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Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von IONIS-MAPTRx bei Patienten mit leichter Alzheimer-Krankheit

20. März 2025 aktualisiert von: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie, gefolgt von einer Open-Label-Verlängerung, zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von mehreren ansteigenden Dosen von intrathekal verabreichtem ISIS 814907 bei Patienten mit leichter Alzheimer-Krankheit

Der Zweck besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von IONIS-MAPTRx bei Patienten mit leichter Alzheimer-Krankheit zu bewerten

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie, gefolgt von einer Open-Label-Verlängerung mit bis zu 44 Teilnehmern. Diese Studie besteht aus zwei Teilen:

Teil 1: eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase mit mehreren aufsteigenden Dosen bei Teilnehmern mit leichter Alzheimer-Krankheit, gefolgt von Teil 2: die offene, langfristige Verlängerungsphase.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

46

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Bochum, Deutschland
        • St Josef Hospital
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Deutsches Zentrum fur Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
      • Mittweida, Deutschland
        • MVZ Mittweida Gbr
      • Ulm, Deutschland
        • Universittsklinikum Ulm
  • Finnland
      • Turku, Finnland
        • Clinical Research Services Turku CRST
  • Kanada
      • Montréal, Kanada
        • Montreal Neurological Hospital
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1081 HV
        • VU University Medical Center
      • Groningen, Niederlande, 9713 AG
        • QPS Netherlands BV
  • Schweden
      • Mölndal, Schweden
        • Minnesmottagningen
      • Stockholm, Schweden
        • Karolinska University Hospital Huddinge
  • Vereinigtes Königreich
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Royal Liverpool University Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich
        • Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

50 Jahre bis 74 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien für Teil 1:

  • Männer oder Frauen im Alter von 50 bis einschließlich 74 Jahren zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung
  • Diagnostiziert mit leichter Alzheimer-Krankheit, einschließlich CSF-Biomarkern, die mit dieser Diagnose übereinstimmen
  • Body-Mass-Index BMI ≥ 18 und ≤ 35 kg/m2 und Gesamtkörpergewicht > 50 kg (110 lbs)
  • Fähigkeit und Bereitschaft, alle Studienanforderungen zu erfüllen, einschließlich der Duldung von MRT-Scans, Blutabnahmen und Lumbalpunktionen, der Reise zum Studienzentrum und der Teilnahme an allen Verfahren und Messungen bei Studienbesuchen
  • Einen Studienpartner haben, der zuverlässig, kompetent und mindestens 18 Jahre alt ist, bereit ist, den Patienten zu ausgewählten Studienbesuchen zu begleiten und dem Studienzentrum bei Bedarf telefonisch zur Verfügung zu stehen
  • Wohnen Sie innerhalb von 4 Stunden Fahrtzeit vom Studienzentrum

Ausschlusskriterien für Teil 1:

  • Behandlung mit einem anderen Studienmedikament, biologischen Wirkstoff oder Gerät innerhalb eines Monats nach dem Screening oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
  • Klinisch signifikanter medizinischer Zustand, der den Patienten für die Aufnahme ungeeignet machen würde oder die Teilnahme oder den Abschluss des Patienten an der Studie beeinträchtigen könnte
  • Verwendung eines nicht zugelassenen ZNS-aktiven oder antipsychotischen Medikaments innerhalb von 4 Wochen vor Screening-Punktionen

Einschlusskriterien für Teil 2:

  • Muss die Behandlungsbewertungs- und Nachbehandlungszeiträume in Teil 1 abgeschlossen haben

Ausschlusskriterien für Teil 2 (gilt nur für Teilnehmer der Kohorten A und B, da die Teilnehmer der Kohorten C und D nahtlos in Teil 2 übergehen):

  • Behandlung mit einem anderen Studienmedikament, biologischen Wirkstoff oder Gerät innerhalb eines Monats nach dem Screening oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
  • Klinisch signifikanter medizinischer Zustand, der den Patienten für die Aufnahme ungeeignet machen würde oder die Teilnahme oder den Abschluss des Patienten an der Studie beeinträchtigen könnte
  • Verwendung eines nicht zugelassenen ZNS-aktiven oder antipsychotischen Medikaments innerhalb von 4 Wochen vor Screening-Punktionen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil 1: Kohorte A: ISIS 814907 10 mg
Die Teilnehmer erhielten an den Tagen 1, 29, 57 und 85 in Teil 1 der Studie 10 Milligramm (MG) ISIS 814907, die in 20 Millilitern (ML), intrathekal, alle vier Wochen (Q4W) verdünnt wurden.
Arzneimittel: Ionis MAPTRX
Ionis MAPTRX -Injektionen.
Andere Namen:
  • ISIS 814907
Experimental: Teil 1: Kohorte B: ISIS 814907 30 mg
Die Teilnehmer erhielten 30 mg ISIS 814907 in 20 ml in künstlicher CSF, intratherisch, Q4W an den Tagen 1, 29, 57 und 85 in Teil 1 der Studie.
Arzneimittel: Ionis MAPTRX
Ionis MAPTRX -Injektionen.
Andere Namen:
  • ISIS 814907
Experimental: Teil 1: Kohorte C: ISIS 814907 60 mg
Die Teilnehmer erhielten an den Tagen 1, 29, 57 und 85 in Teil 1 der Studie 60 mg ISIS 814907 in 20 ml künstlicher CSF, intratreal, Q4W.
Arzneimittel: Ionis MAPTRX
Ionis MAPTRX -Injektionen.
Andere Namen:
  • ISIS 814907
Experimental: Teil 1: Kohorte D: ISIS 814907 115 mg
Die Teilnehmer erhielten alle 12 Wochen (Q12W) in Teil 1 der Studie 115 mg ISIS 814907, die alle 12 Wochen (Q12W), intrethekal, in der Tagen 1 und 85 verdünnt wurden.
Arzneimittel: Ionis MAPTRX
Ionis MAPTRX -Injektionen.
Andere Namen:
  • ISIS 814907
Placebo-Komparator: Teil 1: Pooled Placebo
Die Teilnehmer erhielten an den Tagen 1, 29, 57 und 85 für die 4-Dosis-Regime oder an den Tagen 1 und 85 für die 2-Dosis-Regime in Teil 1 der Studie 20 ml künstliche CSF, als Placebo als Placebo oder an den Tagen 1 und 85.
Sonstiges: Placebo
Künstliche CSF -Injektionen.
Experimental: Teil 2: Kohorte A + Kohorte B + Kohorte C + ISIS 814907 60 mg
Die Teilnehmer der MAD-Kohorten A, B, C, die mit Placebo behandelt wurden, erhielten an den Tagen 1, 85, 169, 253 und 337 in Teil 2 der Studie 60 mg ISIS 814907, in intratekally, Q12W verdünnt.
Arzneimittel: Ionis MAPTRX
Ionis MAPTRX -Injektionen.
Andere Namen:
  • ISIS 814907
Experimental: Teil 2: Kohorte D + ISIS 814907 115 mg
Teilnehmer der MAD-Kohorte D, die mit Placebo behandelt wurden, erhielten an den Tagen 1, 85, 169, 253 und 337 in Teil 2 der Studie 115 mg ISIS 814907 in 20 ml künstlicher CSF, intrathekal, Q12W.
Arzneimittel: Ionis MAPTRX
Ionis MAPTRX -Injektionen.
Andere Namen:
  • ISIS 814907
Experimental: Teil 2: Frühstart Kohorte A + ISIS 814907 60 mg
Teilnehmer der MAD -Kohorte A, die ISIS 814907 10 mg behandelt wurden, erhielten an den Tagen 1, 85, 169, 253 und 337 in Teil 2 der Studie 60 mg ISIS 814907 in 20 ml künstlichen CSF, intrathekal, Q12W.
Arzneimittel: Ionis MAPTRX
Ionis MAPTRX -Injektionen.
Andere Namen:
  • ISIS 814907
Experimental: Teil 2: Frühstart Kohorte B + ISIS 814907 60 mg
Teilnehmer der MAD-Kohorte B, die ISIS 814907 30 mg behandelt wurden, erhielten an den Tagen 1, 85, 169, 253 und 337 in Teil 2 der Studie ISF 814907 mit 60 mg ISIS 814907 in 20 ml künstlichen CSF, intrathekal, Q12W.
Arzneimittel: Ionis MAPTRX
Ionis MAPTRX -Injektionen.
Andere Namen:
  • ISIS 814907
Experimental: Teil 2: Frühstart Kohorte C + ISIS 814907 60 mg
Teilnehmer der MAD-Kohorte C, die ISIS 814907 60 mg behandelt wurden, erhielten an den Tagen 1, 85, 169, 253 und 337 in Teil 2 der Studie ISF 814907 60 mg ISIS 814907 in 20 ml künstlichen CSF, intrathekal, Q12W.
Arzneimittel: Ionis MAPTRX
Ionis MAPTRX -Injektionen.
Andere Namen:
  • ISIS 814907
Experimental: Teil 2: Frühstart Kohorte D + ISIS 814907 115 mg
Teilnehmer der MAD-Kohorte D, die ISIS 814907 115 mg behandelt wurden, erhielten an den Tagen 1, 85, 169, 253 und 337 in Teil 2 der Studie 115 mg ISIS 814907 in 20 ml künstlichen CSF, intrathekal, Q12W.
Arzneimittel: Ionis MAPTRX
Ionis MAPTRX -Injektionen.
Andere Namen:
  • ISIS 814907

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 1: Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen, die mit der Behandlung mit ISIS 814907 zusammenhängen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Studienmedikament bis zur Woche 37 in Teil 1
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) wurde definiert als ein ungünstiges und unbeabsichtigtes Zeichen (einschließlich eines abnormalen Labor -Befunds), Symptom oder Krankheit, die zeitlich mit der Verwendung von medizinischem (Investigations-) Produkt in Verbindung gebracht wurden, unabhängig davon, ob AE im Zusammenhang mit dem medizinischen (Investigations-) Produkt als im Zusammenhang mit dem medizinischen (Investigations-) Produkt betrachtet wurde oder nicht. Ein Tee wurde als jeder AE definiert, der am oder nach dem Datum der ersten Dosis der Studienbehandlung beginnt oder sich verschlechtert. Die Tees wurden als leicht, mittelschwer und schwerwiegend eingestuft, um die Schwere zu unterstützen.
Von der ersten Dosis Studienmedikament bis zur Woche 37 in Teil 1
Teil 2: Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen, die mit der Behandlung mit ISIS 814907 zusammenhängen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Studienmedikament bis zur Woche 64 in Teil 2
Eine AE wurde definiert als ein ungünstiges und unbeabsichtigtes Zeichen (einschließlich eines abnormalen Laborfundes), Symptom oder Krankheit, die zeitlich mit der Verwendung von medizinischem (Untersuchungs-) Produkt (Untersuchungs-) Produkt in Verbindung gebracht wurden, unabhängig davon, ob die AE mit dem medizinischen (Untersuchungsprodukt) als im Zusammenhang mit dem medizinischen (Untersuchungs-) Produkt betrachtet wurde oder nicht. Ein Tee wurde als jeder AE definiert, der am oder nach dem Datum der ersten Dosis der Studienbehandlung beginnt oder sich verschlechtert. Die Tees wurden als leicht, mittelschwer und schwerwiegend eingestuft, um die Schwere zu unterstützen.
Von der ersten Dosis Studienmedikament bis zur Woche 64 in Teil 2

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
CSF -Trogkonzentration von ISIS 814907
Zeitfenster: Vordosis am Tag 85 in Teil 1 und Tag 337 in Teil 2
Vordosis am Tag 85 in Teil 1 und Tag 337 in Teil 2
Maximal beobachtete Arzneimittelkonzentration (CMAX) von ISIS 814907 im Plasma
Zeitfenster: Vordosi
Vordosi
Zeit, die zur Erreichung der maximalen Konzentration (TMAX) von ISIS 814907 in Plasma erreicht ist
Zeitfenster: Vordosi
Vordosi
Klemme Elimination Halbwertszeit (T1/2λz) von ISIS 814907 im Plasma
Zeitfenster: Vordosi
Vordosi
Bereiche unter der Plasma-Konzentrationskurve von Nullzeit (Vorsesse) bis 24 Stunden nach der IT-Verabreichung (AUC0-24H) von ISIS 814907
Zeitfenster: Vordosi
Vordosi

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Oktober 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. Mai 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. Mai 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Juni 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Juni 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Juni 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ISIS 814907-CS1
  • NL60032.000.16 (Andere Kennung: CCMO)
  • 2016-002713-22 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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