • ISIS 814907
Eksperimentel: Del 2: Tidlig start -kohort B + ISIS 814907 60 mg
Deltagere fra MAD-kohort B, der var ISIS 814907 30 mg-behandlet, modtog 60 mg ISIS 814907 fortyndet i 20 ml kunstig CSF, intrathecalt, Q12W på dag 1, 85, 169, 253 og 337 i del 2 af undersøgelsen.
Medicin: Ionis maptrx
Ionis MAPTRX -injektioner.
Andre navne:
  • ISIS 814907
Eksperimentel: Del 2: Tidlig start -kohort C + ISIS 814907 60 mg
Deltagere fra Mad-kohort C, der var ISIS 814907 60 mg-behandlet, modtog 60 mg ISIS 814907 fortyndet i 20 ml kunstig CSF, intrathecalt, Q12W på dag 1, 85, 169, 253 og 337 i del 2 af undersøgelsen.
Medicin: Ionis maptrx
Ionis MAPTRX -injektioner.
Andre navne:
  • ISIS 814907
Eksperimentel: Del 2: Tidlig start -kohort D + ISIS 814907 115 mg
Deltagere fra Mad-kohort D, der var ISIS 814907 115 mg-behandlet, modtog 115 mg ISIS 814907 fortyndet i 20 ml kunstig CSF, intratecalt, Q12W på dag 1, 85, 169, 253 og 337 i del 2 i undersøgelsen.
Medicin: Ionis maptrx
Ionis MAPTRX -injektioner.
Andre navne:
  • ISIS 814907

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Antal deltagere med bivirkninger, der er relateret til behandling med ISIS 814907
Tidsramme: Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin op til uge 37 i del 1
En bivirkning (AE) blev defineret som ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund, for eksempel), symptom eller sygdom, der midlertidigt er forbundet med brugen af ​​medicinsk (undersøgelses) produkt, uanset om AE blev betragtet som relateret til det medicinske (undersøgelsesprodukt (undersøgelses). En TEAE blev defineret som enhver AE, der starter eller forværres på eller efter datoen for den første dosis af studiebehandling. TEAE'er blev kategoriseret som mild, moderat og alvorlig for at hjælpe med alvorlighedsvurdering.
Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin op til uge 37 i del 1
Del 2: Antal deltagere med bivirkninger, der er relateret til behandling med ISIS 814907
Tidsramme: Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin op til uge 64 i del 2
Et AE blev defineret som ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund, for eksempel), symptom eller sygdom, der midlertidigt er forbundet med brugen af ​​medicinsk (undersøgelses) produkt, uanset om AE blev betragtet som relateret til det medicinske (undersøgelsesprodukt (undersøgelses). En TEAE blev defineret som enhver AE, der starter eller forværres på eller efter datoen for den første dosis af studiebehandling. TEAE'er blev kategoriseret som mild, moderat og alvorlig for at hjælpe med alvorlighedsvurdering.
Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin op til uge 64 i del 2

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
CSF Trough Concentration of ISIS 814907
Tidsramme: Pre -dosis på dag 85 i del 1 og dag 337 i del 2
Pre -dosis på dag 85 i del 1 og dag 337 i del 2
Maksimal observeret lægemiddelkoncentration (CMAX) af ISIS 814907 i plasma
Tidsramme: Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4 og 5 timer efter Intrathecal (IT) bolusinjektion på dag 85 i del 1 og på dag 337 i del 2
Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4 og 5 timer efter Intrathecal (IT) bolusinjektion på dag 85 i del 1 og på dag 337 i del 2
Tiden tager til at nå maksimal koncentration (Tmax) af ISIS 814907 i plasma
Tidsramme: Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4 og 5 timer efter bolusinjektionen på dag 85 i del 1 og på dag 337 i del 2
Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4 og 5 timer efter bolusinjektionen på dag 85 i del 1 og på dag 337 i del 2
Terminal eliminering halveringstid (T1/2λZ) af ISIS 814907 i plasma
Tidsramme: Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4 og 5 timer efter bolusinjektionen på dag 85 i del 1 og på dag 337 i del 2
Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4 og 5 timer efter bolusinjektionen på dag 85 i del 1 og på dag 337 i del 2
Områder under plasmakoncentrationstidskurven fra nul tid (predose) til 24 timer efter IT-administrationen (AUC0-24H) af ISIS 814907
Tidsramme: Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4 og 5 timer efter bolusinjektionen på dag 85 i del 1 og på dag 337 i del 2
Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4 og 5 timer efter bolusinjektionen på dag 85 i del 1 og på dag 337 i del 2

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. oktober 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. maj 2022

Studieafslutning (Faktiske)

12. maj 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. juni 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. juni 2017

Først opslået (Faktiske)

14. juni 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ISIS 814907-CS1
  • NL60032.000.16 (Anden identifikator: CCMO)
  • 2016-002713-22 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mild Alzheimers sygdom

Kliniske forsøg med Ionis maptrx

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner