Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van IONIS-MAPTRx bij patiënten met milde vorm van de ziekte van Alzheimer

20 maart 2025 bijgewerkt door: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie, gevolgd door een open-label extensie, om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van meerdere oplopende doses van intrathecaal toegediende ISIS 814907 te evalueren bij patiënten met milde vorm van de ziekte van Alzheimer

Het doel is om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van IONIS-MAPTRx te beoordelen bij patiënten met milde vorm van de ziekte van Alzheimer

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie, gevolgd door een Open-Label Extension bij maximaal 44 deelnemers. Dit onderzoek zal bestaan ​​uit twee delen:

Deel 1: een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde periode met meerdere oplopende doses bij deelnemers met milde vorm van de ziekte van Alzheimer, gevolgd door deel 2: de open-label, langdurige verlengingsperiode.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

46

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
      • Montréal, Canada
        • Montreal Neurological Hospital
  • Duitsland
      • Bochum, Duitsland
        • St Josef Hospital
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • Deutsches Zentrum fur Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
      • Mittweida, Duitsland
        • MVZ Mittweida Gbr
      • Ulm, Duitsland
        • Universittsklinikum Ulm
  • Finland
      • Turku, Finland
        • Clinical Research Services Turku CRST
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1081 HV
        • VU University Medical Center
      • Groningen, Nederland, 9713 AG
        • QPS Netherlands BV
  • Verenigd Koninkrijk
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Liverpool University Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk
        • Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN)
  • Zweden
      • Mölndal, Zweden
        • Minnesmottagningen
      • Stockholm, Zweden
        • Karolinska University Hospital Huddinge

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

50 jaar tot 74 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria voor deel 1:

  • Mannen of vrouwen in de leeftijd van 50-74 jaar, inclusief, op het moment van geïnformeerde toestemming
  • Gediagnosticeerd met milde ziekte van Alzheimer, inclusief CSF-biomarkers die consistent zijn met deze diagnose
  • Body Mass Index BMI ≥ 18 en ≤ 35 kg/m2 en totaal lichaamsgewicht > 50 kg (110 lbs)
  • In staat en bereid om aan alle studievereisten te voldoen, inclusief tolerantie voor MRI-scans, bloedafnames en lumbaalpuncties, reizen naar het studiecentrum en deelname aan alle procedures en metingen tijdens studiebezoeken
  • Een onderzoekspartner hebben die betrouwbaar, bekwaam en minstens 18 jaar oud is, bereid is om de patiënt te begeleiden bij het selecteren van onderzoeksbezoeken en om indien nodig telefonisch beschikbaar te zijn voor het Studiecentrum
  • Woon binnen 4 uur reizen van het Studiecentrum

Uitsluitingscriteria voor deel 1:

  • Behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel, biologisch middel of apparaat binnen één maand na screening of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksmiddel, afhankelijk van welke van de twee het langst is
  • Klinisch significante medische aandoening die de patiënt ongeschikt zou maken voor opname of die de deelname van de patiënt aan of het voltooien van het onderzoek zou kunnen belemmeren
  • Gebruik van een niet-toegestane CZS-actieve of antipsychotische medicatie binnen 4 weken voorafgaand aan Screening puncties

Inclusiecriteria voor deel 2:

  • Moet de evaluatie van de behandeling en de periodes na de behandeling in deel 1 hebben voltooid

Uitsluitingscriteria voor deel 2 (alleen van toepassing op deelnemers in cohort A en B, aangezien deelnemers uit cohort C en D naadloos overgaan naar deel 2):

  • Behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel, biologisch middel of apparaat binnen één maand na screening of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksmiddel, afhankelijk van welke van de twee het langst is
  • Klinisch significante medische aandoening die de patiënt ongeschikt zou maken voor opname of die de deelname van de patiënt aan of het voltooien van het onderzoek zou kunnen belemmeren
  • Gebruik van een niet-toegestane CZS-actieve of antipsychotische medicatie binnen 4 weken voorafgaand aan Screening puncties

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel 1: Cohort A: ISIS 814907 10 mg
Deelnemers ontvingen 10 milligram (mg) ISIS 814907 verdund in 20 milliliter (ml) kunstmatige cerebrospinale vloeistof (CSF), intrathecaal, om de vier weken (Q4W) op dagen 1, 29, 57 en 85 in deel 1 van de studie.
Geneesmiddel: Ionis maptrx
Ionis mapTrx -injecties.
Andere namen:
  • ISIS 814907
Experimenteel: Deel 1: Cohort B: ISIS 814907 30 mg
Deelnemers ontvingen 30 mg ISIS 814907 verdund in 20 ml in kunstmatige CSF, intrathecaal, Q4W op dagen 1, 29, 57 en 85 in deel 1 van de studie.
Geneesmiddel: Ionis maptrx
Ionis mapTrx -injecties.
Andere namen:
  • ISIS 814907
Experimenteel: Deel 1: Cohort C: ISIS 814907 60 mg
Deelnemers ontvingen 60 mg ISIS 814907 verdund in 20 ml kunstmatige CSF, intrathecaal, Q4W op dagen 1, 29, 57 en 85 in deel 1 van de studie.
Geneesmiddel: Ionis maptrx
Ionis mapTrx -injecties.
Andere namen:
  • ISIS 814907
Experimenteel: Deel 1: Cohort D: ISIS 814907 115 mg
Deelnemers ontvingen 115 mg ISIS 814907 verdund in 20 ml kunstmatige CSF, intrathecaal, om de 12 weken (Q12W) op dagen 1 en 85 in deel 1 van het onderzoek.
Geneesmiddel: Ionis maptrx
Ionis mapTrx -injecties.
Andere namen:
  • ISIS 814907
Placebo-vergelijker: Deel 1: gepoolde placebo
Deelnemers ontvingen 20 ml kunstmatige CSF, intrathecaal, als placebo op dagen 1, 29, 57 en 85 voor de 4-dosis regimes, of op dagen 1 en 85 voor de 2-dosis regimes in deel 1 van het onderzoek.
Ander: Placebo
Kunstmatige CSF -injecties.
Experimenteel: Deel 2: Late Start Cohort A + Cohort B + Cohort C + ISIS 814907 60 mg
Deelnemers van MAD Cohorten A, B, C die met placebo werden behandeld, ontvingen 60 mg ISIS 814907 verdund in 20 ml kunstmatige CSF, intrathecaal, Q12W op dagen 1, 85, 169, 253 en 337 in deel 2 van de studie.
Geneesmiddel: Ionis maptrx
Ionis mapTrx -injecties.
Andere namen:
  • ISIS 814907
Experimenteel: Deel 2: Late Start Cohort D + ISIS 814907 115 mg
Deelnemers uit Mad Cohort D die werden behandeld, ontvingen 115 mg ISIS 814907 verdund in 20 ml kunstmatige CSF, intrathecaal, Q12W op dagen 1, 85, 169, 253 en 337 in deel 2 van de studie.
Geneesmiddel: Ionis maptrx
Ionis mapTrx -injecties.
Andere namen:
  • ISIS 814907
Experimenteel: Deel 2: Early Start Cohort A + ISIS 814907 60 mg
Deelnemers uit Mad Cohort A waren ISIS 814907 10 mg behandeld, ontvingen 60 mg ISIS 814907 verdund in 20 ml kunstmatige CSF, intrathecaal, Q12W op dagen 1, 85, 169, 253 en 337 in deel 2 van de studie.
Geneesmiddel: Ionis maptrx
Ionis mapTrx -injecties.
Andere namen:
  • ISIS 814907
Experimenteel: Deel 2: Early Start Cohort B + ISIS 814907 60 mg
Deelnemers uit MAD Cohort B die ISIS 814907 30 mg behandeld waren, ontvingen 60 mg ISIS 814907 verdund in 20 ml kunstmatige CSF, intrathecaal, Q12W op dagen 1, 85, 169, 253 en 337 in deel 2 van de studie.
Geneesmiddel: Ionis maptrx
Ionis mapTrx -injecties.
Andere namen:
  • ISIS 814907
Experimenteel: Deel 2: Early Start Cohort C + ISIS 814907 60 mg
Deelnemers uit MAD Cohort C die ISIS 814907 waren 60 mg behandeld, ontvingen 60 mg ISIS 814907 verdund in 20 ml kunstmatige CSF, intrathecaal, Q12W op dagen 1, 85, 169, 253 en 337 in deel 2 van de studie.
Geneesmiddel: Ionis maptrx
Ionis mapTrx -injecties.
Andere namen:
  • ISIS 814907
Experimenteel: Deel 2: Early Start Cohort D + ISIS 814907 115 mg
Deelnemers uit MAD Cohort D die ISIS 814907 115 mg behandeld waren, ontvingen 115 mg ISIS 814907 verdund in 20 ml kunstmatige CSF, intrathecaal, Q12W op dagen 1, 85, 169, 253 en 337 in deel 2 van de studie.
Geneesmiddel: Ionis maptrx
Ionis mapTrx -injecties.
Andere namen:
  • ISIS 814907

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel 1: Aantal deelnemers met bijwerkingen die verband houden met de behandeling met ISIS 814907
Tijdsspanne: Van de eerste dosis studiemens voor studies tot week 37 in deel 1
Een bijwerkingen (AE) werd gedefinieerd als elk ongunstige en onbedoeld teken (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding, bijvoorbeeld), symptoom of ziekte die tijdelijk geassocieerd zijn met het gebruik van medicinaal (onderzoek) product, of de AE ​​al dan niet werd beschouwd als het medicinale (onderzoek) product. Een Tea werd gedefinieerd als elke AE die begint of verergert op of na de datum van de eerste dosis studiebehandeling. Tea werd gecategoriseerd als mild, matig en ernstig om te helpen bij de beoordeling van de ernst.
Van de eerste dosis studiemens voor studies tot week 37 in deel 1
Deel 2: Aantal deelnemers met bijwerkingen die verband houden met behandeling met ISIS 814907
Tijdsspanne: Van de eerste dosis studiemens voor studiedrug tot week 64 in deel 2
Een AE werd gedefinieerd als enig ongunstige en onbedoelde teken (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding, bijvoorbeeld), symptoom of ziekte die tijdelijk geassocieerd zijn met het gebruik van het medicinale (onderzoek) product, ongeacht of de AE ​​werd beschouwd als al dan niet als gerelateerd aan het medicinale (onderzoek) product. Een Tea werd gedefinieerd als elke AE die begint of verergert op of na de datum van de eerste dosis studiebehandeling. Tea werd gecategoriseerd als mild, matig en ernstig om te helpen bij de beoordeling van de ernst.
Van de eerste dosis studiemens voor studiedrug tot week 64 in deel 2

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
CSF -trogconcentratie van ISIS 814907
Tijdsspanne: Pre -dosis op dag 85 in deel 1 en dag 337 in deel 2
Pre -dosis op dag 85 in deel 1 en dag 337 in deel 2
Maximaal waargenomen geneesmiddelconcentratie (CMAX) van ISIS 814907 in plasma
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4 en 5 uur na de ontrathecale (it) bolusinjectie op dag 85 in deel 1 en op dag 337 in deel 2
Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4 en 5 uur na de ontrathecale (it) bolusinjectie op dag 85 in deel 1 en op dag 337 in deel 2
Tijd die nodig is om de maximale concentratie (TMAX) van ISIS 814907 in plasma te bereiken
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4 en 5 uur na de bolusinjectie op dag 85 in deel 1 en op dag 337 in deel 2
Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4 en 5 uur na de bolusinjectie op dag 85 in deel 1 en op dag 337 in deel 2
Terminal eliminatie halfwaardetijd (T1/2λz) van ISIS 814907 in plasma
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4 en 5 uur na de bolusinjectie op dag 85 in deel 1 en op dag 337 in deel 2
Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4 en 5 uur na de bolusinjectie op dag 85 in deel 1 en op dag 337 in deel 2
Gebieden onder de plasmaconcentratietijdcurve van nultijd (predose) tot 24 uur na de IT-toediening (AUC0-24H) van ISIS 814907
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4 en 5 uur na de bolusinjectie op dag 85 in deel 1 en op dag 337 in deel 2
Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4 en 5 uur na de bolusinjectie op dag 85 in deel 1 en op dag 337 in deel 2

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 oktober 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 mei 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

12 mei 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 juni 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 juni 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 juni 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 april 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 maart 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ISIS 814907-CS1
  • NL60032.000.16 (Andere identificatie: CCMO)
  • 2016-002713-22 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Milde ziekte van Alzheimer

Klinische onderzoeken op Ionis maptrx

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mauritania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren