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Seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de IONIS-MAPTRx en pacientes con enfermedad de Alzheimer leve

20 de marzo de 2025 actualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, seguido de una extensión abierta, para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de múltiples dosis ascendentes de ISIS 814907 administrado por vía intratecal en pacientes con enfermedad de Alzheimer leve

El objetivo es evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de IONIS-MAPTRx en pacientes con enfermedad de Alzheimer leve.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, seguido de una extensión de etiqueta abierta en hasta 44 participantes. Este estudio constará de dos partes:

Parte 1: un período de dosis ascendente múltiple controlado con placebo, doble ciego, aleatorizado en participantes con enfermedad de Alzheimer leve, seguido de la Parte 2: el período de extensión a largo plazo de etiqueta abierta.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

46

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bochum, Alemania
        • St Josef Hospital
      • Bonn, Alemania, 53127
        • Deutsches Zentrum fur Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
      • Mittweida, Alemania
        • MVZ Mittweida Gbr
      • Ulm, Alemania
        • Universittsklinikum Ulm
  • Canadá
      • Montréal, Canadá
        • Montreal Neurological Hospital
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia
        • Clinical Research Services Turku CRST
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1081 HV
        • VU University Medical Center
      • Groningen, Países Bajos, 9713 AG
        • QPS Netherlands BV
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido
        • Royal Liverpool University Hospital
      • London, Reino Unido
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Reino Unido
        • Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN)
  • Suecia
      • Mölndal, Suecia
        • Minnesmottagningen
      • Stockholm, Suecia
        • Karolinska University Hospital Huddinge

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

50 años a 74 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión para la Parte 1:

  • Hombres o mujeres de 50 a 74 años, inclusive, en el momento del consentimiento informado
  • Diagnosticado con enfermedad de Alzheimer leve, incluidos los biomarcadores del LCR compatibles con este diagnóstico
  • Índice de masa corporal IMC ≥ 18 y ≤ 35 kg/m2 y peso corporal total > 50 kg (110 lbs)
  • Capaz y dispuesto a cumplir con todos los requisitos del estudio, incluida la tolerancia a las resonancias magnéticas, las extracciones de sangre y las punciones lumbares, los viajes al Centro de estudios y la participación en todos los procedimientos y mediciones en las visitas del estudio.
  • Tener un compañero de ensayo que sea confiable, competente y de al menos 18 años de edad, que esté dispuesto a acompañar al paciente para seleccionar las visitas del ensayo y que esté disponible para comunicarse con el Centro de estudio por teléfono si es necesario.
  • Residir dentro de las 4 horas de viaje desde el Centro de Estudios

Criterios de exclusión para la Parte 1:

  • Tratamiento con otro fármaco del estudio, agente biológico o dispositivo en el plazo de un mes desde la selección o 5 semividas del agente en investigación, lo que sea más largo
  • Condición médica clínicamente significativa que haría que el paciente no fuera apto para la inclusión o podría interferir con la participación del paciente en el estudio o su finalización.
  • Uso de un medicamento antipsicótico o activo del SNC no permitido dentro de las 4 semanas anteriores a las punciones de detección

Criterios de inclusión para la Parte 2:

  • Debe haber completado la evaluación del tratamiento y los períodos posteriores al tratamiento en la Parte 1

Criterios de exclusión para la Parte 2 (solo aplicable a los participantes de las Cohortes A y B, ya que los participantes de las Cohortes C y D pasarán sin problemas a la Parte 2):

  • Tratamiento con otro fármaco del estudio, agente biológico o dispositivo en el plazo de un mes desde la selección o 5 semividas del agente en investigación, lo que sea más largo
  • Condición médica clínicamente significativa que haría que el paciente no fuera apto para la inclusión o podría interferir con la participación del paciente en el estudio o su finalización.
  • Uso de un medicamento antipsicótico o activo del SNC no permitido dentro de las 4 semanas anteriores a las punciones de detección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte 1: Cohorte A: ISIS 814907 10 mg
Los participantes recibieron 10 miligramos (mg) ISIS 814907 diluido en 20 mililitros (ml) líquido cefalorraquídeo artificial (LCR), intratecalmente, cada cuatro semanas (Q4W) en los días 1, 29, 57 y 85 en la Parte 1 del estudio.
Droga: Ionis maptrx
Inyecciones Ionis MAPTRX.
Otros nombres:
  • ISIS 814907
Experimental: Parte 1: Cohorte B: ISIS 814907 30 mg
Los participantes recibieron 30 mg ISIS 814907 diluido en 20 ml en LCR artificial, intratecalmente, Q4W en los días 1, 29, 57 y 85 en la Parte 1 del estudio.
Droga: Ionis maptrx
Inyecciones Ionis MAPTRX.
Otros nombres:
  • ISIS 814907
Experimental: Parte 1: Cohorte C: ISIS 814907 60 mg
Los participantes recibieron 60 mg ISIS 814907 diluido en 20 ml de LCR artificial, intratecalmente, Q4W en los días 1, 29, 57 y 85 en la Parte 1 del estudio.
Droga: Ionis maptrx
Inyecciones Ionis MAPTRX.
Otros nombres:
  • ISIS 814907
Experimental: Parte 1: Cohorte D: ISIS 814907 115 mg
Los participantes recibieron 115 mg ISIS 814907 diluido en 20 ml de LCR artificial, intratecalmente, cada 12 semanas (Q12W) en los días 1 y 85 en la Parte 1 del estudio.
Droga: Ionis maptrx
Inyecciones Ionis MAPTRX.
Otros nombres:
  • ISIS 814907
Comparador de placebos: Parte 1: placebo agrupado
Los participantes recibieron 20 ml de LCR artificial, intratecalmente, como placebo en los días 1, 29, 57 y 85 para los regímenes de 4 dosis, o en los días 1 y 85 para los regímenes de 2 dosis en la Parte 1 del estudio.
Otro: Placebo
Inyecciones artificiales de CSF.
Experimental: Parte 2: Cohorte de inicio tardío A + Cohorte B + COHORT C + ISIS 814907 60 mg
Los participantes de las cohortes MAD A, B, C que fueron tratadas con placebo, recibieron 60 mg ISIS 814907 diluido en 20 ml de LCR artificial, intratecalmente, Q12W en los días 1, 85, 169, 253 y 337 en la Parte 2 del estudio.
Droga: Ionis maptrx
Inyecciones Ionis MAPTRX.
Otros nombres:
  • ISIS 814907
Experimental: Parte 2: Cohorte de inicio tardío D + ISIS 814907 115 mg
Los participantes de Mad Cohort D que fueron tratados con placebo, recibieron 115 mg de ISIS 814907 diluido en 20 ml de LCR artificial, intratecalmente, Q12W en los días 1, 85, 169, 253 y 337 en la Parte 2 del estudio.
Droga: Ionis maptrx
Inyecciones Ionis MAPTRX.
Otros nombres:
  • ISIS 814907
Experimental: Parte 2: Cohorte de inicio temprano A + ISIS 814907 60 mg
Participantes de Mad Cohort A que fueron ISIS 814907 10 mg tratados, recibieron 60 mg ISIS 814907 diluido en 20 ml de CSF artificial, intratecalmente, Q12W en los días 1, 85, 169, 253 y 337 en la Parte 2 del estudio.
Droga: Ionis maptrx
Inyecciones Ionis MAPTRX.
Otros nombres:
  • ISIS 814907
Experimental: Parte 2: Cohorte de inicio temprano B + ISIS 814907 60 mg
Participantes de la cohorte MAD B que fueron ISIS 814907 30 mg tratados, recibieron 60 mg ISIS 814907 diluido en 20 ml de LCR artificial, intratecalmente, Q12W en los días 1, 85, 169, 253 y 337 en la Parte 2 del estudio.
Droga: Ionis maptrx
Inyecciones Ionis MAPTRX.
Otros nombres:
  • ISIS 814907
Experimental: Parte 2: Cohorte de inicio temprano C + ISIS 814907 60 mg
Participantes de la cohorte MAD C que fueron ISIS 814907 tratados con 60 mg, recibieron 60 mg ISIS 814907 diluido en 20 ml de LCR artificial, intratecalmente, Q12W en los días 1, 85, 169, 253 y 337 en la Parte 2 del estudio.
Droga: Ionis maptrx
Inyecciones Ionis MAPTRX.
Otros nombres:
  • ISIS 814907
Experimental: Parte 2: Cohorte de inicio temprano D + ISIS 814907 115 mg
Participantes de la cohorte MAD D que fueron ISIS 814907 115 mg tratados con 115 mg ISIS 814907 diluido en 20 ml de LCR artificial, intratecalmente, q12w en los días 1, 85, 169, 253 y 337 en la parte 2 del estudio.
Droga: Ionis maptrx
Inyecciones Ionis MAPTRX.
Otros nombres:
  • ISIS 814907

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 1: Número de participantes con eventos adversos que están relacionados con el tratamiento con ISIS 814907
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco de estudio hasta la semana 37 en la Parte 1
Un evento adverso (AE) se definió como cualquier signo desfavorable y no intencionado (incluido un hallazgo de laboratorio anormal, por ejemplo), síntomas o enfermedades temporalmente asociadas con el uso del producto medicinal (en investigación), si el AE se consideró o no relacionado con el producto medicinal (investigadores). Un TEAE se definió como cualquier AE que comience o empeore en o después de la fecha de la primera dosis de tratamiento de estudio. Los TEAE se clasificaron como leve, moderado y severo para ayudar en la evaluación de gravedad.
Desde la primera dosis del fármaco de estudio hasta la semana 37 en la Parte 1
Parte 2: Número de participantes con eventos adversos que están relacionados con el tratamiento con ISIS 814907
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco de estudio hasta la semana 64 en la Parte 2
Un AE se definió como cualquier signo desfavorable y no deseado (incluido un hallazgo de laboratorio anormal, por ejemplo), síntoma o enfermedad temporalmente asociada con el uso del producto medicinal (en investigación), ya sea que el AE se considerara relacionado o no relacionado con el producto medicinal (investigador). Un TEAE se definió como cualquier AE que comience o empeore en o después de la fecha de la primera dosis de tratamiento de estudio. Los TEAE se clasificaron como leve, moderado y severo para ayudar en la evaluación de gravedad.
Desde la primera dosis del fármaco de estudio hasta la semana 64 en la Parte 2

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Concentración de mínimo de CSF de ISIS 814907
Periodo de tiempo: Precio a dosis en el día 85 en la Parte 1 y el Día 337 en la Parte 2
Precio a dosis en el día 85 en la Parte 1 y el Día 337 en la Parte 2
Concentración máxima de fármaco observada (Cmax) de ISIS 814907 en plasma
Periodo de tiempo: Previo, 0.5, 1, 2, 3, 4 y 5 horas de inyección de bolo posterior a la infratecal (IT) el día 85 en la Parte 1 y el día 337 en la Parte 2
Previo, 0.5, 1, 2, 3, 4 y 5 horas de inyección de bolo posterior a la infratecal (IT) el día 85 en la Parte 1 y el día 337 en la Parte 2
Tiempo necesario para alcanzar la concentración máxima (Tmax) de ISIS 814907 en plasma
Periodo de tiempo: Previa, 0.5, 1, 2, 3, 4 y 5 horas de inyección de bolo después del día en el día 85 en la Parte 1 y el día 337 en la Parte 2
Previa, 0.5, 1, 2, 3, 4 y 5 horas de inyección de bolo después del día en el día 85 en la Parte 1 y el día 337 en la Parte 2
Eliminación terminal de la vida media (T1/2λz) de ISIS 814907 en plasma
Periodo de tiempo: Previa, 0.5, 1, 2, 3, 4 y 5 horas de inyección de bolo después del día en el día 85 en la Parte 1 y el día 337 en la Parte 2
Previa, 0.5, 1, 2, 3, 4 y 5 horas de inyección de bolo después del día en el día 85 en la Parte 1 y el día 337 en la Parte 2
Áreas bajo la curva de tiempo de concentración en plasma desde tiempo cero (predosis) a 24 horas después de la administración de TI (AUC0-24H) de ISIS 814907
Periodo de tiempo: Previa, 0.5, 1, 2, 3, 4 y 5 horas de inyección de bolo después del día en el día 85 en la Parte 1 y el día 337 en la Parte 2
Previa, 0.5, 1, 2, 3, 4 y 5 horas de inyección de bolo después del día en el día 85 en la Parte 1 y el día 337 en la Parte 2

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de octubre de 2017

Finalización primaria (Actual)

12 de mayo de 2022

Finalización del estudio (Actual)

12 de mayo de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de junio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de junio de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

14 de junio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de abril de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de marzo de 2025

Última verificación

1 de marzo de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ISIS 814907-CS1
  • NL60032.000.16 (Otro identificador: CCMO)
  • 2016-002713-22 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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