Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetika a farmakodynamika IONIS-MAPTRx u pacientů s mírnou Alzheimerovou chorobou

20. března 2025 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie, po níž následovalo otevřené rozšíření, k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky vícenásobných vzestupných dávek intratekálně podaného ISIS 814907 u pacientů s mírnou Alzheimerovou chorobou

Účelem je posoudit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku IONIS-MAPTRx u pacientů s mírnou Alzheimerovou chorobou

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii, po níž následuje Open-Label Extension až u 44 účastníků. Tato studie se bude skládat ze dvou částí:

Část 1: randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované období vícenásobných vzestupných dávek u účastníků s mírnou Alzheimerovou chorobou, následované částí 2: otevřené, dlouhodobé prodloužené období.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

46

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Finsko
      • Turku, Finsko
        • Clinical Research Services Turku CRST
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1081 HV
        • VU University Medical Center
      • Groningen, Holandsko, 9713 AG
        • QPS Netherlands BV
  • Kanada
      • Montréal, Kanada
        • Montreal Neurological Hospital
  • Německo
      • Bochum, Německo
        • St Josef Hospital
      • Bonn, Německo, 53127
        • Deutsches Zentrum fur Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
      • Mittweida, Německo
        • MVZ Mittweida Gbr
      • Ulm, Německo
        • Universittsklinikum Ulm
  • Spojené království
      • Liverpool, Spojené království
        • Royal Liverpool University Hospital
      • London, Spojené království
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Spojené království
        • Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN)
  • Švédsko
      • Mölndal, Švédsko
        • Minnesmottagningen
      • Stockholm, Švédsko
        • Karolinska University Hospital Huddinge

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

50 let až 74 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí pro část 1:

  • Muži nebo ženy ve věku 50–74 let včetně, v době informovaného souhlasu
  • Diagnostikována mírná Alzheimerova choroba, včetně biomarkerů CSF v souladu s touto diagnózou
  • Index tělesné hmotnosti BMI ≥ 18 a ≤ 35 kg/m2 a celková tělesná hmotnost > 50 kg (110 liber)
  • Schopnost a ochota splnit všechny požadavky studie, včetně tolerance pro MRI skeny, odběry krve a lumbální punkce, cestování do studijního centra a účast na všech procedurách a měřeních při studijních návštěvách
  • Mít partnera pro hodnocení, který je spolehlivý, kompetentní a je mu alespoň 18 let, je ochoten doprovázet pacienta při výběru návštěv ve studii a je v případě potřeby k dispozici po telefonu Studijnímu centru
  • Bydlete do 4 hodin cesty od studijního centra

Kritéria vyloučení pro část 1:

  • Léčba jiným studovaným lékem, biologickým činidlem nebo zařízením do jednoho měsíce od screeningu nebo 5 poločasů hodnoceného činidla, podle toho, co je delší
  • Klinicky významný zdravotní stav, který by způsobil, že pacient by nebyl vhodný pro zařazení nebo by mohl narušovat účast pacienta ve studii nebo její dokončení
  • Použití nepovoleného CNS aktivního nebo antipsychotického léku během 4 týdnů před screeningovými punkcemi

Kritéria zahrnutí pro část 2:

  • Musí mít dokončeno hodnocení léčby a období po léčbě v části 1

Kritéria vyloučení pro část 2 (platí pouze pro účastníky kohort A a B, protože účastníci z kohort C a D plynule přejdou na část 2):

  • Léčba jiným studovaným lékem, biologickým činidlem nebo zařízením do jednoho měsíce od screeningu nebo 5 poločasů hodnoceného činidla, podle toho, co je delší
  • Klinicky významný zdravotní stav, který by způsobil, že pacient by nebyl vhodný pro zařazení nebo by mohl narušovat účast pacienta ve studii nebo její dokončení
  • Použití nepovoleného CNS aktivního nebo antipsychotického léku během 4 týdnů před screeningovými punkcemi

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část 1: kohorta A: ISIS 814907 10 mg
Účastníci dostávali 10 miligramů (Mg) ISIS 814907 zředěných ve 20 mililitérech (ML) umělé mozkomíšní tekutině (CSF), intratekálně, každé čtyři týdny (Q4W) ve dnech 1, 29, 57 a 85 v části 1 studie.
Lék: Ionis maptrx
Injekce Ionis MapTRX.
Ostatní jména:
  • ISIS 814907
Experimentální: Část 1: kohorta B: ISIS 814907 30 mg
Účastníci dostali 30 mg ISIS 814907 zředěných ve 20 ml v umělé CSF, intratekálně, Q4W ve dnech 1, 29, 57 a 85 v části 1 studie.
Lék: Ionis maptrx
Injekce Ionis MapTRX.
Ostatní jména:
  • ISIS 814907
Experimentální: Část 1: kohorta C: ISIS 814907 60 mg
Účastníci obdrželi 60 mg ISIS 814907 zředěných ve 20 ml umělé CSF, intratekálně, Q4W ve dnech 1, 29, 57 a 85 v části 1 studie.
Lék: Ionis maptrx
Injekce Ionis MapTRX.
Ostatní jména:
  • ISIS 814907
Experimentální: Část 1: kohorta D: ISIS 814907 115 mg
Účastníci obdrželi 115 mg ISIS 814907 zředěných ve 20 ml umělé CSF, intratekálně, každých 12 týdnů (Q12W) ve dnech 1 a 85 v části 1 studie.
Lék: Ionis maptrx
Injekce Ionis MapTRX.
Ostatní jména:
  • ISIS 814907
Komparátor placeba: Část 1: Společné placebo
Účastníci obdrželi 20 ml umělého CSF, intratekálně, jako placebo ve dnech 1, 29, 57 a 85 pro 4-dávkové režimy, nebo ve dnech 1 a 85 pro 2-dávkové režimy v části 1 studie.
Jiný: Placebo
Umělé injekce CSF.
Experimentální: Část 2: Pozdní start kohorta A + kohorta B + Cohort C + ISIS 814907 60 mg
Účastníci z Mad kohorty A, B, C, kteří byli ošetřeni placebem, dostali 60 mg ISIS 814907 zředěných v 20 ml umělé CSF, intratekálně, Q12W v den 1, 85, 169, 253 a 337 v části 2 studie.
Lék: Ionis maptrx
Injekce Ionis MapTRX.
Ostatní jména:
  • ISIS 814907
Experimentální: Část 2: Pozdní start kohorta D + ISIS 814907 115 mg
Účastníci z Mad Cohort D, kteří byli ošetřeni placebem, dostali 115 mg ISIS 814907 zředěni v 20 ml umělé CSF, intratekálně, Q12W ve dnech 1, 85, 169, 253 a 337 v části 2 studie.
Lék: Ionis maptrx
Injekce Ionis MapTRX.
Ostatní jména:
  • ISIS 814907
Experimentální: Část 2: Brzy start kohorta A + ISIS 814907 60 mg
Účastníci z Mad kohorty A, kteří byli ISIS 814907 10 mg -ošetřeni, dostali 60 mg ISIS 814907 zředěných ve 20 ml umělé CSF, intratekálně, Q12W ve dnech 1, 85, 169, 253 a 337 v části 2 studie.
Lék: Ionis maptrx
Injekce Ionis MapTRX.
Ostatní jména:
  • ISIS 814907
Experimentální: Část 2: Brzy start kohorta B + ISIS 814907 60 mg
Účastníci z Mad Cohort B, kteří byli ošetřeni ISIS 814907 30 mg, dostali 60 mg ISIS 814907 zředěných ve 20 ml umělé CSF, intratekálně, Q12W ve dnech 1, 85, 169, 253 a 337 v části 2 studie.
Lék: Ionis maptrx
Injekce Ionis MapTRX.
Ostatní jména:
  • ISIS 814907
Experimentální: Část 2: Brzy Start Cohort C + ISIS 814907 60 mg
Účastníci z Mad Cohort C, kteří byli ošetřeni ISIS 814907 60 mg, dostali 60 mg ISIS 814907 zředěných v 20 ml umělé CSF, intratekálně, Q12W ve dnech 1, 85, 169, 253 a 337 v části 2 studie.
Lék: Ionis maptrx
Injekce Ionis MapTRX.
Ostatní jména:
  • ISIS 814907
Experimentální: Část 2: Brzy Start Cohort D + ISIS 814907 115 mg
Účastníci z Mad Cohort D, kteří byli ISIS 814907 115 mg ošetřeni, dostali 115 mg ISIS 814907 zředěných ve 20 ml umělé CSF, intratekálně, Q12W ve dnech 1, 85, 169, 253 a 337 v části 2 studie.
Lék: Ionis maptrx
Injekce Ionis MapTRX.
Ostatní jména:
  • ISIS 814907

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 1: Počet účastníků s nepříznivými událostmi, které souvisejí s léčbou s ISIS 814907
Časové okno: Od první dávky studijního léčiva do 37 týdne v části 1
Nepříznivá událost (AE) byla definována jako jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený znak (včetně například abnormálního laboratorního nálezu), symptomu nebo onemocnění dočasně spojené s používáním léčivého (vyšetřovacího) produktu, ať už byl AE považován za související s léčivým (vyšetřovacím) produktem. Teae byl definován jako jakýkoli AE, který začíná nebo se zhoršuje v datu první dávky studijní léčby nebo po něm. Čajky byly kategorizovány jako mírné, střední a závažné, aby pomohly při hodnocení závažnosti.
Od první dávky studijního léčiva do 37 týdne v části 1
Část 2: Počet účastníků s nepříznivými událostmi, které souvisejí s léčbou s ISIS 814907
Časové okno: Od první dávky studijního léčiva do 64 týdnů v části 2
AE byla definována jako jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený znak (například neobvyklý laboratorní nález), symptom nebo onemocnění dočasně spojenou s používáním léčivého (vyšetřovacího) produktu, ať už byl AE považován za léčivý (vyšetřovací) produkt. Teae byl definován jako jakýkoli AE, který začíná nebo se zhoršuje v datu první dávky studijní léčby nebo po něm. Čajky byly kategorizovány jako mírné, střední a závažné, aby pomohly při hodnocení závažnosti.
Od první dávky studijního léčiva do 64 týdnů v části 2

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Koncentrace CSF Světová koncentrace ISIS 814907
Časové okno: Předběžná dávka v den 85 v části 1 a den 337 v části 2
Předběžná dávka v den 85 v části 1 a den 337 v části 2
Maximální pozorovaná koncentrace léčiva (CMAX) ISIS 814907 v plazmě
Časové okno: Předpokládaná dávka, 0,5, 1, 2, 3, 4 a 5 hodin po intrathekální (IT) bolusové injekci v den 85 v části 1 a v den 337 v části 2
Předpokládaná dávka, 0,5, 1, 2, 3, 4 a 5 hodin po intrathekální (IT) bolusové injekci v den 85 v části 1 a v den 337 v části 2
Čas potřebný k dosažení maximální koncentrace (TMAX) ISIS 814907 v plazmě
Časové okno: Předběžná dávka, 0,5, 1, 2, 3, 4 a 5 hodin po bolusové injekci v den 85 v části 1 a v den 337 v části 2
Předběžná dávka, 0,5, 1, 2, 3, 4 a 5 hodin po bolusové injekci v den 85 v části 1 a v den 337 v části 2
Eliminace terminálu poločas (T1/2λz) ISIS 814907 v plazmě
Časové okno: Předběžná dávka, 0,5, 1, 2, 3, 4 a 5 hodin po bolusové injekci v den 85 v části 1 a v den 337 v části 2
Předběžná dávka, 0,5, 1, 2, 3, 4 a 5 hodin po bolusové injekci v den 85 v části 1 a v den 337 v části 2
Oblasti pod křivkou plazmové koncentrace od nulové doby (předběžné) do 24 hodin po podání IT (AUC0-24H) ISIS 814907
Časové okno: Předběžná dávka, 0,5, 1, 2, 3, 4 a 5 hodin po bolusové injekci v den 85 v části 1 a v den 337 v části 2
Předběžná dávka, 0,5, 1, 2, 3, 4 a 5 hodin po bolusové injekci v den 85 v části 1 a v den 337 v části 2

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. října 2017

Primární dokončení (Aktuální)

12. května 2022

Dokončení studie (Aktuální)

12. května 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. června 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. června 2017

První zveřejněno (Aktuální)

14. června 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. března 2025

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ISIS 814907-CS1
  • NL60032.000.16 (Jiný identifikátor: CCMO)
  • 2016-002713-22 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ionis maptrx

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Peru

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit