Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность, переносимость, фармакокинетика и фармакодинамика IONIS-MAPTRx у пациентов с болезнью Альцгеймера легкой степени тяжести

20 марта 2025 г. обновлено: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с последующим открытым расширением для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики многократных возрастающих доз интратекально вводимого ISIS 814907 у пациентов с легкой формой болезни Альцгеймера

Цель состоит в том, чтобы оценить безопасность, переносимость, фармакокинетику и фармакодинамику IONIS-MAPTRx у пациентов с болезнью Альцгеймера легкой степени.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование, за которым следует открытое расширение с участием до 44 участников. Это исследование будет состоять из двух частей:

Часть 1: рандомизированный, двойной слепой, плацебо-контролируемый период многократного увеличения дозы у участников с болезнью Альцгеймера легкой степени, за которой следует Часть 2: открытый длительный период продления.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

46

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Bochum, Германия
        • St Josef Hospital
      • Bonn, Германия, 53127
        • Deutsches Zentrum fur Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
      • Mittweida, Германия
        • MVZ Mittweida Gbr
      • Ulm, Германия
        • Universittsklinikum Ulm
  • Канада
      • Montréal, Канада
        • Montreal Neurological Hospital
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1081 HV
        • VU University Medical Center
      • Groningen, Нидерланды, 9713 AG
        • QPS Netherlands BV
  • Соединенное Королевство
      • Liverpool, Соединенное Королевство
        • Royal Liverpool University Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Соединенное Королевство
        • Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN)
  • Финляндия
      • Turku, Финляндия
        • Clinical Research Services Turku CRST
  • Швеция
      • Mölndal, Швеция
        • Minnesmottagningen
      • Stockholm, Швеция
        • Karolinska University Hospital Huddinge

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 50 лет до 74 года (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения в Часть 1:

  • Мужчины или женщины в возрасте 50-74 лет включительно на момент информированного согласия
  • Диагностирована легкая форма болезни Альцгеймера, включая биомаркеры ЦСЖ, соответствующие этому диагнозу.
  • Индекс массы тела ИМТ ≥ 18 и ≤ 35 кг/м2 и общая масса тела > 50 кг (110 фунтов)
  • Способен и готов выполнить все требования исследования, включая переносимость МРТ, забора крови и люмбальной пункции, поездки в учебный центр и участие во всех процедурах и измерениях во время учебных визитов.
  • Иметь надежного, компетентного партнера в возрасте не менее 18 лет, готового сопровождать пациента для выбора пробных посещений и при необходимости быть доступным для Исследовательского центра по телефону.
  • Проживать в пределах 4 часов езды от учебного центра

Критерии исключения для части 1:

  • Лечение другим исследуемым лекарственным средством, биологическим агентом или устройством в течение одного месяца после скрининга или 5 периодов полувыведения исследуемого агента, в зависимости от того, что дольше
  • Клинически значимое заболевание, которое делает пациента непригодным для включения или может помешать пациенту участвовать в исследовании или завершить его.
  • Использование запрещенных ЦНС-активных или антипсихотических препаратов в течение 4 недель до скрининговых пункций.

Критерии включения в часть 2:

  • Должен быть завершен период оценки лечения и период после лечения в части 1.

Критерии исключения для части 2 (применимо только к участникам групп A и B, поскольку участники групп C и D будут плавно переходить в часть 2):

  • Лечение другим исследуемым лекарственным средством, биологическим агентом или устройством в течение одного месяца после скрининга или 5 периодов полувыведения исследуемого агента, в зависимости от того, что дольше
  • Клинически значимое заболевание, которое делает пациента непригодным для включения или может помешать пациенту участвовать в исследовании или завершить его.
  • Использование запрещенных ЦНС-активных или антипсихотических препаратов в течение 4 недель до скрининговых пункций.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Часть 1: Когорта A: ISIS 814907 10 мг
Участники получили 10 миллиграммов (MG) ISIS 814907, разбавленные в 20 миллилиттерах (мл) искусственной спинномозговой жидкости (CSF), интратекально, каждые четыре недели (Q4W) в дни 1, 29, 57 и 85 в части 1 исследования.
Лекарство: Ionis Maptrx
Ионис Maptrx инъекции.
Другие имена:
  • ИСИС 814907
Экспериментальный: Часть 1: Когора B: ISIS 814907 30 мг
Участники получили 30 мг ISIS 814907, разбавленные в 20 мл в искусственном CSF, интратекально, Q4W в дни 1, 29, 57 и 85 в части 1 исследования.
Лекарство: Ionis Maptrx
Ионис Maptrx инъекции.
Другие имена:
  • ИСИС 814907
Экспериментальный: Часть 1: Когорта C: ISIS 814907 60 мг
Участники получили 60 мг ISIS 814907, разбавленные в 20 мл искусственного CSF, интратекально, Q4W в дни 1, 29, 57 и 85 в части 1 исследования.
Лекарство: Ionis Maptrx
Ионис Maptrx инъекции.
Другие имена:
  • ИСИС 814907
Экспериментальный: Часть 1: Когорта D: ISIS 814907 115 мг
Участники получили 115 мг ISIS 814907, разбавленные в 20 мл искусственного CSF, интратекально, каждые 12 недель (Q12W) в дни 1 и 85 в части 1 исследования.
Лекарство: Ionis Maptrx
Ионис Maptrx инъекции.
Другие имена:
  • ИСИС 814907
Плацебо Компаратор: Часть 1: Объединенное плацебо
Участники получали 20 мл искусственного CSF, интратекально, как плацебо в дни 1, 29, 57 и 85 для схем с 4 дозы, или в дни 1 и 85 для 2-доз-схем в части 1 исследования.
Другой: Плацебо
Искусственные инъекции CSF.
Экспериментальный: Часть 2: Когорта позднего старта A + когорта B + Cohort C + ISIS 814907 60 мг
Участники из Mad Cohorts A, B, C, которые были обработаны плацебо, получали 60 мг ISIS 814907, разбавленные в 20 мл искусственного CSF, интратекально, Q12W в дни 1, 85, 169, 253 и 337 в 2-й исследовании.
Лекарство: Ionis Maptrx
Ионис Maptrx инъекции.
Другие имена:
  • ИСИС 814907
Экспериментальный: Часть 2: Когорта позднего старта D + ISIS 814907 115 мг
Участники из Mad Cohort D, которые были обработаны плацебо, получили 115 мг ISIS 814907, разбавленные в 20 мл искусственного CSF, интратекально, Q12W в дни 1, 85, 169, 253 и 337 в части 2 исследования.
Лекарство: Ionis Maptrx
Ионис Maptrx инъекции.
Другие имена:
  • ИСИС 814907
Экспериментальный: Часть 2: Когорта раннего старта A + ISIS 814907 60 мг
Участники из Mad Cohort A были ISIS 814907 10 мг, обработанные, получали 60 мг ISIS 814907, разбавленные в 20 мл искусственного CSF, интратекально, Q12W в дни 1, 85, 169, 253 и 337 в части 2 исследования.
Лекарство: Ionis Maptrx
Ионис Maptrx инъекции.
Другие имена:
  • ИСИС 814907
Экспериментальный: Часть 2: Когорта раннего старта B + ISIS 814907 60 мг
Участники из Mad Cohort B, которые были ИГИЛ 814907 30 мг, получавшие 60 мг ISIS 814907, разбавленные в 20 мл искусственного CSF, интратекально, Q12W в дни 1, 85, 169, 253 и 337 в части 2 исследования.
Лекарство: Ionis Maptrx
Ионис Maptrx инъекции.
Другие имена:
  • ИСИС 814907
Экспериментальный: Часть 2: Когорта раннего старта C + ISIS 814907 60 мг
Участники из Mad Cohort C, которые были ISIS 814907 60 мг, получали 60 мг ISIS 814907, разбавленные в 20 мл искусственного CSF, интратекально, Q12W в дни 1, 85, 169, 253 и 337 в части 2 исследования.
Лекарство: Ionis Maptrx
Ионис Maptrx инъекции.
Другие имена:
  • ИСИС 814907
Экспериментальный: Часть 2: Когорта раннего старта D + ISIS 814907 115 мг
Участники из Mad Cohort D были ИГИЛ 814907 115 мг, получавшие 115 мг ISIS 814907, разбавленные в 20 мл искусственного CSF, интратекально, Q12W в дни 1, 85, 169, 253 и 337 в части 2 исследования.
Лекарство: Ionis Maptrx
Ионис Maptrx инъекции.
Другие имена:
  • ИСИС 814907

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть 1: Количество участников с неблагоприятными событиями, которые связаны с лечением ISIS 814907
Временное ограничение: От первой дозы учебного препарата до 37 недели в части 1
Побочное событие (AE) было определено как любой неблагоприятный и непреднамеренный признак (включая, например, аномальный лабораторный вывод), симптом или заболевания, временно связанным с использованием лекарственного (исследуемого) продукта, независимо от того, считался ли AE, связанным с лекарственным (исследовательским) продуктом. Teae был определен как любой AE, который начинается или ухудшается на или после даты первой дозы учебного лечения. TEAE были классифицированы как легкие, умеренные и тяжелые, чтобы помочь в оценке тяжести.
От первой дозы учебного препарата до 37 недели в части 1
Часть 2: Количество участников с неблагоприятными событиями, которые связаны с лечением ISIS 814907
Временное ограничение: От первой дозы учебного препарата до 64 -й недели в части 2
AE был определен как любой неблагоприятный и непреднамеренный признак (включая, например, аномальную лабораторную обнаружение), симптом или заболевание, временно связанное с использованием лекарственного (исследуемого) продукта, независимо от того, считался ли AE, связанный с лекарственным (исследовательским) продуктом. Teae был определен как любой AE, который начинается или ухудшается на или после даты первой дозы учебного лечения. TEAE были классифицированы как легкие, умеренные и тяжелые, чтобы помочь в оценке тяжести.
От первой дозы учебного препарата до 64 -й недели в части 2

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Концентрация CSF -котла ISIS 814907
Временное ограничение: Предварительная доза на 85 -й день в части 1 и день 337 в части 2
Предварительная доза на 85 -й день в части 1 и день 337 в части 2
Максимальная наблюдаемая концентрация препарата (CMAX) ISIS 814907 в плазме
Временное ограничение: Предварительная доза, 0,5, 1, 2, 3, 4 и 5 часов после вступления в силу (IT) болюсная инъекция в день 85 в части 1 и в день 337 в части 2
Предварительная доза, 0,5, 1, 2, 3, 4 и 5 часов после вступления в силу (IT) болюсная инъекция в день 85 в части 1 и в день 337 в части 2
Время, необходимое для достижения максимальной концентрации (TMAX) ISIS 814907 в плазме
Временное ограничение: Предварительная доза, 0,5, 1, 2, 3, 4 и 5 часов после болюсной инъекции в день 85 в части 1 и в день 337 в части 2
Предварительная доза, 0,5, 1, 2, 3, 4 и 5 часов после болюсной инъекции в день 85 в части 1 и в день 337 в части 2
Устранение периода терминала (T1/2λz) ISIS 814907 в плазме
Временное ограничение: Предварительная доза, 0,5, 1, 2, 3, 4 и 5 часов после болюсной инъекции в день 85 в части 1 и в день 337 в части 2
Предварительная доза, 0,5, 1, 2, 3, 4 и 5 часов после болюсной инъекции в день 85 в части 1 и в день 337 в части 2
Области под кривой времени концентрации в плазме от нулевого времени (предложений) до 24 часов после введения ИТ (AUC0-24H) ISIS 814907
Временное ограничение: Предварительная доза, 0,5, 1, 2, 3, 4 и 5 часов после болюсной инъекции в день 85 в части 1 и в день 337 в части 2
Предварительная доза, 0,5, 1, 2, 3, 4 и 5 часов после болюсной инъекции в день 85 в части 1 и в день 337 в части 2

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 октября 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

12 мая 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

12 мая 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 июня 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 июня 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 июня 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 апреля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 марта 2025 г.

Последняя проверка

1 марта 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ISIS 814907-CS1
  • NL60032.000.16 (Другой идентификатор: CCMO)
  • 2016-002713-22 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Ionis Maptrx

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Bahrain

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться